2025年12月11日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 全球首款！FDA批准WAS基因疗法上市

12月9日，美国FDA批准意大利非营利组织Fondazione Telethon开发的基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者。值得一提的是，这是FDA批准用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的首款基因疗法。Telethon基金会也成为首个拥有获FDA批准基因疗法平台和产品的非营利机构。Waskyra是一款基于慢病毒载体的体外基因疗法，通过采集患者自身的CD34+造血干/祖细胞，在体外利用慢病毒载体将功能正常的WAS基因拷贝导入这些细胞的基因组中，从而使其获得产生功能性WAS蛋白的能力。随后，经基因修饰后的细胞在患者接受预处理化疗后，以重建健康的免疫系统和正常的血小板功能，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。

2. 全球首款！FDA批准SAA细胞疗法上市

12月8日，美国FDA正式批准Gamida Cell公司开发的同种异体脐带血细胞疗法Omisirge®（通用名：omidubicel-onlv）用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。这是全球首个获批用于SAA的细胞疗法产品，标志着这一罕见且危及生命的骨髓衰竭性疾病迎来革命性治疗突破。值得注意的是，Omisirge®最初于2023年获FDA批准，用于12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者在接受清髓性预处理后的脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染风险。此次新增适应症覆盖 6 岁及以上、缺乏匹配捐赠者的 SAA 患者，使其成为全球首个兼具恶性与非恶性血液病治疗能力的"双适应症"细胞疗法，进一步拓展了其临床价值与应用广度。

3. 普众发现全球首创MUC18 ADC拟纳入突破性疗法

12月9日，根据CDE官网公示，普众发现医药科技开发的全球首创的MUC18 ADC药物AMT-253，拟申请突破性疗法，用于既往经一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤，或即将启动注册性临床实验。AMT-253为靶向MUC18的ADC药物，则采用其自主ADC开发平台，连接子进行了亲水性优化，毒素采用extecan，DAR值为8，ESMO会议期间墙报汇报了在中澳两地进行一期临床数据，包括黑色素瘤和妇科癌症等多个队列。普众生物目前六款产品进入临床阶段，此前CDH6的ADC药物已经在ASCO期间首次公布临床数据，此外CDH17 ADC药物同样初步全球领先进度，其在新靶点ADC药物方面开始陆续进入收获期，AMT-253有望成为其首个启动注册性临床的药物，未来值得。

4. 强生first-in-class双抗新药拟纳入突破性疗法

12 月 9 日，CDE 官网显示，强生的 1 类新药 JNJ-78278343 注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于接受过雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。公开数据显示，该药是全球首个且目前唯一进入 Ⅲ 期临床阶段的 KLK2 靶向药物。JNJ-78278343（Pasritamig）是强生开发的一款潜在 first-in-class 皮下注射 TCE（T 细胞桥接器）双抗，可同时靶向 CD3 和 KLK2。其中，KLK2 中文全称为人激肽释放酶 2，是一种在前列腺癌细胞表面表达的蛋白，但在正常组织中表达非常有限。目前，强生正在中国、美国、日本、法国等多个国家和地区开展一项国际多中心 Ⅲ 期临床（CTR20254394），以评估 JNJ-78278343 联合最佳支持治疗用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的有效性和安全性，研究预计将于2028 年 5 月完成。

5. 和黄医药/阿斯利康「赛沃替尼」新适应症拟纳入优先审评

12 月 10 日，CDE 官网显示，和黄医药申报的赛沃替尼新适应症拟纳入优先审评，适应症为：经过至少 2 种系统化疗失败的 MET 基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服 MET TKI，由阿斯利康与和黄医药联合开发，并由阿斯利康负责商业化。赛沃替尼是中国首个获批的选择性 MET 抑制剂，此前已在国内获批多项适应症。2023 年 AACR 上，和黄医药曾公布了赛沃替尼针对 MET 扩增胃食管交界处/胃癌患者的 II 期研究 (NCT04923932) 的中期分析结果。数据显示：经独立审查委员会确认的 ORR 为 45%，而在高 MET 基因拷贝数的患者中 ORR 为 50%。

行业资讯

1. 超100亿美元！礼来或收购Abivax，获得一款口服小分子IBD新药

12月10日，据悉礼来有意收购法国生物技术公司Abivax，后者股价盘前大涨10.8%，最新市值已经超100亿美元，今年7月后股价暴涨10倍。Abivax在7月宣布其ABTEC3期临床8周诱导试验的患者报告结果（PRO），该试验评估了一种增强miR-124表达的口服小分子药物obefazimod在中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成年患者中的疗效。除了试验的临床疗效终点外，PRO在确定患者如何感知症状、生活质量和日常生活活动的变化方面也很重要。Abivax正在使用microRNA技术，这是一项现已获得诺贝尔奖的科学发现，将彻底改变IBD的未来治疗。

2. 君赛生物递表港股IPO，上轮投后估值21.37亿元

12月10日，君赛生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。君赛生物成立于2019年，致力于开发实体瘤创新细胞疗法，尤其是TIL疗法等。首发管线GC101为一款差异化的TIL疗法，临床使用中无需高强度清淋，无需IL-2给药，预计2026年递交上市申请，有望成为中国首个获批的TIL疗法。后续TIL管线采用工程化修饰改造，有望进一步提升疗效。君赛生物成立以来经历多轮融资，其中2025年11月完成1.37亿元C轮融资，投前估值20亿元，投后估值21.37亿元。