全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 默沙东K药皮下注射剂型在美国获批上市

9月19日，默沙东宣布帕博利珠单抗皮下注射注射制剂（MK-3475A，商品名：Keytruda Qlex）获得FDA批准上市。该制剂可以每3周注射1次（1分钟内完成给药），也可以每6周注射1次（2分钟内完成给药），比需要静脉输注30分钟完成给药的静脉注射制剂更节省时间且便利，并且还可以选择大腿或腹部注射，避开肚脐周围5厘米的区域。2024年11月，默沙东宣布关键性III期MK-3475A-D77研究取得了积极结果。该研究是一项随机、开放标签临床试验（n=378），评估了帕博利珠单抗皮下注射制剂联合化疗对比帕博利珠单抗静脉注射制剂联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的药代动力学（PK）、疗效和安全性。结果显示，该研究达到了其双重主要终点。

2. 美国FDA加速批准罕见病新药，巴思综合征首款疗法

9月19日，美国FDA加速批准Stealth BioTherapeutics所开发的Forzinity（elamipretide）上市，用于体重至少30 kg的巴思综合征（Barth syndrome）患者。根据FDA新闻稿，这是针对巴思综合征的首款获批疗法，标志着罕见病治疗领域又一项重要进展。Elamipretide通过与心磷脂结合，能够稳定线粒体结构。这一作用机制使其成为治疗巴思综合征的潜在理想药物。巴思综合征是一种超级罕见的X连锁遗传性线粒体疾病，患者体内参与线粒体心磷脂最终重塑步骤的酰基转移酶Tafazzin发生突变，进而引发患者心脏异常、运动不耐受、肌肉无力、严重疲劳和心力衰竭等症状，多达85%的患者在5岁前不幸去世。长期以来，针对这种病症一直没有获批的治疗方案。

3. 口服司美格鲁肽获欧盟批准，降低心血管风险

9月15日，诺和诺德宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已批准更新Rybelsus（口服司美格鲁肽）的标签，以反映SOUL试验中观察到的心血管获益。Rybelsus成为首个且唯一在欧盟获批用于2型糖尿病且已被证明具有心血管获益的口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）。SOUL研究旨在评估Rybelsus对患有2型糖尿病且伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和/或慢性肾病（CKD）的成年患者的心血管结局影响。结果显示，口服塞格鲁肽（Rybelsus）在高心血管风险的2型糖尿病成人中，与安慰剂相比，将心血管死亡、心脏病发作和中风减少了14%。

4. 民海生物脊髓灰质炎疫苗获批上市

9月15日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，民海生物的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（Vero细胞）获批上市用于预防脊髓灰质炎病毒所引起的急性传染病。Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗（Vero细胞）可刺激机体产生抗脊髓灰质炎病毒的免疫力，用于预防由脊髓灰质炎I型、II型和III型病毒感染导致的脊髓灰质炎。

5. 信达GLP-1R/GCGR激动剂「玛仕度肽」在华获批新适应症

9月19日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，信达生物的胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽的新适应症获批上市，用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。此前，该药已获批用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制。本次新适应症获批主要基于两项III期临床研究的结果，分别在中国2型糖尿病受试者中验证玛仕度肽单药治疗（DREAMS-1）和联合口服降糖药治疗（DREAMS-2）的疗效和安全性。两项研究证明玛仕度肽在血糖控制和减重方面优效于安慰剂和度拉糖肽1.5 mg，同时均显示可改善多项心血管代谢，肝脏和肾脏相关指标。

6. 复星医药CDK4/6抑制剂一线适应症获批

9月15日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，复星医药控股子公司奥鸿药业的枸橼酸伏维西利胶囊的新适应症上市申请已获得批准，用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经前、绝经后、围绝经期女性乳腺癌患者的初始内分泌治疗。伏维西利是一种口服、强效、高选择性、全新结构的创新小分子药物，5月份，该药首次获批上市，用于联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的HR阳性、HER2阴性的复发或转移性成年乳腺癌患者。

7. 默沙东来特莫韦片（Ⅱ）在华获批上市

9 月 15 日，默沙东宣布其新型非核苷类巨细胞病毒（CMV）抑制剂来特莫韦（商品名：普瑞明）的全新剂型--来特莫韦片（Ⅱ）在中国获批上市，用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的成人和 6 个月及以上且体重 ≥6kg 的儿童受者 [R+] 预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。来特莫韦是国内首个且目前唯一可用于接受 HSCT 成人和儿童患者的 CMV 预防方案。来特莫韦片（Ⅱ）包含 20mg/袋和 120mg/袋两种规格，满足了来特莫韦适应症内覆盖的各年龄和体重患者的剂量需求，此前，来特莫韦已在中国获批来特莫韦片与来特莫韦注射液两种剂型。

8. 海思科1类瘙痒新药国内获批上市

9 月 15 日，NMPA 官网显示，海思科 1 类新药「安瑞克芬」（研发代号：HSK21542）获批新适应症，用于成人维持性血液透析患者的慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒（受理号：CXHS2400097）。2024 年，该药曾被 CDE 纳入优先审评，用于治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。HSK21542是海思科自主研发的强效外周 kappa 阿片受体（κ Opioid Receptor，KOR）选择性激动剂，不激动 μ 受体、不通过血脑屏障。该药通过抑制背根神经节和外周末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子以及神经递质的释放，起到镇痛和抑制瘙痒的作用。2025 年 5 月 15 日，HSK21542 首次获 NMPA 批准上市，适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。

9. 复宏汉霖与Organon共同宣布地舒单抗获欧盟批准上市

9月19日，复宏汉霖与Organon联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准地舒单抗注射液（60 mg/mL）BILDYOS®（denosumab）和地舒单抗注射液（120mg/1.7mL）BILPREVDA®（denosumab）的上市许可，两款产品分别为PROLIA®（地舒单抗）和XGEVA®（地舒单抗）的生物类似药，覆盖原研产品在欧盟已获批的所有适应症。2022年，复宏汉霖与Organon签订许可与供应协议，授予Organon对包括BILDYOS和BILPREVDA在内的多个生物类似药在除中国以外的全球区域的独家商业化权益。

10. 首仿！正大天晴「地加瑞克」获批上市

9 月 15 日，药监局官网显示，正大天晴注射用醋酸地加瑞克获批上市，用于治疗前列腺癌。这是国内首款上市的地加瑞克仿制药。地加瑞克是一款选择性的促性腺激素释放激素受体 (GnRHR) 拮抗剂类药物，在治疗晚期前列腺癌中表现出良好的优越性，能有效控制病情进展，显著提高患者生存质量。原研是辉凌制药，安斯泰来和辉瑞分别拥有该产品的日本权益和中国权益。2024 年，该产品销售额为 13.02 亿美元。

信立泰PCSK9抗体在华申报上市9月19日，信立泰PCSK9抗体泰卡西单抗注射液的上市申请获得NMPA受理。泰卡西单抗（SAL003）单药与联合他汀用药的三期临床试验均达到主要疗效终点，预期将实现每4周一次一针给药。信立泰围绕PCSK9靶点进行了深度布局，除了此次申报上市的PCSK9抗体，还引进了尧唐生物的PCSK9体内基因编辑药物，最终形成小分子、抗体、siRNA、环肽、体内基因编辑等多种药物形式同台竞争的竞争格局。国内方面，君实生物、康方生物、信达生物、恒瑞医药的PCSK9抗体获批上市，小核酸、基因编辑等药物形式也在积极推进。

国产第3款！迈威生物「阿柏西普」申报上市

9 月 19 日，CDE 官网显示，迈威生物的阿柏西普眼内注射溶液申报上市，这是第三款报产的国产阿柏西普生物类似药。阿柏西普原研药由再生元和拜耳联合开发，是一款抗血管内皮生长因子（VEGF）药物。 该药已在全球多个国家和地区获批上市，适应症包括湿性年龄相关性黄斑变性、视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿、糖尿病黄斑水肿、脉络膜新生血管、糖尿病视网膜病变、青光眼、早产儿视网膜病变。2024 年，该药的全球销售额为 95.45 亿美元。在国内，阿柏西普原研药已获批用于治疗糖尿病黄斑水肿、湿性年龄相关性黄斑变性，商品名为艾力雅。齐鲁的生物类似药 QL1207 于 2023 年 12 月获批，是首个获批的阿柏西普生物类似药。

乐普生物EGFR ADC联合疗法拟纳入突破性疗法

9 月 19 日，CDE 官网显示，乐普生物的 MRG003 的拟被纳入突破性治疗，适应症为 MRG003 联合普特利单抗（PD-1单抗）用于治疗既往至少经过铂类和 PD-1/L1 治疗失败的复发或转移性鼻咽癌。维贝柯妥塔单抗（MRG003）是一种靶向 EGFR 的 ADC，也是全球研发进度最快的 EGFR ADC。针对复发或转移性鼻咽癌，该药曾获得 CDE 授予突破性治疗药物、优先审评，以及 FDA 授予的孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定。2024 年 9 月，乐普首次递交了维贝柯妥塔单抗用于鼻咽癌的上市申请。但因为要补充提交相关资料，乐普主动撤回了首次申请。今年 3 月，乐普重新提交了维贝柯妥塔单抗的上市申请，并被纳入优先审评，单药用于既往经至少二线系统化疗和 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。

一年仅需两针，全新机制降压药启动III期研究

9月18日，全球临床试验收录网站显示，阿里拉姆（Alnylam）启动了高血压RNAi疗法Zilebesiran（ALN-AGT0）的首个III期临床试验（ZENITH）。Zilebesiran是阿里拉姆基于其增强稳定化学Plus（ESC+）GalNAc偶联物技术开发的一种可皮下注射的RNAi疗法，通过靶向抑制血管紧张素原（AGT）的合成来降低血管紧张素II水平，最终使血压持久降低。2023年7月，罗氏与达成协议，以高达28亿美元的总交易额获得了该药物的合作开发与商业化权益。该研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=11000），旨在评估Zilebesiran（300mg，皮下注射，每6个月1次）联合标准治疗（SOC）对比安慰剂联合SOC在已确诊心血管疾病或心血管疾病患病风险高的血压控制不佳的高血压成人患者中降低主要心血管不良事件（MACE）发生率的有效性和安全性。

强生口服IL-23药物在头对头研究中优于氘可来昔替尼

9月17日，强生公布了III期ICONIC-ADVANCE 1和ICONIC-ADVANCE 2研究的最新数据，这两项研究评估了icotrokinra与安慰剂和氘可来昔替尼相比，治疗中重度斑块状银屑病患者的疗效与安全性。这些数据将在2025年欧洲皮肤病与性病学会（EADV）大会上公布。Icotrokinra是一种first-in-class的IL-23受体靶向口服肽，ICONIC-ADVANCE 1和2研究的关键研究结果显示：icotrokinra在第16周达到两个共同主要终点（IGA 0/1和PASI 90），显示出相比安慰剂的显著优效性；在第16周和第24周，icotrokinra显示出优于氘可来昔替尼（deucravacitinib）的皮肤清除效果。

信达生物合作伙伴Ollin公布眼科双抗IBI324临床进展

9月18日，信达生物宣布其合作伙伴Ollin公布了IBI324（Ollin 研发代码：OLN324）的临床进展。IBI324（OLN324）是一款更高效价、更高摩尔剂量的血管内皮生长因子（VEGF）/ 血管生成素-2（Ang2）双特异性抗体，目前正处于临床Ib期开发阶段，适应症为湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。JADE 研究是一项在美国开展的随机Ib期概念验证 (PoC) 临床试验，旨在评估OLN324与法瑞西单抗（faricimab）在解剖学指标和疗效持久性方面的潜在差异。Ollin已完成JADE研究的入组工作，该研究纳入约150名受试者（wAMD or DME）。预计该研究的初步结果将于2026年第一季度公布。

恒瑞医药1类新药拟纳入突破性治疗品种

9月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药申报的1类新药注射用SHR-1501拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：SHR-1501联合卡介苗（BCG）用于BCG无应答的非肌层浸润性原位癌（CIS）患者。SHR-1501是一种IL-15激动剂融合蛋白，由人源化抗体Fc区与IL-15及IL-15Rα sushi结构域融合构成。SHR-1501可以刺激体内T细胞、B细胞和NK细胞增殖，发挥调动机体免疫系统清除体内异物（如肿瘤）的作用。与IL-2相比，IL-15不会刺激Treg增殖和诱导T细胞凋亡。

降低疾病指标近100%，再生元单抗上市申请递交在即

9月17日，再生元宣布，其在研疗法garetosmab用于治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的3期OPTIMA研究达到主要终点。该疗法能够显著减少新生异位骨化（HO）病灶的数量与体积。公司计划于2025年年底前向美国FDA提交相关监管申请。根据新闻稿，garetosmab为在成人FOP人群中同时显著降低HO病灶数量与体积的首个治疗方案。Garetosmab是一款靶向Activin A的单克隆抗体，研究结果显示，在56周时达到主要终点：新生HO病灶减少≥90%。两种给药剂量（3 mg/kg与10 mg/kg）相较安慰剂分别将新生HO病灶数量降低94%与90%，且新生HO病灶总体体积降低超过99%。基于上述疗效与安全性结果，独立数据监测委员会（IDMC）建议安慰剂组患者尽快转入garetosmab治疗。

正大天晴PD-1/TGF-β融合蛋白启动胰腺癌三期临床

近期，正大天晴在clinical trials网站上，登记了一项PD-1/TGF-β融合蛋白药物TQB2868 ，联合盐酸安罗替尼、吉西他滨和紫杉醇，与安慰剂联合吉西他滨和紫杉醇对比，在一线治疗转移性胰腺导管腺癌 （mPDAC）受试者中，启动了一项3期临床试验NCT07165951，这也是该款产品首次进入三期临床。本次三期临床的主要终点为OS，计划入组566例患者，同样由复旦大学附属肿瘤医院的虞先濬博士担任主要研究者，其之前已经担任三项胰腺癌ADC药物三期临床的主要研究者。

阿斯利康哮喘三联疗法「布地格福吸入气雾剂」在华申报上市

9月17日，CDE网站显示，阿斯利康的布地格福吸入气雾剂（英文商品名：Breztri®，中文商品名：倍泽瑞®令畅®）在华申报新适应症。根据临床试验进展，推测此次申报的适应症为哮喘。布地格福吸入气雾剂是阿斯利康开发的一款固定剂量三联疗法，包含布地奈德（吸入糖皮质激素）、格隆溴铵（长效毒蕈碱型乙酰胆碱受体拮抗剂）、福莫特罗（长效β2肾上腺素受体激动剂）三种药物活性成分。2019年12月，该产品在中国首次获批上市。

恒瑞HER2 ADC递交第二项上市申请

9月17日，根据CDE官网显示，恒瑞医药递交了HER2 ADC药物注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的第二项上市申请。一周前，瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）刚刚被被公示，拟纳入优先审批，用于既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的局部晚期或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者治疗，推测该适应症即为本次申报适应症。SHR-A1811）已经加速批准用于HER2突变的非小细胞肺癌治疗，还有多项三期临床在开发，同时获多项CDE突破性疗法认定。SHR-A1811对标第一三共的新一代HER2 ADC药物DS-8201药物，是恒瑞自主研发的创新HER2 ADC产品，由曲妥珠单抗、可裂解四肽连接子GGFG和新型拓扑异构酶I抑制剂载荷（SHR9265）组成，DAR值为5.7。

信达HER2 ADC拟纳入第2项突破性疗法，针对结直肠癌

9月17日，根据CDE官网公示，信达生物的HER2 ADC药物IBI354拟纳入突破性疗法，用于既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶类和伊立替康治疗失败的HER2表达IHC2+或3+的结直肠癌的治疗，这也是继卵巢癌后，IBI354即将在中国获得的第2项突破性疗法。今年2月6日，信达生物已经登记了HER2 ADC药物IBI354，在治疗铂耐药卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌受试者中，启动首项Ⅲ期临床试验CTR20250364，其也成为信达第二款进入临床三期的ADC药物。根据此前公开的专利，IBI354是信达首款采用自主NT3毒素平台的ADC产品，在VA的侧链进行了亲水基团的修饰，毒素方面为SN38类似物，DAR值为8。

阿斯利康首创IL-5Rα单抗「本瑞利珠单抗」III期COPD研究未达主要终点

9月17日，阿斯利康宣布，其Fasenra（本瑞利珠单抗）治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的III期RESOLUTE试验虽然显示出数值上的改善，但未能达到主要终点的统计学显著性。该试验中本瑞利珠单抗的安全性与耐受性特征与已知特性一致。公司将对RESOLUTE试验的完整数据集进行深入分析以进一步理解结果，未来将与科学界分享相关发现。本瑞利珠单抗是阿斯利康开发的一款首创IL-5Rα单抗，目前已在美国、日本、欧盟和中国等80多个国家获批作为重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）的附加维持治疗，并在美国和日本获批用于6岁及以上儿童及青少年的SEA治疗。

阿斯利康皮下注射首创生物制剂III期成功，治疗红斑狼疮

9月17日，阿斯利康宣布，其皮下注射首创生物制剂 Saphnelo （Anifrolumab，阿尼鲁单抗皮下注射剂）针对系统性红斑狼疮 (SLE) 患者 III 期 TULIP-SC 试验的预定中期分析达到主要终点。TULIP-SC 是一项 3 期、多中心、跨国、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在接受标准护理 (SOC) 治疗的中度至重度活动性自身抗体阳性 SLE 患者中，皮下注射 Saphnelo 与安慰剂的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，Saphnelo 皮下注射 (SC) 疗法显著降低了疾病活动度，且具有临床意义。中期分析中观察到的安全性与 Saphnelo静脉 (IV) 输注的已知临床特征一致。具体的研究数据将于 2025 年 10 月 24 日至 29 日在美国风湿病学会 (ACR) Convergence 2025 年会上公布。

礼来口服GLP-1RA orforglipron在头对头研究中优于口服司美格鲁肽

9月17日，礼来公布了ACHIEVE-3研究的积极顶线结果，该研究是一项开放标签、随机的3期临床研究，在1,698名经二甲双胍治疗血糖控制不佳的2型糖尿病成人参与者中，评估了orforglipron对比口服司美格鲁肽（按照已获批说明书用药）的安全性和有效性。该研究为期52周，在四个活性治疗组中对比了orforglipron（12mg和36mg）与口服司美格鲁肽（7mg和14mg）在血糖控制和体重减轻方面的结果。在52周时，orforglipron所有剂量组均达到了主要终点和所有关键次要终点，在糖化血红蛋白（A1C）和体重改善方面均优于口服司美格鲁肽。

正大天晴CD20/CD3双抗启动首个三期临床

近期，正大天晴在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项CD20/CD3双抗药物TQB2825，在既往接受过至少二线系统治疗失败的复发/难治性滤泡性淋巴瘤受试者中，启动随机、开放、多中心III期临床试验CTR20253778，这也是TQB2825启动的首个三期临床试验。本次三期临床将在既往接受过≥2线系统治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤受试者中，评估TQB2825注射液对比免疫化疗方案的有效性和安全性，PFS为主要临床终点，预计入组228例患者，北京大学肿瘤医院宋玉琴博士为主要研究者。

诺和诺德公布cagrilintide临床III期减肥结果

9月16日，诺和诺德公布了其新一代胰淀素（amylin）类似物cagrilintide的3期REDEFINE 1试验的亚组分析数据，结果显示该药物在体重减轻方面取得了显著且具有临床意义的结果。此次公布的REDIEFINE 1亚组分析数据聚焦于每周一次2.4毫克cagrilintide单药疗法结合生活方式干预，针对患有肥胖症或超重并伴有体重相关合并症（不含糖尿病）的成年人。经过68周的治疗，cagrilintide组参与者的平均体重减轻达到12.5公斤，相当于体重的11.8%，而安慰剂组仅减轻2.5公斤，即2.3%。在cagrilintide治疗组中，31.6%的参与者实现了至少15%的显著体重减轻，而安慰剂组仅有4.7%的参与者达到此目标。

Genmab终止开发PTK7 ADC，从普方生物收购而来

9月15日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，Genmab已终止GEN1107（PRO1107）用于实体瘤的一项I/II期研究（NCT06171789），并表示"已决定终止GEN1107的临床开发，因为其总体获益-风险特征不再支持继续研发。"GEN1107是Genmab去年以18亿美元收购普方生物时获得的一款PTK7 ADC药物，此前该公司一直在探索GEN1107用于治疗多种实体瘤，包括卵巢癌、子宫内膜癌和尿路上皮癌。在全球PTK7 ADC赛道，已有科伦博泰、礼来和Day One等玩家入局，其中科伦博泰的SKB518进展最快。

拜耳 1 类新药国内首次申报上市

9 月 16 日，CDE 官网显示，拜耳 1 类新药 Gadoquatrane 注射液在国内申报上市。根据该药的临床研究进度，推测本次申报适应症为用于核磁共振成像。Gadoquatrane 是拜耳开发的一种处于临床阶段的细胞外大环造影剂，用于增强 MRI 的对比度。这种低剂量钆基造影剂具有独特的四聚体结构，具有高稳定性和高弛豫率。今年 6 月和 7 月，拜耳已先后在日本、美国、欧盟递交了 Gadoquatrane 的上市申请，用于成人和儿科患者（包括新生儿）中枢神经系统（CNS）及其他身体部位的增强磁共振成像。拜耳新闻稿指出，一旦获批，Gadoquatrane 将成为美国和欧盟市场上剂量最低的大环钆造影剂 (GBCA)。

默沙东/第一三共CDH6 ADC获FDA突破性疗法认定

9月15日，默沙东（MSD）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合宣布，其共同开发的在研抗体偶联药物（ADC）raludotatug deruxtecan（R-DXd）已获得美国FDA授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗接受过贝伐珠单抗（bevacizumab）治疗的铂类耐药性CDH6阳性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成年患者。Raludotatug deruxtecan是一款潜在"first-in-class"的CDH6靶向DXd抗体偶联药物。本次BTD的授予主要基于其1期试验结果以及正在进行的REJOICE-Ovarian01临床2/3期试验的数据。分析显示，在多线治疗后的晚期卵巢癌患者中，该药物的总缓解率达46%，疾病控制率高达98%，中位缓解持续时间为11.2个月。

康方生物CD47单抗获得FDA孤儿药资格认定

9月16日，康方生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于近日授予了其自主研发的新一代抗CD47人源化IgG4单克隆抗体莱法利单抗（AK117）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），适应症为急性髓系白血病（AML）。除AML外，莱法利单抗联合阿扎胞苷治疗较高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的随机、双盲、国际多中心Ⅱ期临床研究已完成患者入组。与此同时，莱法利单抗是全球首个进入实体瘤注册性Ⅲ期临床阶段的CD47单抗。目前，其联合依沃西一线治疗PD-L1阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）及联合依沃西一线治疗胰腺癌的两项Ⅲ期临床试验正在高效推进中。

诺诚健华抗肿瘤 1 类新药被 CDE 纳入「星光计划」

9 月 16日，CDE 官网公示，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，现将 ICP-723 口崩片纳入「星光计划」，拟开发儿童适应症：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤。卓乐替尼（ICP-723）是一款新一代泛 TRK 抑制剂。今年 4 月，该药已在国内递交了首个新药上市申请，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12 周岁≤年龄<18 周岁）患者，该申请已被纳入优先审评。「星光计划」是CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率，迄今为止，共有两款药物被纳入「星光计划」。

恒瑞、星曜坤泽的siRNA创新药双双拟纳入突破性疗法

9月15日，根据CDE官网，有3款创新药拟纳入突破性疗法，用于治疗慢性乙型肝炎。分别为：恒瑞的新一代siRNA药物HRS-5635注射液、星曜坤泽的siRNA药物HT-101注射液与乙肝表面抗原中和抗体HT-102的联用疗法。HRS-5635为恒瑞医药自主研发的新一代肝脏靶向HBV的siRNA药物，目前HRS-5635用于慢性乙肝的临床研究已推进至II期。HT-101是一款GalNAc偶联的siRNA创新药物，通过高特异性肝脏靶向，沉默HBV的mRNA，阻断多个病毒蛋白合成，达到抗HBV作用。

全球交易合作动态

1. 12亿美元！VectorY拿下一款AAV独家选择权

9月18日，VectorY Therapeutics与Shape Therapeutics宣布达成一项选择权与许可协议，授予VectorY评估Shape的深部脑穿透腺相关病毒（AAV） 衣壳 SHP-DB1的独家选择权，用于针对三个治疗靶点的矢量化抗体有效载荷；VectorY负责推进由此产生的疗法的开发和商业化。根据协议，Shape将获得首付款，以及高达12亿美元的后续费用和里程碑付款。一旦VectorY行使许可权，Shape将有资格获得监管、研发和商业化里程碑付款，罕见病适应症最高可达3.38亿美元，非罕见病项目最高可达5.035亿美元。

2. 35亿美元！罗氏收购89bio，拿下一款MASH新药

9月18日，罗氏宣布，将以每股14.50美元现金收购89bio--一家聚焦肝脏和心脏代谢疾病领域的临床阶段Biotech的所有已发行普通股，外加每股总额高达6.00美元的不可交易或有价值权（CVR）。总交易价值高达约35亿美元。89bio成立于2018年，公司当前核心资产为pegozafermin--一款糖基化聚乙二醇重组FGF21类似物，目前正针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和严重高甘油三酯血症（SHTG）适应症进行临床评估。

3. 超14亿元！长春金赛引进3款产品权益

9 月 18 日，长春金赛发布公告，与丹麦 ALK-AbellóA/S 公司达成变应原特异性免疫治疗（AIT）产品合作，将在中国联合开发并商业化 ALK 的屋尘螨（HDM）变应原特异性免疫治疗产品，并获得ALK 自主开发的 3 款产品在中国大陆范围内的独家代理权益。根据协议条款，金赛药业将向 ALK 支付首付款 3270 万欧元，注册里程碑付款 4000 万欧元，销售里程碑付款 1.05 亿欧元，总额高达 1.777 亿欧元（14.2 亿元，按今年平均汇率计算）。本次合作产品为 ALK 自主开发的 3 款产品，包括 2 款变应原特异性免疫治疗产品和 1 款用于螨变应原检测的皮肤点刺试剂盒。

4. 海正药业引进一款FIC小分子

9 月 17 日，海正药业宣布，与艾欣达伟签署产品独家许可及战略合作协议。根据协议，海正药业获得艾欣达伟自主研发的首款广谱靶向小分子抗癌新药 HSE-001（AST-3424）在中国大陆、中国香港特别行政区和中国澳门特别行政区的研发、注册、生产及商业化的独家权益。同时，根据此前海正药业第十届董事会第七次会议，海正药业需向艾欣达伟支付首付款，并根据开发里程碑事件实际达成情况向艾欣达伟支付开发里程碑款，总费用累计不超过 2.4 亿元人民币。在产品于合作区域内首次获批上市（含附条件批准上市）后一定期限内，海正药业按照年度净销售额的约定比例每年支付销售权益金；根据每个公历年度内净销售额达成情况，支付里程碑奖励金。

5. 超10亿美元！迈威生物临床前双靶siRNA药物NewCo出海

9月17日，迈威生物与Kalexo Bio就2MW7141项目相关签署《独家许可协议》及《优先股股权购买协议》。根据协议，迈威生物许可Kalexo就2MW7141项目相关在全球范围的独家开发、生产和商业化以及其他方式开发许可产品的权利。迈威生物将从Kalexo获得最高可达10亿美元的预付款和里程碑付款， 以及低个位数的特许权使用费，其中包括一次性、不可返还的首付款及近端付款 1200 万美元现金，作为对价的一部分，迈威生物将在符合约定条件下另外获得 Kalexo 总计双位数的A轮优先股。2MW7141 是迈威生物自主研发的一款处于临床前阶段的双靶点小核酸药物，主要针对血脂异常人群的血脂调控以及高危心血管事件的预防。

6. 信达生物VEGF/Ang2双抗授权给Ollin Biosciences

9月17日，Ollin Biosciences宣布完成1亿美元融资，投资机构包括ARCH Venture、Mubadala Capital和Monograph Capital。Ollin Biosciences聚焦开发眼科创新药，两款核心管线分别为来自信达生物的VEGF/Ang2双抗IBI324，橙帆医药的IGF-1R/TSHR双抗VBS102。IBI324为一款差异化的VEGF/Ang2双抗，具有更高的活性，目前处于1b期临床阶段，顶线数据将在2026年一季度读出，在已经完成的一期临床SAD和MAD研究中表现出有意的安全性，以及有潜力的疗效数据。

7. 22.05亿美元！CSL引进一款凝血新药

9月16日，VarmX宣布已与CSL达成战略合作，以支持其主要资产VMX-C001的开发。VMX-C001是一种新型治疗方法，可帮助需要紧急手术或在使用FXa DOAC时出现严重出血的患者恢复凝血。CSL还与VarmX股东签订了独家期权协议，以收购该公司所有已发行和流通的股份。VMX-C001 是一种改良的重组人凝血因子 Xa，即使在存在因子 Xa 凝血抑制剂的情况下也能实现正常的血液凝固。根据战略合作协议的条款，CSL将在交易完成后向VarmX股东支付1.17亿美元的预付款，以获得收购该公司的独家选择权。CSL将有权在3期临床数据后行使期权。根据某些里程碑的实现情况，在行使期权和惯例监管许可后，VarmX股东将获得3.88亿美元的收购和额外付款，直至VMX-C001商业启动，此后将获得高达17亿美元的销售成功里程碑。

8. 数亿美元首付款！网传复宏汉霖正与强生和罗氏进行合作谈判

9月16日，彭博新闻援引知情人士消息称，复宏汉霖与强生和罗氏就ADC药物HLX43的授权交易进行谈判。据悉，交易达成后复宏汉霖将获得数亿美元首付款，若保留特定区域权益并达成研发里程碑，还将获得分阶段付款及特许权使用费。HLX43是一款靶向PD-L1的ADC，载荷为拓扑异构酶抑制剂，DAR约为8。作为同时拥有毒素精准杀伤与肿瘤免疫治疗双重机制的药物，该药物在今年的WCLC大会上展现了其优异广谱性。具体而言，在HLX43临床I期研究中（入组56名NSCLC患者），对于可评估患者（n=54）， 整体ORR为37.0%、DCR为87.0%。

9. 57亿美元！诺华再次押注新型分子胶降解剂治疗免疫疾病

9月15日，开发新型分子胶降解剂（MGD）药物的临床生物技术公司Monte Rosa Therapeutics（Nasdaq:GLUE）宣布与诺华公司合作开发用于免疫介导疾病的新型降解剂。除了2024年10月宣布的Monte Rosa VAV1降解剂（包括MRT-6160）的全球独家许可协议外，此次合作是Monte Rosa与诺华公司的第二份合作协议。根据协议，Monte Rosa的科学家将应用其专有的AI/ML支持的QuEEN™产品引擎，用于发现和开发降解剂，由诺华公司进一步开发和商业化。Monte Rosa将获得1.2亿美元的预付款，还将收到维持期权的付款。从总交易价值来看，Monte Rosa有资格获得高达57亿美元的资金，包括预付款、期权维护、临床前里程碑、期权行使以及跨项目的开发、监管和销售里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费，从高到低的两位数范围。Monte Rosa公开披露的管线项目不在本协议范围内。

10. 百奥泰BAT2306签署在中东与北非地区市场的授权许可及商业化协议

9月15日，百奥泰宣布已与Jamjoom Pharma就BAT2306（一款参照可善挺®司库奇尤单抗开发的生物类似药）签署在中东与北非地区市场的授权许可及商业化协议。根据协议条款，Jamjoom获得BAT2306在中东及北非市场的独家分销与销售权，并负责该产品在这些国家的注册、市场准入及商业化推广；百奥泰则负责 BAT2306的研发、生产与商业化供应。目前，BAT2306 的上市许可申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，公司也正在积极筹备向美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）提交上市申请。