骨巨细胞瘤迎来靶向疗法地舒单抗Denosumab

近日，国家药监局有条件批准地舒单抗(英文名：Denosumab)注射液进口注册申请，用于骨巨细胞瘤不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的成人和骨骼发育成熟的青少年患者。

关于骨巨细胞瘤

骨巨细胞瘤是一种极为罕见且进展迅速、富含人核因子活化因子受体配体(RANKL)的原发性骨肿瘤，表现为在长骨的干骺端和骺部或脊柱、骶骨的偏心融骨性病变。通常发病部位在发在膝盖、手腕、脚踝或臀部附近。病变表现为高度血管化和侵袭性融骨性病变，并且边界模糊以及过渡区较宽。

良性的三期骨巨细胞瘤死亡率很低，虽有小于5%的病人会转移到肺，但一部分会逐渐消失或通过肺部手术得到治愈。占少部分的恶性骨巨细胞瘤却可能危及生命。

关于地舒单抗

地舒单抗是由安进公司开发的一种靶向NF-κB受体活化因子配体(RANKL)的全人源单克隆IgG2抗体，对可溶性、跨膜形式的人RANKL具有高度亲和力和特异性。

临床试验结果证明，地舒单抗可减少骨吸收并提高骨质量和骨强度，因此可用来治疗骨质疏松。

此外，在肿瘤治疗应用中，RANKL在骨转移或多发性骨髓瘤中的表达量提高，从而导致破骨细胞活性增加和骨质溶解，通过抑制RANKL可以阻止肿瘤转移引起的骨质溶解和肿瘤生长。因此，地舒单抗在肿瘤治疗中也具有应用价值。

2010年6月，FDA批准地舒单抗(商品名：Prolia)用于治疗绝经后妇女的骨质疏松症，之后又获批用于治疗男性骨质疏松、前列腺癌的雄激素剥夺治疗导致的骨量流失以及乳腺癌的芳香化酶抑制剂治疗导致的骨量流失。

同年11月，依据3项随机对照三期临床研究结果，FDA批准了地舒单抗用于治疗实体瘤骨转移患者的骨骼相关事件(SREs)，之后又获批治疗骨巨细胞瘤和恶性高血钙症。

另外，安进还在不断拓展地舒单抗的新适应症，比如2018年1月，FDA批准地舒单抗治疗多发性骨髓瘤患者的骨骼相关事件。

此次地舒单抗在国内获批骨巨细胞瘤的靶向治疗，有望填补这一领域的空白。值得注意的是，该药的主要支持性临床数据均是在境外获得。国家药监局要求在获批后继续开展在我国的临床研究，制定并严格执行风险管理计划。

截至目前，国内上市的单抗类产品总数已达到28个。而第一批临床急需境外新药名单中，也有14个已获批上市。从适应症来看，目前获批的单抗类产品，仍是以几个抗肿瘤的热门靶点为主，例如HER2、CD20、PD-1/L1、EGFR、VEGF(R2)等。

参考资料：

[1]http://www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2056/337894.html

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