全球新药研发进展一周速递

来自智慧芽Eureka Agent平台

本周全球药物研发进展

1. FDA批准强生突破性疗法，治疗膀胱癌

9月9日，强生（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其创新药物Inlexzo（吉西他滨膀胱内药物释放系统[iDRS]），用于治疗对卡介苗（BCG）无应答，携带原位癌（CIS）的成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳头状肿瘤。Inlexzo专为希望保留膀胱的患者设计。根据新闻稿，这是首个获批能够在膀胱内持续释放抗癌药物的iDRS。Inlexzo的批准主要基于SunRISe-1单臂、开放标签2b期临床研究的数据。结果显示，使用Inlexzo治疗的BCG无应答NMIBC患者中有82%达到完全缓解（CR），即治疗后未观察到癌症迹象（95% CI：72-90）。该高缓解率具有显著持久性，其中51%的患者维持至少一年的完全缓解。

2. 诺华「伊普可泮」在华获批新适应症，治疗IgA肾病

9月10日，诺华宣布全球首创靶向抑制补体1旁路途径的口服补体B因子抑制剂盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达）获中国国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿水平。一般来说这类患者的尿蛋白肌酐比值(UPCR)>1.5 g/g。伊普可泮是一款靶向补体旁路途径的first-in-class补体因子B（CFB）抑制剂，作用于C5末端通路上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了单药口服选择。此前，该药已在我国获批了3项适应症。

3. 诺诚健华「奥布替尼」在新加坡获批用于治疗边缘区淋巴瘤

9月8日，诺诚健华宣布，宜诺凯®（奥布替尼）已获得新加坡卫生科学局（HSA）的批准，用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）成人患者。这是奥布替尼在新加坡获批的第二项适应症。奥布替尼是诺诚健华自主研发的具有高度靶标选择性的新型BTK抑制剂，可以避免脱靶相关的不良事件，改善安全性和有效性，旨在开发治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。今年4月，奥布替尼在中国获批用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 。此前，奥布替尼已在中国获批用于治疗既往至少接受过一次治疗的CLL/SLL、套细胞淋巴瘤（R/R MCL）和边缘区淋巴瘤（R/R MZL），三项适应症均已纳入中国国家医保。

4. 诺华重磅肺癌药物「卡马替尼」获批新适应症

9月11日，诺华宣布其重磅抗肿瘤药物卡马替尼在中国成功获批新适应症，用于治疗携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。卡马替尼是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶抑制剂。作为诺华在肺癌领域的核心产品之一，卡马替尼已于2024年在中国获批用于未经系统治疗的携带METex14跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。此次新适应症的获批，进一步扩大了卡马替尼的适用人群。

5. 阿斯利康「司美替尼」获批扩人群，覆盖1岁及以上患儿

9月10日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼（selumetinib）口服颗粒剂获批上市，可用于1岁及以上有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。并且，此前已经获批的口服胶囊剂的适用人群也从2岁及以上儿科患者同步扩大至1岁及以上儿科患者。此次批准基于口服颗粒剂和已上市口服胶囊剂在健康成人中进行的相对生物利用度（BA）桥接研究（Study 89），以及口服胶囊剂在2岁及以上儿科患者中进行的两项I/II期研究（SPRINT和Stratum）和口服颗粒剂在1岁及以上儿科患者中进行的I/II期SPRINKLE研究。结果显示，两种制剂的暴露量类似，这支持将司美替尼口服颗粒剂和口服胶囊剂的适用人群从2岁及以上儿科患者外推至1岁及以上儿科患者。

6. 强生提交治疗银屑病口服多肽上市申请

9月11日，强生公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了 Icotrokinra 的首次上市申请，这种创新的靶向口服多肽有望为12岁及以上的中度至重度斑块状银屑病（Pso）成人及青少年患者带来全新的治疗选择。Icotrokinra是一种全球首创的靶向口服多肽，能够选择性地阻断IL-23受体。此次申请基于四项关键的III期临床研究数据，这些研究均属于 ICONIC 临床开发项目。包括 ICONIC-LEAD、ICONIC-TOTAL 以及 ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2。这些研究涵盖了成人和12岁及以上青少年中度至重度斑块状银屑病患者，并达到了所有主要和共同主要终点。

7. 首个国产HER2双抗申报上市，来自康宁杰瑞/石药集团

9 月 11 日，石药集团和康宁杰瑞宣布，双方合作开发的 HER2 双抗 KN026（安尼妥单抗注射液）的新药上市申请已获中国国家药监局受理，适应症为联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2 阳性局部晚期、复发或转移性的胃/胃食管结合部腺癌。KN026 是康宁杰瑞自主研发的一种抗 HER2 双特异性抗体，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，导致 HER2 信号阻断。2021 年 8 月，石药集团附属公司津曼特生物与康宁杰瑞达成一项 10 亿元的独家授权许可协议，获得 KN026 在中国内地在乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。

8. 全球首个！国产「干燥综合征」靶向药申报上市，来自荣昌

9月9日，荣昌生物宣布，其自主研发的全球首创 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）的上市申请，已获 CDE 正式受理，成为干燥综合征领域全球首个申请上市的生物药。此次申报基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，旨在评价泰它西普用于治疗干燥综合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，荣昌生物宣布该研究达到方案设计的临床试验主要研究终点，研究结果显示泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，展示出良好的有效性和安全性。详细临床试验数据将在近期举行的国际重大学术会议上公布。

9. 君实生物抗IL-17A单抗III期研究成功，拟申报上市

9月7日，君实生物宣布JS005治疗斑块状银屑病的关键注册性III期研究（JS005-005-III-PsO）取得阳性结果，共同主要研究终点和关键次要终点均具有统计学显著性和临床意义的改善。基于此，君实生物计划将于近期向监管部门递交该产品的上市许可申请。JS005是君实生物自主研发的一款特异性抗IL-17A单克隆抗体，JS005-005-III-PsO研究是一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照临床试验（n=747），评估了JS005（150mg或300mg，皮下注射）对比安慰剂治疗中重度斑块状银屑病患者的有效性和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，JS005可显著改善参与者的银屑病皮损面积和严重程度，达到sPGA评分为0或1的参与者比例显著优于安慰剂,并在中重度斑块状银屑病参与者中安全性良好。相关研究结果计划在未来国际学术会议上予以公布。

10. 奥贝胆酸将在美国撤市

9月11日，Alfasigma全资子公司Intercept Pharmaceutical宣布决定自愿从美国市场撤出原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗药物Ocaliva（奥贝胆酸），这一决定是根据美国FDA的要求做出的。此外，FDA已要求暂停Intercept经美国IND批准开展的所有涉及奥贝胆酸的临床试验。奥贝胆酸是Intercept Pharmaceutical开发的一款法尼酯X受体（FXR）激动剂。

康方/Summit发布HARMONi研究更新数据

9月7日，康方生物（9926.HK）自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗依沃西海外合作伙伴Summit Therapeutics在世界肺癌大会（WCLC 2025）全体会议主席专题研讨会（Presidential Symposium）上重磅发布了依沃西首个全球多中心III期临床HARMONi研究的更新数据：随着随访时间延长，ITT人群OS HR进一步缩小（HR=0.78,P=0.0332），更新的OS数据较此前5月的分析结果呈明显改善趋势，特别是北美人群的OS获益更为突出（HR=0.70）。与此同时，中国开展的HARMONi-A研究也在日前达到OS临床终点，取得具有临床意义和统计学显著性的OS获益。该研究OS数据将在后续的学术会议上发表。

信达生物超9500万美元引进，痛风新药中国2期临床研究结果积极

9月8日，信达生物宣布：黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）替古索司他片（研发代号：IBI128）在中国痛风患者中的2期临床研究的主要结果在2025年亚太风湿病协会联盟大会（APLAR）发表。研究结果显示，替古索司他各剂量组相较对照组均展现出了更显著的降尿酸效果以及良好的安全性。基于该积极结果，信达生物计划于2025年下半年启动替古索司他片（IBI128）中国注册临床3期研究。此次发表的结果是基于一项探索不同剂量替古索司他片（IBI128）在中国痛风患者中有效性和安全性的随机、开放、多中心、平行、活性对照的2期临床研究（NCT06501534）。研究入组84例痛风患者，研究结果显示，替古索司他各剂量组相较对照组均展现出了更大幅度且显著的降尿酸效果和良好的安全性；不同治疗组间疗效也存在良好的剂量相关性。

恒瑞医药DLL3 ADC临床1期结果公布

9月7日，IDEAYA Biosciences和恒瑞医药在西班牙巴塞罗那举行的IASLC 2025世界肺癌大会(WCLC)上，口头报告了IDE849 (SHR-4849，DLL3-ADC) 1期临床试验的初步积极数据。此次报告的数据截止日期为2025年6月20日，涵盖了100名接受IDE849治疗的患者，其中87名为小细胞肺癌患者，13名为其他神经内分泌癌 (NEC) 患者。在关键的疗效评估中，IDE849在小细胞肺癌患者中显示出显著的抗肿瘤活性。在2.4 mg/kg的扩展剂量下，二线 (2L) 小细胞肺癌患者的客观缓解率 (ORR) 达到 80.0% (8/10)，确认ORR为 70.0% (7/10)。在所有接受治疗的小细胞肺癌患者中 (n=19)，ORR为 73.7% (14/19)，确认ORR为 57.9% (11/19) (1例待确认)。扩大到所有扩展剂量 (≥2.4 mg/kg) 的二线小细胞肺癌患者 (n=35)，ORR为 77.1% (27/35)，确认ORR为 60.0% (21/35) (4例待确认)。

贝达药业MCLA-129治疗NSCLC患者1期研究更新结果发布

9月6日-9日，2025年世界肺癌大会（WCLC）在西班牙巴塞罗那举行。贝达药业MCLA-129治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1期研究的更新结果荣登WCLC Poster Tour，本次数据更新首次公开了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据。该项研究由中国医学科学院肿瘤医院王洁教授发起。这项研究是一项中国首次人体试验，包括I/II期研究，旨在评估其在晚期NSCLC等实体瘤患者中的效果，尤其是针对MET外显子14跳跃（METex14）突变（队列A）、EGFR外显子20插入（exon20ins）突变（队列B）以及EGFR non-exon20ins突变（队列C）的NSCLC患者。结果显示，MCLA-129双特异性抗体在晚期NSCLC患者，尤其是在具有METex14、EGFR exon20ins和non-exon20ins突变的患者中展示了初步可观的疗效和可控的安全性。

多禧生物B7H3/PSMA ADC启动一期临床

9月8日，多禧生物在药物临床试验登记与信息公示平台网站上注册了DXC14治疗晚期实体瘤的一期临床试验。该一期临床在浙江省肿瘤医院、湖南省肿瘤医院、北京大学第一医院进行，计划入组150例晚期实体瘤患者。根据多禧生物官网信息，DXC014为一款B7H3/PSMA ADC，此次一期临床终点探索前列腺癌适应症，此前多禧生物另一款前列腺癌双靶点STEAP1/PSMA ADC已经启动一期临床试验。

按季度给药，歌礼开发超长效GLP-1

9月9日，港股上市的Biotech公司歌礼制药宣布，其小分子GLP-1R激动剂ASC30用于减重维持的超长效皮下储库型制剂，在美国Ib期临床研究中，显示出75天的表观半衰期。研究结果表明，入组的8名受试者接受单次皮下注射100毫克ASC30后，在17天达到血药浓度的峰值，约75天后血药浓度降至峰值的50%。这个数据，完全支持每季度给药一次的方案，ASC30也成为临床进展最快的每季度给药的GLP-1药物。歌礼制药将ASC30定位为"减重维持疗法"，是长期体重管理中一个重大未被满足的需求。所谓减重维持疗法，简单说，是在前期已经把体重降下来之后，通过继续或切换为更适合长期的治疗，把体重维持在新的、较低的设定点，尽量避免回弹。

塔拉妥单抗最新临床数据公布，中位OS达25.3个月

近日，安进在 WCLC 大会上公布了塔拉妥单抗（Tarlatamab）与 PD-L1 单抗联合用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）化疗后一线维持治疗的 Ib 期临床的安全性和生存期更新数据（DeLLphi-303，NCT05361395）。DeLLphi-303 是一项非随机、开放标签的 Ib 期临床研究。研究对象为完成 4-6 个周期一线铂类-依托泊苷联合 PDL1 单抗治疗且病情没有发生进展的 ES-SCLC 患者。研究共有 88 名受试者接受了塔拉妥单抗联合阿替利珠单抗或度伐利尤单抗治疗。从维持治疗开始的中位随访时间为 18.4 个月，塔拉妥单抗的中位暴露时间为 35 周。中位 OS 为 25.3 个月（95% CI，20.3-未达到），中位 PFS 为 5.6 个月（95% CI，3.5-9.0）。

Ionis反义寡核苷酸疗法获突破性疗法认定，3期试验已启动

9月9日，Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。这一认定基于ION582在1/2期HALOS研究中的积极结果。分析显示，患者在沟通、认知及运动功能等所有AS患者功能评估领域均有持续且积极的临床改善，同时该药物具备良好的安全性和耐受性。今年早些时候，Ionis已启动ION582的全球3期关键性REVEAL研究，计划纳入携带母源UBE3A基因缺失或突变的儿童和成人AS患者。公司预计该研究将在2026年完成入组，这将为ION582未来的上市申请奠定重要基础。

恒瑞HER2 ADC新适应症拟纳入优先审评，治疗HER2阳性乳腺癌

9 月 10 日，CDE 官网显示，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗的一项新适应症拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）是一种新型的靶向 HER2 的 ADC，由抗 HER2 抗体曲妥珠单抗、可裂解的连接子和拓扑异构酶 I 抑制剂载荷组成，药物抗体比为 6。今年 5 月，瑞康曲妥珠单抗首次在国内获批上市，单药适用于治疗存在 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，成为了首款获批用于治疗 HER2 突变 NSCLC 的国产 HER2 ADC。

和黄医药创新技术平台ATTC首款新药申报临床

9月10日，和黄医药注射用HMPL-A251的临床试验申请获得NMPA受理。HMPL-A251为和黄医药基于其ATTC技术平台研发的首款新药，靶点尚未披露。不同于使用细胞毒作为payload的传统ADC，ATTC使用靶向小分子抑制剂作为payload，旨在减少ADC的毒性，从而将ATTC+化疗联合作为一线治疗。提高安全性的同时，也可以克服对于化疗的耐药性，可以实现长期用药。临床方面，重点用于有驱动基因的患者。

治疗DMD的突破性偶联疗法亮眼数据公布，上市申请递交在即

9月11日，Avidity Biosciences宣布，其在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验中取得了积极的新数据。分析显示，持续接受del-zota治疗一年的杜氏肌营养不良症（DMD）患者在多项功能性指标上，显示疾病进展得到逆转，并且相比基线和自然病程呈现出"史无前例"的改善。Avidity计划于2025年底向美国FDA提交del-zota的生物制品许可申请（BLA）。Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。

强生全球首创KLK2/CD3双抗启动III期临床

9月10日，全球临床试验收录网站显示，强生启动了Pasritamig（JNJ-78278343）的首个全球III期临床试验（KLK2-comPAS）。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=663），旨在评估Pasritamig联合最佳支持治疗（BSC）对比安慰剂联合BSC在后线转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS）。Pasritamig是强生开发的一款靶向CD3和激肽释放酶2（KLK2）的双特异性抗体，通过同时结合前列腺癌细胞上的KLK2和T细胞上的CD3受体复合物起到精准强效杀伤前列腺癌细胞的作用。

诺华联合疗法新适应症国内报上市，百济拥有部分权益

9 月 12 日，CDE 官网显示，诺华甲磺酸达拉非尼胶囊上市申请获受理。根据公开信息和临床试验进展，推测此次适应症为与曲美替尼联合治疗在既往接受过治疗的局部晚期或转移性，放射性碘难治性 BRAF V600E 突变阳性分化型甲状腺癌。而曲美替尼的上市申请已于 9 月 4 日获 CDE 受理。达拉非尼是一种强效和选择性 BRAF 激酶活性抑制剂，曲美替尼是一种可逆的、高选择性 MEK1 和 MEK2 激酶活性的变构抑制剂。在国内，达拉非尼与曲美替尼联合疗法已经获批 3 项适应症。

罗氏BBB穿越Aβ抗体启动两项三期临床

9月12日，，罗氏在clinical trials网站上，登记了一项Aβ抗体药物trontinemab（anti-Aβ/TfR1），在早期症状阿尔茨海默病受试者中，启动了两项三期临床试验NCT07169578\NCT07170150，两项临床都预计于2025年10月启动，分别入组人数为800例，这也意味着这款重磅产品迈入后期研发阶段。这两项三期临床均以早期阿尔茨海默病症状受试者进行入组。主要临床终点为临床痴呆症评分总和 (CDR-SB) 从基线到第 72 周的变化。两项三期临床将在全球18个国家中进行试验，临床中心超过150个。

百利天恒EGFR/HER3双抗ADC联用奥希替尼临床结果积极

近日，百利天恒公布了奥希替尼联合其EGFR/HER3 双抗ADC临床数据：截至 2025 年 3 月 10 日，该研究共纳入 154 例患者接受不同剂量iza-bren (EGFR×HER3双抗ADC) 联合奥希替尼治疗，其中 40 例患者接受iza-bren 2.5mg/kg D1D8 Q3W联合奥希替尼一线治疗，研究结果如下：所有患者均为最佳应答：ORR 100%，cORR 95%（2例PR待确认），DCR 100%，mDoR未达到所有靶病灶均缩小：靶病灶缩瘤率100%。PFS率和OS率双双突破：mPFS未达到，12个月PFS率92.1%；mOS未达到，12个月OS率94.8%。安全性可耐受：本研究中仅2.4%患者接受过粒细胞集落刺激因子（G-CSF）一级预防治疗，iza-bren联合奥希替尼安全可耐受，血液学毒性为主，≥G3级中性粒细胞减少消退快（中位6-7天）且导致停药率低（0.8%）。未报告发热性中性粒细胞减少症。

博瑞医药口服GLP-1/GIP启动一期临床

9月10日，博瑞医药在Clinicaltrials.gov网站上注册了BGM0504片用于减重的一期临床试验。该一期临床试验计划入组80例肥胖或超重成人受试者，预计2026年1月初步完成。该一期临床设置4个队列，包括10mg、20mg、40mg BGM0504片和安慰剂组。BGM0504为一款GLP-1/GIP双靶点激动剂，与替尔泊肽氨基酸序列相同，脂肪酸链修饰位置有变化。BGM0504皮下注射版已经推进到三期临床，此前已经披露减重二期临床数据，治疗24周，相较于安慰剂组，5mg、10mg、15mg剂量组减重幅度分别为10.77% 、16.21%、19.78%。

FDA接受创新痛风疗法上市申请

9月11日，Sobi宣布，美国FDA已接受其关于Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase（NASP，原SEL-212）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗难以控制的痛风。NASP是一种创新疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米颗粒包裹sirolimus和PEG化尿酸酶pegadricase组成。该申请的PDUFA日期为2026年6月27日。此次递交申请包含了3期DISSOLVE I和II研究的结果，这两项随机、安慰剂对照临床试验在成人难治性痛风患者中评估了NASP的两种不同剂量的安全性和疗效。

百奥泰阿达木单抗生物类似药在英国获批上市

9月10日，百奥泰宣布，Qletli®（一款参照修美乐®阿达木单抗开发的生物类似药）已于近期获英国药品和健康产品管理局（MHRA）上市批准，用于治疗成人及儿童相关疾病，包括成人适应症：类风湿关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、与附着点炎症相关的关节炎、强直性脊柱炎、无强直性脊柱炎影像学证据的中轴型脊柱关节炎、银屑病关节炎、银屑病、化脓性汗腺炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎、葡萄膜炎；儿童适应症：多关节型幼年特发性关节炎、与附着点炎症相关的关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病、儿童溃疡性结肠炎、儿童葡萄膜炎。

智翔金泰IL-4R抗体申报上市

9月11日，智翔金泰IL-4R抗体泰利奇拜单抗注射液的上市申请获得NMPA受理。泰利奇拜单抗为智翔金泰核心管线之一，目前有5项适应症在推进三期临床试验，包括中至重度特应性皮炎、慢性自发性荨麻疹、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、成人季节性过敏性鼻炎、青少年季节性过敏性皮鼻炎。智翔金泰围绕自免领域进行了广泛布局，IL-17A抗体已经获批上市，此次IL-4R抗体申报上市，后续自免管线还有IFNAR1抗体、TSLP抗体、BCMA/CD3双抗、TL1A抗体、IL-15抗体。

全球交易合作动态

1. 施维雅4.5亿美元收购，引进一款口服新药

9月8日，施维雅宣布收购了生物科技公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征（Fragile X Syndrome, FXS）潜在疗法KER-0193。脆性X综合征是全球最常见的遗传性自闭症和智力残疾的原因，目前尚无获批的治疗方案。KER-0193是一种新型、专有的口服生物可利用BK通道调节剂，旨在纠正与脆性X综合征遗传原因相关的BK通道异常功能。KER-0193已被美国FDA授予孤儿药称号和罕见儿科疾病称号。这项收购是施维雅在神经学领域的第一笔资产收购，总价值可能高达4.5亿美元。施维雅计划于2026年在欧美启动KER-0193的II期临床试验，进一步验证其在患者群体中的疗效和安全性。

2. 新锐！6700万美元B轮融资，开发CNS新药

9月8日，英国，NRG Therapeutics（"NRG"）是一家创新的神经科学公司，致力于解决线粒体功能障碍的新机制，宣布完成其超额认购的5000万英镑（6700万美元）B轮融资。此次融资由SV Health Investors的痴呆症发现基金（DDF）领投，该基金是一家专业风险基金，致力于投资开发或实现痴呆症新疗法的公司。这笔资金将使NRG Therapeutics能够实现肌萎缩侧索硬化症（ALS）/运动神经元疾病（MND）的临床概念验证，同时通过1b期研究为帕金森病患者提供有意义的临床数据。NRG主要开发候选药物NRG5051已被证明具有深刻的神经保护作用，并在帕金森病和ALS/MND的临床前模型中显著减少了神经炎症。

3. 14亿美元！诺华收购一款IL-6单抗

9月9日，诺华宣布已与Tourmaline Bio达成一项收购协议，将以每股48美元的价格收购后者，总交易额约为14亿美元。根据两家公司董事会一致批准的交易条款，诺华将通过一家间接全资子公司向Tourmaline Bio发起要约收购。待要约收购完成后，诺华计划将收购子公司与Tourmaline Bio合并，从而使Tourmaline Bio成为诺华的间接全资子公司。该交易预计将于2025年第四季度完成。Tourmaline Bio是一家总部位于纽约的上市公司，其核心资产Pacibekitug是一款临床在研抗IL-6 IgG2人单抗，旨在通过高亲和力结合IL-6减轻与ASCVD有关的全身炎症。该药物目前已完成一项针对慢性肾病的II期临床试验（TRANQUILITY）。

4. 齐鲁制药重金引进一款创新微球产品

9月9日，齐鲁制药宣布，近日该公司与百迈生物达成一项协议，共同推进用于肝癌 TACE 治疗的金属栓塞微球 BM601 产品开发。根据协议条款，百迈生物将获得总金额超 2 亿元人民币的里程碑付款及额外的销售提成和境外收益分享。BM601 是百迈生物基于苏州大学刘庄教授团队原创技术自主开发的 III 类医疗器械产品，拥有独立自主的知识产权，其独特的作用机制能够显著提升经动脉化疗栓塞（TACE）的治疗效果。在针对不可手术切除原发性肝癌患者的早期临床研究中，BM601 显示出显著的临床优势，有望为中晚期肝癌患者带来更有效的治疗方案。

5. 诺和诺德宣布裁员9000人，占员工数11%之多

9月10日，诺和诺德宣布了一项全公司范围的转型计划，旨在简化组织结构、加快决策速度，并将资源重新聚焦于糖尿病和肥胖症领域的增长机会。作为转型的一部分，诺和诺德计划在全球范围内裁减约9,000个职位，约占其78,400名员工总数的11%，其中约5,000个职位将在丹麦削减。此次转型反映了诺和诺德在全球需求持续上升的背景下，尤其在竞争日益激烈、消费者导向日益明显的肥胖症市场中，保持竞争力的决心。

6. 川普当局拟对中国药品实施严格限制？百济盘前跌12%

9月10日，百济神州突发盘前大跌12%，可能的原因与川普当局拟对中国药品实施严格限制有关。根据《纽约时报》最新的报道，在此幕后，大型制药公司和与特朗普有关联的亿万富翁，正在就拟议的反华措施进行激烈的反方向游说。特朗普政府一直在讨论对中国药品实施严格限制，一旦实施，可能会颠覆美国制药业以及从仿制药到尖端治疗的所有药品的供应。此次可能的打击行动的核心是一份正在起草的行政命令，该命令威胁要切断中国发明的实验性疗法的渠道。大型制药公司一直在购买中国研发的用于治疗癌症、肥胖症、心脏病和克罗恩病的药物的专利。

7. 劲方医药于港交所IPO，每股发售价20.39港元

9月11日，劲方医药科技（上海）股份有限公司（劲方医药，2595.HK）于港交所IPO，全球发售77,600,000股H股，每股发售价20.39港元；合计募资15.82亿港元，扣除包销费用及开支后所得款项净额约为14.44亿港元。劲方医药成立于2017年，是一家处于临床阶段的生物医药公司，围绕肿瘤、自身免疫与炎症性疾病等重大治疗领域开展新药研发。公司目前已构建起涵盖八款候选药物的产品管线，其中五款已进入临床开发阶段，包括两款核心产品：GFH925和GFH375。

8. 默沙东宣布彻底终止在英国的所有研究

默沙东公司决定撤销在英国的研发业务，这不仅意味着其耗资10亿英镑的伦敦研发中心项目被叫停，更标志着公司将彻底终止在英国的所有研究活动。在不到两年前，默沙东还曾高调宣布在伦敦破土动工，计划在此设立其未来的英国总部和研发中心。默沙东表示，这一决定反映了英国在解决生命科学产业投资不足以及历届英国政府对创新药物和疫苗整体估值过低方面未能取得实质性进展的挑战，他们认为英国的商业环境对制药公司来说并不友好。作为此次战略调整的一部分，默沙东计划在2025年底前腾空位于伦敦生物科学创新中心和弗朗西斯·克里克研究所的实验室，这将影响大约125个职位。公司将把这些位于英国的研发业务迁回美国。

9. 高瓴资本收购BMS部分中国业务

9月12日，业内流传的一则消息显示，百时美施贵宝（BMS）中国业务或迎来重大调整。根据网传邮件内容，BMS已签署协议，将其在中美上海施贵宝制药有限公司（SASS）所持有的60%股权，以及数款仅在中国大陆市场制造和销售的关联产品--包括Baraclude（博路定）、Bufferin（百服宁）、Theragran（施尔康）、Monopril和Velosef--出售给Hillhouse投资集团（高瓴资本）的关联公司。该交易预计将于2026年初完成，目前具体交易金额尚未披露。

10. 24%股权！百洋医药提前锁定国产1类新药所有权益

9 月 12 日，百洋医药与济坤医药签订战略合作协议，百洋医药战略投资济坤医药，拟持有其 24% 股权，进而锁定济坤医药旗下用于治疗肺纤维化 1 类创新药的所有权益。同时，百洋医药对济坤医药持有的所有产品的全球化合物权益享有同等条件下优先购买权。JK1033是通过全新作用机制治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子化合物，可抑制多个肺纤维化相关的靶细胞/靶通路，实现抗纤维化、抗炎和抗上皮损伤，有效抑制疾病进展。目前该项目在中国已启动 I 期临床试验，同时已与美国 FDA 完成 Pre-IND 沟通，可根据安排提交 IND 申请。根据此次合作协议，在 JK1033 项目达到一定进展后，百洋医药具有以合理的、双方议定的价格受让「JK1033 项目权益」的权利。