FDA批准卡马替尼治疗转移性非小细胞肺癌

2022 年 8 月 10 日，美国食品药品监督管理局（FDA）定期批准卡马替尼（Tabrecta，诺华制药公司；Capmacare，老挝元素制药）用于患有转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者，其肿瘤具有导致间充质-上皮转化的突变MET外显子14跳跃，由 FDA 批准的测试检测到。

根据 GEOMETRY mono-1 试验 (NCT02414139) 中的初始总体反应率和反应持续时间，卡马替尼先前于 2020 年 5 月 6 日获得了相同适应症的加速批准，该试验是一项多中心、非随机、开放标签、多队列研究。转换为常规批准的依据是另外 63 名患者的数据，以及额外 22 个月的随访时间，以评估反应的持久性并验证临床益处。

在160名具有导致MET外显子14跳跃的突变的转移性NSCLC患者中证明了疗效。患者每天两次口服卡马替尼400mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

主要疗效指标是由盲法独立审查委员会 (BIRC) 确定的 ORR 和反应持续时间 (DOR)。在 60 名初治患者中，ORR 为 68% (95% CI: 55, 80)，DOR 为 16.6 个月 (95% CI: 8.4, 22.1)。在 100 名先前接受过治疗的患者中，ORR 为 44%（95% CI：34、54），DOR 为 9.7 个月（95% CI：5.6、13）。

患者的中位年龄为71岁（48至90 岁）。选定的人口统计数据报告如下：61% 女性，77% 白人，61% 从不吸烟，83% 患有腺癌，16% 患有中枢神经系统转移。在既往接受过治疗的患者中，81% 接受过一次全身治疗，16% 接受过两次全身治疗，3% 接受过三次全身治疗。在既往接受过治疗的患者中，86% 接受过基于铂的化疗。

患者最常见的不良反应（≥20%）是水肿、恶心、肌肉骨骼疼痛、疲劳、呕吐、呼吸困难、咳嗽和食欲下降。推荐的卡马替尼剂量为每天两次口服 400 毫克，有或没有食物。

目前市场里常见的卡马替尼，除了诺华制药的原研药之外，患者接受度最高的就是老挝元素制药的卡马替尼仿制药，两者疗效一致，老挝国家可以有专利豁免，所以老挝国家授权老挝元素制药可以生产卡马替尼等仿制药，价格比原研药便宜很多，已经在老挝各大医院与药店里可以购买。针对以上两款仿制药，国内患者均可通过厂家直接邮购至国内。