AI制药的真正瓶颈，可能不在算法

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纵观整个AI制药发展的今天来看，我们突然发现，或许真正决定筛选效率的核心变量，不是模型迭代到了第几个版本，而是喂给模型的那批数据，最初是从哪里来的。

这个判断指向一个值得持续讨论的问题：AI制药的真正瓶颈，是否也存在于算法之外？

【一】行业正在面对的一组数字

过去五年，全球超过600亿美元涌入AI制药赛道[1]。资本叙事的核心假设很简单：更强的算法加上更大的算力，等于更快找到新药。

但临床数据正在给出不同的回答。

2024年，《Drug Discovery Today》发表了一项分析，覆盖了AI发现药物在各临床阶段的表现。结果值得关注：AI发现的分子在Phase I阶段成功率为80%—90%，高于行业历史均值；但进入Phase II后，成功率约为40%，与传统药物研发的历史水平接近。[2]

而截至2026年初，尽管AI驱动的临床管线已增至超过173条，全行业仍未诞生第一款AI原创发现的获批新药。[1][3]

【数据】

80-90%  AI药物 Phase I 成功率（行业均值约40-65%）

~40%   AI药物 Phase II 成功率（行业均值约37%）

这组数据提示，AI在候选分子的早期筛选中展现出潜力，但早期临床表现并不等于最终疗效。Phase II更关注药物在患者中的有效性；上述分析尚不足以证明AI发现的药物在这一阶段具有明确优势，也不能仅凭阶段成功率，将差异直接归因于算法或数据。

算法在变强。但决定Phase II成败的那个变量，可能根本不在算力这一端。

【二】同一座图书馆里的竞赛

当前AI制药模型的训练与评估，常会用到ChEMBL、PubChem、ZINC等公共数据库。这些是开放科学的重要基础设施，但当不同研究团队依赖高度重叠的数据时，也会面临一个共同问题：如何走出已被充分研究的分子空间。

这意味着什么？ACS Omega 2025年的一篇系统综述直接揭示了后果：基于公共数据库训练的深度学习模型，存在固有的选择偏差——倾向于在已经被充分探索过的分子区域内做筛选。当面对真正的新结构和新数据集时，模型可靠性会显著下降。[4]

《Advanced Drug Delivery Reviews》同年的综述更进一步，将高质量实验数据的稀缺性明确定义为限制机器学习在药物研发中发挥潜力的"关键瓶颈"——并强调这"不是意外情况，而是药物研发过程的固有特征"。[5]

> 如果所有人都在同一座图书馆里让AI读书，阅读速度的提升，并不意味着书架上的书变多了。扩展可探索的分子空间，与改善模型本身同样值得重视。

还有一组数据值得注意。维也纳大学2023年的一项对比研究显示，基于专有数据训练的机器学习模型与基于公开数据训练的模型，在药物靶点预测上存在显著的性能差距。[6] 而行业综述也指出，当前最有价值的化学和生物数据大部分仍然是专有的、非公开的——制药和生物技术公司通常不会将核心分子数据对外共享。[7]

这些发现共同指向一个判断：AI制药需要关注的不只是模型能力，也包括数据的新颖性、可靠性，以及与具体研发问题的匹配程度。

【三】让AI读懂毒液：天然多肽的研究价值

拓展药物发现的分子空间，有毒动物的毒液是一个值得关注的方向。从毒液中寻找具有生物活性的多肽，再结合计算方法开展筛选与优化，可以为药物研发提供新的分子线索。

蛇、蝎、蜘蛛、芋螺等有毒动物，在长期演化中形成了多样的毒液成分。其中一些多肽能够作用于离子通道、受体或酶等生物靶点，为研究生理机制和寻找药物先导分子提供了素材。

不过，自然选择塑造的是这些分子在捕食、防御等生态情境中的功能，并不等于验证了它们对人体的安全性和治疗效果。从毒液成分到候选药物，仍需经过靶点确认、活性验证、选择性评估和成药性优化。

这一领域的机会，也不在于毒液多肽数据“完全不存在于公共数据库”，而在于现有研究仍有较大的拓展空间。对于尚未充分研究的物种和分子，序列、结构、生物活性及靶点信息之间，仍需要建立更完整、可验证的关联。

因此，数据积累不能止步于收集序列。样本来源是否清楚，检测方法是否可靠，功能标注是否有实验支撑，不同批次的结果能否比较，都会影响这些数据能否真正用于药物研发。

在这一过程中，AI可以辅助开展序列分析、结构预测、候选分子筛选和优化设计，帮助研究者安排实验优先级。但计算预测提供的是待验证的线索，不能替代实验结论。

更有价值的路径，是把计算筛选与实验验证连接起来：模型提出候选分子，实验检验其活性、选择性和稳定性，再将结果反馈给模型。除了阳性结果，阴性结果和未达预期的实验同样值得记录，它们有助于识别预测边界。

毒液多肽的研究价值，既来自天然分子的多样性，也取决于能否把这种多样性转化为可靠的实验数据。只有持续验证，新的分子线索才可能逐步走向可开发的候选药物。

【四】高质量数据的价值，不止于数量

讨论AI制药的数据价值，不能只看数据库有多大、收录了多少条序列。更关键的是：这些数据是否可信、能否追溯，以及能否回答具体的生物学问题。

对毒液多肽而言，一条序列只是研究的起点。它来自哪种动物、采用什么方法获得、是否经过实验确认、在什么条件下表现出何种活性，都决定了研究者能从中得出怎样的结论。

不同来源的数据如果缺少一致的记录规范，即使汇集在一起，也未必能直接用于模型训练。完善质量控制、实验条件记录和功能标注，才能让分散的研究结果更容易被比较和复用。

推动这一领域发展，还需要研究者在条件允许的范围内共享数据、方法和验证结果。清晰的数据标准与可复现的实验流程，有助于不同团队检验已有发现，也能减少重复探索。

> AI制药需要的不只是更多数据，而是来源清楚、质量可靠、能够接受实验检验的数据。连接样本、序列、功能与验证结果，是探索未知分子空间的重要基础。

【五】AI for Health 的下一程

回到最初的问题：AI for Health还要走多远？

除了追问AI还能变得多聪明，也需要关注另一个问题：它与真实生物世界之间的联系，建立得有多扎实？

算法与算力会继续进步，数据的覆盖范围和质量也需要同步改善。有毒动物的毒液多肽，为拓展药物发现的分子空间提供了一个值得深入研究的方向。但其中蕴藏的是等待检验的线索，而不是现成的治疗答案。

从样本采集、序列解析到功能研究，再到计算筛选与实验验证，每一步都影响着这些线索能走多远。AI的价值，在于帮助研究者更有效地提出和检验假设，让计算能力与生物学证据相互促进。

AI制药的下一程，不仅需要更好的算法，也需要更可靠的数据、更扎实的实验，以及对未知分子世界的持续探索。

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【参考文献】

[1] IntuitionLabs (2026). AI-Discovered Drugs in Clinical Trials 2026: Full Pipeline. 数据引用自行业追踪分析，统计截至2026年初。

[2] Jayatunga, M.K.P. et al. (2024). How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons. Drug Discovery Today.

[3] Wilczok, M. (2025). Progress, Pitfalls, and Impact of AI-Driven Clinical Trials. Clinical Pharmacology & Therapeutics. DOI:10.1002/cpt.3542

[4] Ferreira, F.J.N. & Carneiro, A.S. (2025). AI-Driven Drug Discovery: A Comprehensive Review. ACS Omega. DOI:10.1021/acsomega.5c00549

[5] PALLIKKAVALIYAVEETIL N, CHANDRASEKARAN S.Small data, big challenges: Machine- and deep-learning strategies for data-limited drug discovery (2025). Advanced Drug Delivery Reviews.

[6] Smajić, A. et al. (2023). Identifying Differences in Performance of ML Models Trained on Public vs Proprietary Data Sets. Chemical Research in Toxicology. DOI:10.1021/acs.chemrestox.3c00042

[7] EL-TANANI M, RABBANI S A, WALI A F, et al.Harnessing Machine Learning for Accelerated Drug Discovery: Opportunities and Unmet Challenges (2025). PMC.