2025年12月24日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 美国FDA批准口服司美格鲁肽，成为首个口服减重GLP-1

12月22日，诺和诺德宣布，美国FDA批准每日一次Wegovy口服片剂（25 mg司美格鲁肽），用于减少多余体重并长期维持体重下降，同时降低发生主要不良心血管事件的风险。诺和诺德同时也于2025年下半年向欧洲药品管理局（EMA）及其他监管机构提交了每日一次25 mg Wegovy口服片剂用于治疗肥胖症的监管申请。此次批准主要基于OASIS试验项目和SELECT试验的积极结果。在OASIS 4试验中，在治疗依从的情况下，每日一次口服25 mg司美格鲁肽在肥胖或超重并伴有一种或多种共病的成人受试者中实现了16.6%的平均体重下降。Wegovy口服片实现的减重效果与注射剂型2.4 mg Wegovy相当。

2. FDA再批准勃林格殷格翰小分子PDE4B抑制剂，治疗PPF

12月22日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，其所开发的小分子片剂Jascayd（nerandomilast）已获得美国FDA批准用于治疗成人进行性肺纤维化（PPF）。此次FDA批准基于关键性3期FIBRONEER-ILD临床试验结果，数据显示Jascayd可有效减缓PPF患者的肺功能下降。Jascayd是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用。在FIBRONEER-ILD研究中，结果显示，与安慰剂相比，接受Jascayd治疗的患者FVC下降幅度显著更小：18 mg组与9 mg组的校正均值下降分别为-86 mL和-69 mL，而安慰剂组为-152 mL；相较安慰剂的治疗差异分别为65 mL（95% CI：30，101）和83 mL（95% CI：48，118）。

3. 司美格鲁肽心血管适应症在中国获批

12月22日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，司美格鲁肽注射液（诺和盈®）的心血管适应症上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于降低已确诊为心血管疾病且BMI≥27kg/㎡成人患者的主要心血管不良事件（心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）的风险。此前，诺和盈®已在中国获批适用于在控制饮食和增加体力活动的基础上对成人患者的长期体重管理。此次心血管适应症的获批基于SELECT的主要结果。其主要结果显示，在标准治疗基础上，司美格鲁肽注射液（诺和盈®）相较于安慰剂实现了20%的主要不良心血管事件（MACE）风险降低，降低心血管死亡风险15%，降低心衰复合终点风险18%，降低全因死亡风险19%。

4. BMS/再鼎医药精神分裂症新药国内获批上市

12月23日，再鼎医药宣布，NMPA已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊（KarXT，商品名：凯捷乐）的新药上市申请，用于治疗成人精神分裂症。新闻稿指出，这是70余年来首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症疗法，为精神分裂症治疗带来了根本性突破。KarXT 是一种口服 M1/M4 型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂的组合。2021 年 11 月，再鼎医药以 1.87 亿美元的价格从 Karuna Therapeutics 引进了 KarXT 在大中华区（包括中国内地、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的开发和商业化权益。2023 年 12 月，BMS 斥资 140 亿美元收购 Karuna，将该产品纳入管线。

5. 三生制药重磅新药获批新适应症

12 月 23 日，三生制药宣布，其重组人血小板生成素注射液（特比澳）新适应症已于日前获得 NMPA 批准，用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）成年患者。特比澳是由三生制药自主研制的重组人血小板生成素（rhTPO）注射液，该药此前已经在国内获批成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）、成人原发免疫性血小板减少症（ITP）和儿童或青少年的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）。自首次获批以来，特比澳销售额一路上涨，2024 全年销售额达 50.6 亿元，同比增长 20.4%。本次是该药获批的第 4 项适应症。

6. 甲状腺眼病新药申报上市，再鼎拥有大中华区权益

当地时间12月22日，Viridian Therapeutics宣布，美国FDA已受理其用于治疗甲状腺眼病（TED）的Veligrotug生物制品许可申请（BLA）。该申请已获得优先审评资格，PDUFA日期为2026年6月30日。此次 Veligrotug 的 BLA 得到了迄今为止两项规模最大的 TED III 期临床试验的积极数据支持。在分别针对活动期和慢性 TED 患者开展的 THRIVE 和 THRIVE-2 试验中，Veligrotug 均达到了每项研究的主要终点和所有次要终点，并展现出快速起效的临床获益。Veligrotug 首次在慢性 TED 的 III 期临床试验中显示出具有统计学意义的复视缓解和复视消退。如果获得批准，Veligrotug 将为患者提供一种极具吸引力的治疗选择，其五次输注的疗程可使患者在 12 周内完成治疗。

行业资讯

1. 超20亿美元！同宜医药达成许可协议

12月23日，同宜医药宣布，已与MultiValent Biotherapies就治疗前列腺癌的多肽类偶联药物CBP-1018达成独家许可协议。根据协议条款，MultiValent将获得在大中华区以外市场开发和商业化CBP-1018的独家权利。作为回报，同宜医药将获得2000万美元的首付款以及MultiValent公司20%的股权。此外，同宜医药还拥有未来累计可高达约20亿美元的开发、药政监管及商业里程碑付款以及分级销售特许权使用费。CBP-1018是同宜医药基于其专有的 Bi-XDC（双特异性双配体偶联药物） 平台开发的第二个创新药物。CBP-1018是一种与Auristatin-E偶联的双特异性多肽药物，靶向前列腺癌细胞中高表达的两种蛋白：PSMA和FRα。

2. 5.4亿美元！吉利德引进Assembly两款HSV新药

12月22日，吉利德宣布引进Assembly Biosciences两款长效复发性生殖器疱疹新药ABI-1179、ABI-5366。ABI-5366、ABI-1179为长效解旋酶-引物酶抑制剂（HPI），目前处于一期临床阶段。吉利德与Assembly Biosciences的合作框架如下，吉利德支付1亿美元预付款，包括8500万美元现金和1500万美元股权投资，额外的2000万美元股权投资补偿，选择权行使费每个项目4500万美元，里程碑金额3.3亿美元。Assembly Biosciences美国市场40%权益的选择权。