2025年12月18日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 半年一针！GSK超长效IL-5单抗获FDA批准上市

12月16日，葛兰素史克（GSK）宣布Depemokimab（德莫奇单抗，商品名：Exdensur）获得FDA批准上市，用于治疗重度哮喘。Depemokimab是GSK开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。此前，GSK开发的第一代IL-5单抗美泊利珠单抗为每月1次制剂，2024年全球销售额约为22亿美元。FDA此次批准是基于两项III期研究（SWIFT-1和SWIFT-2）的积极结果。结果显示，治疗52周后，Depemokimab组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。此外，就在12月15日，Depemokimab也获得英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）批准上市，用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。

2. 赛诺菲收购的肥厚型心肌病创新疗法在华获批上市

12月17日，赛诺菲宣布阿夫凯泰（Aficamten，中文商品名：星舒平）获得国家药监局批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。阿夫凯泰是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化阿夫凯泰的独家许可权益。2024年，赛诺菲从箕星药业手中收购阿夫凯泰在大中华区的独家开发和商业化权益。

3. 创新IL-36R单抗免疫疗法向FDA递交上市申请

12月16日，Vanda Pharmaceuticals宣布，已向美国FDA递交其在研疗法imsidolimab的生物制品许可申请，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。GPP是一种罕见、慢性且可能危及生命的自身炎症皮肤疾病，典型表现为广泛脓疱与红斑的突发发作，并伴随发热、乏力等全身症状；其主要驱动因素为IL36RN基因的功能缺失突变。Imsidolimab是一款新型IgG4抗体，靶向IL-36受体，以抑制IL-36受体信号通路。该作用机制旨在应对GPP患者中常见的内源性IL-36RA调节缺陷，而这种缺陷通常与IL36RN基因突变相关。此次BLA申报主要基于全球3期GEMINI-1与GEMINI-2研究的积极结果。分析显示，单次静脉给药即可实现快速疾病清除，使患者达到皮损"清除"或"几乎清除"的皮肤状态。

4. 自身免疫疾病CAR-T疗法有望明年递交上市申请

12月16日，Kyverna Therapeutics宣布，其在研疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。Miv-cel是一款全人源、自体、CD19靶向并采用CD28共刺激结构域的CAR-T细胞疗法。SPS是一种致残性强、进展性的自身免疫疾病，目前尚无获得美国FDA批准的治疗手段。研究结果显示，miv-cel在所有主要和次要终点上均取得具有统计学显著性的临床获益，单次给药即可实现残疾状态的逆转，并使患者停止既往免疫治疗。Kyverna计划于2026年上半年就SPS适应症递交miv-cel的生物制品许可申请（BLA）。根据新闻稿，该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T疗法。

5. 恒瑞NewCo模式公司Kailera在海外启动三项肥胖症III期临床

12月16日，Kailera在Clinicaltrials.gov网站上注册了KAI-9531三项全球三期临床，分别用于肥胖合并糖尿病、肥胖不合并糖尿病适应症，分别计划入组1700例、1200例、1800例受试者，预计于2028年3-4月完成。2024年5月，恒瑞医药达成60亿美元NewCo模式出海合作，Kailera Therapeutics前不久刚刚宣布完成5亿美元B轮融资，加速推进相应管线的临床开发。GLP-1/GIP双靶点激动剂HRS-9531于今年9月国内上市申请获得受理，此次则启动全球三期临床。今年11月，恒瑞医药披露HRS-9531国内减重三期临床数据，每周注射一次，在6mg最高剂量组，不到一年的时间里，患者体重平均减轻了19.2%，腰围平均减少了14.4厘米。在后续研究中，使用8mg更高剂量，治疗36周，体重降幅甚至能达到23.6%，并且未达平台期。

6. 葛兰素史克启动B7H4 ADC两项全球三期临床

12月16日，葛兰素史克在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H4 ADC新药GSK5733584治疗子宫内膜癌、卵巢癌的全球三期临床试验，分别计划入组600例、450例受试者。GSK5733584即葛兰素史克从翰森制药引进的HS-20089，通用名为Mocertatug rezetecan。HS-20089的毒素采用恒瑞的SHR-9265（rezetecan），DAR值为4。

行业资讯

1. 11.25亿美元！和铂医药与BMS合作开发多特异性抗体

12月17日，和铂医药宣布与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，双方将共同研发新一代多特异性抗体疗法。根据协议条款，和铂医药将与百时美施贵宝合作，推进及加速多特异性抗体的发现。作为回报，和铂医药会收到一笔总额为9000万美元的付款，倘百时美施贵宝选择推进所有潜在项目，公司还可获得最高达10.35亿美元的开发及商业里程碑付款以及分级特许权使用费。

2. 超10亿美元！翰森制药阿美替尼达成海外授权

12月16日，翰森制药宣布全资附属公司江苏豪森药业集团有限公司（许可人）与Glenmark Specialty S.A.（被许可人）就阿美替尼订立独家许可、合作及分销协议（许可协议）。阿美替尼是一款用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的三代表皮生长因子受主－酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。根据许可协议，许可人将授予被许可人独占许可，允许其在授权区域（中东与非洲、东南亚与南亚、澳大利亚、新西兰、俄罗斯与其他独联体国家，以及协议复盖的部分特定加勒比国家）开发并商业化阿美替尼。许可人将获得首付款和后续可能累计超过十亿美元的监管和商业里程碑付款，以及授权区域内净销售额的分级特许权使用费。