全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 拜耳重磅口服肺癌新药获美国FDA批准上市

当地时间 11 月 19 日，FDA 加速批准了拜耳 Sevabertinib，适应症为用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Sevabertinib（BAY 2927088）是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可有效抑制突变型人表皮生长因子受体 2（HER2），包括 HER2 外显子 20 插入和 HER2 点突变，以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型 EGFR 较野生型 EGFR 具有高选择性。本次 FDA 批准是基于 SOHO-01 研究的积极结果。

2. 阿斯利康「氢司美替尼」新适应症获批，扩人群至成人

11月19日，FDA官网显示，阿斯利康的氢司美替尼（Selumetinib，商品名：Koselugo）胶囊获批新适应症，用于有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者。氢司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，已推出胶囊和颗粒剂两种剂型。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得氢司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责氢司美替尼在全球的开发和商业化。此前，氢司美替尼胶囊于2020年4月首次在美国获批上市，适用于2岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者；颗粒剂于2025年9月首次在美国获批上市，适用于1岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。

3. 阿尔茨海默病新药仑卡奈单抗新方案在英国获批

11月19日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，人源化抗可溶性聚集淀粉样蛋白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获英国药品和保健品监管机构（MHRA）批准，可每四周进行一次静脉（IV）维持剂量给药。2024年8月，仑卡奈单抗在英国获批用于治疗AD源性轻度认知障碍和轻度AD患者，适用于载脂蛋白E ε4（ApoE ε4）杂合子或非携带者的成年患者。随着此次静脉维持剂量用药的获批，在接受每两周一次10 mg/kg剂量方案治疗18个月后，患者可转为每四周一次10 mg/kg的维持剂量方案，也可继续采用每两周一次10 mg/kg的剂量方案。

4. 罗氏莫妥珠单抗皮下注射制剂在欧盟获批上市

11月19日，罗氏宣布Lunsumio（mosunetuzumab，莫妥珠单抗）皮下注射（SC）制剂的有条件上市许可申请已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗接受过二线及以上系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗是罗氏开发的一款靶向CD20和CD3的T细胞衔接器（TCE）双抗，通过靶向激活并重定向患者现有的T细胞，释放细胞毒性蛋白进入B细胞，从而激活并消除目标B细胞。莫妥珠单抗静脉注射（IV）制剂于2022年6月在欧盟获批上市。此次获批的SC制剂可在门诊环境中使用，注射时间仅需1min，显著短于IV制剂所需的时间（2-4h）。

5. Arrowhead新型降脂RNAi疗法在美国获批上市

当地时间 11 月 18 日，Arrowhead 公司宣布，美国 FDA 已批准其 RNAi 疗法普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的新药上市申请，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这是首个也是目前唯一一个获得 FDA 批准用于治疗 FCS 的 siRNA 药物，患者可在家中自行给药，只需每三个月进行一次简单的皮下注射即可。普乐司兰钠注射液是一种首创的 RNA 干扰疗法，致力于降低载脂蛋白 C-III（APOC3）的合成。普乐司兰钠注射液的治疗目标是通过降低 APOC3 水平，进而有效控制甘油三酯，促使血脂恢复至更正常的范围。

6. 艾伯维/Genmab双抗联合疗法在美国获批新适应症

当地时间 11 月 18 日，美国 FDA 宣布已批准 Genmab 和艾伯维联合开发的艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）新适应症上市：联合利妥昔单抗和来那度胺（简称 R2 方案），用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。艾可瑞妥单抗是一款皮下注射 CD20×CD3 双抗。FDA 曾授予艾可瑞妥单抗该适应症突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。新闻稿指出，这是艾可瑞妥单抗在美国获批的第三个适应症，也是 FDA 首次批准双抗联合疗法用于治疗淋巴瘤。在国内，该适应症的上市申请已被 CDE 纳入优先审评。

7. 辉瑞长效血友病疗法「马塔西单抗」在华获批

11月21日，NMPA官网显示，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab）获批上市，用于常规预防重度血友病A或重度血友病B患者的出血。马塔西单抗是国内首个获批的TFPI单抗。该药提供皮下注射治疗方案，每周给药一次，每次给药所需的准备工作极少。马塔西单抗的批准基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS研究，该研究评估了该药物在成人和12岁及以上患有严重血友病A或B且无抑制剂的青少年中的疗效和安全性，疗效主要衡量标准是患者的年化出血率（ABR）。结果显示，马塔西单抗在12个月的ATP期间将ABR显著降低了35%。

8. 默沙东K药获批一项新适应症，联合Nectin-4 ADC治疗MIBC

11月21日，美国FDA批准默沙东（MSD）的PD-1靶向抗体Keytruda（pembrolizumab）静脉制剂或Keytruda Qlex（pembrolizumab与berahyaluronidase alfa）皮下制剂，联合辉瑞（Pfizer）与安斯泰来（Astellas Pharma）联合开发的Nectin-4靶向抗体偶联药物Padcev（enfortumab vedotin）用于肌层浸润性膀胱癌（MIBC）成年患者的术前新辅助治疗，并在膀胱切除术后继续给予辅助治疗。适用人群为不适合接受顺铂化疗的患者。这次批准主要基于开放标签、随机、多中心的3期研究KEYNOTE-905/EV-303的结果。

9. 百利天恒首创EGFR/HER3双抗ADC在华申报上市

11月21日，根据CDE官网，百利天恒注射用伦康依隆妥单抗（BL-B01D1）的上市申请已获受理，用于既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者。伦康依隆妥单抗是百利天恒自主研发的全球首创FIC药物, 并且也是唯一进入III期临床阶段，并在鼻咽癌后线全球首个确证性III期临床研究结果的EGFR/HER3双抗ADC。根据2025 CSCO，目前转移性鼻咽癌一线治疗为化疗+免疫联合，一线含铂化疗失败以后，二线及二线以上，暂无高级别循证学证据提供优选方案。此次伦康依隆妥单抗的申报上市，代表鼻咽癌治疗即将迈入双抗ADC治疗的新时代。

10. 灵北公司偏头痛新药在华申报上市

11月17日，灵北公司宣布，CDE 已正式受理了灵北公司就偏头痛治疗药物 Vyepti（Eptinezumab，艾普奈珠单抗）提交的新药上市申请，用于成人偏头痛的预防性治疗。在中国提交新药上市申请的同时，灵北也在日本、韩国等亚洲其他主要市场同步提交了上市许可申请。若获得批准，这将是灵北公司在中国内地及亚洲重点市场首次推出生物制剂。Eptinezumab 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向降钙素基因相关肽（CGRP），经静脉注射使用，起效较快，在偏头痛的预防性治疗中显示出良好的效果。此次报上市是基于 III 期研究 SUNRISE（NCT04921384）的积极结果，旨在旨在评估 Eptinezumab 对比安慰剂在亚洲为主的慢性偏头痛人群中的疗效与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，Eptinezumab 在降低偏头痛发作频率、减少重度疼痛发作比例及减轻疾病负担方面均展现出显著优势。

复星医药小分子新药新适应症在华申报上市

11 月 20 日，CDE 官网显示，复星医药芦沃美替尼片新适应症申报上市，用于 2 岁及 2 岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。芦沃美替尼（复迈替尼；研发代号：FCN-159） 是复星医药自主研发的一款 MEK1/2 口服高选择性抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。该药已经在中国获批 2 项适应症，分别用于治疗成人 LCH 及组织细胞肿瘤，以及2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 I 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

信达生物「玛仕度肽9mg」减重III期研究成功，拟申报上市

11月20日，信达生物宣布玛仕度肽（IBI362）在中国中重度肥胖人群中开展的III期临床研究（GLORY-2）达成主要终点和所有关键次要终点。信达生物将于近期向监管机构递交玛仕度肽9mg用于成人体重控制的上市申请。玛仕度肽（IBI362）是信达生物与礼来制药共同推进的一款胰高血糖素受体（GCGR）/胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）双重激动剂。GLORY-2研究是一项在中国BMI≥30kg/m2的肥胖受试者中评估玛仕度肽9mg联合生活方式干预与安慰剂对比的有效性和安全性的III期临床研究。在治疗期内，玛仕度肽组受试者平均体重持续下降，第60周时仍未达平台。第60周时，玛仕度肽9mg组受试者平均体重降幅为18.55%，安慰剂组为3.02%；玛仕度肽9mg组受试者中44.0%实现20%及以上的体重降幅，安慰剂组这一比例为2.6%（P值均小于0.0001）。

华海药业自免新药III期临床成功

11 月 19 日，华海药业发布公告，称其子公司华奥泰生物与华博生物自主研发的 1 类新药 HB0017 注射液治疗银屑病的 III 期临床试验达到所有主要疗效终点和关键次要疗效终点。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评价 HB0017 注射液治疗中重度斑块状银屑病的疗效和安全性，总计共纳入 408 例中国中重度斑块状银屑病患者。研究结果显示，研究达到预设的所有主要疗效终点（第12 周时达到 PASI 75（PASI 评分较基线改善≥75%）的受试者比例、第12 周时达到 sPGA 0/1（sPGA 评分为 0 分或 1 分）的受试者比例）和关键次要疗效终点（第12 周达到 PASI 90（PASI 较基线改善≥90%）的受试者比例）。

强生口服IL-23R拮抗剂「Icotrokinra」拟纳入优先审评

11月19日，CDE网站显示，强生的口服IL-23R拮抗剂Icotrokinra（伊可白滞素）拟纳入优先审评，用于治疗接受系统性治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和年满12岁的儿童患者。Icotrokinra是Protagonist与强生合作开发的一种靶向IL-23R的first-in-class口服多肽药物，其与IL-23R的结合亲和力可达到个位数的pM级别，并在人T细胞中表现出对IL-23信号通路的强效选择性抑制活性。因此，该药物可选择性阻断IL-23R，从而抑制IL-23介导的炎症反应。自II期临床试验起，强生拥有Icotrokinra的全球独家开发及商业化权利。

勃林格殷格翰1类新药拟纳入突破性疗法

11 月 18 日，CDE 官网显示，勃林格殷格翰的 1 类新药 BI 764198 胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为：治疗患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、体重至少为 40 kg 的成人和≥12 岁青少年患者。BI 764198 是一款在研的口服选择性 TRPC6 抑制剂。在今年 11 月举行的 2025 年美国肾脏病学会年会（ASN 2025）上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治疗 FSGS 的一项多中心、Ⅱ 期、双盲、安慰剂对照、随机试验结果。在这项 Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者（其中 7 例携带 TRPC6 突变）完成治疗并纳入评估。试验数据显示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。

默沙东首创新药心力衰竭II期研究成功

11月18日，默沙东公布了评估Winrevair（Sotatercept）用于治疗因射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）成年患者的II期CADENCE研究的积极结果。混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）是左心疾病所致肺动脉高压的一个亚型。与其他类型的第2类肺动脉高压相比，CpcPH与较差的预后相关。目前尚无专门批准用于治疗CpcPH的疗法。CADENCE研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，在第24周时观察到肺血管阻力较基线具有统计学意义和临床意义的降低。根据初步评估，CADENCE研究中观察到的安全性特征与Sotatercept已知的安全性特征总体一致。

罗氏新一代口服SERD药物III期研究成功

11月18日，罗氏宣布乳腺癌III期lidERA研究取得积极结果。该研究评估了在研药物giredestrant与标准内分泌单药治疗相比，用于中高危I-III期ER阳性、HER2阴性乳腺癌患者辅助治疗的疗效和安全性。研究在预设的中期分析中达到了主要终点，giredestrant在提高无浸润性疾病生存期（iDFS）方面优于标准内分泌治疗。在中期分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明确的积极趋势。Giredestrant耐受性良好，不良事件与其已知安全性一致，未发现新的安全性信号。lidERA研究的数据将在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构分享。lidERA是首个在辅助治疗中显示出显著获益的选择性雌激素受体降解剂（SERD）III期临床研究。

百利天恒EGFR×HER3双抗ADC晚期食管癌III期成功

11月17日，由百利天恒自主研发的全球首创（First-in-class）、新概念（New concept）且唯一进入III期临床阶段的EGFR×HER3双抗ADC（iza-bren）在晚期食管鳞癌的III期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-305）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点。这是全球首个ADC药物在食管癌治疗中取得PFS、OS双阳性结果的III期临床研究，适应症为既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌。

科伦博泰首个双抗ADC启动二期临床，针对NSCLC

11月17日，科伦博泰在clinical trials网站上为SKB571登记了一项在非小细胞肺癌中的2期临床试验NCT07230405，该临床预计于2025年12月启动，入组人数为190例，一跃当前进度最快的产品之一。SKB571是科伦博泰首个双抗ADC药物，靶向EGFR/c-Met，此前默沙东就该的大中华区外全球权益行使选择权，默沙东支付3750万美元现金，后续还有开发和销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。SKB571使用了科伦新的OptiDCTM平台的高亲水性毒素-连接子策略，整体上还是在GGFG-Dxd的基础上进行优化改进，DAR值为6。

石药Nectin-4 ADC启动首个三期临床，针对宫颈癌

11月17日，石药集团在clinical trials网站上，登记了一项Nectin-4 ADC药物SYS6002，在铂类化疗和PD-1/L1进展后的宫颈癌受试者中，对比化疗，启动了一项3期临床试验NCT07230626，该临床预计于2025年11月启动，入组人数为412例，这也是SYS6002启动的首个三期临床试验。该项三期临床的对照组为研究者选择的化疗方法，OS为主要临床终点。SYS6002在多个方面进行了差异化的设计，Fc端保持完整的CDC/ADCC功能，同时采用MMAE作为payload，酶裂解工艺，Q295的定点偶联。同时基于的PK特性，采用了Q3W的剂量设计，优于PADCEV的剂量策略。

首个多发性硬化症生物类似药在美国上市

当地时间 11 月 17 日，山德士宣布，其那他珠单抗生物类似药（商品名：Tyruko）在美国获批上市，作为单药疗法治疗参考药物 Tysabri 涵盖的所有适应症，包括多发性硬化症和克罗恩病。新闻稿显示，这是首个且唯一一个获 FDA 批准用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的生物类似药。Tyruko 由 Polpharma Biologics 公司开发。2019 年，山德士与 Polpharma 达成全球商业化协议，获得该产品在所有市场的商业化权益和分销权。除美国外，Tyruko 目前已在 14 个欧洲国家上市。原研为渤健，2024 年销售额为 17.15 亿美元。

Genmab再次终止普方生物一款ADC开发

11月17日，Genmab宣布已停止了从去年斥资18亿美元收购普方生物ProfounBio交易中获得的另一款临床阶段抗体药物偶联物GEN1160的开发工作。停用GEN1160的原因是临床试验入组率低，且符合公司的投资组合优先策略，旨在将资源集中于最有潜力产生有意义影响的创新抗体药物上。GEN1160此前正在针对肾细胞癌、鼻咽癌和非霍奇金淋巴瘤患者进行1/2期试验。在此之前的9月16日，Genmab已因风险效益不佳而放弃了ProfoundBio交易中的另一款ADC候选药物GEN1107。

百济神州HER2双抗III期临床成功，联用PD-1一线治疗胃癌

11月17日，百济神州宣布III期HERIZON-GEA-01研究取得积极结果。该研究旨在评估在联合化疗的基础上，HER2靶向双特异性抗体泽尼达妥单抗单药或联合PD-1抑制剂替雷利珠单抗作为HER2阳性局部晚期或转移性胃食管腺癌（GEA，包括胃癌、胃食管结合部腺癌和食道癌）一线治疗的有效性和安全性。泽尼达妥单抗是一款first in class的HER2靶向人源化双特异性抗体，可与HER2上的两个非重叠的胞外位点结合，进而导致肿瘤细胞表面上的受体减少。泽尼达妥单抗最初由Zymeworks研发，百济神州已从Zymeworks获得泽尼达妥单抗在亚洲（不包括印度、日本）、澳大利亚和新西兰的许可，Jazz Pharmaceuticals则负责所有其他国家和地区。此前，泽尼达妥单抗在中国已获批用于治疗HER2高表达胆道癌（BTC）患者，在美国和欧盟也相应获批用于符合条件的BTC患者。

灵北公司偏头痛新药在华申报上市

11月17日，灵北公司宣布，CDE 已正式受理了灵北公司就偏头痛治疗药物 Vyepti（Eptinezumab，艾普奈珠单抗）提交的新药上市申请，用于成人偏头痛的预防性治疗。在中国提交新药上市申请的同时，灵北也在日本、韩国等亚洲其他主要市场同步提交了上市许可申请。若获得批准，这将是灵北公司在中国内地及亚洲重点市场首次推出生物制剂。Eptinezumab 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向降钙素基因相关肽（CGRP），经静脉注射使用，起效较快，在偏头痛的预防性治疗中显示出良好的效果。此次报上市是基于 III 期研究 SUNRISE（NCT04921384）的积极结果，旨在旨在评估 Eptinezumab 对比安慰剂在亚洲为主的慢性偏头痛人群中的疗效与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，Eptinezumab 在降低偏头痛发作频率、减少重度疼痛发作比例及减轻疾病负担方面均展现出显著优势。

华东医药ADC新药由附条件批准转为常规批准

近日，华东医药全资子公司中美华东收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药品补充申请批准通知书》，中美华东申报的索米妥昔单抗注射液（商品名称：爱拉赫®/ELAHERE®，研发代码：HDM2002）由附条件批准转为常规批准的补充申请获得批准。索米妥昔单抗为中美华东与ImmunoGen, Inc.（目前已被AbbVie收购）合作开发的针对叶酸受体α（FRα，一种在卵巢癌中高表达的细胞表面蛋白）靶点的ADC创新药，由FRα结合抗体、可裂解的连接子和美登木素生物碱DM4组成，在中国、美国和欧盟均为首个也是目前唯一一个批准用于治疗铂类耐药卵巢癌（PROC）的靶向FRα的ADC药物。中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。

齐鲁制药三抗新药首次披露临床数据

齐鲁制药将在2025年美国血液学会（ASH）年会上首次公布下一代 GPRC5D×BCMA×CD3 三抗QLS4131在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中首次人体试验的初步研究结果。本次会议将于当地时间12 月 6 日至 9 日在美国佛罗里达州奥兰多召开，目前常规摘要已正式发布。本次公布的是一项评价 QLS4131 在 RRMM 患者中的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性以及初步有效性的 I 期临床研究（NCT06500507）。本次公布的数据来自其在 RRMM 患者中的 I 期临床试验（NCT06500507），主要评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）、免疫原性以及初步有效性。

阿斯利康ADC新药在华启动III期临床

11 月 17 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，阿斯利康登记了一项 B7-H4 ADC 新药 Puxitatug Samrotecan（AZD8205）用于 B7-H4 选择性表达子宫内膜癌的全球 III 期研究。这是一项随机、开放性、多中心、全球 III 期研究（BLUESTAR-Endometrial01），旨在比较 AZD8205 单药治疗与医生所选化疗治疗在含铂化疗和抗 PD-1/抗 PD-L1治疗期间或之后出现进展的 B7-H4 选择性表达晚期/转移性子宫内膜癌受试者的疗效和安全性。该试验拟在国内入组 105 人，国际入组 700 人，研究的主要终点是 PFS 和 OS。

康方生物阿尔茨海默病双抗新药在中国获批临床

11月17日，康方生物宣布，其独立自主研发的协同靶向Aβ和BBB高表达受体的双特异性抗体新药AK152，已正式获得中国国家药品监督管理局批准，开展用于治疗阿尔茨海默症（AD）的临床试验。据康方生物新闻稿介绍，AK152是一款用于阿尔茨海默症疾病修饰治疗的双特异性抗体新药，也是康方生物创新疗法研发版图在中枢神经系统（CNS）领域的突破。AK152是一种同时靶向Aβ和BBB高表达受体的双特异性抗体，一方面，其Aβ端不仅能结合Aβ斑块，还能够高选择性结合更具神经毒性的可溶性Aβ多聚体；另一方面，利用BBB高表达受体介导的胞吞-胞转运机制，显著提高AK152的入脑率。

泽璟制药全球首创CD3/DLL3 三抗获FDA孤儿药资格认定

近日，泽璟制药在研产品注射用ZG006获得美国FDA颁发孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于治疗神经内分泌癌。ZG006（国际非专利名：alveltamig）是泽璟制药基于其双/多特异性抗体平台研发的一款靶向 DLL3/CD3 的三特异性 T 细胞衔接剂（Tri-TE）。ZG006目前已获得美国FDA与中国NMPA的临床试验许可；其中，它被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，并被美国 FDA 授予孤儿药资格。ZG006（INN名：alveltamig）是泽璟制药通过其双/多特异性抗体研发平台开发的一个三特异性抗体药物，已获得美国FDA和中国NMPA临床试验许可，并已分别被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种，和被美国FDA授予孤儿药资格认定。

创新基因疗法在美国滚动递交上市申请，一次性治疗法布里病

11月21日，Sangamo Therapeutics宣布，美国FDA已同意受理该公司针对在研疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）滚动递交生物制品许可申请（BLA）。ST-920是Sangamo自主研发、拟用于治疗成人法布里病患者的在研基因疗法。法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶A的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Isaralgagene civaparvovec使用重组AAV2/6载体，将表达α-半乳糖苷酶A的GLA基因递送到肝脏，旨在通过一次性治疗获得持久疗效，减轻患者接受酶替代疗法（ERT）的输注负担。

礼来替尔泊肽一项新适应症申报遇挫，暂未获批

近日，国家药品监督管理局（NMPA）发布的药品通知件送达信息显示，礼来公司的替尔泊肽注射液赫然在列，涉及四个受理号。一般而言，出现在药品通知件位置意味着此次申请未被批准，原因未知。该申请由礼来公司于2024年12月提交并获得NMPA受理，推测适应症为"合并肥胖的射血分数保留型心力衰竭"。该适应症在美国也还处于注册审批中。替尔泊肽是礼来开发的一款全球首创的GLP-1/GIP双重受体激动剂。目前已在全球获批超重、糖尿病、睡眠呼吸暂停等多项适应症。

信达生物「玛仕度肽」启动第8项Ⅲ期临床，针对青少年肥胖

11 月 19 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，信达生物登记了一项 III 期临床研究（CTR20254559），旨在中国青少年肥胖或超重参与者中评估 IBI362（玛仕度肽）的有效性和安全性。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究（GLORY-YOUNG），试验将在 25 家医疗机构开展，拟入组 180 例 12 岁-18 岁的青少年肥胖或超重患者。玛仕度肽组的给药频率为每周一次，每次一支（规格:0.5 ml:2 mg），用药时程为 4 周。玛仕度肽是信达生物与礼来制药共同推进的一款胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂，也是全球首个获批的 GCG/GLP-1 双受体激动剂。该药已在国内获批两项适应症，分别用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制以及成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。

全球交易合作动态

1. 210亿美元！雅培收购Exact Sciences

11月20日，雅培和Exact Sciences今天宣布，雅培达成收购Exact Sciences的最终协议，这将使其能够进入并领导快速增长的癌症诊断领域，为数百万人提供服务。根据协议条款，Exact Sciences股东将获得每股105美元的普通股，总股本价值约为210亿美元。Exact Sciences专注于癌症的早期检测和支持个性化治疗。Exact Sciences的综合产品在癌症诊断之前、期间和之后为患者及其医疗保健提供者提供支持。该公司在癌症筛查、精准肿瘤学和基因检测方面处于领先地位，有助于早期发现癌症，指导治疗决策并监测复发。

2. GSK与泽安生物达成合作，共同开发髓系细胞衔接器

11月19日，葛兰素史克（GSK）与专注于免疫疗法的生物技术公司泽安生物（LTZ Therapeutics）共同宣布达成一项战略研究合作，共同推进新型髓系细胞衔接器（MCE）的开发，以解决肿瘤学领域未满足的重大临床需求。此项研究合作旨在开发多达四种潜在"首创"MCE疗法，针对血液癌和实体瘤。根据协议，GSK获得对此些临床前疗法全球开发和商业权益的独家许可选择权；泽安生物将获得5000万美元的预付款，并有资格获得基于成功的临床前、临床、监管和商业里程碑付款，以及合作中商业化产品全球净销售的分级版税。

3. 超30亿美元！强生收购Halda获得RIPTAC候选药物

11月17日，强生宣布，已达成最终协议，以30.5亿美元现金收购临床阶段生物技术公司Halda Therapeutics OpCo, Inc.。Halda拥有专有的调控诱导邻近靶向嵌合体（RIPTAC™）平台，用于开发针对多种实体瘤（包括前列腺癌）的口服靶向疗法。该交易预计在未来几个月内完成，具体取决于反垄断审查及其他常规交割条件。其主导候选药物HLD-0915是一种针对前列腺癌的临床阶段疗法。预计到2030年，全球前列腺癌新确诊病例将达170万例。鉴于目前尚未满足的医疗需求，这款每日一次的药物凭借其新颖的精准癌细胞杀伤方法，有望克服治疗耐药机制，从而改善患者的治疗效果。此次收购还包括针对乳腺癌、肺癌及其他多种肿瘤类型的早期候选药物。

4. 23亿美元！GE医疗宣布收购Intelerad

11月21日，芝加哥，GE HealthCare宣布已达成协议，以23亿美元的现金收购医疗保健行业领先的医疗成像软件提供商Intelerad。此次收购表明，GE HealthCare继续致力于在整个护理环境中提供云支持和人工智能支持的解决方案，并进一步实现了该公司到2028年将云支持产品数量增加两倍的目标。Intelerad是一家领先的医疗成像软件和数字企业工作流程解决方案公司，在门诊护理领域占有重要地位。其云优先产品专为放射学和心脏病学而设计，可扩展到住院和门诊护理环境。

5. 超30亿美元！默克利用AI合作开发帕金森疾病新药

11月20日，Valo Health宣布与德国默克达成战略合作，以推进帕金森病和相关疾病的治疗发现。该合作伙伴关系将利用Valo的人工智能人类因果生物学平台来识别和验证新的疾病靶点，并利用其闭环发现平台快速生成临床前化合物。该合作关系包括总额超过30亿美元的前期和潜在里程碑付款，以及特许权使用费和研发资金。

6. 新锐完成1.2亿美元融资，开发新一代ADC药物

11月17日，Solve Therapeutics宣布已通过超额认购和大规模融资筹得1.2亿美元，以加快其临床管线和专有CloakLink™ linker平台的开发。传统ADC通常面临与有效载荷疏水性相关的限制，包括次优药代动力学和血浆稳定性，这可能会损害安全性和有效性。而CloakLink™技术旨在通过提高ADC的稳定性和降低ADC在各种药物与抗体比率下的疏水性来克服这些障碍。本轮融资由Yosemite领投。这项最新的融资是在2024年12月完成的7500万美元融资之后进行的，使Solve的总融资达到3.21亿美元。