2025年12月17日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 德曲妥珠单抗获FDA批准新适应症，一线治疗乳腺癌

12月15日，阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu（德曲妥珠单抗）获得FDA批准新适应症，用于联合帕妥珠单抗一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。FDA此次批准主要是基于III期DESTINY-Breast09研究的积极结果。该研究是一项全球性、多中心、随机、开放标签临床试验（n=1157），评估了Enhertu（5.4mg/kg）单药或联合帕妥珠单抗对比THP方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+紫杉醇）一线治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。结果显示，Enhertu联合用药组患者的PFS较THP方案组显著延长（40.7个月 vs 26.9个月），疾病进展或死亡风险降低了44%（HR=0.56，P<0.0001）。各亚组获益趋势一致。

2. FDA批准新一代降脂疗法上市，每月一次皮下注射

12月15日，LIB Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准Lerochol（lerodalcibep）注射液上市，作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者实现并维持其LDL-C目标。该药物为患者自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。从分子类型来说，Lerochol是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。

3. FDA再批准强生抗癌小分子组合，治疗mCSPC

12月15日，强生（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准旗下Akeega（niraparib与醋酸阿比特龙的双机制复合片[DAT]）联合泼尼松（prednisone），用于治疗携带BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。Niraparib是一种高选择性的PARP口服抑制剂；醋酸阿比特龙则是一种口服给药的雄激素生物合成抑制剂。此次批准主要基于3期临床研究AMPLITUDE研究的积极结果。在携带BRCA2突变的mCSPC患者中，Akeega联合泼尼松及雄激素剥夺治疗（ADT），相比安慰剂/醋酸阿比特龙联合泼尼松及ADT，可将影像学疾病进展或死亡风险显著降低54%（HR=0.46，95% CI：0.32-0.66）。同时，该组合方案还能将症状进展时间延后59%（HR=0.41，95% CI：0.29-0.65）。

4. 小分子3期结果积极，明年递交上市申请

12月15日，Immunome宣布，其全球关键性3期RINGSIDE试验取得积极主要结果。该试验旨在评估其在研、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat用于治疗病情进展中的结节性纤维瘤患者的疗效与安全性。分析显示，varegacestat达成主要终点，能显著改善患者的无进展生存期。与安慰剂相比，该疗法使疾病进展或死亡风险降低了84%（HR=0.16，95% CI：0.071-0.375；p<0.0001），具有统计学显著性并具临床意义。此外，试验达成所有关键次要终点。Immunome计划于2026年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。

5. 48周减重20%！礼来Amylin激动剂启动III期临床

12月15日，美国临床试验收录网站显示，礼来启动了Eloralintide（LY3841136）的首个III期临床试验（ENLIGHTEN-2）。该III期研究旨在评估Eloralintide（四个剂量，皮下注射）对比安慰剂治疗伴2型糖尿病的肥胖或超重受试者的有效性和安全性，主要终点是第64周时，体重较基线的百分比变化。Eloralintide是一款长效、选择性胰淀素（Amylin）受体激动剂，通过模拟内源性胰淀素的作用机制，以增强饱腹感，并延缓胃排空，从而有效减少热量摄入。Eloralintide通过共轭C20脂肪酸链与白蛋白结合，实现长血浆半衰期，支持每周一次给药。支撑此次III期研究启动的关键依据，是来自2025年11月公布的II期临床的积极数据。数据显示，在治疗48周后，1mg、3mg、6mg、9mg、6-9mg、3-9mg六个剂量组的体重降幅分别为-9%、-12%、-18%、-20%、-20%、-16%，远优于安慰剂组的-0.4%。

6. 圣因生物siRNA新药在中国获批临床，治疗肥胖症

12月16日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向抑制素βE亚基（INHBE）的小干扰RNA（siRNA）候选药物SGB-7342临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可，用于治疗肥胖症。圣因生物预计在2026年初启动1期临床试验。SGB-7342是一款靶向INHBE用于治疗肥胖症的siRNA候选药物，采用圣因生物新一代GalNAc偶联技术。其作用机制是通过RNAi技术精准沉默肝脏中INHBE mRNA的表达，降低其编码蛋白Activin E的水平，从而促进脂肪分解而不诱发肌肉分解，最终改善代谢异常和胰岛素抵抗。

行业资讯

1. 超10亿美元！赛诺菲引进一款AD新药

12月15日，韩国首尔，致力于开发阿尔茨海默病等神经退行性疾病疗法的生物制药公司ADEL宣布已与赛诺菲签订全球独家许可协议，开发和商业化ADEL-Y01，一种潜在的阿尔茨海默病一线抗体疗法，以及相关的备用化合物。ADEL-Y01是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向赖氨酸-280乙酰化的tau蛋白（acK280）。该协议的潜在总价值高达10.4亿美元。ADEL将获得8000万美元的不可退还的预付款，并有资格根据特定开发和商业里程碑的实现情况获得额外付款。此外，ADEL有权获得高达两位数百分比的净销售额的分层特许权使用费。

2. 罗氏达成11亿美元的合作

12月16日，Caris Life Sciences与罗氏Genentech达成合作。根据协议条款，Caris 有资格获得 2500 万美元的前期和近期付款。此外，该公司还有资格获得高达 11 亿美元的潜在研究、开发、商业和净销售里程碑付款。此次创新合作旨在将 Caris 的多模式数据和基于组织的发现引擎与罗氏在治疗药物开发方面的深厚专业知识相结合，从而有望为癌症患者开发出一流的药物。