【重磅】罕见病药首仿，这家药企拿下了

11月1日，国家药监局官网显示，协和药业/北京凯莱天成医药以仿制3类申报的酒石酸艾格司他胶囊（依利格鲁司他胶囊）获批生产，为国内首仿+首家过评。这是一款用于治疗戈谢病的罕见病药物，原研尚未获批进口。目前国内同适应症获批药物主要有伊米苷酶及维拉西酶α（维拉苷酶α），均为进口产品，其中伊米苷酶2022上半年在中国公立医疗机构终端的销售额接近1.5亿元，比去年同期增长95.22%。

来源：国家药监局

艾格司他是一种强效、高度特异性的神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，是罕见病戈谢病的一线口服药物。该产品于2014年获得FDA批准上市，为全球首个口服戈谢病药物，2021年全球销售额达2.54亿欧元。

赛诺菲的艾格司他暂未进入国内市场，协和药业/北京凯莱天成医药开发的仿制药于2019年4月提交上市申请，为国内首家；近日，该仿制药顺利获批生产，为国内戈谢病患者带来新的用药选择。

国内已获批治疗戈谢病的进口药

来源：米内网新版数据库

在艾格司他之前，国内有2款进口药获批用于治疗戈谢病。其中，注射用伊米苷酶是全球首个戈谢病治疗药物。

近年来中国公立医疗机构终端注射用伊米苷酶销售情况（单位：万元）

来源：米内网中国公立医疗机构终端竞争格局

米内网数据显示，近年来中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端注射用伊米苷酶的销售增速均达两位数，2022上半年销售额接近1.5亿元，比去年同期增长95.22%。

近年来，国家出台系列政策，鼓励罕见病药研发与生产。2022年国家医保谈判已箭在弦上，新一轮医保谈判着重体现了对罕见病治疗药物的关注，同时放宽了申报条件。国内已上市的2款进口的戈谢病治疗药物均已通过形式审查。

通过2022医保形式审查的戈谢病治疗药物

来源：国家医保局

官方数据显示，截至目前，已有2860种药品进入国家医保目录，国内67%的已上市罕见病用药都在其中，大大减轻了患者的用药负担。

资料来源：米内网数据库、国家药监局官网等
注：米内网《中国公立医疗机构终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至11月1日，如有疏漏，欢迎指正！

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