10例自闭症患者输注细胞6个月，7例临床症状得到显著改善

自闭症会给患者社交、职业或其它重要功能领域带来显著损害，现有疗法很难治愈或有效缓解。近期，有学者发表了一篇关于细胞疗法治疗自闭症的临床试验，结果显示，患者多项症状在短期内显著改善，这给自闭症的治疗再次提供了有力证据。

自闭症谱系障碍（ASD）是一组神经发育疾病，主要特征为社交沟通障碍、兴趣狭隘、重复刻板行为等。美国疾病控制与预防中心数据显示，2012年ASD患病率为1/68（约1.47%），到2022年已上升至1/31（约3.2%）‌。

ASD症状通常在12-18个月开始显现，确诊一般在24-36个月。尽管ASD致病机制尚未完全明确，但多项研究已证实，患者中存在罕见及新发的点突变和染色体结构亚显微变异，这些可能与ASD临床表现有关。

目前自闭症的治疗方法可分为行为、营养和医学干预，虽可取得一定效果，但很难从根本上逆转大脑神经损伤。细胞再生疗法已被很多学者尝试用于现有疗法无法治愈/有效缓解症状的疾病，它可通过修复受损神经组织来治疗ASD，并恢复其功能。

该项小型研究的目的是评估自体骨髓抽吸浓缩物 （BMAC，富含有多种细胞成分）移植治疗10例ASD患者的安全性、有效性和临床益处，术后使用印度自闭症评估量表 （ISAA）和儿童功能独立性评定量表（WeeFIM）评估治疗效果。

患者筛选：共纳入10例ASD患者，其中男性7例，女性3例，平均年龄7.2岁（范围4-12岁）。基线ISAA评分中位数为139.3分（范围122-162分，表1），Wee-FIM评分中位数为101.7分（范围92-112分，表2）。

方 法：治疗开始前，患者首先注射粒细胞集落刺激因子（GCSF），48小时后进行骨髓采集（采集量5 mL/kg），离心浓缩处理后（每8ml骨髓加入1ml柠檬酸钠）的自体BMAC立即通过腰椎穿刺针(25号)注入蛛网膜下腔，针刺入第二与第三腰椎之间。

结果：①ISAA评分（见表1和图2）：3个月时，4例患者表现出10-20分的显著改善，疾病严重程度降低10%，ISAA评分平均降低8%；6例患者表现出2-5分的中度/轻度改善。6个月时，7例患者较治疗前进一步显著改善，2例轻度改善，ISAA评分平均降低6%。

12个月时，5例患者ISAA评分较6个月时有所增加，但与基线相比，有7例显示出显著改善；其中2例中度ASD患者分别增加10分和16分，但相较于基线值仍改善20分和8分。24个月时，与基线相比，7例患者整体ISAA评分降低，其中5例患者仍保持显著改善。（PS：ISAA评分越高表示症状越严重）

②Wee FIM 评分（见表2和图3）：3个月时，5例患者评分增加5分或以上（显著改善），3例仅增加2分（轻度改善）。6个月时，5例患者评分较3个月时继续增加；3例有所降低，但高于基线值。12和24个月时，7例患者的评分比基线值更高，3名患者评分没有变化。（PS：Wee FIM评分越高表示独立性越强）

③改善最多的症状：社交能力增强、多动症减少、无意义游戏减少、信心增强、攻击性行为减少以及更好的运动能力和协调性（表3）。

④不良事件：治疗后未记录到任何患者的不良事件，基线和随访时的血液学和生化指标均在正常范围内。

通过分析患者身上的改善发现，干细胞在ASD治疗中发挥的有益作用可能通过多种神经营养因子修复受损/退化的神经元，并可能促进新神经元生长。

总 结：这项小规模研究证实，细胞疗法可能是一种治疗自闭症的潜在有效方法，并且在6-12个月内达到最佳效果。根据现有研究数据，我们认为单次注射BMAC是不够的，建议未来研究探索不同注射次数和间隔时间的疗效差异，以达到长期改善症状的目的。

参考资料：

Himanshu Bansal,Poonam Verma, Anupama Agrawal, Jerry Leon, I Birgitta Sundell, and Prasad S Koka.A Short Study Report on Bone Marrow Aspirate Concentrate Cell Therapy in Ten South Asian Indian Patients with Autism.Journal of Stem Cells ISSN: 1556-8539.

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