全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 中国生物制药首创CDK2/4/6抑制剂获批上市

12月11日，NMPA官网显示，中国生物制药库莫西利胶囊上市申请已获批准，用于联合氟维司群治疗既往内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。库莫西利（TQB3616）是中国生物制药开发的一种全球首创新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂。一项随机、双盲、平行对照、多中心III期临床研究（TQB3616-III-01）评估了库莫西利联合氟维司群对比安慰剂联合氟维司群在既往内分泌经治的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。研究结果显示，试验组库莫西利联合氟维司群的中位PFS为16.62个月，较对照组PFS延长9.16个月；库莫西利联合治疗将疾病进展/死亡风险降低64%（HR=0.36，P＜0.0001）。该研究的主要研究结果中位PFS、HR和PFS绝对获益程度均高于对照组。

2. 诺诚健华抗癌新药「佐来曲替尼」获批上市

12 月 11 日，NMPA 官网显示，诺诚健华 1 类新药「佐来曲替尼」在国内获批上市，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛 TRK 抑制剂，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。目前，诺诚健华已经完成了针对 NTRK 融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是 IRC 评估的 ORR。在临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC 评估的 ORR 为 89.1%，DCR 为96.4%，24个月PFS率为77.4%，24个月OS率为90.8%。此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2 周岁≤年龄<12 周岁）的注册临床试验正在进行中。

3. 健康元1类新药「玛帕西沙韦」获批上市

12月11日，健康元宣布，1类创新药玛帕西沙韦（TG-1000胶囊）获NMPA批准上市，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛帕西沙韦为创新抗流感 1 类新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发。2023 年 3 月，太景医药授予健康元该药的知识产权许可以独家研发、生产、销售、许诺销售玛帕西沙韦。III 期临床试验结果表明，玛帕西沙韦对甲型和乙型流感病毒感染患者均展现良好的疗效，对乙型流感的疗效优于同类药物。在 III 期临床研究中，玛帕西沙韦组与安慰剂组在所有流感症状缓解的中位时间分别为 60.9 小时和 87.9 小时，较安慰剂组缩短 27 小时，显示达到主要疗效指标并具有统计学差异。

4. FDA批准"first-in-class"小分子新药，治疗单纯性生殖泌尿道淋病

12月12日，FDA批准Innoviva Specialty Therapeutics旗下可溶于水的Nuzolvence（zoliflodacin）颗粒剂型，用于治疗成人及12岁以上儿童的单纯性生殖泌尿道淋病，这些患者的体重至少77磅（35公斤）。Nuzolvence的批准主要基于一项入组930名单纯性生殖泌尿道淋病患者的关键3期研究。在该研究中，三分之二的患者接受了单次3克的Nuzolvence溶于水后的给药，另三分之一患者接受头孢曲松注射加阿奇霉素口服片的标准治疗。研究评估治疗后第4至第8天药物清除细菌的效果。结果显示，接受Nuzolvence治疗的患者中有91%被治愈，而接受标准治疗的患者中有96%被治愈，表明Nuzolvence的疗效与标准方案相当。Nuzolvence是一款"first-in-class"的spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，具有独特的作用机制。

5. 全球首款！FDA批准WAS基因疗法上市

12月9日，美国FDA批准意大利非营利组织Fondazione Telethon开发的基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者。值得一提的是，这是FDA批准用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的首款基因疗法。Telethon基金会也成为首个拥有获FDA批准基因疗法平台和产品的非营利机构。Waskyra是一款基于慢病毒载体的体外基因疗法，通过采集患者自身的CD34+造血干/祖细胞，在体外利用慢病毒载体将功能正常的WAS基因拷贝导入这些细胞的基因组中，从而使其获得产生功能性WAS蛋白的能力。随后，经基因修饰后的细胞在患者接受预处理化疗后，以重建健康的免疫系统和正常的血小板功能，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。

6. 齐鲁制药「帕尼单抗生物类似药」获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，齐鲁制药的帕尼单抗生物类似药（QL1203）获批上市，用于联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）患者。原研帕尼单抗是武田与安进合作开发的一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体，暂时未在中国获批上市。齐鲁开展了一项III期注册性临床研究，旨在评估QL1203联合mFOLFOX6对比安慰剂联合mFOLFOX6一线治疗RAS野生型的mCRC患者的有效性和安全性。本研究共入组641例患者，截至2024年3月22日，中位随访时间为23.8个月，QL1203组中位OS为27.66个月，安慰剂组为24.54个月；中位PFS分别为11.20个月和8.34个月（HR=0.61，p<0.01）；BICR评价的ORR为68.31%和47.91%。

7. 翼思生物两款新药获批上市，分别治疗OSA和癫痫发作

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，翼思生物医药的两款新药获批上市，盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度；西诺氨酯片获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。西诺氨酯（海外商品名：Xcopri/Ontozry）则是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。2021年11月，翼思生物与SK Biopharmaceuticals（SK生物医药）签署长期战略合作协议，获得盐酸索安非托片和西诺氨酯在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的独家开发、注册、本地化生产及商业化权利。

8. 上海医药高血压新药获批上市

12月9日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，上海医药的1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）新药上市申请（NDA）已获批准，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。2023年5月，该药III期临床试验确证性研究（SPH3127-301 第二阶段）主要研究终点结果达到方案预设的非劣标准。本研究共入组828例患者，治疗12周后，可有效降低原发性高血压患者的msDBP。

9. 全球首个糖尿病神经痛贴剂获批上市，来自中国生物制药

12 月 9 日，中国生物制药宣布，旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁®）新适应症获批上市，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批 DPNP 治疗的贴剂药物。作为全球首个 DPNP 适应症外用贴剂，其采用独特骨架型水凝胶交联技术，含 700 mg 高剂量利多卡因，搭配尿素、丙二醇等促透剂，37% 基质含水量保障药物缓慢释放，贴敷 12 小时内即可实现持续镇痛。临床数据显示，该产品无口服药常见的全身副作用，皮肤过敏发生率极低，也不影响肝肾功能及代谢指标，因不良反应停药率显著低于口服药组。此外，利多卡因凝胶贴膏也可与口服药联用，成为其「增效减量搭档」。

10. 罗氏CD20单抗获欧盟批准自免新适应症

12月9日，罗氏宣布欧盟委员会批准Gazyva/Gazyvaro（奥妥珠单抗）联合吗替麦考酚酯（MMF）用于治疗成人活动性III级或IV级（可合并V级）狼疮肾炎。 此次批准基于II期NOBILITY和III期REGENCY研究的积极结果。发表于NEJM的REGENCY关键数据显示，Gazyva/Gazyvaro联合标准治疗（MMF+糖皮质激素）组46.4%的患者达到完全肾脏缓解，而标准治疗单用组为33.1%。研究同时观察到皮质类固醇用量显著减少、蛋白尿应答改善，以及补体水平升高、抗dsDNA下降等炎症与疾病活动度标志的临床意义改善。安全性与其血液肿瘤适应症中已确立的特征一致。Gazyva/Gazyvaro是目前唯一在随机III期研究中证明能带来完全肾脏缓解获益的抗CD20抗体。2025年10月，美国FDA也批准了Gazyva/Gazyvaro用于接受标准治疗的成人活动性狼疮肾炎。

11. GSK口服抗生素获FDA批准拓展新适应症

12月12日，GSK宣布，美国FDA已批准口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗对药物敏感的淋病奈瑟球菌（Neisseria gonorrhoeae）菌株所引起的12岁以上单纯性泌尿生殖道淋病青少年和成人患者。这些患者的体重至少45公斤，不适合、不耐受、或不愿接受标准一线治疗方案。根据新闻稿，Blujepa是30多年来首个在淋病治疗领域获批的全新抗生素类别药物。Blujepa的上市申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受两次口服Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。

12. 安进CD19单抗获FDA批准拓展适应症，每年两次给药

12月12日，安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准抗体Uplizna（inebilizumab）用于治疗体内存有乙酰胆碱受体抗体（anti-AChR）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（anti-MuSK）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Uplizna是一种CD19靶向人源化单克隆抗体，能够针对性且持续性地清除与疾病相关的关键细胞（产生自身抗体的CD19阳性B细胞，包括浆母细胞及部分浆细胞）。此次批准使得gMG患者在接受两剂Uplizna初始剂量治疗后，能够通过每年两次Uplizna的给药频率，有望达到长期疾病控制。本次批准主要基于MINT研究数据支持。在第26周，Uplizna组患者在重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分上较安慰剂显示1.9分的改善差异（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001）。

阿斯利康双靶CAR-T疗法早期数据出炉，来自亘喜生物

近日，阿斯利康双靶CAR-T疗法的Ib/II期DURGA-1研究的Ib阶段初步结果在美国血液学会（ASH）2025 年会上公布，结果显示，该药在复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出良好的安全性与疗效信号。AZD0120是阿斯利康通过2023年收购亘喜生物获得的一款同时靶向BCMA与CD19的CAR-T 细胞疗法。DURGA-1研究（NCT05850234）为开放标签、单臂、美国多中心研究，旨在评估AZD0120两个剂量水平（DL）的安全/耐受性及初步疗效。在15例可评估疗效的患者中（剂量1组10例，剂量2组5例），总缓解率（ORR）为100%；其中剂量1组有3例、剂量2组有2例达到完全缓解（CR）。两组起效时间均为0.9个月（中位数）。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

百济神州BCL2抑制剂公布积极临床结果，首款治疗MCL

12月8日，百济神州宣布，新一代在研BCL2抑制剂索托克拉五项临床研究的最新数据表明，无论是单药还是联合用药，其在多种B细胞恶性肿瘤的治疗中均展现出显著的临床获益，具备作为基石用药的潜力：在用于治疗既往接受过多线治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中，索托克拉展现出持久缓解的效果。美国血液学会（ASH）2025 年会上公布了上述研究的具体数据。在这项全球、多中心、单臂、开放性1/2期研究BGB-11417-201（NCT05471843）中，既往接受过抗CD20治疗和BTK抑制剂治疗的R/R MCL患者（n = 103）接受320mg 索托克拉治疗，IRC评估的ORR为52.4%（95% CI，42.4 ~ 62.4），完全缓解（CR）率为15.5%（95% CI，9.1 ~ 24.0）。基于此数据，索托克拉有望成为美国首款获批用于治疗R/R MCL的BCL2抑制剂。

信达生物公布三特异性抗体首次人体试验初步数据，针对多发性骨髓瘤

12月8日，信达生物在2025年美国血液学会年会(ASH)上以口头报告形式首次公布其自主开发的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体IBI3003用于复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的首次人体试验的初步数据。IBI3003展示出良好的耐受性和可控的安全性特征，尽管当前随访时间尚短，IBI3003已经显现出令人鼓舞的初步疗效信号，特别在伴有髓外病变或既往接受抗BCMA和GPRC5D单一或双重靶向治疗的高危患者中展现了积极的疗效。具体而言，在中位随访3.25个月期间，接受≥120μg/kg治疗的患者（n=24）ORR为83.3%，其中包括4例sCR、7例VGPR和9例PR。10例伴有EMD的患者ORR达80%，9例既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者ORR达77.8%。

正大天晴引进双抗Ⅱ期临床成果登《EHO》，治疗恶性腹水

12月8日，正大天晴宣布，从友芝友生物引进的1类创新药M701治疗恶性腹水（MA）的Ⅱ期临床研究结果已于近日正式发表于《Experimental Hematology & Oncology》（EHO，IF 13.5），无穿刺生存期和总生存期较对照组显著延长。M701是国内首个自主开发并进入临床试验阶段的CD3/EpCAM双特异性抗体，拟用于肿瘤引起的恶性胸水（MPE）和恶性腹水（MA）的治疗。此次公布Ⅱ期临床研究共纳入84例患者。结果显示：M701组中位无穿刺生存期达75天，较对照组的25天实现显著延长（p=0.0065）；胃癌、结直肠癌、卵巢癌等多癌种患者均能获益，基线淋巴细胞计数≥13%的患者疗效更优；M701组患者的总生存期（OS）显著延长，6个月生存率达33.3%，远超对照组的12.1%；安全性良好，无新增严重不良反应，相关不良事件可控。

亚盛医药公布Bcl-2抑制剂利生妥中国关键注册研究数据

12月7日，亚盛医药宣布，公司已在第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，口头报告了核心产品Bcl-2抑制剂利生妥（利沙托克拉；代号：APG-2575） 单药治疗布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）失败的复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的注册2期中国临床研究最新结果。此项关键研究支持了利生妥2025年7月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。此次口头报告的研究数据表明，利生妥单药在对BTKi耐药的重度经治R/R CLL/SLL患者中展现了显著且持久的疗效，且安全性可控，未观察到任何肿瘤溶解综合征（TLS）病例。该研究共入组77例患者，在全部可评估患者中的客观缓解率（ORR）达62.5%。

石药集团「司美格鲁肽」第二项上市许可申请获受理

12月8日，石药集团宣布，该公司附属公司石药集团百克（山东）生物制药股份有限公司开发的司美格鲁肽注射液的第二项上市许可申请已获中华人民共和国国家药品监督管理局受理。本次申报的适应症为在控制饮食和增加体力活动的基础上对成人超重/肥胖患者的长期体重管理。此前，该产品拟用于成人2型糖尿病血糖控制的适应症上市许可申请已于2025年8月获国家药监局受理。该产品为化学合成法制备的司美格鲁肽制剂，按照化药注册分类2.2类新药申报，属于含有已知活性成份的新处方工艺且具有明显临床优势的药品。本次申请基于一项Ⅲ期临床试验。

国产心血管1类新药重新递交上市申请

12 月 9 日，CDE 官网显示，施贝康 sbk002 片上市申请获受理，推测用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防。根据施贝康官网，sbk002 是一款 1 类创新化药，用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防，如心肌梗死、缺血性卒中或外周动脉性疾病患者。与其他产品相比，该产品更安全，肝肾负担更低，药物相互作用更少。早在 2023 年 5 月，sbk002 就向 CDE 递交过上市申请并获受理。2024 年 4 月，该产品出现在了药监局通知件待领取名单中。这次是它第二次申报上市。

STAT6 PROTAC疗效媲美Dupixent，Kymera股价大涨42%

12月8日，Kymera Therapeutics公布全球首创STAT6 PROTAC新药KT-621治疗中至重度特应性皮炎的1b期临床最新数据。KT-621同时正在进行治疗特应性皮炎的2b期临床，预计2027年中披露数据，2026年一季度计划启动治疗哮喘的2b期临床。临床结果显示，血液、皮肤STAT6降解幅度分别达到98%、94%；炎症生物标志物TARC来看，降低幅度与基线相关，如果看高基线亚组（高于1600），KT-621对TARC降低幅度为74%，与Dupixent治疗相同时间的降低幅度类似；临床终点来看，KT-621治疗4周与Dupixent治疗4周的历史数据相比是相当的。更重要的是，KT-621安全性表现极佳，无严重副作用，没有剂量依赖的副作用表现，没有副作用导致的停药。Kymera Therapeutics股价当天大涨42%，市值达到68亿美元。

减脂保肌，突破性siRNA疗法临床结果积极，股价暴涨147%

12月8日，Wave Life Sciences公布了其首次人体试验INLIGHT研究的中期积极数据。在接受单次240mg剂量WVE-007治疗的最低剂量队列中，受试者在3个月时表现出身体成分的显著改善：总脂肪与内脏脂肪减少，同时瘦体重（主要为肌肉）增加。该药物安全性良好，且血清激活素E水平持续降低，支持其可能实现每年一至两次给药的潜力。WVE-007是一种基于GalNAc-siRNA 技术递送系统的siRNA疗法，通过特异性沉默肝脏中的INHBE基因，下调Activin E信号通路，选择性激活脂肪代谢、从而避免肌肉消耗。INLIGHT试验是一项随机、安慰剂对照（3:1）的Ⅰ期研究，入组对象为BMI 28-35kg/m²、HbA1c<5.9%的超重或肥胖健康个体。值得关注的是，本研究并未要求受试者改变饮食或运动习惯，这与以往多数类似试验（如礼来Bimagrumab的相关研究）的设计形成明显区别。受此积极结果影响，Wave 股价在数据发布当日大幅上涨147%，市值迫近31亿美元。

普众发现全球首创MUC18 ADC拟纳入突破性疗法

12月9日，根据CDE官网公示，普众发现医药科技开发的全球首创的MUC18 ADC药物AMT-253，拟申请突破性疗法，用于既往经一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤，或即将启动注册性临床实验。AMT-253为靶向MUC18的ADC药物，则采用其自主ADC开发平台，连接子进行了亲水性优化，毒素采用extecan，DAR值为8，ESMO会议期间墙报汇报了在中澳两地进行一期临床数据，包括黑色素瘤和妇科癌症等多个队列。普众生物目前六款产品进入临床阶段，此前CDH6的ADC药物已经在ASCO期间首次公布临床数据，此外CDH17 ADC药物同样初步全球领先进度，其在新靶点ADC药物方面开始陆续进入收获期，AMT-253有望成为其首个启动注册性临床的药物，未来值得。

强生first-in-class双抗新药拟纳入突破性疗法

12 月 9 日，CDE 官网显示，强生的 1 类新药 JNJ-78278343 注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于接受过雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。公开数据显示，该药是全球首个且目前唯一进入 Ⅲ 期临床阶段的 KLK2 靶向药物。JNJ-78278343（Pasritamig）是强生开发的一款潜在 first-in-class 皮下注射 TCE（T 细胞桥接器）双抗，可同时靶向 CD3 和 KLK2。其中，KLK2 中文全称为人激肽释放酶 2，是一种在前列腺癌细胞表面表达的蛋白，但在正常组织中表达非常有限。目前，强生正在中国、美国、日本、法国等多个国家和地区开展一项国际多中心 Ⅲ 期临床（CTR20254394），以评估 JNJ-78278343 联合最佳支持治疗用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的有效性和安全性，研究预计将于2028 年 5 月完成。

和黄医药/阿斯利康「赛沃替尼」新适应症拟纳入优先审评

12 月 10 日，CDE 官网显示，和黄医药申报的赛沃替尼新适应症拟纳入优先审评，适应症为：经过至少 2 种系统化疗失败的 MET 基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服 MET TKI，由阿斯利康与和黄医药联合开发，并由阿斯利康负责商业化。赛沃替尼是中国首个获批的选择性 MET 抑制剂，此前已在国内获批多项适应症。2023 年 AACR 上，和黄医药曾公布了赛沃替尼针对 MET 扩增胃食管交界处/胃癌患者的 II 期研究 (NCT04923932) 的中期分析结果。数据显示：经独立审查委员会确认的 ORR 为 45%，而在高 MET 基因拷贝数的患者中 ORR 为 50%。

正大天晴「司美格鲁肽」申报上市

12月11日，CDE官网显示，正大天晴下属企业连云港润众制药开发的司美格鲁肽注射液的上市申请已获受理。司美格鲁肽原研产品由诺和诺德开发，其已获批适应症包括2型糖尿病、心血管风险、肥胖和慢性肾病。今年前3季度，司美格鲁肽原研产品全球销售额已达255亿美元。公开数据显示，目前已有10款国产司美格鲁肽进入申报上市阶段，包括石药、齐鲁、复星和华东等药企皆加入围猎。

辉瑞公布HER2小分子抑制剂三期临床积极数据

12月10日，辉瑞公布其在人表皮生长因子受体2（HER2）阳性转移性乳腺癌（MBC）患者中开展的3期HER2CLIMB-05研究的积极结果。该研究评估患者在接受化疗诱导治疗后，接受小分子Tukysa（tucatinib）或安慰剂，与标准一线维持治疗方案（trastuzumab联合pertuzumab）联用时的疗效与安全性。主要终点分析显示，在研究者评估下，Tukysa联合方案可将患者的疾病进展或死亡风险降低35.9%（HR=0.641，95% CI：0.514-0.799，p<0.0001）。此外，Tukysa联合trastuzumab和pertuzumab作为一线维持治疗的安全性可控。Tucatinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。目前，该药已获FDA批准两项适应症。

罗氏公布口服SERD三期临床积极数据，乳腺癌辅助治疗

12月10日，罗氏公布了3期lidERA Breast Cancer研究的积极结果，该研究评估在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant在雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性的早期乳腺癌患者中的疗效与安全性。预设期中分析结果显示，giredestrant组患者在主要终点无侵袭性疾病生存期（iDFS）上获得改善。与标准辅助内分泌治疗（SoC ET）相比，giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险达30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。此外，三年随访结果显示，giredestrant组92.4%的患者仍存活且无侵袭性疾病复发，而标准内分泌治疗组这一比例为89.6%。iDFS获益在所有具有临床相关性的亚组中均保持一致。

宁丹新药卒中新药「洛贝米柳」申报上市

12月12日，CDE网站显示，宁丹新药的洛贝米柳（Y-3）申报上市，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）。洛贝米柳是宁丹新药开发的一款nNOS/PSD95解耦联及GABRA2激动剂，可同时干预缺血性卒中后的神经元兴奋性损伤及突触可塑性改变。洛贝米柳具有快速抗抑郁焦虑功能，有望成为首个卒中和卒中后抑郁兼顾同治的新型脑细胞保护剂。2023年8月，康哲药业与宁丹新药达成协议，获得了洛贝米柳在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家推广权。II期研究（n=240）结果表明，在发病48h内的缺血性卒中患者中，相比于安慰剂，洛贝米柳（20/40/60mg，每日1次）能够在90天内降低患者的改良版Rankin量表（mRS，衡量脑卒中后患者的神经功能恢复情况）评分，3个剂量组mRS评分≤1分的患者比例均高于安慰剂组（67.8% vs 76.7% vs 70.0% vs 60.7%，P=0.164）。洛贝米柳治疗缺血性卒中的III期研究也已达到主要终点，结果尚未公布。

首个！复宏汉霖H药新适应症申报上市

12月12日，CDE官网显示，复宏汉霖斯鲁利单抗（H药）新适应症上市申请获受理，用于胃癌围手术期治疗。此前 10 月，复宏汉霖宣布，H药联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS），成为全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案。ASTRUM-006是一项针对早期胃癌患者的随机、双盲、多中心的III期临床研究，旨在评估H药联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。根据独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果显示：该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，H药联合化疗显著改善EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组3倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。

礼来GLP-1/GIP/GCG治疗68周减重28.7%

12月11日，礼来公布GLP-1/GIP/GCG三靶点激动剂Retatrutide首个三期临数据，治疗肥胖合并骨关节炎三期临床TRIUMPH-4的最新数据。9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为26.4%、28.7%，安慰剂组减重2.1%。骨关节炎评分指数（WOMAC）也实现显著改善。按照治疗方案测算，9mg、12mg Retatrutide治疗68周减重幅度分别为20.0%、23.7%，安慰剂组减重4.6%。安全性方面，大部分为轻度，很少会导致停药。9mg、12mg剂量组停药率为12.2%、18.2%，安慰剂组为4.0%，停药率与感知到的过度减肥高度相关，即超过减重预期幅度后的停药。

全球首款！FDA批准SAA细胞疗法上市

12月8日，美国FDA正式批准Gamida Cell公司开发的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge®（通用名：omidubicel-onlv）用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。这是全球首个获批用于SAA的细胞疗法产品，标志着这一罕见且危及生命的骨髓衰竭性疾病迎来革命性治疗突破。值得注意的是，Omisirge®最初于2023年获FDA批准，用于12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者在接受清髓性预处理后的脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。此次新增适应症覆盖 6 岁及以上、缺乏匹配捐赠者的 SAA 患者，使其成为全球首个兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的"双适应症"细胞疗法，进一步拓展了其临床价值与应用广度。

赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市

12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得NMPA批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。芬妥司兰是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份，获得了包括芬妥司兰在内的4款RNAi疗法的权益。

FDA批准小分子扩展适应症，用于儿童遗传性血管性水肿

12月12日，BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）颗粒剂型，用于2至<12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。根据新闻稿，Orladeyo为首个适用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法，其颗粒剂型为儿童提供了更易接受的给药方式。Orladeyo是一款创新口服特异性血浆激肽释放酶抑制剂，该疗法在2020年获FDA批准用以预防成人和12岁以上患者的HAE发作。此次批准主要基于APeX-P临床试验的积极期中数据。研究结果显示，Orladeyo在该年龄段人群中耐受性良好，安全性特征与既往成人及青少年试验保持一致，并在治疗早期即展现出持续降低患者每月发作次数的效果，且未发现新的安全性风险。

勃林格殷格翰「那米司特」在华获批治疗进展性肺纤维

12月11日，勃林格殷格翰宣布那米司特片（nerandomilast）获得国家药监局（NMPA）批准用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂。此次获批基于关键性III期FIBRONEER-ILD™研究的积极结果。数据显示，9mg那米司特组、18mg那米司特组和安慰剂组在第52周时的用力肺活量（FVC）相对于基线的绝对变化分别为-84.6mL、-98.6mL和-165.8mL。FVC是衡量肺功能的关键指标，研究结果表明该药物能有效延缓PPF患者的肺功能下降。研究还显示，那米司特能提高患者的生存率，死亡风险呈现名义显著降低。

全球交易合作动态

1. 新版医保目录公布，新增纳入114种药品

12月7日，国家医保局与人力资源社会保障部联合发布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》及首版《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，标志着我国医疗保障体系在保基本与补高端协同发展上迈出关键一步。此次调整不仅实现114种药品新增纳入，更以50款1类创新药的高占比凸显对医药创新的支持，同步推出的商保创新药目录则为CAR-T、TCE疗法、双特异性抗体等高值药品搭建了保障通道。

2. 17.55亿美元！诺华达成新合作

12月9日，Relation Therapeutics宣布宣布与诺华达成多项目战略合作，共同开展特应性疾病新靶点发现与验证。根据协议，Relation将获得5500万美元（包括首付款、股权投资及额外研发资金），以及最高达17亿美元的临床前、临床开发、注册审批及商业化里程碑付款，并享有产品净销售额的分级提成。此次合作将结合Relation的AI驱动药物发现平台与人类数据生成能力，以及诺华在免疫皮肤学领域的深厚经验，共同识别、验证并推进针对免疫失调引发特应性疾病的"全球首创"治疗靶点。

3. 8.2亿美元！这家华人创办的Biotech被收购

12月8日，罕见病公司Mirum Pharmaceuticals（Nasdaq:MIRM）宣布达成最终协议，以8.2亿美元收购专注于病毒和肝脏疾病的私人生物技术公司Bluejay Therapeutics，Mirum支付2.5亿美元现金和3.7亿美元Mirum股票，额外再支付2亿美元潜在销售分层里程碑。该交易将为Mirum的罕见肝脏项目组合增加Brelovitug的全球权利，Brelovitug是一种晚期全人单克隆抗体，具有突破性治疗和PRIME资格治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）。此次收购有望提升Mirum在罕见病领域的领导地位，建立在其在罕见肝病方面的深厚专业知识之上，并在未来18个月内为该公司增加第四个潜在的注册读数。

4. 超20亿美元！复星医药口服GLP-1药物授权给辉瑞

12月9日，复星医药宣布，控股子公司重庆药友制药有限责任公司、上海复星医药产业发展有限公司与辉瑞共同签订《许可协议》，由药友制药就口服小分子胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂（包括YP05002）及含有该活性成分的产品授予辉瑞于全球范围独家开发、使用、生产及商业化的权利，许可领域包括人类、动物所有适应症的治疗、诊断及预防。根据协议条款，药友制药将完成YP05002于澳大利亚的I期临床试验，并授予辉瑞在全球范围内进一步开发、生产和商业化的独家许可。药友制药将获得1.5亿美元的首付款，并有资格获得与特定开发、注册和商业里程碑相关的最高达19.35亿美元的里程碑付款，以及产品获批销售后的分层特许权使用费。

5. 超100亿美元！礼来或收购Abivax，获得一款口服小分子IBD新药

12月10日，据悉礼来有意收购法国生物技术公司Abivax，后者股价盘前大涨10.8%，最新市值已经超100亿美元，今年7月后股价暴涨10倍。Abivax在7月宣布其ABTEC3期临床8周诱导试验的患者报告结果（PRO），该试验评估了一种增强miR-124表达的口服小分子药物obefazimod在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成年患者中的疗效。除了试验的临床疗效终点外，PRO在确定患者如何感知症状、生活质量和日常生活活动的变化方面也很重要。Abivax正在使用microRNA技术，这是一项现已获得诺贝尔奖的科学发现，将彻底改变IBD的未来治疗。

6. 君赛生物递表港股IPO，上轮投后估值21.37亿元

12月10日，君赛生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。君赛生物成立于2019年，致力于开发实体瘤创新细胞疗法，尤其是TIL疗法等。首发管线GC101为一款差异化的TIL疗法，临床使用中无需高强度清淋，无需IL-2给药，预计2026年递交上市申请，有望成为中国首个获批的TIL疗法。后续TIL管线采用工程化修饰改造，有望进一步提升疗效。君赛生物成立以来经历多轮融资，其中2025年11月完成1.37亿元C轮融资，投前估值20亿元，投后估值21.37亿元。

7. 云顶新耀24亿元引进一款第三代PCSK9抑制剂

12 月 11 日，云顶新耀宣布，其全资附属公司云顶新耀医药科技已与海森生物签署两项战略合作协议，包括商业化服务协议以及授权许可协议。根据商业化服务协议，云顶新耀医药科技将依托现有的销售与市场体系，为海森生物旗下六款成熟产品提供商业化服务。根据授权许可协议，云顶新耀医药科技获得在大中华区开展莱达西贝普 (Lerodalcibep) 的后续临床开发、注册和商业化的独家许可，并可在大中华区以免特许使用权费方式使用海森生物相关商标。云顶新耀医药科技将支付 2900 万美元（相当于约人民币 2.05 亿元）的初始付款，及最高不超过 3000 万美元（相当于约人民币2.12亿元）的潜在开发及监管里程碑款项与最高不超过 2.8 亿美元（相当于约人民币 19.77亿元）的潜在销售里程碑款项；以及按净销售额的潜在特许使用权费。

8. 超6亿美元！凌科药业就TYK2抑制剂达成独家开发与许可协议

12月10日，凌科药业和Formation Bio宣布，Formation Bio已获得凌科药业的新一代具有中枢神经系统（CNS）渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）的独家权利。该管线将由Formation Bio新成立的子公司Bleecker Bio推进研发。LNK01006是一款新一代CNS渗透性TYK2变构抑制剂，兼具强效、选择性抑制 TYK2介导的细胞因子信号传导能力，并具备针对中枢免疫调节而优化的药理特性。根据协议条款，凌科药业将持有Bleecker Bio的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。

9. 石药创新递表港股IPO

12月10日，石药创新港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。石药创新前期围绕大健康领域进行布局，覆盖咖啡因、保健食品、功能性原料等赛道。2024年，石药创新收购巨石生物51%的控股股权，拓展至创新药领域。2025年11月，石药创新进一步收购巨石生物29%股权，股比增至80%。石药创新生物制药布局方向包括抗体（IO、自免）、ADC（肿瘤）、mRNA疫苗（新冠、带疱-水痘）等。PD-1抗体已经获批上市，多款ADC处于临床阶段。石药创新2022-2024年的收入分别为28.4亿元、25.4亿元、19.8亿元，2025年1-7月收入为12.4亿元。

10. 25.5亿美元！翱路医药达成代谢新药研发合作

12月11日，上海翱路生物医药科技有限公司（OTR Therapeutics）与Zealand Pharma（NASDAQ: ZEAL）宣布达成一项覆盖多个新药研发项目的战略合作与许可协议，以发现和开发治疗代谢疾病的创新疗法。根据协议条款，翱路医药和Zealand Pharma将针对代谢疾病中的多个靶点，共同发现和开发创新疗法。翱路医药将利用其专有的创新药物发现平台，主导并开展研究及临床前开发。Zealand Pharma将负责全球范围内的临床开发、注册申报和商业化。根据协议条款，翱路医药将获得一笔2000万美元的首付款，并在满足预定条件下获得一笔补充首付款，累计首付款达3000万美元。翱路医药还有资格获得后续开发、注册和以商业销售里程碑为主的潜在里程碑付款，总金额最高可达约25亿美元。此外，翱路医药还有资格从合作产生的商业化产品全球销售净额中获得个位数百分比分级特许权使用费。