2025年12月20日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. FDA批准突破性小分子药物上市，治疗梗阻性肥厚型心肌病

12月19日，Cytokinetics宣布，美国FDA已批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。本次批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果。该研究已发表于《新英格兰医学杂志》。SEQUOIA-HCM结果显示，与安慰剂相比，Myqorzo治疗24周显著改善了患者的运动能力：在接受Myqorzo治疗的患者中，通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）较基线增加1.8 mL/kg/min，而安慰剂组为0.0 mL/kg/min（最小二乘均值差异为1.74 mL/kg/min，95% CI：1.04-2.44；p=0.000002）。

2. 突破性疗法向FDA递交上市申请，有望获优先审评资格

12月19日，Beren Therapeutics宣布，已通过其子公司Mandos为其在研药物adrabetadex向美国FDA递交新药申请（NDA），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC）。公司同时要求FDA授予该申请优先审评资格。公司表示，此次申报所提交的研究结果显示，接受adrabetadex治疗的婴儿期发病NPC患者生存期显著改善。除临床生存获益证据外，申报资料还纳入了生物标志物及非临床数据等支持性证据，提示该疗法可对疾病的基础病理机制产生作用。此外，adrabetadex整体耐受性良好。Adrabetadex（VTS-270）是一种由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物。

3. 海思科1类新药拟纳入优先审评

12 月 19 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK39297 片拟纳入优先审评，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体因子 B 抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的双重潜力。其口服给药方式可显著提升患者用药便利性。该药已被开发用于 PNH、IgA 肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等多个适应症。目前国内已经有 3 款新药获批用于 PNH，分别是诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗。

4. 武田TYK2抑制剂两项III期研究成功，拟2026年报上市

12月18日，武田宣布新一代高选择性口服TYK2抑制剂zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块型银屑病（PsO）的两项关键III期研究取得积极结果。武田计划在2026财年起向美国FDA及其他监管机构递交新药上市申请。该药是2022年武田收购Nimbus Therapeutics的全资子公司Nimbus Lakshmi获得的。根据协议条款，武田向Nimbus Therapeutics支付40亿美元的预付款，以及高达20亿美元销售里程碑付款。III期Latitude银屑病研究（NCT06088043与NCT06108544）为全球、多中心、随机、双盲、安慰剂及阳性对照研究，研究证实，zasocitinib在第16周共同主要终点sPGA 0/1与银屑病面积和PASI 75方面优于安慰剂，且PASI 75应答率最早于第4周即显著升高并持续增至第24周。

5. 礼来公布小分子抗癌新药新临床结果，针对乳腺癌

12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43-0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。

6. 康宁杰瑞双抗ADC创新药临床试验申请获受理

12月18日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发的PD-L1/VEGFR2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN027新药临床试验（IND）申请，已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，即将开展用于晚期恶性实体瘤的1期临床研究。JSKN027是一种可同时靶向PD-L1和VEGFR2的双抗ADC。JSKN027通过三重机制协同发挥抗肿瘤作用：除具备ADC典型的靶向杀伤及旁观者效应外，还可以通过阻断VEGF/VEGFR2信号通路抑制肿瘤血管生成，并通过阻断PD-1/PD-L1免疫检查点信号通路解除免疫抑制。

行业资讯

1. 48亿美元！BioMarin收购Amicus

12月19日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Amicus Therapeutics（Nasdaq:FOLD）宣布BioMarin已达成最终协议以每股14.50美元的价格以全现金交易收购Amicus，总股本价值约为48亿美元。该协议已获得两家公司董事会的一致批准，Amicus董事会一致建议Amicus股东投票通过该协议。该交易预计将于2026年第二季度完成，但须经监管机构批准、Amicus股东批准和其他惯例成交条件。这比Amicus的最后收盘价溢价33%，比30天成交量加权平均股价溢价46%，比60天成交量加权均值溢价58%。此次收购将加强BioMarin的商业组合，为该公司现有的针对溶酶体贮积症的药物组合增加两种新的治疗方法：Galafold®（migalastat），这是法布里病的首款口服治疗方法，以及Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（miglustat），一种针对庞贝病的双组分治疗方法。