2025年12月26日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 信达生物CTLA-4单抗获批上市

12月25日，国家药监局（NMPA）官网显示，信达生物的伊匹木单抗N01注射液（商品名：达伯欣）获批上市，联合信迪利单抗用于可手术切除的IIB-III期微卫星高度不稳定型或错配修复缺陷（MSI-H/dMMR）结肠癌患者的新辅助治疗。该药是中国首个获批国产抗CTLA-4单抗，也是全球首个获批的用于结肠癌新辅助治疗的抗CTLA-4单抗。此次获批主要基于一项在中国开展的随机、对照、多中心、III期注册研究（NeoShot-III，NCT05890742）的结果。截至2024年11月28日，试验组前50例患者中，41例接受新辅助治疗后达到病理完全缓解，病理完全缓解率为82%。

2. 肾上腺素鼻喷雾剂在华获批上市

12月25日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，ARS Pharmaceuticals和祐儿医药合作开发的肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy，中文商品名：优敏速）获批上市，适用于成人及体重≥30 kg儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。ARS的这款肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）采用了鼻吸收增强技术Intravail®。临床试验表明，接受肾上腺素鼻喷雾剂或已批准的肾上腺素注射产品治疗的受试者的肾上腺素血液浓度相当，并且已证实鼻喷雾剂对过敏反应患者具有快速起效和短时间内缓解症状的作用。在出现过敏反应的紧急情况下时，相比于现有的肾上腺素自动注射器，Neffy的使用更加便捷。

3. 强生「埃万妥单抗皮下注射剂型」获批上市

12月25日，国家药监局（NMPA）官网显示，强生的埃万妥单抗注射液（皮下注射）获批上市，用于联合兰泽替尼治疗EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）。埃万妥单抗是一种靶向EGFR和c-MET的全人源双特异性抗体，具有免疫细胞定向活性。埃万妥单抗（静脉注射剂型）于2021年5月首次获批上市。迄今为止，埃万妥单抗（静脉注射剂型）在美国已获批3项适应症，于2025年2月在中国获批上市，随后在4月份获批第二项适应症。埃万妥单抗（皮下注射剂型）基于III期PALOMA-3研究的数据于今年4月在欧洲获批上市。

4. 诺和诺德「帕西生长素」在华获批上市

12月25日，国家药监局官网显示，诺和诺德的帕西生长素获批上市，用于生长激素缺乏症（GHD）儿童患者补充内源性生长激素。帕西生长素（英文商品名：Sogroya）是诺和诺德基于天然人生长激素（hGH）开发的一种长效类似物，2020年9月，帕西生长素基于一项III期研究（NCT02229851）的积极结果获得FDA批准上市。结果显示，治疗第34周时，帕西生长素（2.56mg/周）组患者的躯干脂肪百分比降低效果优于安慰剂组（-1.06% vs +0.47%，P=0.0090）。2023年4月，帕西生长素基于III期REAL4研究的积极结果获得FDA批准扩大适用人群至2.5岁及以上儿童GHD患者。

5. 第一三共/阿斯利康「德曲妥珠单抗」新适应症在华获批

12月25日，第一三共宣布德曲妥珠单抗在华获批新适应症，用于治疗既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的，不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（IHC 0，存在细胞膜染色）成人乳腺癌患者。此次批准是基于III期DESTINY-Breast06研究的积极数据。结果显示，针对既往未接受化疗的HR阳性、HER2低表达转移性乳腺癌患者，德曲妥珠单抗相较化疗将疾病进展或死亡风险降低38%（HR=0.62，p<0.0001）。

6. 阿斯利康小核酸疗法国内获批上市

12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康的 Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市。根据公开资料和临床试验进展，推测本次获批的适应症可能为：成人遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。Eplontersen 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。此前，Eplontersen 已于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。

7. 阿斯利康「本瑞利珠单抗」新适应症在华获批

12 月 25 日，NMPA 官网显示，阿斯利康「本瑞利珠单抗注射液」（中文商品名：凡舒卓®；英文商品名：Fasenra®）新适应症在国内获批上市，用于治疗成人嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎（EGPA）。本瑞利珠单抗是一款精准靶向嗜酸性粒细胞（EOS）的抗 IL-5R 创新生物制剂，在国内，该药此前于 2024 年 8 月首次获批上市，用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗，后又拓展至儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗。本次获批的嗜酸性肉芽肿病伴多血管炎是该药在国内获批的第 3 个适应症。此外，本瑞利珠单抗的第 4 项适应症也已经在 2025 Q3 开启全球上市申报，国内同样在上市审评当中，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）。

8.「派安普利单抗」新适应症获批上市

12 月 25 日，NMPA 官网显示，派安普利单抗新适应症获批上市，联合安罗替尼用于一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）。此次新适应症获批主要是基于一项 III 期 APOLLO 临床研究（ALTN-AK105-III-02）所取得的「双终点阳性」积极成果。2024 年 ESMO 大会上，正大天晴公布了 APOLLO 研究的临床结果。数据显示，安罗替尼联合派安普利单抗组中位 PFS 为 6.9 个月，对照组为 2.8 个月，疾病进展或死亡风险显著降低 47%；安罗替尼联合派安普利单抗组中位 OS 为 16.5 个月，对照组为 13.2 个月，死亡风险显著降低 31%。

9. FDA批准全球首款MASP-2抗体

12月24日，FDA批准Omeros的Narsoplimab上市，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA），商品名为Yartemlea。受此消息影响，Omeros股价当日大涨76%，市值达到10.9亿美元。Narsoplimab为全球首款MASP-2抗体，阻断补体凝集素途径。Narsoplimab治疗完全响应率为61%，诊断100天后生存率为68%，mOS为274天。

行业资讯

1. 恩华药业引进三款长效针剂

12月24日，恩华药业宣布，已和绿叶制药达成战略合作协议，获得后者三款抗精神病药长效针剂产品在中国大陆地区的独家商业化权利。该三款产品分别为瑞可妥®（注射用利培酮微球（II））、瑞百莱®（棕榈酸帕利哌酮注射液（II））和美比瑞®（棕榈酸帕利哌酮注射液），均适用于精神分裂症的治疗。根据协议，恩华药业将全面负责这三款长效针剂产品在中国大陆地区的独家经销与商业化。绿叶制药则继续持有该三款产品的资产权、注册准证、全部知识产权等权利，并负责产品的生产和供货，合作期限自协议生效日起，至 2035 年 12 月 31 日止。此外，恩华药业需要一次性支付 2000 万美元不可退还的授权对价，并承诺将在 2026 年至 2035 年期间，完成合作产品总计不低于 27 亿元人民币的含税销售额。