医保目录初审名单公布，40余款罕见病药物有望进医保

国家医保局公布2024年医保目录调整通过初步形式审查的药品名单，其中目录外药品244个，目录内药品196个，共计440个药品通过初步形式审查，相较2023年，申报药品数量有所增加。

从初审通过率来看，2024年7月1日9时至7月14日17时，国家医保局共收到企业申报信息626份，涉及药品（通用名）574个，最终通过440个药品，通过率达75%以上。

值得一提的是，通过初步审核名单，只是拿到了一张初步入场券，后续还需要通过最终的形式审查，医保谈判。

从国家医保局公布的初审结果来看，CAR-T、罕见病药物等最易「灵魂砍价」的药品在此次名单内。

以CAR-T来看，复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液全部进入今年的初审名单。

罕见病药品，健康界梳理已上市的罕见病药品进入医保情况，不完全统计，进入此次初审目录的已上市罕见病药品有47个。

图：已上市通过医保初审名单的罕见病药品 制图：四喜

值得注意的是，一直备受业内关注的，诺和诺德的司美格鲁肽、礼来的替尔泊肽注射液、大冢的布瑞哌唑片等明星产品，未出现初审名单内。

近年来，国家医保局通过优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保药品目录，2023年，国家医保药品目录调整工作方案对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录。

从今年已通过初审目录的罕见病药品来看，除了独家产品外，一些非独家产品也出现在通过初审名单内，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。

但最终多少罕见病药品能进医保，是个问题。

探索多种罕见病用药保障模式

从中央到地方，都在探索多种罕见病用药保障模式，除了医保谈判，还有商保的介入，以及一些地方的特色探索。

例如，以浙江、江苏为代表的「专项基金」模式，以山东、成都、湖南为代表的「大病保险」模式，以佛山为代表的「医疗救助」模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府积极探索，补充基本医保对罕见病目录外费用高昂创新药的保障不足，也为从国家层面制定罕见病专门保障政策提供实践案例。

图源：沙利文‍‍‍

再比如，罕见病患者援助项目。为帮助罕见病患者更好地接受治疗、减轻其经济负担，越来越多的慈善组织也在积极联合企业进行患者援助项目。其英文全称 「Patient Assistance Program」，简称「PAP」，是由慈善组织发起或主导，医药企业提供药物和/或资金支持的非商业性/公益性项目。在罕见病领域，由慈善机构和药企发起的PAP项目已经成为罕见病用药保障的一支重要力量。

图：部分罕见病患者援助项目(PAPs) 来源：沙利文‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍

总的来看，保障罕见病患者的服务是一种综合体系，不仅需要医保，还需要建立罕见病专项保障基金，完善罕见病领域的药械制度、探索多元创新支付策略等的探索与落地，不只是医保局一方，需要多方共同努力。

附：中国处于上市申请阶段的罕见病药物 （截至：2024年2月）

参考资料： 1、《2024中国罕见病行业趋势观察报告 》沙利文 2、 国家医保局、新华网等公开信息