2025年12月5日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 礼来非共价BTK抑制剂新适应症获美国FDA批准上市

当地时间 12 月 3 日，礼来宣布，美国 FDA 已批准 Jaypirca（Pirtobrutinib，匹妥布替尼，100mg 和 50mg 片剂）用于治疗既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。同时，FDA 已将原定于 2023 年 12 月获得的用于治疗后期 CLL/SLL 的加速批准转为常规批准。此次批准基于 BRUIN CLL-321 研究的结果。这是一项随机、开放标签的 III 期研究，共入组 238 名受试者，结果显示，PFS 风险比（HR）为 0.54，匹妥布替尼组的中位 PFS 为 14 个月，对照组为 8.7 个月。

2. 辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂申报上市

12月4日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理，用于治疗偏头痛。扎维吉泮鼻喷雾剂是一种降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，于2023年3月10日获FDA批准上市，用于急性治疗有或无先兆的成人偏头痛。该产品也是第一个用于成人偏头痛急性治疗的CGRP受体拮抗剂鼻腔喷雾剂。II/III期BHV3500-201研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂10mg（15.5% vs 22.5%，p=0.0113）和20mg剂量组（15.5% vs 23.1%，p=0.0055）患者的头痛缓解比例均显著提高；III期BHV3500-301研究结果显示，与安慰剂组相比，扎维吉泮鼻喷雾剂（10mg）组患者的头痛缓解比例显著提高（15% vs 24%，p＜0.0001）。

3. 创新机制脱发新药关键3期临床成功，拟申报上市

12月3日，Cosmo Pharmaceuticals宣布，其在研疗法clascoterone 5%外用溶液在用于男性雄激素性脱发（AGA）治疗的两项关键3期试验中取得积极的主要结果。根据新闻稿，clascoterone是三十多年来AGA治疗领域首个具有全新作用机制的潜在创新疗法。据此积极结果，Cosmo公司计划在2026年春季完成12个月的安全性随访研究后，在美国和欧洲同步提交监管申请。在两项设计完全相同的3期研究中，共入组1465名患者。结果显示，两项研究均在目标区域毛发数量（TAHC）上达到统计学显著性。其中一项研究显示，clascoterone 5%外用溶液在TAHC方面相较载体的改善达到5.39倍（539%），另一项研究则为1.68倍（168%）。

4. 遗传性血管性水肿小分子关键3期试验结果积极，上市申请递交在即

12月2日，Pharvaris公布，其在研疗法deucrictibant在RAPIDe-3临床3期关键研究中，用于缓解遗传性血管性水肿（HAE）发作获得积极结果。该数据将作为该公司预计在2026年上半年递交的上市申请的核心支持数据。分析结果显示，试验达到了主要终点，deucrictibant组患者的中位症状缓解起效时间为1.28小时，显著快于安慰剂组（中位起效时间超过12小时，p<0.0001）。此外，deucrictibant在所有次要终点上同样展现出显著疗效。Deucrictibant是一种强效、选择性的口服缓激肽B2受体拮抗剂。通过抑制缓激肽信号传导，deucrictibant有望改善HAE发作的临床体征，并预防发作的发生。

5. 潜在"first-in-class"疗法达关键3期试验主要终点，即将递交监管申请

12月2日，Capricor Therapeutics今日宣布，其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入106名患者，主要终点上肢功能量表（PUL v2.0）与关键次要心脏终点左心室射血分数（LVEF）均达到统计学显著性（p值分别为0.03和0.04）。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。此外，deramiocel在HOPE-3研究中保持了良好的安全性与耐受性，与既往临床经验一致。公司表示，基于此次积极数据，其计划向FDA提交针对完整回应函（CRL）的补充资料，并纳入本次3期研究成果，以推动该细胞疗法的后续监管进程。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种潜在"first-in-class"同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。

6. 复星医药宣布其ATR抑制剂FXS0887获批临床

12月3日，复星医药宣布其自主研发的ATR抑制剂FXS0887正式获中国药监部门批准开展临床试验，拟定适应症为晚期恶性实体瘤。从全球研发格局来看，ATR抑制剂已是跨国药企竞逐的热点赛道，默克、阿斯利康、拜耳等巨头均有布局，其中阿斯利康的Ceralasertib已进入临床Ⅲ期，默克的Berzosertib已进入临床Ⅱ期。从国内布局看目前江苏恒瑞与石家庄智康弘仁的ATR抑制剂已进入临床Ⅱ期，此次复星医药FXS0887的临床获批，使得国内ATR抑制剂赛道也更加火热。

行业资讯

1. 超13亿美元！科伦博泰新型ADC授权给Crescent，并引进PD-1/VEGF双抗

12月4日，科伦博泰与Crescent Biopharma共同宣布，双方已建立战略合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗手段（含新型联用疗法）。根据合作条款，科伦博泰授予Crescent在美国、欧洲及所有其他大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）以外市场研究、开发、生产和商业化SKB105的独家权利，Crescent则授予科伦博泰在大中华地区研究、开发、生产和商业化CR-001的独家权利。SKB105是科伦博泰研发的一款靶向整合素β6(ITGB6)的ADC，CR-001是Crescent的一款PD-1xVEGF双特异性抗体。基于本次合作，科伦博泰将向Crescent收取8,000万美元的首付款，并有资格收取高达12.5亿美元的里程碑付款，以及基于SKB105净销售额的中个位数至低双位数百分比的分级特许权使用费。Crescent将向科伦博泰收取2,000万美元的首付款，并有资格收取高达3,000万美元的里程碑付款，以及基于CR-001净销售额的低至中个位数百分比的分级特许权使用费。

2. 高光制药递表港股IPO，上轮投后估值24.6亿元

12月4日，高光制药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。高光制药成立于2017年，聚焦开发用于治疗自免疾病和炎症性疾病的创新疗法。核心产品TLL0-018为一款高选择性的JAK1/TYK2抑制剂，目前正在开展慢性自发性荨麻疹、类风湿关节炎两项关键三期注册临床试验，同时在探索其他多个自免适应症，后续管线还有透脑JAK1/TYK2抑制剂TLL-041，以及NLRP3抑制剂、高选择性透脑LRRK2抑制剂等。高光制药成立以来经历多轮融资，2025年11月完成1.62亿元C轮融资，投前估值23亿元，投后估值24.62亿元。