2025年12月12日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 中国生物制药首创CDK2/4/6抑制剂获批上市

12月11日，NMPA官网显示，中国生物制药库莫西利胶囊上市申请已获批准，用于联合氟维司群治疗既往内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。库莫西利（TQB3616）是中国生物制药开发的一种全球首创新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂。一项随机、双盲、平行对照、多中心III期临床研究（TQB3616-III-01）评估了库莫西利联合氟维司群对比安慰剂联合氟维司群在既往内分泌经治的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。研究结果显示，试验组库莫西利联合氟维司群的中位PFS为16.62个月，较对照组PFS延长9.16个月；库莫西利联合治疗将疾病进展/死亡风险降低64%（HR=0.36，P＜0.0001）。该研究的主要研究结果中位PFS、HR和PFS绝对获益程度均高于对照组。

2. 诺诚健华抗癌新药「佐来曲替尼」获批上市

12 月 11 日，NMPA 官网显示，诺诚健华 1 类新药「佐来曲替尼」在国内获批上市，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12~18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛 TRK 抑制剂，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。目前，诺诚健华已经完成了针对 NTRK 融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是 IRC 评估的 ORR。在临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC 评估的 ORR 为 89.1%，DCR 为96.4%，24个月PFS率为77.4%，24个月OS率为90.8%。此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2 周岁≤年龄<12 周岁）的注册临床试验正在进行中。

3. 健康元1类新药「玛帕西沙韦」获批上市

12月11日，健康元宣布，1类创新药玛帕西沙韦（TG-1000胶囊）获NMPA批准上市，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。玛帕西沙韦为创新抗流感 1 类新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发。2023 年 3 月，太景医药授予健康元该药的知识产权许可以独家研发、生产、销售、许诺销售玛帕西沙韦。III 期临床试验结果表明，玛帕西沙韦对甲型和乙型流感病毒感染患者均展现良好的疗效，对乙型流感的疗效优于同类药物。在 III 期临床研究中，玛帕西沙韦组与安慰剂组在所有流感症状缓解的中位时间分别为 60.9 小时和 87.9 小时，较安慰剂组缩短 27 小时，显示达到主要疗效指标并具有统计学差异。

4. 赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市

12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得NMPA批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。芬妥司兰是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份，获得了包括芬妥司兰在内的4款RNAi疗法的权益。

5. 正大天晴「司美格鲁肽」申报上市

12月11日，CDE官网显示，正大天晴下属企业连云港润众制药开发的司美格鲁肽注射液的上市申请已获受理。司美格鲁肽原研产品由诺和诺德开发，其已获批适应症包括2型糖尿病、心血管风险、肥胖和慢性肾病。今年前3季度，司美格鲁肽原研产品全球销售额已达255亿美元。公开数据显示，目前已有10款国产司美格鲁肽进入申报上市阶段，包括石药、齐鲁、复星和华东等药企皆加入围猎。

6. 辉瑞公布HER2小分子抑制剂三期临床积极数据

12月10日，辉瑞公布其在人表皮生长因子受体2（HER2）阳性转移性乳腺癌（MBC）患者中开展的3期HER2CLIMB-05研究的积极结果。该研究评估患者在接受化疗诱导治疗后，接受小分子Tukysa（tucatinib）或安慰剂，与标准一线维持治疗方案（trastuzumab联合pertuzumab）联用时的疗效与安全性。主要终点分析显示，在研究者评估下，Tukysa联合方案可将患者的疾病进展或死亡风险降低35.9%（HR=0.641，95% CI：0.514-0.799，p<0.0001）。此外，Tukysa联合trastuzumab和pertuzumab作为一线维持治疗的安全性可控。Tucatinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，对HER2具有高度特异性，但对同属人表皮生长因子受体家族的EGFR没有明显抑制作用。目前，该药已获FDA批准两项适应症。

7. 罗氏公布口服SERD三期临床积极数据，乳腺癌辅助治疗

12月10日，罗氏公布了3期lidERA Breast Cancer研究的积极结果，该研究评估在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant在雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性的早期乳腺癌患者中的疗效与安全性。预设期中分析结果显示，giredestrant组患者在主要终点无侵袭性疾病生存期（iDFS）上获得改善。与标准辅助内分泌治疗（SoC ET）相比，giredestrant显著降低了侵袭性疾病复发或死亡风险达30%（HR=0.70，95% CI：0.57-0.87，p=0.0014）。此外，三年随访结果显示，giredestrant组92.4%的患者仍存活且无侵袭性疾病复发，而标准内分泌治疗组这一比例为89.6%。iDFS获益在所有具有临床相关性的亚组中均保持一致。

行业资讯

1. 云顶新耀24亿元引进一款第三代PCSK9抑制剂

12 月 11 日，云顶新耀宣布，其全资附属公司云顶新耀医药科技已与海森生物签署两项战略合作协议，包括商业化服务协议以及授权许可协议。根据商业化服务协议，云顶新耀医药科技将依托现有的销售与市场体系，为海森生物旗下六款成熟产品提供商业化服务。根据授权许可协议，云顶新耀医药科技获得在大中华区开展莱达西贝普 (Lerodalcibep) 的后续临床开发、注册和商业化的独家许可，并可在大中华区以免特许使用权费方式使用海森生物相关商标。云顶新耀医药科技将支付 2900 万美元（相当于约人民币 2.05 亿元）的初始付款，及最高不超过 3000 万美元（相当于约人民币2.12亿元）的潜在开发及监管里程碑款项与最高不超过 2.8 亿美元（相当于约人民币 19.77亿元）的潜在销售里程碑款项；以及按净销售额的潜在特许使用权费。

2. 超6亿美元！凌科药业就TYK2抑制剂达成独家开发与许可协议

12月10日，凌科药业和Formation Bio宣布，Formation Bio已获得凌科药业的新一代具有中枢神经系统（CNS）渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）的独家权利。该管线将由Formation Bio新成立的子公司Bleecker Bio推进研发。LNK01006是一款新一代CNS渗透性TYK2变构抑制剂，兼具强效、选择性抑制 TYK2介导的细胞因子信号传导能力，并具备针对中枢免疫调节而优化的药理特性。根据协议条款，凌科药业将持有Bleecker Bio的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。

3. 石药创新递表港股IPO

12月10日，石药创新港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。石药创新前期围绕大健康领域进行布局，覆盖咖啡因、保健食品、功能性原料等赛道。2024年，石药创新收购巨石生物51%的控股股权，拓展至创新药领域。2025年11月，石药创新进一步收购巨石生物29%股权，股比增至80%。石药创新生物制药布局方向包括抗体（IO、自免）、ADC（肿瘤）、mRNA疫苗（新冠、带疱-水痘）等。PD-1抗体已经获批上市，多款ADC处于临床阶段。石药创新2022-2024年的收入分别为28.4亿元、25.4亿元、19.8亿元，2025年1-7月收入为12.4亿元。