一周火石精选：阿法替尼获批上市，张锋再发Cell……

1.美敦力强生高管谈药械新年投资趋势

美敦力大中华区的战略和投资的费博振，认为，第一个比较大的趋势是大部分的创新还是从国外引进来的。

强生医疗的高级总监华一说，强生对中国本土创新非常有信心，非常positive。

强生已经开始在中国建立自己的创新中心，同时其40多年历史的风投部门也已进驻中国，注重投资早期项目。

2.张锋再发Cell：两张图详解“魔剪”CRISPR家族！

1.FDA2月份药品批准数据，槽点重重

截止目前，就FDA2月份的批准数据来看，总体批准药物数量尚未见到明显异常，本月批准新药5个，包括一个生物制剂，批准ANDA药物38个，和去年同期批准的51个药物相比反而有所减少。

1)FDA批准今年首个BLA药物

2)FDA批准12年来首个肾透析患者甲亢新药

3)FDA批准第二个DMD治疗药物

4)2个中国企业的仿制药获批进入美国市场

2.生物类似药蓄势待发

美乐（阿达木单抗）、恩利（依那西普）和类克（英夫利昔单抗）这三个药物都是TNFα抑制剂，销售额加起来占全球抗风湿药物市场的60%以上。其中，修美乐更是连续5年获得全球最畅销药物，2016年销售额高达160.78亿美元，科睿唯安Cortellis的数据预测，2018年这个药物将达到180亿美元的年销售额巅峰值。

如此利润丰厚的市场必然成为众多药企垂涎的目标，这三个最畅销的类风关药物也理所当然地成为了生物类似药的重点目标。

3.2016年第四季度制药行业重大交易

高价值交易：价值5亿美元及以上

1)Merus和Incyte就可预见效果的抗癌双克隆抗体达成合作

2)Spark治疗公司对Selecta公司治疗血友病的人工合成疫苗颗粒感兴趣，花费20亿美元

3)艾尔建花费15亿美元将阿斯利康的Medi-2070纳入其克隆氏病的产品线

4)Cerulean和诺华联合开发抗癌纳米颗粒结合药物，价值12亿美元

5)雅培和St.Jude以11.2亿美元将心血管医疗设备转让给Terumo

6)大冢以10亿美元获得Akebia的治疗贫血的vadadustat，在美国继续开发

7)阿斯利康花费10亿获得Bicycle的双环肽用于多种疾病

8)Sarepta花费9.51亿美元获得Summit的utrophin调节剂治疗Duchenne肌肉萎缩症

9)百时美施贵宝9.36亿美元获得Psioxus的溶瘤病毒enadenotucirev变异株

10)Exicure吸引Purdue花费7.9亿美元获得AST-005治疗银屑病

11)Crescendo为武田靶点生产重链抗体获得7.9亿美元

4.阿法替尼获批上市，优先审评加速海外新药登陆中国

德国制药巨头勃林格殷格翰2月27日宣布，公司的第一个非小细胞肺癌药物阿法替尼（Giotrif，中文商品名吉泰瑞）近日获得CFDA颁发的进口药品注册证，用于既往未接受过表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、具有EGFR基因敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，及含铂化疗期间或化疗后疾病进展的局部晚期或转移性鳞状组织学非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

1.CFDA医疗器械审评年度分析报告（2016）

根据最新统计，2016年国家食品药品监督管理总局（CFDA）共受理16929个医疗器械审批申请。截止到2016年12月31日，食品药品监管总局共受理医疗器械注册14770项。与2015年（9396项）相比，达到57%的大幅度上升。其中首次注册1777项，延续注册5231项，许可事项更变注册7762项。同时，总局共对1504项医疗器械申请项目不予注册。

1.Nat Methods发文揭示深度学习如何预测造血干细胞发展方向

自德国环境健康研究中心、苏黎世联邦理工学院及慕尼黑工业大学（TUM）的研究人员成功使用深度学习确定了造血干细胞的发展方向。最新发表在Nature Methods上的文章中，他们描述了他们如何使用他们的软件根据显微镜成像预测造血干细胞未来形成的细胞类型。

1.制药公司近年来研发投入回报率逐年降低？

著名咨询公司德勤近日发布了一篇报告，就全球16家领先生物制药公司进行研究，计算能够从其后期管线药物获取的期望回报。该报告指出制药公司近年来研发投入回报率逐年降低，并对此问题提出相应的解决方法。

1）制药行业的外部环境风险持续存在；

2）总体的研发回报率持续下降；

3）制药公司的规模通常同回报率呈现反比例的关系，从下图可以看出制药公司规模越大，IRR（内部收益率）就越小；

4）优化组织决策模式，保持公司内部研发产品和外部并购产品的平衡；同多样化的外包公司合作；妥善地存储及管理研究数据，保证研究数据的安全性以及合理的分配归档，以便以后应用时能有效查询。

1.2016年FDA批准的新生物制品核心专利概览

1）Anthim（Obiltoxaximab）

2）Taltz（Ixekizumab）

3）Cinqair（Reslizumab）

4）Tecentriq（Atezolizumab）

5）Zinbryta（Daclizumab）

6）Lartruvo（Olaratumab）

7）Zinplava（Bezlotoxumab）

2.FDA你等等，CFDA的eCTD上路

再过两个月，向美国FDA提交的文件就必须用电子通用技术文件格式（electronic Common Technical Document, eCTD)提交了。

自2017年5月5日起，向美国药监局的新药审评和研究中心（CDER）和生物药审评中心（CBER）的提交的文件，必须以eCTD提交。这些申请包括：新药申请（NDAs），仿制药申请（ANDAs），生物制品许可申请（BLAs）和主文件（Drug Master Files, DMF）。

1.深度盘点近期罕见病领域研究动态进展

1）新药获批：2016年FDA共批准9款罕见病新药

2）政策：CFDA和FDA，都将加速罕见病的审批

3）欧洲到美国，数家新锐公司获融资

4）会议：第3届国际罕见病研究联盟会议

5）运动：Shire开启“Rare Count“运动，合力攻克罕见病

2.从医保外到医保内是一种怎样的体验

笔者见证了一个药品自医保外跨进医保内的“奋斗史”，用一场“战役”来形容并不为过，挺过了质量关，谈妥了价格标。如今，有了医保身份，能带来多大的市场扩容，还有待观察。但至少，这是一张难能可贵的通行证——国家算了一笔“药物经济学”的大账，然后告诉你，“恭喜你过关了。”

3.讲真，《经济学人》都把中国当成数字医疗创新“模范生”

雨果说“没有什么能够阻止一个时代到来的想法。”在《经济学人》的眼里，这就是数字健康的时代。

 上周，这家英国老牌出版和智库机构发布了一份讨论剖析全球数字健康创新的报告。报告认为，当今世界，有六大数字健康的创新中心。分别是美国、比利时、芬兰、以色列、新加坡和中国。中国不仅是其中唯一一个发展中国家，也是报告着墨最多的实践范例。中国已然成为了全球数字健康的创新中心之一，不仅如此，恒大健康、阿里健康、微医、新氧……他们说起这些国内的数字医疗创新企业简直就是如数家珍。

4.2017年Nature最新自然指数中国医院Top100出炉！

近日，Nature 出版集团发布了2017自然指数排行榜（Nature Index 2017 Tables）。论文产出。同时还对化学、地球与环境科学、生命科学、物理科学等核心领域进行了分别排名。

中国排名前100的医疗机构中，名列前三的是四川大学华西医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院及中国医学科学院肿瘤医院。