2025年11月20日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 罗氏莫妥珠单抗皮下注射制剂在欧盟获批上市

11月19日，罗氏宣布Lunsumio（mosunetuzumab，莫妥珠单抗）皮下注射（SC）制剂的有条件上市许可申请已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗接受过二线及以上系统治疗的复发或难治性（R/R）滤泡淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗是罗氏开发的一款靶向CD20和CD3的T细胞衔接器（TCE）双抗，通过靶向激活并重定向患者现有的T细胞，释放细胞毒性蛋白进入B细胞，从而激活并消除目标B细胞。莫妥珠单抗静脉注射（IV）制剂于2022年6月在欧盟获批上市。此次获批的SC制剂可在门诊环境中使用，注射时间仅需1min，显著短于IV制剂所需的时间（2-4h）。

2. Arrowhead新型降脂RNAi疗法在美国获批上市

当地时间 11 月 18 日，Arrowhead 公司宣布，美国 FDA 已批准其 RNAi 疗法普乐司兰钠注射液（Plozasiran）的新药上市申请，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这是首个也是目前唯一一个获得 FDA 批准用于治疗 FCS 的 siRNA 药物，患者可在家中自行给药，只需每三个月进行一次简单的皮下注射即可。普乐司兰钠注射液是一种首创的 RNA 干扰疗法，致力于降低载脂蛋白 C-III（APOC3）的合成。普乐司兰钠注射液的治疗目标是通过降低 APOC3 水平，进而有效控制甘油三酯，促使血脂恢复至更正常的范围。

3. 艾伯维/Genmab双抗联合疗法在美国获批新适应症

当地时间 11 月 18 日，美国 FDA 宣布已批准 Genmab 和艾伯维联合开发的艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）新适应症上市：联合利妥昔单抗和来那度胺（简称 R2 方案），用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。艾可瑞妥单抗是一款皮下注射 CD20×CD3 双抗。FDA 曾授予艾可瑞妥单抗该适应症突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格。新闻稿指出，这是艾可瑞妥单抗在美国获批的第三个适应症，也是 FDA 首次批准双抗联合疗法用于治疗淋巴瘤。在国内，该适应症的上市申请已被 CDE 纳入优先审评。

4. 强生口服IL-23R拮抗剂「Icotrokinra」拟纳入优先审评

11月19日，CDE网站显示，强生的口服IL-23R拮抗剂Icotrokinra（伊可白滞素）拟纳入优先审评，用于治疗接受系统性治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和年满12岁的儿童患者。Icotrokinra是Protagonist与强生合作开发的一种靶向IL-23R的first-in-class口服多肽药物，其与IL-23R的结合亲和力可达到个位数的pM级别，并在人T细胞中表现出对IL-23信号通路的强效选择性抑制活性。因此，该药物可选择性阻断IL-23R，从而抑制IL-23介导的炎症反应。自II期临床试验起，强生拥有Icotrokinra的全球独家开发及商业化权利。

5. 勃林格殷格翰1类新药拟纳入突破性疗法

11 月 18 日，CDE 官网显示，勃林格殷格翰的 1 类新药 BI 764198 胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为：治疗患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、体重至少为 40 kg 的成人和≥12 岁青少年患者。BI 764198 是一款在研的口服选择性 TRPC6 抑制剂。在今年 11 月举行的 2025 年美国肾脏病学会年会（ASN 2025）上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治疗 FSGS 的一项多中心、Ⅱ 期、双盲、安慰剂对照、随机试验结果。在这项 Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者（其中 7 例携带 TRPC6 突变）完成治疗并纳入评估。试验数据显示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。

6. 默沙东首创新药心力衰竭II期研究成功

11月18日，默沙东公布了评估Winrevair（Sotatercept）用于治疗因射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）引起的混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）成年患者的II期CADENCE研究的积极结果。混合型毛细血管前后肺动脉高压（CpcPH）是左心疾病所致肺动脉高压的一个亚型。与其他类型的第2类肺动脉高压相比，CpcPH与较差的预后相关。目前尚无专门批准用于治疗CpcPH的疗法。CADENCE研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，在第24周时观察到肺血管阻力较基线具有统计学意义和临床意义的降低。根据初步评估，CADENCE研究中观察到的安全性特征与Sotatercept已知的安全性特征总体一致。

行业资讯

1. GSK与泽安生物达成合作，共同开发髓系细胞衔接器

11月19日，葛兰素史克（GSK）与专注于免疫疗法的生物技术公司泽安生物（LTZ Therapeutics）共同宣布达成一项战略研究合作，共同推进新型髓系细胞衔接器（MCE）的开发，以解决肿瘤学领域未满足的重大临床需求。此项研究合作旨在开发多达四种潜在"首创"MCE疗法，针对血液癌和实体瘤。根据协议，GSK获得对此些临床前疗法全球开发和商业权益的独家许可选择权；泽安生物将获得5000万美元的预付款，并有资格获得基于成功的临床前、临床、监管和商业里程碑付款，以及合作中商业化产品全球净销售的分级版税。