【他山之石】从治疗医学到预测预防医学：转型路径与政策意义

摘要 日本文部科学省在2019年提出的科学登月型研究计划(Moonshot)目标2，即“到2050年实现能够超早期预测和预防疾病的社会”，代表了全球医学研究范式的重要转型。该构想以“器官间网络”为核心，将人体视为多器官耦合的复杂系统，强调通过多尺度数据整合、计算机模拟与人工智能分析，实现对疾病发生前阶段（未病状态）的识别与干预。本文从科学基础、技术路径、实施路线及政策意义四个方面，对该研究开发构想进行系统分析。研究认为，该计划的核心在于推动医学从“以疾病为中心”转向“以系统稳定性为中心”，并通过构建全身网络模拟器（digital twin）实现预测性医疗。同时，该构想也面临数据整合、伦理治理及跨学科协同等挑战。总体来看，该计划不仅是医学技术发展方向的重大转折，也是应对老龄化社会与慢性病负担的重要战略布局(图-1)。

关键词 登月型研究计划；系统医学；疾病预测；未病；数字孪生；器官网络

图-1从治疗医学到预测预防医学

一、引言

   随着全球人口老龄化加速和慢性疾病负担持续上升，传统以“发病后治疗”为核心的医学模式正面临效率与成本的双重挑战。在这一背景下，2019年日本提出登月型研究计划目标2，试图在2050年前构建一种能够实现超早期疾病预测与预防的社会体系。该目标的提出，标志着医学研究从“疾病导向”向“健康导向”的深刻转型。其核心问题不再是“如何治疗疾病”，而是“如何在疾病发生之前识别并干预风险状态”。这种转变不仅涉及技术突破，更体现了对人体系统本质认知的升级。

二、科学基础：从器官中心到网络系统

  登月型研究计划目标2的理论基础，是将人体重新界定为一个多器官相互作用的复杂网络系统。传统医学多以单器官为研究对象，而该构想强调器官之间的动态耦合关系，认为疾病的本质是网络结构或调控机制的失稳。计划明确指出，应通过“臓器間の包括的ネットワークの統合的解析(人体器官间网络综合解析)”来实现疾病预测与未病评估系统的建立(图-2)。

 这一思路与近年来系统生物学的发展趋势一致，即：

①生命过程具有多层级（分子—细胞—器官—系统）特征

②不同器官之间通过神经、代谢、免疫等路径相互影响

③疾病往往是系统性偏离而非局部异常

   在这一框架下，“未病”被定义为一种关键状态，即：在尚未出现临床疾病表现之前，系统已经发生偏移但仍具有可逆性。因此，研究目标从“识别疾病”转向“识别系统偏移”。

图-2人体器官间网络综合解析

三、技术路径：多维数据驱动的系统建模

   为实现上述目标，登月型研究计划构想提出了一套多技术融合路径，其核心在于构建可计算的人体系统模型。根据文件内容，关键技术体系包括：观测技术、计测技术、操作技术、解析技术以及数据库技术。

   首先 ，在数据获取层面，通过影像学、单细胞组学以及多组学技术，实现从分子到器官的多尺度信息采集。 其次， 在数据处理层面，利用人工智能与数学建模方法，对复杂数据进行结构化分析，提取器官间的动态关系。 再次， 在实验验证层面，通过模型动物和神经调控技术建立因果联系。

  最关键的是，该体系以“数据库化”为基础，将不同层级的数据进行整合，并最终用于构建全身网络模拟系统（whole-body simulator）。文件明确提出，应开发能够模拟器官间网络的系统，并据此实现疾病预测。  这一方法路径实际上对应当前国际前沿的“数字孪生人体（Digital Twin Human）”概念，即在计算机中建立一个动态更新的虚拟人体模型，用于模拟疾病发展及干预效果。

四、实施路线：分阶段推进的长期战略

登月型研究计划目标2具有清晰的时间规划，可分为三个阶段：

第一阶段 （至2030年），重点在于全面解析人体器官间网络结构。

第二阶段 （2030—2040年），构建基于单细胞层面的网络数据库，并实现数据整合。

第三阶段 （至2050年），开发全身模拟系统，实现疾病的预测与预防，并建立未病干预方法。

  这一推进路径体现出典型的“基础研究—平台构建—应用转化”模式，强调长期持续投入与跨阶段衔接。

五、国际背景与日本优势

    在全球范围内，类似研究方向正在多个大型项目中展开。例如，美国的BRAIN Initiative、欧盟的Human Brain Project以及国际Human Cell Atlas项目等，均致力于通过数据整合与模拟技术理解复杂生命系统。相比之下，日本在脑科学、影像技术及高质量队列研究方面具有一定优势。例如，有研究指出，日本在成像技术和神经科学领域长期处于国际领先水平，同时拥有高质量的超高龄人群队列资源。然而，在大规模数据整合与AI分析能力方面，日本仍面临一定挑战，需要通过政策支持与国际合作加以强化。

六、政策意义：医学范式与健康治理的转型

   登月型研究计划目标2的提出，不仅是科研计划，更具有深远的政策意义。

首先， 它推动医学模式从“被动治疗”向“主动预防”转变。这一转变有助于降低医疗成本，提高健康寿命，并缓解老龄化社会的医疗压力。

其次， 该构想强化了“数据驱动健康治理”的理念。通过长期数据积累与模型预测，政府可以制定更加精准的公共卫生政策，例如疾病筛查策略和健康干预措施。

再次 ，该计划强调跨学科融合与制度建设。文件特别指出，应重视伦理、法律及社会问题（ELSI），确保研究成果能够顺利转化为社会应用。

七、挑战与风险

   尽管登月型研究计划目标2具有前瞻性，但其实施仍面临多重挑战。首先是数据问题，包括数据标准不统一、隐私保护以及跨机构共享机制等。其次是模型可靠性问题，复杂系统的模拟可能存在不确定性，如何验证模型预测结果仍需探索。再次是伦理问题，如个体健康数据的使用、预测结果对个人决策的影响等。此外，该计划需要长期稳定的资金投入与跨学科协同，这对政策执行能力提出了较高要求。

八、结论

    日本登月型研究计划目标2代表了未来医学发展的重要方向，即通过系统医学与数字技术，实现疾病的超早期预测与预防。其核心在于从器官网络角度理解人体，并利用数据与模拟技术构建可计算的生命系统模型。该构想不仅有望推动医学科学的突破，也将对公共健康治理模式产生深远影响。然而，其成功实施依赖于技术整合、数据治理及制度创新的协同推进。

  杨金宇 第一稿(健康界) 2026.3.30

参考文献

[1] 文部科学省.「2050年までに、超早期に疾患の予測・予防をすることができる社会を実現」研究開発構想. 2020.

[2] Hood L, Friend SH. Predictive, preventive, personalized and participatory medicine. Nat Rev Clin Oncol. 2011.

[3] Auffray C, Hood L. Systems medicine: the future of medical genomics and healthcare. Genome Med. 2012.

[4] European Commission. Human Brain Project.

[5] NIH. BRAIN Initiative.

[6] Regev A et al. The Human Cell Atlas. eLife. 2017.