全球新药研发进展一周速递

本周全球药物研发进展

1. 国内首个！翰森制药「伊奈利珠单抗」获批新适应症

9月1日，国家药监局（NMPA）网站显示，翰森制药旗下子公司常州恒邦药业的伊奈利珠单抗（inebilizumab）获批新适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。伊奈利珠单抗是全球首个获批治疗IgG4-RD的药物。伊奈利珠单抗是Viela Bio（于2021年被Horizon收购，Horizon在2023年被安进收购）开发的一款抗CD19单抗，于2020年6月首次在美国获批上市，并于2022年3月在中国获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年5月，翰森制药与Viela Bio达成合作协议，获得该药物的中国开发和商业化权益。2024年6月，伊奈利珠单抗治疗IgG4-RD的III期MITIGATE研究取得了积极结果。

2. 复星医药「地舒单抗」在美国获批上市

9月2日，复星医药发布公告，宣布其子公司复宏汉霖自主开发的 60 mg/mL、120 mg/1.7mL 两项规格的地舒单抗注射液（项目代号：HLX14）的生物制品许可申请（BLA）获美国 FDA 批准。HLX14 是一款地舒单抗生物类似药。原研由安进开发，2024 年地舒单抗全球销售额为 72.52 亿美元。除本次获批外，HLX14 在其他主要国家/地区的注册进展包括：2024年5月，HLX14 的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）受理、并已于 2025 年 7 月获 EMA 人用医药产品委员会（CHMP）的积极审评意见；2024 年9月，HLX14 的上市注册申请获加拿大卫生部（Health Canada）受理。截至 2025 年 7 月，HLX14 的累计研发投入约为人民币 3.23 亿元（未经审计）。

3. 赛诺菲「替利珠单抗」在华获批上市，针对1型糖尿病

9月3日，赛诺菲宣布替利珠单抗注射液（teplizumab）获批上市，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展至3期。替利珠单抗是MacroGenics开发的一款CD3单抗，通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制T细胞对胰岛β细胞的攻击，从而保护胰岛β细胞不受破坏。2018年5月，Provention Bio从MacroGenics手中收购了替利珠单抗的所有权益，并将其作为核心产品，公司也基于此募资5600万美元IPO。2022年10月，赛诺菲与Provention Bio达成合作，获得替利珠单抗的美国商业化权益。该产品在2022年11月获FDA批准上市。而后，赛诺菲出手29亿美元并购Provention Bio，获得该产品的所有权益。

4. 每月1次！全球首创IgA肾病新药在华申报上市

9月2日，CDE网站显示，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）的斯贝利单抗（Sibeprenlimab）在国内申报上市，治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者，以维持肾脏功能。该药物已于今年3月在美国申报上市并在5月获得了优先审评，PDUFA时间为2025年11月28日。斯贝利单抗是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。斯贝利单抗在IgA肾病上的疗效已在II期ENVISION研究和III期VISIONARY研究中得到验证。VISIONARY研究结果显示，与安慰剂组相比，斯贝利单抗组患者在治疗9个月内的24h UPCR降低了51.2%（P<0.0001）。研究仍在继续进行以评估治疗第24个月时患者的年化eGFR降低情况，预计将在2026年初完成。此外，斯贝利单抗的安全性良好，与之前报告的数据一致。

5. 扬子江新一代质子泵抑制剂「菲优拉生」获批上市

9月5日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，扬子江与Daewoong Pharmaceutical（大熊制药）合作开发的盐酸菲优拉生片（fexuprazan，曾用名：非苏拉赞）获批上市，根据其注册临床研究信息，推测其适应症为：用于治疗反流性食管炎。盐酸菲优拉生片是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）、新一代质子泵抑制剂（PPI），能够可逆地阻断分泌胃酸的质子泵，治疗胃食管反流病。2021年3月，扬子江药业子公司海尼药业与大熊制药就盐酸菲优拉生片达成合作。根据协议条款，海尼药业获得该药在中国的研发和商业化权益，向大熊制药最高支付3800亿韩元(3.38亿美元)，包括68亿韩元首付款和136亿韩元里程碑付款。海尼药业负责盐酸菲优拉生片的临床开发和审批程序，扬子江药业负责整个市场销售。

6. 信立泰「恩那度司他」获批新增适应症，用于CKD透析患者贫血治疗

9月5日，信立泰宣布，恩那罗®（恩那度司他片）用于慢性肾脏病（CKD）透析患者贫血治疗的新增适应症，获得国家药品监督管理局批准。恩那罗®（恩那度司他片）是国内上市的新一代缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）药物，2023年已获批用于非透析的成人慢性肾脏病（CKD）患者的贫血治疗，并于同年被纳入国家医保目录。此外，信立泰还正在开展恩那罗®（恩那度司他片）其他适应症的临床研究，包括治疗非髓系恶性肿瘤患者化疗引起的贫血（CIA）等，目前正处于临床II期等不同研究阶段。

7. 恒瑞医药GLP-1R/GIPR激动剂申报上市

9月1日，恒瑞医药宣布HRS9531注射液的上市申请已获国家药监局受理，本次申请的适应症为：在控制饮食和增加运动基础上，初始体重指数（BMI）符合以下要求的成人的长期体重管理：≥28 kg/m²（肥胖）， 或≥24 kg/m²（超重）并伴有至少一种体重相关合并症（例如高血糖、高血压、 血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、脂肪肝等）。HRS9531是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽‑1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双重受体激动剂，拟开发用于超重/肥胖及相关合并症、以及2型糖尿病等适应症的治疗。

8. 先声/安帝康「玛氘诺沙韦颗粒」上市申请获受理

9月3日，先声药业宣布，其与安帝康生物共同开发的国产首创"儿童版"抗流感病毒新药玛氘诺沙韦颗粒的上市申请，目前已获得NMPA受理，拟用于2-11岁儿童无并发症的甲型和乙型流感的治疗。据悉，这是中国首个成功完成III期临床并申报上市的针对儿童患者的抗流感病毒创新药，有望实现儿童流感"一袋治愈"。玛氘诺沙韦是一款Cap依赖型核酸内切酶抑制剂，通过抑制流感病毒复制所必需的cap依赖型核酸内切酶，阻断病毒mRNA转录，从而精准抑制病毒复制。2023年10月，先声药业从安帝康生物获得玛氘诺沙韦的流感适应症在中国的独家商业化权益。

阿斯利康小分子新药3期临床获积极结果，针对难控制高血压

8月31日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，BaxHTN 3期试验的阳性完整结果显示，与安慰剂相比，难控制（未控制和难治性）高血压患者在标准降压疗法基础上接受baxdrostat两种剂量（2毫克和1毫克）治疗12周时，患者平均坐位收缩压（SBP）均出现具有统计学意义和临床意义的显著降低。Baxdrostat为高选择性、强效口服小分子药物，是一种高选择性的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），靶向作用于导致血压升高及心血管和肾脏风险增加的激素之一。Baxdrostat在BaxHTN 3期试验中达到了主要和全部次要终点，在治疗第12周时，Baxdrostat 2毫克剂量组平均坐位收缩压较基线的绝对降幅为15.7mmHg，经安慰剂校正后的降幅为9.8mmHg。相关数据已于8月30日在2025欧洲心脏病学会（ESC）年会的热点研究（Hot Line）专场公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

司美格鲁肽在真实世界研究中击败替尔泊肽，心血管风险降低57%

8月31日 ，诺和诺德在西班牙马德里举行的2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布了STEER真实世界研究的数据，该证据收集自实际患者经验。STEER研究调查了在伴有超重或肥胖且确诊心血管疾病、无糖尿病的患者中，使用Wegovy（司美格鲁肽 2.4 mg）与使用替尔泊肽治疗相比发生主要不良心血管事件（MACE）的风险。与替尔泊肽相比，在治疗中断未超过30天的超重或肥胖及心血管疾病患者中，Wegovy在降低心脏病发作、中风、心血管原因死亡或任何原因死亡风险方面显示出显著优势，风险降幅高出57%。Wegovy组记录了15起（0.1%）此类心血管事件，替尔泊肽组记录了39起（0.4%）事件。Wegovy组的平均随访时间为3.8个月，替尔泊肽组为4.3个月。在所有接受治疗的患者中（无论治疗是否存在间隔），与替尔泊肽相比，Wegovy将心脏病发作、中风和任何原因死亡的风险显著降低了29%。

双抗+双抗ADC！BioNTech开启BNT327+BNT3212全球I/II期临床

近日，BioNTech在Clinicaltrials.gov网站上，更新了一项PD-L1/VEGF双抗药物BNT327和EGFR/HER3 ADC药物BNT3212相关临床研究（登记号NCT07147348），旨在评估BNT3212单药疗法和BNT3212联合BNT327疗法在晚期实体瘤成人患者中的初步疗效、安全性、耐受性、推荐剂量、药代动力学等内容。该试验是一项名为 BNT3212-01 的多中心、非随机、开放性的I/II期临床研究。研究分为四个部分，A/B为BNT3212单一疗法剂量递增和扩展队列分组，C/D为BNT3212与BNT327联合疗法剂量递增和扩展队列分组。目标入组患者数量为国内281人、国外375人，预计2027年12月初步完成，2028年3月结束。

阿斯利康「本瑞利珠单抗」新适应症国内报上市

9 月 2 日，CDE 官网显示，阿斯利康本瑞利珠单抗的一项新适应症上市申请获得受理，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征。这是本瑞利珠单抗在国内递交的第 4 个适应症上市申请。本瑞利珠单抗是一款精准靶向嗜酸性粒细胞（EOS）的抗 IL-5R 创新生物制剂。在国内，该药此前已获批用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗、儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗，其嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)适应症也已递交 CDE 并获得受理。

百利天恒EGFR/HER3双抗ADC获得第6项拟突破性治疗认定

9月2日，根据CDE官网公示，百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC药物BL-B01D1拟纳入突破性疗法，用于铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗，这也是BL-B01D1即将在中国获得的第6项突破性疗法。目前BL-B01D1在中国已经启动了11项三期临床，在美启动3项2/3期注册临床。此前在中国已经获得了鼻咽癌、非鳞状非小细胞肺癌患者、EGFR野生型非小细胞肺癌患、食管鳞癌和小细胞肺癌等5项突破性疗法认定。并于近期获得FDA授予的携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替换突变且既往接受过EGFR-TKI和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的突破性疗法认定。

信念医药一款HPV新药申报临床，或为治疗性疫苗

9月2日，根据CDE官网公示，信念医药已经向NMPA申报了BBM-C101注射液的新药临床申请。根据可公开信息BBM-C101注射液是一款针对宫颈上皮内瘤样病变（HPV）的疗法，早先处于IIT阶段，根据公司持有专利对应信息可知，这可能是一款HPV治疗型疫苗。一般而言，已经获批的一些HPV疫苗以预防为核心，通过VLPs技术激发抗体反应，而治疗性疫苗则不同，通过融合HPV抗原与免疫增强分子，激活T细胞免疫，旨在清除已存在的感染或癌变。由于目标患者人群不同，因此这一市场若有产品成功上市，将填补现有疫苗对已感染人群的治疗空白。

恒瑞创新药HRS-1893（肥厚型心肌病）重磅研究数据披露

2025年欧洲心脏病学会（ESC）于8月29日至9月1日在西班牙马德里隆重召开。本次大会，恒瑞医药自主研发的口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂HRS-1893用于肥厚型心肌病的研究首次亮相。该研究（HRS-1893-101，NCT07033455）为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，本次汇报的第四部分为oHCM受试者多次给药剂量递增试验，纳入左心室射血分数（LVEF）≥60%的oHCM受试者，给药剂量为60 mg BID，连续给药14天。结果显示，所有oHCM受试者对HRS-1893的耐受性良好，HRS-1893组所有不良事件均为轻度。HRS-1893 60 mg BID给药，可明显降低oHCM受试者左心室流出道压差（LVOT-G）水平，在第5天达到最低值，其中静息LVOT-G平均值为6.0mmHg；瓦氏（Valsalva）动作后LVOT-G在第5天达到最低值8.0mmHg，均降至oHCM治疗目标（LVOT-G<30mmHg）之下，且可维持至末次给药。

正大天晴癌症组合疗法新适应症申报上市

9月2日，正大天晴宣布其创新药组合--贝莫苏拜单抗注射液联合盐酸安罗替尼胶囊新适应症的上市申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。这是该组合申报上市的第六个适应症，拟用于治疗晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤（ASPS）。与此同时，CDE官网显示，盐酸安罗替尼胶囊目前已经被拟纳入优先审评，针对适应症即为晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤。此次上市申请获受理是基于TQB2450-Ib-02临床研究取得的优异数据。研究结果显示：主要终点确认的客观缓解率（ORR）为72.41%，10.34%的受试者最佳疗效达到确认的完全缓解（CR）。

安进FGFR2b抗体三期临床OS获益幅度下降

9月3日，安进在Wells Fargo Healthcare上宣布，FGFR2b抗体Bemarituzumab联合化疗一线治疗胃癌的三期临床FORTITUDE-101完成最终分析，此前的中期分析中OS显示出具有统计学意义和临床意义的改善，但在最终分析中OS获益幅度减弱。今年6月，安进宣布三期临床FORTITUDE-101中期分析中达到OS主要终点，获得具有统计学意义和临床意义的改善。昨日，安进股价跌1%，再鼎医药股价跌6%。国内方面，再鼎医药引进了Bemarituzumab的大中华区权益，另有多家国内药企在开发FGFR2b ADC新药，包括百济神州、安领科、先声药业、华东医药、创胜集团等。

ASO龙头新药三期成功，股价暴涨近35%

9月2日，小核酸龙头Ionis宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的关键性3期CORE和CORE2研究取得积极结果。数据显示，其反义寡核苷酸（ASO）疗法Olezarsen可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%，同时具备良好的安全性与耐受性。基于此积极结果，Ionis计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。lonis的股价也顺势暴涨近35%。Olezarsen是一种靶向APOC3 mRNA的ASO。此前，Olezarsen已于2024年12月获得美国FDA批准用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯。如果新适应症获得批准，Olezarsen将拓展适应症成为lonis旗下首款面向广泛人群的ASO疗法。

默沙东口服PCSK9第三项III期研究成功

9月2日，默沙东宣布Enlicitide治疗高胆固醇血症的III期CORALreef Lipids研究取得了积极结果。该研究是Enlicitide目前已完成的最大规模的III期研究。此前，该药物已顺利完成两项III期研究。Enlicitide（MK-0616）是默沙东开发的一款口服环肽类PCSK9抑制剂。CORALreef Lipids研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Enlicitide在接受稳定降脂疗法（包括至少一种他汀类药物）治疗或对他汀类药物不耐受的有主要动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）事件史或首次ASCVD事件风险增加的高胆固醇血症成人患者中的疗效、安全性和耐受性。结果显示，该研究成功达到了所有主要和关键次要终点。在第24周时，与安慰剂组相比，Enlicitide组患者的LDL-C水平、非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、载脂蛋白B（ApoB）水平和脂蛋白（a）水平均实现了具有统计学意义和临床意义的降低。

赛诺菲OX40L特应性皮炎三期临床成功，疗效不及预期

9月4日，赛诺菲宣布OX40L抗体Amlitelimab治疗特应性皮炎的三期临床COAST 1达到主要终点和所有关键次要终点。然而，消息发布后赛诺菲股价盘前大跌10%，市值跌去120亿美元。从数据来看，Amlitelimab每4周或每12周给药一次，按NRI分析（缺失结果归因为无应答）计算，治疗24周IGA 0/1分别为21.1%、22.5%，安慰剂组为9.2%，EASI-75为35.9%、39.1%，安慰剂组为19.1%。如按治疗方案计算，治疗24周IGA 0/1分别为26.5%、29.1%，安慰剂组为10.5%，EASI-75分别为46.0%、50.3%，安慰剂组为27.6%。尽管未头对头比较，但这一疗效水平与IL-4R抗体治疗16周数据相比没有优势。此外，COAST 1疗效远未达到2b期临床水平。

百利天恒双抗ADC新药BL-M07D1启动第4项III期临床

9月3日，百利天恒在Clinicaltrials.gov网站注册了一项关于 HER2 ADC 新药BL-M07D1的全球III期临床试验（NCT07152405）。该试验旨在评估BL-M07D1二线治疗HER2阳性的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部（G/GEJ）腺癌的疗效和安全性。这是一项名为BL-M07D1-305的多中心、随机、平行、对照、开放性研究。主要终点设为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS），目标入组患者数为490例，初步预计在2027年6月完成。BL-M07D1是一种靶向 HER2 的创新型 ADC，具有同类最佳（Best-in-class）潜力。BL-M07D1具有两个对常见过表达的癌症生长因子受体HER2具有特异性的结合域。该药物的毒素部分为Top I抑制剂ED-04，来源于SystImmune的Ex-0115 linker-payload技术平台。每个BL-M07D1携带7-8个单位的毒素分子。

齐鲁制药高血压新药启动I期临床试验

9月3日，齐鲁医药在clinical trials网站上，登记了一项CYP11B2醛固酮合成酶选择性抑制剂药物QLS1410，在健康人及不可控的高血压受试者中，启动了一项1期临床试验NCT07152444，该临床预计于2025年9月启动，入组人数为78例。CYP11B2醛固酮合成酶选择性抑制剂药物，是目前研究高血压领域研究重要的研发方向之一。基于醛固酮的靶点特性，其不仅有望应用于高血压的难治控制，也有望应用于肾病等其它多种领域。此前，阿斯利康的CYP11B2选择性抑制剂Lorundrostat的3期临床结果公布，大大超出市场预期，基于此同类药物广泛受到关注，而国内信立泰和箕星药业相关产品已经进入临床。

礼来又一款减重新药启动临床试验

9月3日，礼来在Clinicaltrials.gov网站上注册了LY4064912用于减重的一期临床试验。该一期临床试验计划入组144例健康和肥胖受试者，采取皮下注射或静脉注射给药，预计2026年10月完成。主要终点包括PK、减重、肾功能获益，预计该减重新药同时具有肾脏保护的作用机制。减重为礼来重点布局的治疗领域，有多款创新药处于早期临床阶段。今年以来，又有口服减重创新药LY4086940、注射减重肾脏保护新药LY4064912推进到临床试验。礼来已经在GLP-1的迭代竞争中取得全面领先，并藉此登顶全球市值第一药企宝座。

全球首款儿童软骨发育不全治疗药物在国内申报上市

9月5日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，BioMarin Pharmaceutical开发的注射用伏索利肽的上市申请已获受理，根据其注册临床研究信息，推测其适应症为儿童软骨发育不全。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。2021年11月，美国FDA加速批该药用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是FDA批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的疗效，结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在 52 周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。

映恩生物HER2 ADC乳腺癌III期研究成功，将申报上市

9月5日，映恩生物宣布，经独立数据监查委员会（IDMC）评估，与对照组相比，DB-1303/BNT323用于治疗既往接受曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌患者的III期临床试验已达到由盲态独立中心阅片（BICR）评估的无进展生存期（PFS）主要研究终点。根据这项中期分析结果，公司计划与中国国家药品监督管理局药品审评中心就提交DB-1303/BNT323的药品上市许可申请（BLA）进行沟通。DB1303/BNT323是一款处于临床阶段的HER2 ADC候选药物，采用稳定的、可裂解连接符及专有的基于拓扑异构酶抑制剂的有效载荷设计，旨在降低脱靶毒性及增强抗肿瘤活性，包括旁观者杀伤效应。

艾伯维2款ADC同时启动肺癌II/III期临床

9月4日，艾伯维在Clinicaltrials.gov网站上，同时更新了2项ADC药物临床信息，分别为：SEZ6 ADC药物ABBV-706联合PD-L1阿替利珠单抗一线治疗广泛期小细胞肺癌患者（ES-SCLC）的II/III期临床试验（登记号NCT07155174），旨在评估ABBV-706联合阿替利珠单抗对比标准治疗作为既往未经治疗的广泛期小细胞肺癌患者一线治疗的最佳剂量、安全性和疗效，试验名称M24-633。cMET ADC药物ABBV-400（Telisotuzumab adizutecan）治疗局部晚期或复发性EGFR突变非小细胞肺癌的II/III期临床试验（登记号NCT07155187）。旨在评估ABBV-400对比标准治疗，在 "三代EGFR TKI进展后" 的局部晚期或转移性 EGFR 突变非鳞 NSCLC 患者中的安全性、疗效及剂量优化，试验名称M25-713。

全球交易合作动态

1. 估值31.88亿元！甫康生物交表港股IPO

8月31日，甫康生物提交港股上市申请，农银国际、民银资本和复星国际资本担任联席保荐人。甫康生物核心管线包括仿制药汉奈佳®（马来酸奈拉替尼片40mg，复宏汉霖、科兴生物合作商业化）及2.4类创新药CVL009、第二代PARP抑制剂CVL218（盐酸美呋哌瑞片100mg）从上海药物所引进、CVL006（PD-L1/VEGF双抗，25mg/ml）从药明生物引进、高选择性PI3Kβ/δ双重抑制剂CVL237（Conpelisib康培利司片100mg）从Karus Therapeutics引进。其他临床前管线涉及到小分子和双抗以及多款仿制药开发，适应症包括抗肿瘤、抗病毒和抗衰老。甫康生物累计融资约4.16亿元左右。主要投资人包括药明生物、九州通创投、盈科资本等知名产业投资人，以及北京熙诚、武汉光谷及重庆彭水等投资。2025年完成1.88亿元C/C2轮融资，投后估值31.88亿元。截止6月底公司账上现金约1.6亿元。

2. 20.45亿美元！Vertex押注小型偶联药物和TCE改善特定自免疾病

9月2日，Enlaza Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals达成多靶点药物发现合作，利用Enlaza的专有War Lock™技术平台开发用于某些自身免疫性疾病的小型（small format）药物偶联物和T细胞接合剂（TCE），并改善镰状细胞病和β地中海贫血的治疗。根据合作条款，Enlaza将获得4500万美元，包括预付款和股权投资。该公司还有资格获得超过20亿美元的未来里程碑付款，包括研究、开发、监管和商业里程碑，以及净销售额的分层特许权使用费。Enlaza将通过开发候选产品提名领导所有研究活动，Vertex随后将领导所有成功候选产品的未来研究、开发、制造和商业化。Vertex将资助与四年合作相关的所有研发费用。

3. 22亿美元！诺华引进Arrowhead一款临床前siRNA治疗帕金森

9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华公司就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议。交易完成后，Arrowhead将获得2亿美元的预付款，并有资格获得高达20亿美元的潜在里程碑付款以及商业销售的特许权使用费。诺华将获得全球独家许可，研究、开发、制造和商业化ARO-SNCA，这是一个临床前阶段的项目，利用Arrowhead的TRiM™平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送，旨在靶向编码α-突触核蛋白的基因，作为帕金森病和其他突触核蛋白病患者的潜在治疗方法。诺华将在Arrowhead目前使用TRiM™平台开发的产品线之外选择其他合作靶点。对于协议项下的所有许可项目，Arrowhead将开展并完成必要的临床前研究活动，以便提交临床试验申请（CTA）。诺华将全权控制开发、制造、医疗事务和商业化活动。

4. 罗氏4亿美元加码IBD领域，开发临床前口服小分子

9月2日，OMass Therapeutics宣布，已与罗氏集团成员基因泰克（Genentech）达成一项独家合作与许可协议，授权后者开发和商业化OMass针对炎症性肠病（IBD）的临床前口服小分子项目。OMass是一家针对膜蛋白或细胞内复合物等经过高度验证的靶点生态系统开发药物的生物技术公司。根据协议条款，OMass将获得2000万美元的首付款，此外还有可能获得超过4亿美元的潜在临床前、开发、商业和净销售额里程碑付款。OMass也有资格根据净销售额获得分层特许权使用费。在此合作下，OMass将主导该项目的初步临床前开发，直至候选化合物选定。基因泰克将负责临床开发、注册申报、生产及商业化活动。

5. 5.3亿美元！施维雅引进一款PKC抑制剂

9月2日，施维雅和领先的精准医学肿瘤学公司IDEAYA Biosciences宣布了一项独家许可协议，为全球患者提供治疗罕见癌症的有前景的药物darovasterib。根据该协议，施维雅在美国以外的所有地区获得了darovasterib的监管和商业权利。IDEAYA保留其在美国的darovasterib权利。Darovasertib是一种强效且选择性的蛋白激酶C（PKC）抑制剂，正在开发中以广泛治疗原发性和转移性葡萄膜黑色素瘤（UM）。根据协议条款，IDEAYA将获得2.1亿美元的预付款，并有资格获得高达1亿美元的监管批准里程碑付款和高达2.2亿美元的商业里程碑付款，以及美国以外所有地区净销售额的两位数特许权使用费。施维雅将负责darovasterib在美国以外所有地区的监管和商业活动。IDEAYA和施维雅将合作开发darovasterib并分担相关费用。

6. 53.6亿美元！舶望制药siRNA疗法再出海

9月3日，舶望制药宣布与诺华达成一项新战略合作协议，双方共同开发多项心血管产品。 根据协议，舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症 (sHTG) 和混合型血脂异常，以及就BW-00112 (ANGPTL3) 产品的优先谈判权，该产品目前在美国和中国处于II期临床试验阶段。作为回报，舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达52亿美元。 此外，诺华公司已初步意向参与舶望制药的下轮股权融资，其具体参与（包括投资金额与时间）仍需履行例行尽职调查、并由双方协商并签署正式协议来确定。

7. 2亿美元融资！新锐开发下一代抗肿瘤新药，曾引进恒瑞项目

9月3日，Treeline Biosciences宣布已启动三项临床I期试验，其中包括两款自主研发的管线项目（TLN-121、TLN-372），以及一款引进项目（TLN-254，引进自恒瑞医药）。其中，TLN-121（BCL6降解剂）和TLN-254（EZH2抑制剂）正在淋巴瘤患者中开展研究；TLN-372（广谱KRAS抑制剂）则用于携带特定KRAS突变的肿瘤患者。同时，公司还宣布完成2亿美元的A+轮融资，投资方包括谷歌风投、KKR和ARCH Venture Partners。截至目前，公司已累计融资11亿美元。

8. 近11亿美元！恒瑞医药心肌肌球蛋白抑制剂以NewCo出海

9月5日，恒瑞医药宣布与美国Braveheart Bio公司就其自主研发的心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893项目达成独家许可协议。根据协议条款，恒瑞医药将HRS-1893在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给Braveheart Bio。Braveheart Bio将向恒瑞医药支付6500万美元首付款（含3250万美元现金和等值3250万美元的Braveheart Bio公司股权）和完成技术转移后的1000万美元近期里程碑款，总计7500万美元。此外，恒瑞医药还将收取最高可达10.13亿美元的与临床开发和销售相关的里程碑付款，及相应的销售提成。Braveheart Bio于2024年在美国特拉华州设立，主要投资方包括Forbion资本、OrbiMed等。投资方与Braveheart Bio核心高管将负责公司筹建及运营。

9. 约翰霍普金斯大学华人教授A轮融资4400万美元，开发非降解分子胶

9月4日，马里兰州巴尔的摩，Rapafusyn Pharmaceuticals是发现和开发非降解分子胶疗法的领导者，宣布完成其超额认购的A轮融资，并增加了投资者BioTrack Capital和Yonjin Capital。A轮融资筹集的资金总额为4400万美元，其中包括之前承诺的2400万美元。BioTrack Capital（博远资本）和Yonjin Capital（涌金投资）加入了A轮的其他杰出投资者，包括3E Bioventures Capital（本草资本）、Proxima Ventures（比邻星创投）和Lapam Capital（龙磐投资）。