医疗地图 | ​眼睑下垂、肌肉无力……FDA首批重症肌无力新药！

重症肌无力是一种由神经——肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息后症状减轻，常有晨轻暮重。   肌无力症状活动后加重，经休息后症状减轻，晨轻暮重是重症肌无力特征性表现，其中常见症状主要有： 眼睑下垂、复视、眼球转动不灵活、全身无力； 但无痛麻等不适感觉、咀嚼无力、吞咽困难、面肌无力、声音嘶哑、呼吸困难等。    

由于重症肌无力起病之初，症状常隐匿、不典型，有些病人在疾病之初还可出现症状自行缓解现象，这些都是造成重症肌无力贻误诊治的常见原因。   近日，全球首款 FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局（FDA）批准， 用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。 基于此，efgartigimod成为首个且目前唯一获FDA批准的FcRn拮抗剂，也是首个获批的专门针对减少致病性免疫球蛋白（IgG）这一gMG潜在驱动因素的疗法。这意味着，efgartigimod已经成为了多年来重症肌无力创新性药物的新突破，为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段。   efgartigimod是一款人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合并降低循环中的免疫球蛋白（IgG）抗体。乙酰胆碱受体自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG的关键驱动因素。   

efgartigimod的获批是该批准基于全球第3期ADAPT试验的结果，该试验发表在2021年7月的《柳叶刀神经病学》上。ADAPT试验达到了其主要终点，显示与安慰剂相比，在接受efgartigimod治疗后量表上应答的抗AChR抗体阳性gMG患者明显更多（68%对比30%；p<0.0001）。应答者被定义为在第一个治疗周期内MG-ADL量表评分至少下降2点，并持续4周或以上。   ADAPT临床试验中证明了安全性。 ADAPT中最常见的不良事件是呼吸道感染 （33%对比29%安慰剂）、 头痛 （32%对比29%安慰剂）和 尿路感染 （10%对比5%安慰剂）。   长期以来，绝大多数重症肌无力患者均在接受药物治疗，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情；此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战。如今随着对疾病认知提高，药物治疗也在不断迭代，efgartigimod获美国FDA批准上市也代表着FcRn拮抗剂作为一种安全有效的新型治疗手段， 能够帮助改善患者治疗结局和生活质量。   另外，作为当今抗原、抗体最为明确，免疫学发病机制相对较为清楚的自身免疫性疾病之一，重症肌无力也有可能成为攻克自身免疫性疾病的突破口。 如今，efgartigimod正在其他几种已知由致病性IgG抗体驱动的自身免疫性疾病中进行探索研究，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤水疱疾病，如寻常型天疱疮和落叶型天疱疮（PV和PF）、免疫性血小板减少症（ITP）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、大疱性类天疱疮和特发性炎症性肌病。      

就诊科室

神经内科

就医指南

上海交通大学医学院附属仁济医院

地址：

上海市浦东新区浦建路160号（东院）

上海市黄浦区山东中路145号（南院） 

电话：021-58752345

简介：

仁济医院建于1844年，是上海开埠后第一所西医医院。医院目前由东西南北四个院区和上海市肿瘤研究所组成，是一个学科门类齐全，集医疗、教学、科研于一体的综合性三级甲等医院。

科室介绍：

仁济医院神经科由我国著名神经病学家周孝达教授于1952年创建，是上海乃至全国较早开设的神经科之一。从上世纪50年代开始起，在我国较早地开展脑电图检查及神经系统感染、脑血管疾病及颅脑外伤的救治。经过几十年几代人的不懈努力，神经内科已具备了较为完整的医学专业人才队伍，不仅有周孝达、蔡琰、钱可久、潘瑞福、沈崇欣、林发清等老一代知名的神经病学专家，还有一支以年轻医生为主的朝气蓬勃的团队，现在职医师47人，副主任医师以上11人，绝大多数具有硕士和博士学历。

复旦大学附属华山医院 

地址：

上海市静安区乌鲁木齐中路12号（总院）上海市闵行区金光路958号（西院） 上海市浦东新区红枫路525号（东院） 上海市宝山区陆翔路108号（北院）   

电话：0021-52889999‍

简介： 复旦大学附属华山医院创建于1907年，是复旦大学附属综合性教学医院和中国红十字会直属医院，1992年首批通过国家三级甲等医院评审，目前已成为国家级高层次的医教研中心之一，在国内外享有较高声誉。   华山医院医疗技术力量雄厚，全院2000余名职工之中，医疗专业技术人员占80％，其中副高职以上专家300多人，中国科学院和中国工程院院士各1名。在全国学术性机构任主任委员或副主任委员13人，在上海学术性机构任主任委员或副主任委员28人。许多专家教授在国内外享有较高知名度。   科室介绍： 神经内科是复旦大学附属华山医院的特色学科之一，由著名神经病学家张源昌教授创立于1950年，1980年成立卫生部批准的神经病学研究所，1981年成为全国首批神经病学博士学位授予点。90年代初，吕传真教授领衔学科建设，形成脑血管病、神经免疫疾病、运动障碍及退行性疾病、癫痫与睡眠障碍的四大专业方向，1995年成为上海市医学领先专业重点学科，2000年被列为复旦大学“985工程”建设学科。目前是WHO神经科学研究和培训合作中心、教育部国家重点学科、卫生部临床重点专科（建设项目）、复旦大学“985”工程的 III期“重中之重”建设学科、国家医学神经生物学重点实验室的临床部分。

江苏省人民医院

地址：江苏省南京市鼓楼区广州路300号

电话：025-83714511

简介：

江苏省人民医院，暨南京医科大学第一附属医院、江苏省临床医学研究院、江苏省红十字医院，是江苏省属三级甲等综合性医院，担负着医疗、教学、科研、公益四项中心任务。占地面积245亩，现有建筑面积41万平方米，实际开放床位4600张，职工6500余人。

科室介绍：

神经内科现由二个病区（70张床）、门诊、急诊、神经电生理实验室和临床神经病学研究室（脑脊液细胞研究室）所构成。每年收容各类神经系统疑难危重病人1000人次，门诊诊治7万多人次，急诊抢救近1万人次。本学科在神经系统各类疾病的诊治方面有着丰富的临床经验，尤其是在卒中病人的急诊救治有着许多显著地特色。曾在江苏省重大招标项目《脑卒中急救关键技术的应用示范研究》负责卒中急救绿色通道流程、卒中急救规范以及卒中急救关键技术方案的制定和实施。大量的疑难杂症疾病得到成功的诊断和救治。

南京鼓楼医院

地址：南京市中山路321号

电话：025-83106666

简介：

南京鼓楼医院创建于1892年，已经具有128年历史，核定床位3325张，国家重点学科、国家临床重点专科9个。在岗职工4869人，其中卫生专业技术人员4447人，外籍院士1人、长江学者1人、国家有突出贡献中青年专家5人， 48位专家享受国家政府津贴，担任中华医学会分会主委1人、候任主委和副主委5人，综合实力居全省前列。2019年本部全年门急诊诊疗382余万人次，出院12.18万人次，出院平均住院日8.31天，平均病床使用率96.14%，开展手术7.39万人次，住院手术中三、四级手术占比85.66%。

科室介绍：

南京鼓楼医院神经内科，江苏省唯一的省脑血管病诊疗中心、江苏省重点医学专科、江苏省“创新团队”、 国家药物临床试验机构，国家卫生部住院医师规范化培训基地，国家神经内科住培骨干师资培训基地，国家临床重点专科临床护理专业，国家级继续教育基地，卫计委示范高级卒中中心，卫生部脑卒中筛查与防治基地、南京市神经精神医学研究中心（唯一）、南京市神经病学转化医学中心（唯一）。南京大学、南京医科大学、南京中医药大学、东南大学硕士和博士生培养基地，博士后流动工作站。与欧美8所大学建立了长期国际合作。

浙江大学医学院附属第一医院

地址：浙江省杭州市上城区庆春路79号

电话：0571-87236114

简介：

浙江大学医学院附属第一医院是集医疗、教学、科研于一体的大型三级甲等综合医院，以综合实力雄厚，医疗质量过硬，学科特色鲜明享誉海内外；同时也是浙江省医疗、教学、科研指导中心。医院以综合实力雄厚、医疗质量过硬、学科特色鲜明享誉海内外。

科室介绍：

神经内科创建于1991年，医师和医技共有40人，从事神经电生理检查者8人；其中博士生21名，高级职称13名。目前，科室拥有病床80张。 该学科负责人为浙江省医学会神经病学分会主任委员，浙江大学神经病学教学委员会主任。神经内科作为全国和浙江省住院医师规范化培训基地，主要承担省内住院医师的规范化培训。特色的脑血管病治疗中心、癫痫中心及认知障碍门诊，接收国内专科医师的进修培训，培训人数逐年增加。

浙江大学医学院附属第二医院

地址：杭州市上城区解放路88号

电话：0571-87783777

简介：

浙江大学医学院附属第二医院（简称“浙大二院”）创建于1869年，为浙江省西医发源地，是全国首批三级甲等医院，浙江省唯一的“自然指数”全球百强医院。2018年12月4日，被国家卫健委公布为首批肿瘤多学科诊疗试点医院。

科室介绍：

浙江大学医学院附属第二医院神经内科成立于1955年，是国内最早成立的神经病学专科之一，是浙江省唯一的国家临床重点神经专科；为浙江省神经科人才摇篮。现学科主任为国际运动障碍协会亚太地区执委，中华医学会神经病学会运动障碍学组和遗传学组委员。科室共主持过国家自然科学基金35项、973课题负责人一项，参与国家“十一五”攻关课题2 项、国家863计划1项，主持省部级课题16项、厅级课题23项。自1983年被批准为全国首批卫生部神经专业临床药理基地，一直承担神经科新药的临床试验工作。1997年被授予省医学重点学科，省内首家建立卒中单元，2011年被卫生部选定为“脑卒中筛查基地医院”，并由于表现杰出被选为全国40家“科研型卒中基地医院”之一。

以上介绍仅供参考，排名不分先后。

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