MDT的进阶之路：解析国家儿童医学中心专病诊疗新体系

「多学科诊疗（MDT）需要多名医生同一时间到同一地点来对患者进行诊治，非常耗费人力。我们要思考一个问题，就是如何从多学科诊治到专病中心的管理。」

这是复旦大学附属儿科医院门急诊管理办公室主任史雨在健康界授课中的自问。这句思索，恰恰击中了当下三级医院推进多学科诊疗（MDT）的核心痛点：资源的高密度投入如何可持续？专家的碎片化协作如何体系化？个案式的会诊如何演进为专病式的管理？

史雨的授课课件上，密密麻麻的数据、项目、表格，是复旦大学附属儿科医院几代人接续奋斗的注脚。作为国家儿童医学中心，复旦大学附属儿科医院（下文简称「复旦儿科」）用十余年的探索，完成了从UDP（未诊断疾病项目）到MDT项目制、从MDT门诊化到专病中心实体化的三级跳。史雨在授课中梳理的，不仅是一张张亮眼的成绩单，更是一套套方法论，复旦儿科用精细化管理，将「罕见」二字拆解为可量化、可复制、可延展的诊疗路径。

「今天的队列，就是明天孩子们的福音。」当罕见不再罕见，当疑难有方可解，中国儿科罕见病诊疗的进阶之路，正从这里延伸向更广阔的未来。

标准化：

以「三定四专」提供高质量MDT诊疗

2008年，复旦儿科启动中国首个儿科UDP项目。2016年3月3日，全国首家儿科UDP中心正式揭牌，依托疑难危重症、新生儿、出生缺陷、血液肿瘤、传染与免疫、儿童发育与康复六大临床中心托举。2020年，UDP&MDT中心实体化落成，整合全院医疗、管理、教学、科研资源后将其改建为罕见病多学科诊疗中心，配备6间专用会诊室，硬件设施与管理制度同步到位。

史雨坦言，真正的挑战不在于挂牌，而在于如何让MDT「常态化」。儿童医院尤其需要MDT，原因有三：一是罕见病、复杂先心病、血液肿瘤、神经发育障碍等复杂疾病高发；二是任何诊疗决策都需要考虑对儿童远期身心发育的影响；三是国家政策强力推动，《全面提升医疗质量行动计划（2023-2025年）》等文件明确要求「优化门诊疑难病例会诊和多学科门诊诊疗服务」。

「MDT项目分一期和二期。医院鼓励临床科室都可以报名。」史雨回忆。  

医院的项目拨款并没有平均分配。一期项目选拔29个，分为拔尖、提升、平台、专病四类，不同层级给予不同经费支持。更重要的是，医院为所有立项项目规定了统一的运行规则——「三定四专」。

「三定建立制度保障：定时间定期MDT讨论、定期MDT秘书例会、定标准定期考核；四专提供资源与管理支持：专人管理MDT秘书、专用经费本绩效激励保障、专用病人档案全流程病例库、专用台账动态管理清单。」史雨强调，「这些项目的培育，让临床科室知道MDT是多学科围绕着患者进行开展，核心是以患儿和家庭为中心（Child and Family-Centered Care），其次，是让临床养成MDT的规范。」

这种「行政赋规、财政赋资」的孵化模式，让MDT从个别专家的自发行为，转变为科室有据可依、有责可追的制度化工作。一期项目覆盖胆道闭锁、川崎病、儿童癫痫、神经母细胞瘤、原发性免疫缺陷病等十大疑难病种，并催生了国内最早的儿童罕见病MDT团队雏形。

2020年，国家卫健委经费到位，二期项目启动，三年为期，20个团队入选，绝大多数由一期优秀项目延续。此时，医院不再只关注「有没有」，而是考核「优不优」——所有二期项目在开题时必须设定明确的临床结局指标。

结题时的数据证明了这套方法的有效性：截至2025年7月，经过两轮项目建设，复旦儿科围绕疑难专病共开设MDT门诊58个，MDT年门诊量增至2632人次；项目累计发表指南4个、专家共识14个、临床论文177篇，牵头或参与多中心临床研究20项，产生临床新技术22项。

门诊化：

让MDT从「拨款依赖」转向「自我造血」

项目经费总有终止的一天，随着一期、二期项目陆续结题，部分团队的拨款终止，如何防止MDT昙花一现？

史雨指出关键：医院把MDT做成门诊，把门诊收费还给团队。

「我们每一个MDT门诊，可以通过公众号预约。医院几乎是把挂号费百分百给到MDT团队，PI负责分配这部分费用。在有收入的情况下，能够很好地运转整个MDT工作。」史雨介绍道。

这套机制的关键在于两点：一是入口统一，二是分配自主。门诊办负责MDT门诊的信息化预约与标准化管理，不截流任何收益；团队内部由牵头主要研究者（PI）根据贡献度分配挂号费，秘书承担病史整理、预约对接、档案归档等事务性工作。

「秘书非常重要，他要提前整理病史，后台看预约病人的情况。」史雨说。角色的专职化，使专家得以从行政琐事中解脱，聚焦于诊疗决策。

在UDP&MDT中心的牵引下，复旦儿科已形成完善的专病门诊体系，全院开设专病门诊294个，MDT门诊71个，罕见病特色门诊37个。截至2024年的数据显示，专病门诊业务量同比增长12.73%，罕见病门诊业务量增长7.1%，疑难病会诊增长5.17%，MDT业务量增长44.26%，会诊患儿诊断明确率逐年升高。

与此同时，治疗手段不断突破，开展基因治疗、酶替代治疗、小分子治疗、免疫治疗、脐血干细胞移植、靶向药物、特殊饮食治疗等。在技术层面，开展DSA等神经调控/激光热凝/消融技术，脑机接口和数字治疗技术；VR治疗、外骨骼康复机器人、Rosa手术机器人、达芬奇手术机器人均已在临床见效。

数字背后是清晰的逻辑：当诊疗价值可以直接转化为团队收益，MDT就不再是「额外负担」，而是「学科资产」。

专病中心：

从「单科会诊」到「三维管理」

如果说MDT门诊是「特种作战」，那么专病中心就是「战区联合指挥」。史雨以肾脏风湿科的转型为例，阐释了这种升维的价值。

儿童慢性肾脏病是全球性公共卫生问题，起病隐匿、呈慢性过程，部分患儿儿童期即进展至尿毒症。面对疾病复杂性、医疗资源不足、研究技术局限、社会支持缺乏等多重挑战。

「我们从最传统的多学科诊疗模式，迈向了更深层的专科整合。开创了肾脏泌尿‘三位一体’的全新诊治中心。」史雨所说的「三位一体」，即「诊疗—科研—管理」三维融合。

第一维：诊疗整合。中心固定纳入肾内科、泌尿外科、肾移植科、影像科、病理科、风湿科、遗传科、中医科等学科，建立每周二的固定联合查房制度，开设法布雷病、难治性夜遗尿、遗传性肾病、肾结石等多个专病MDT。如国内首个儿童法布雷病MDT团队汇聚10个科室专家，2024年2月完成国内首例儿科法布雷病基因治疗（BBM-F101注射液），安全性良好，无过敏反应、无肝损伤，疼痛显著缓解，患儿术后第3天酶活性即升高。

第二维：科研整合。2017年，中心建立国内首个儿童遗传性肾脏病数据库（CCGKD），携手全国151家医院，注册病例7000余例，覆盖低磷性佝偻病、ANCA相关性血管炎、非典型溶血尿毒综合征等罕见病队列。史雨对此的阐释极富使命感：「今天的队列建立，就是明天孩子们的福音。」基于数据库，团队已发表多中心研究成果近20项，获批国家自然科学基金8项，近3年获授权专利4项（含抗ANGPTL3人源化单抗）。

第三维：管理整合。中心创新儿童慢性肾脏病「双项筛查」模式——针对新生儿开展泌尿系统畸形超声筛查，针对学龄儿童开展尿液筛查，并同步建立我国首个大型儿童肾脏病筛查队列。双阶段双筛查覆盖社区、三级医院、学校，每年约2万儿童获益，上海地区目前年高危新生儿生后早期超声筛查数约1500例，新诊断CAKUT数约5-6例/年，年学生尿液筛查数约15,000-20,000例，初筛阳性率约1%，由此实现早期发现、早期干预。从被动接诊到主动筛查，这不仅是诊疗前置，更是疾病防控管理职能的实体化。

「我们打造覆盖从出生缺陷到终末治疗的多个亚专科支柱，实现一站式诊疗服务。」史雨说，「开展那么多专病门诊、专家团队门诊，目的就是让家长少跑点路、少操点心。」

远程MDT：从「专家跑」到「数据跑」

2007年，复旦儿科开展远程会诊，服务范围从单一的远程视频通讯逐渐扩展；2018年，正式建成国内首个国家远程医疗与互联网医学中心儿科协同中心。如今，5间专用会诊室可同时开展远程会诊、远程查房、手术直播，截至2024年的数据显示，远程会诊增长14.49%。

「这些多学科的远程会诊，除了我们的分院、合作单位、医联体之外，对于我们需要扶贫的地方，也在常规开展。」史雨介绍道。

远程MDT不仅是技术工具，更是资源再分配的制度载体。复旦儿科分院布局安徽、厦门、海南、昆山、启东、嘉善六地，医联体成员单位已达96家；面向全国的儿科人才培训平台开设40个培训基地，覆盖31个省市自治区，学员突破16万人，线上课程近1100节，向全国各基地免费开放。

当基层医生可以通过远程系统直接参与总院MDT，当西部患儿无需长途奔波即可获得多学科会诊，「优质资源下沉」就不再是一句口号，而成为常态化的医疗服务。

数据即话语权：

从「中国经验」到「世界标准」

「为了输出中国经验，我们牵头了中国首个儿童尿毒症肾脏替代治疗登记系统，负责国际儿科肾脏病学会（IPNA）亚洲区数据工作。从数据的孤岛到国家级平台的建设，向世界输出中国经验。」史雨的这段话，揭示了中国儿科从跟跑到领跑的关键一跃。

2012年，复旦儿科获德国海德堡大学授权，创建国际儿童透析协作网中文版；2016年牵头成立中国儿童肾移植管理专家协作组；2018年起负责国际儿科肾脏病学会肾脏替代治疗登记系统亚洲区工作。如今，中心拥有中国规模最大的儿童尿毒症诊治中心，透析数位居国际儿童透析协作网全球43个国家128个协作中心第一位。

肾移植领域，自2022年12月肾移植科成立至2024年9月，已完成儿童肾移植190例（2023年51例、2024年79例），居全国儿童医院首位，全国146家肾移植医疗机构中儿童肾移植排名第二。患者/移植物存活率99.21%/92.13%，血栓发生率1.57%，达国际先进水平。

这些成绩的背后，是中国儿科方案被写入国际指南的里程碑式跨越。2020年以来，复旦儿科团队先后受邀参与IPNA儿童激素耐药型肾病综合征（2020）、激素敏感型肾病综合征（2022）、儿童IgA肾病和IgA血管炎肾炎（2024）、儿童腹膜透析相关腹膜炎（2024）等IPNA国际指南的制定以及Pediatric Nephrology第八版（2022）的编写，将中国经验融入全球儿科肾脏病管理标准。

「向世界发出中国的声音。」史雨说。2013年，医院承办第16届国际儿科肾脏病大会（IPNA2013），80余国1000余位专家参会；连续11年举办「儿童肾脏病精英班」，培训骨干130余名，覆盖24省，超三分之一学员已担任科主任；「海上国际会诊厅」以多学科诊疗模式承接国内外高度复杂疑难病例。

科普即引流：

用「布谷鸟」把罕见病讲给大众听

「门诊办开设的订阅号，阅读量达23万余人次。针对专病做了52期系列科普，针对MDT/UDP做了19期系列科普，包括会诊中心的案例精选。」史雨表示，目的在于用典型病例向公众科普MDT的价值。

更系统化的尝试是「布谷鸟小课程」——一个每周至少直播2-3次的线上科普平台。史雨特别介绍了团队里的钱助理：「她是我们门诊办的‘美女主播’，会根据疾病日或者请MDT团队的PI过来介绍，嘉宾准备10分钟PPT，线上直接回答患者提问。这个形式非常受追捧。」

从案例精选到直播互动，这套科普矩阵实现了三重功能：对患者，降低罕见病就诊的信息门槛；对团队，塑造专科品牌认知；对医院，持续引流高难度病例。

转型方向：T型人才与共享网络

当谈及专病中心建设面临的关键挑战，史雨几乎没有犹豫道出：「利益的平衡和资源的整合。」

她解释，专病中心对专病数据库、样本库等共享要求很高，而不同科室、不同团队之间的数据壁垒、样本壁垒仍是现实，「需要一定程度共享，并且整个专病中心还需要稳定的区域和基层专病联盟和转诊网络」。

更深层的瓶颈在人。「专病中心的医生，需要从单一专科专家向知识面较广、专业知识较深、效能性较高、适应性较强和独特性的T型人才转变。」史雨说。这不仅是技能要求，更是一种职业认同的迁移——从「我是XX科医生」到「我是诊治XX病的医生」。

为此，2020年，医院对2012年首发的《疑难、多学科联合会诊管理制度》进行第四次修订，版本号4.0。文件明确会诊中心由门诊管理办公室统一管理，专职人员负责审核申请、资料准备、档案管理、设备维护、秩序引导等工作，明确将个案管理员纳入MDT核心角色，并在考核标准中增加门诊质量指标，从制度层面推动人才能力重构。

结语：整合是必由之路

授课临近结束，史雨分享了一份医院数据：2024年，住院外地患者占比根据现住址统计为55.69%，根据户口地址统计高达71.27%；CMI值0.96，高于平均RW值病例数占比26.4%。

「从MDT到专病中心，我们整合了技术和资源。」她放慢语速，「目的只有一个，让每一个孩子享有优质的医疗。」从MDT到专病中心，整合的是技术与资源，不变的是「让每一个孩子享有优质医疗」的初心。

在复旦儿科的蓝图中，从胎儿期筛查到成年期过渡的全生命周期健康管理，从单中心创新到全国协作网络，从跟随国际指南到参与制定国际标准，复旦儿科罕见病诊疗正在书写自己的答案——从一笔拨款到一套制度，从一次会诊到一个中心，从一份病例到一个数据库——所有创新的原点，始终是那个最简单、也最艰难的承诺：不让任何一个罕见病患儿，成为医学分工的迷路者。

作者｜健康界  

监制｜郑宇钧

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