FDA 66款新药盘点，都透露了哪些信息？

FDA新药审批流程越来越高效。

众所周知，美国医药研发一直处于全球领先地位，关注美国医药行业动向，有助于我们认清自身差距和不足。据不完全统计，美国FDA在2021年1至10月共批准66款新药（实为65款，8月17日批准的Jemperli是4月22日批准的Dostarlimab第二个适应症）。

部分数据来源：知乎“青梅煮药”

2020年美国FDA批准新药53款，之前最多的是2018年的59款，而2021年前10个月就已超过2020年全年的24.5%，创下了历史新高，意味着美国FDA新药审批流程也越来越高效。

在已批准的65款新药中，除用于前列腺癌PET成像诊断和全身麻醉的2款试剂外，其余均用于疾病治疗，其中心血管疾病5款、感染性疾病4款、免疫性疾病4款、肿瘤疾病17款、遗传性疾病6款、神经（精神）疾病13款、内分泌疾病5款、生殖泌尿疾病2款、眼科疾病4款、皮肤（炎症）疾病3款。

通过分析，我们可以发现，用于肿瘤疾病的新药最多，占总数的27%，其次是神经（精神）和遗传性疾病药物，分别占21%和10%。

据《柳叶刀》研究报告公布的数据，中美癌症5年整体生存率分别为36%和64%，形成如此大差距的主要原因就有抗癌药物研发的差距。在2021年美国FDA批准的肿瘤药物中，又哪些新突破，我们来逐一列举。

1、2月5日批准的umbralisib是片剂药物

用于治疗患有复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）且已接受至少一种先前基于抗CD20的治疗方案，以及用于患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。umbralisib片剂是可抑制CK1-ε和PI3K-δ的第一个也是唯一的口服抑制剂，在此前就被美国FDA授予孤儿药认定。

2、2月13日批准的trilaciclib

用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类/依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的全面骨髓保护剂，曾获美国FDA授予突破性疗法认定。trilaciclib是全球首个及唯一在化疗期间预防性给药以保护骨髓和免疫系统功能的药物。

3、2月26日批准的melphalan flufenamide

用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者，是美国FDA批准的首个抗癌肽偶联药物。

4、4月23日批准的loncastuximab tesirine-lpyl

用于治疗已接受2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，是美国FDA批准的首个也是唯一一个靶向CD19的抗体偶联药物。

5、5月21日批准的Amivantamab-vmjw

用于治疗在接受含铂化疗期间或之后病情进展、表皮生长因子受体（EGFR）基因第20号外显子有插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，是美国FDA批准的用于治疗EGFR外显子20插入突变的首个靶向治疗药物。

6、5月28日批准的Sotorasib

用于治疗既往接受过至少1种全身治疗的KRAS G12C突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是全球首个靶向KRAS突变的抗肿瘤药物，解决了KRAS突变NSCLC患者“无药可用”的难题。

7、10月29日批准的Scemblix

用于治疗既往接受至少2种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者，是美国FDA批准的首个通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用的CML治疗药物，为TKI治疗耐药或不耐受患者提供了新的治疗手段。

此外，8月17日批准的Jemperli，用于错配修复缺陷(dMMR) 复发或晚期实体瘤成人患者既往治疗且没有令人满意的替代选择的患者，在之前的4月，已被批准用于治疗dMMR复发或晚期子宫内膜癌的成年患者，这意味着又一款不限癌种的广谱抗癌药诞生。

批准的新药在其他疾病领域也有不小的突破。

神经（精神）疾病方面：

6月7日批准的Aducanumab，是美国FDA自2003年以来，批准的首个阿尔兹海默症治疗新药，也是首个能阻止疾病进展的药物。在2003年前，美国FDA就曾批准了治疗阿尔兹海默症的药物，但这些药物只能缓症状，不能阻止阿尔兹海默症进展；7月16日批准的Fexinidazole，用于治疗由冈比亚布氏锥虫引起的人类非洲锥虫病（非洲昏睡病），是首个全口服治疗药物；9月28日批准的Qulipta，用于成人偏头痛患者的预防性治疗，是第一个也是唯一一个用于预防性治疗偏头痛的口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂；9月29日批准的Livmarli，是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，为ALGS治疗模式带来重大转变。

遗传性疾病方面：

2月25日批准的casimersen，用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏进行性肌营养不良症（DMD）患者，是首个被批准用于此类基因突变DMD的药物；2月26日批准的fosdenopterin，用于降低因A型钼辅因子缺乏导致的死亡风险，是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法；7月20日批准的Bylvay，是第一个获批用于PFIC中治疗瘙痒的药物；8月6日批准的Nexviazyme，用于治疗1岁及以上的迟发性庞贝病患者，属于第二代ERT，被美国FDA授予孤儿药和突破性治疗认定，为庞贝病患者带来新的治疗选择；8月13日批准的Welireg，是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，也是第一个唯一一个获批用于治疗VHL综合征患者的系统性疗法，被美国FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。

免疫性疾病方面：

7月16日批准的Rezurock，用于治疗先前接受过至少2种系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿科患者（年龄≥12岁）和成人患者，是美国FDA批准的第一个也是唯一一个ROCK2小分子抑制剂；7月30日批准的Saphnelo，用于治疗正在接受标准疗法的中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者，是首款获批的I型干扰素（IFN）受体拮抗剂，也是继美国FDA在2011年批准Benlysta之后，十年来批准的首款治疗SLE的新药。

心血管疾病方面：

10月7日批准的Tavneos，是美国FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂，也是十年来首次批准ANCA相关血管炎药物。

感染性疾病方面：

1月21日批准的Vocabria/Rekambys，是首个获批的艾滋病毒完整的、长效的治疗方案，每月只需肌注给药一次，就能维持对病毒的长期抑制；6月1日批准的Ibrexafungerp Citrate，是二十多年来第一个获批的新型抗真菌药物，也是第一个唯一一个治疗阴道酵母菌感染的药物。

内分泌疾病方面：

3月22日批准的dasiglucagon，是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类药物；3月22日批准的Kerendia，是第一个也是唯一一个非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，可显著减缓慢性肾病进展并降低与2型糖尿病相关的慢性肾病患者的心血管风险；7月28日批准的Semglee，是第一个在美国获批用于治疗糖尿病的可互换生物仿制药；8月25日批准的Skytrofa用于治疗体重11.5公斤（25.4磅）以上、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的一岁及以上儿童患者，是首个美国FDA批准的持续释放生长激素超过一周的药物，可减轻治疗负担，并有可能取代三十多来一直是治疗标准的每日生长激素疗法。

生殖泌尿疾病方面：

4月15日批准的Nextstellis，是首款包含雌甾醇（estetrol, E4）的避孕药物，在保留避孕效果的同时，减少雌激素可能带来的副作用；5月14日批准的Pegcetacoplan，是第一种也是唯一一种针对成人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的靶向C3治疗抑制剂。

眼科疾病方面：

10月15日批准的Tyrvaya，是首个获批用于治疗干眼症的鼻喷雾剂；10月22日批准的Xipere，是美国第一个也是唯一一个被批准通过脉络膜上腔(SCS)注射的药物，彻底改变了向眼后部输送治疗剂的方式；10月22日批准的Susvimo，用于治疗既往对至少两种抗血管内皮生长因子注射液有反应的湿性或新生血管性老年性黄斑变性(AMD)患者，是美国FDA批准的第一款也是仅有的每年只需进行两次治疗的湿性AMD疗法；10月28日批准的Vuity，是美国FDA批准的第一款用于治疗老花眼的眼药水。

皮肤疾病方面：

9月21日批准的Opzelura，用于短期和非持续慢性治疗12岁及以上的非免疫功能低下、疾病无法通过局部处方疗法充分控制或者其他疗法不适合的轻度至中度特应性皮炎（AD）患者，是美国FDA批准的第一个也是唯一一个JAK抑制剂的局部外用制剂；8月23日批准的Korsuva，用于治疗与接受血液透析的成人慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒。慢性肾脏疾病相关性瘙痒是接受血液透析（HD）的慢性肾脏病患者中较多发生的疾病，出现概率为60-70%，Korsuva是用于治疗这一患者群体的首款新药。

*参考资料来源：东吴证券及各药企公司网站

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  专栏作者/赵言午

医药行业投资分析君，坚信医药造福人类无上限

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