全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. FDA批准首个「帕妥珠单抗生物类似药」，来自复宏汉霖

11月13日，FDA官网显示，复宏汉霖的Poherdy（帕妥珠单抗）获批上市。该产品是FDA批准的首个帕妥珠单抗生物类似药，并且可以作为原研产品Perjeta（帕妥珠单抗）的可互换生物类似药。帕妥珠单抗是一种HER2单抗，通过阻断HER2介导的信号通路来抑制肿瘤细胞的增长。罗氏子公司基因泰克开发的Perjeta于2012年6月获FDA批准上市。迄今为止，Perjeta已获批3项适应症，均为乳腺癌适应症。据罗氏财报，2024年Perjeta的全球销售额约为40.279亿美元。全球共4款帕妥珠单抗生物类似药获批上市，其中3款来自国内药企。

2. FDA批准Ziftomenib治疗白血病

11月13日，美国FDA批准Ziftomenib（商品名Komzifti）用于治疗携带敏感NPM1突变、无合适替代方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。Ziftomenib由Kura Oncology公司研发，是全球首个获批的每日一次口服Menin抑制剂，通过阻断Menin蛋白与致癌基因通路的结合，抑制白血病细胞生长。其批准基于关键性KOMET-001试验数据：112名复发或难治性NPM1突变AML患者中，完全缓解（CR）和部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21.4%，中位持续时间5个月。88%的缓解患者在用药后6个月内获得应答，中位应答时间为2.7个月。基线需输血患者中，21.2%转为输血独立状态。

3. 派格生物GLP-1R激动剂「维培那肽」在华获批上市

11月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，派格生物的维培那肽注射液上市许可申请已获批准，适应症为：用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。维培那肽是派格生物自主研发的1类创新药物，属于长效GLP-1受体激动剂。公开数据显示，派格生物完成了两项关于维培那肽治疗糖尿病的III期注册性研究，结果显示，该药单药或联用二甲双胍在2型糖尿病患者中展示出良好的疗效及安全性。此外，维培那肽注射液还具备无需滴定、每周一次、一次性预填充自动注射笔皮下给药等优势，显著改善患者用药依从性与生活质量。

4. 罗氏「阿替利珠单抗皮下注射剂型」在华获批

11月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，罗氏的阿替利珠单抗注射液（皮下注射）的上市许可申请已获批准。阿替利珠单抗是一种靶向PD-L1的单克隆抗体，阿替利珠单抗静脉输注剂型（商品名：Tecentriq）于2016年5月在美国获批上市。阿替利珠单抗皮下注射剂型将阿替利珠单抗与Halozyme Therapeutics的Enhanze药物输送技术相结合。Enhanze药物输送技术基于专有的一种在皮下空间局部和暂时降解透明质酸的酶--重组人透明质酸酶PH20 (rHuPH20)，可增加皮下组织的渗透性，为阿替利珠单抗提供进入的空间，并使皮下制剂能够迅速分散并吸收到血液中。相比于静脉输注的30-60分钟，阿替利珠单抗皮下注射剂型可将治疗时间缩短至约7分钟，并可以减少患者给药期间的疼痛或不适。

5. 远大医药呼吸领域又一新药获批上市

11 月 10 日，远大医药宣布，其从 Glenmark Specialty 引进的全球创新药 Ryaltris®复方鼻喷剂 (GSP 301 NS 或莱特灵®) 已获得 NMPA 批准上市，用于治疗成人和儿童过敏性鼻炎。莱特灵®是一种新型的抗组胺药和皮质类固醇的复方鼻喷剂，用于成人和 6 岁及以上儿童的中度至重度季节性过敏性鼻炎的对症治疗，及成人和 12 岁及以上儿童的中度至重度常年性过敏性鼻炎的对症治疗。作为复方制剂，莱特灵®能够给患者带来更为便捷和有效的治疗方式，提高患者的依从性。莱特灵于 2022 年 1 月获美国 FDA 批准上市。此外，该产品也已在澳大利亚、俄罗斯、韩国、英国和欧盟等多个国家和地区获批上市。

6. 复宏汉霖宣布地舒单抗获英国批准上市

11月11日，复宏汉霖宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准地舒单抗注射液（60 mg/mL）BILDYOS®（denosumab）和地舒单抗注射液（120mg/1.7mL）BILPREVDA®（denosumab）的上市许可，两款产品分别为PROLIA®（地舒单抗）和XGEVA®（地舒单抗）的生物类似药，覆盖原研药在英国已获批的所有适应症。此前在2022年，复宏汉霖与Organon签订许可与供应协议，授予Organon对包括BILDYOS 和BILPREVDA在内的多个生物类似药在除中国以外的全球区域的独家商业化权益。

7. 礼来「替尔泊肽」在华申报新适应症

11月13日，CDE官网显示，礼来的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请已获得受理。业内推测，适应症为降低二型糖尿病伴心血管疾病风险增加的患者的主要不良心血管事件（MACE）的复合结局。今年7月底，礼来公布了替尔泊肽与度拉糖肽在2型糖尿病合并动脉粥样硬化性心血管疾病成人患者头对头比较的III期SURPASS-CVOT研究结果。该研究共纳入了来自30个国家/地区总计超过13000名患者，历时超过4.5年，是迄今为止规模最大、随访时间最长的替尔泊肽研究。结果显示，该研究达到了主要终点，替尔泊肽在主要心血管不良事件（MACE-3，包括心血管死亡、心肌梗死或卒中）发生风险方面非劣效于度拉糖肽。

8. 吉利德肝病新药「司拉德帕」在华申报上市

11月12日，CDE官网显示，吉利德旗下原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物司拉德帕（Seladelpar）的上市申请已获受理。司拉德帕是一种强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，在治疗PBC的临床研究中已显示出抗胆汁淤积和抗炎作用。2024年8月，司拉德帕或FDA加速批准上市，用于与熊去氧胆酸 （UDCA）联合治疗对UDCA反应不充分的PBC成人患者，或作为单药治疗治疗不能耐受UDCA的患者。FDA的加速批准主要基于RESPONSE研究数据，这是一项随机、安慰剂对照、国际多中心III期试验。

9. 罗氏BTK抑制剂连续两项三期临床成功，治疗多发性硬化

11月10日，罗氏（Roche）宣布，其在复发型多发性硬化（RMS）患者中开展的关键性3期研究FENhance 2达到主要终点。结果显示，在至少96周的治疗期间，接受其在研口服、可逆性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂fenebrutinib治疗的患者，相较于获批疗法能够显著降低患者的年化复发率（ARR），提示其在控制疾病复发方面具有潜在临床优势。罗氏预计于2026年上半年公布另一项设计相似关键3期研究FENhance 1的结果，并将所有数据递交至全球监管单位。另一方面，评估fenebrutinib用于原发进展型多发性硬化（PPMS）患者的关键性3期FENtrepid研究同样达到主要终点。该疗法有望成为首个可同时用于复发型和原发进展型多发性硬化的BTK抑制剂。

10. 针对难治性高血压，阿斯利康小分子新药3期临床结果公布

11月11日，阿斯利康宣布，Bax24 3期试验的阳性完整结果显示，在难治性高血压患者中显示出具有临床意义且持续的降压效果。与安慰剂相比，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压（SBP）实现具有统计学和临床意义的显著降低，安慰剂校正后的24小时动态平均收缩压降幅为14.0 mmHg。难治性高血压（rHTN）患者在标准治疗的基础上接受baxdrostat 2mg或安慰剂治疗，疗效在24小时的周期内均有体现，包括高血压患者心血管事件风险较高的清晨时段。Baxdrostat在多个关键次要终点上也显示出具有统计学和临床意义的显著降低，包括夜间动态平均收缩压（安慰剂校正后降低13.9 mmHg）和坐位收缩压（安慰剂校正后降低10.3 mmHg），与BaxHTN试验的数据一致。接受Baxdrostat治疗的患者（71%）24小时平均收缩压＜130mmHg的比例显著高于接受安慰剂治疗的患者（17%）。该产品总体耐受性良好，安全性特征与BaxHTN试验一致。

针对罕见遗传病，基因疗法获EMA推荐上市

11月14日，Fondazione Telethon宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议在欧盟（EU）批准基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者。Waskyra适用于那些适合进行造血干细胞移植（HSCT），但无法找到合适供体的患者。Fondazione Telethon也在今年3月向美国FDA递交该疗法的上市申请。EMA的新闻稿指出，这是用以治疗Wiskott-Aldrich综合征患者的潜在首款基因疗法。

针对遗传性血管性水肿，反义寡核苷酸疗法获EMA推荐上市

11月14日，欧洲药品管理局（EMA）宣布，人用药品委员会（CHMP）建议批准Ionis Pharmaceuticals旗下Dawnzera（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。Dawnzera是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默血浆前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。之前所公布的OASIS-HAE临床3期研究结果显示，试验达到主要终点。与安慰剂相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera皮下注射的患者在24周内月均HAE发作率显著降低81%。当从第二次给药开始评估时，平均发作率降低87%（关键次要终点）。

针对1型糖尿病，赛诺菲CD3单抗有望在欧盟获批

11月14日，赛诺菲（Sanofi）宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会已就Teizeild（teplizumab）发布积极意见，建议批准其用于延缓处于第2期、年龄在8岁及以上的成人与儿童1型糖尿病（T1D）患者进展至疾病第3期。Teizeild是一款"first-in-class"抗CD3的单克隆抗体。此次CHMP的积极意见主要基于TN-10临床2期研究的积极结果。研究显示，与安慰剂相比，Teizeild可将进展至第3期T1D的时间显著延后至中位时间约两年；在研究结束时，仍处于第2期T1D的患者比例在Teizeild组是安慰剂组的两倍（57%对比28%）。安全性方面与以往研究一致，最常见的不良事件为血液或骨髓相关（短暂性淋巴细胞减少）以及皮肤相关（皮疹）。

礼来制药口服SERD有望在欧盟获批

11月14日，欧洲药品管理局今日宣布，人用药品委员会建议批准礼来（Eli Lilly and Company）旗下口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）Inluriyo（imlunestrant）上市，用于治疗局部晚期或转移性乳腺癌（MBC）患者，这些患者的肿瘤携带ESR1突变。之前的试验结果显示，Inluriyo较标准内分泌治疗将疾病进展或死亡风险降低了38%。在ESR1突变MBC患者中，Inluriyo显著改善了无进展生存期（PFS），与对照组相比，中位PFS分别为5.5个月和3.8个月（HR=0.62，95% CI：0.46-0.82；p=0.0008）。

百时美施贵宝/强生FXIa抑制剂三期临床失败

11月14日，百时美施贵宝和强生宣布FXIa抑制剂Milvexian三期临床Librexia ACS决定终止，这一决定是在IDMC在中期分析之后做出的，原因是研究不可能满足有效性主要终点。百时美施贵宝当天股价跌4%，目前市值为950亿美元。围绕FXI靶点的药物研发竞争尤为热烈，覆盖抗体、小分子、ASO、siRNA多种药物形式。拜耳、百时美施贵宝/强生的小分子抑制剂先后在三期临床失败，诺华并购Anthos回收FXI抗体，继续推进三期临床。

复宏汉霖PD-1单抗新适应症拟纳入突破性疗法，新辅助/辅助治疗胃癌

11月12日，根据CDE官网公示，复宏汉霖的PD-1抗体药物斯鲁利单抗注射液拟纳入突破性疗法，用于联合化疗新辅助/辅助治疗胃癌 (GCneo)的治疗，这也是这款已经上市PD-1药物在CDE拟获得首次突破性疗法。此前的2025年10月9日，复宏汉霖已经宣布公司斯鲁利单抗联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的III期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS），成为全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案，实现了该领域的重大突破。

映恩生物EGFR/HER3双抗ADC创新药在中国获批临床

11月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，映恩生物1类新药注射用DB-1418获批临床，拟开发治疗晚期/转移性恶性实体瘤。公开资料显示，这是一款EGFR/HER3双特异性抗体偶联药物（ADC）。AVZO-1418/DB-1418是一款EGFR/HER3双抗ADC。今年年初，映恩生物与Avenzo达成独家许可协议，Avenzo在全球范围内（不包括大中华区）负责AVZO-1418/DB-1418的开发、生产和商业化。

每月一次皮下注射，歌礼宣布减重新药进入临床开发阶段

11月13日，歌礼宣布，每月一次新一代胰淀素（amylin）受体激动剂ASC36和每月一次新一代GLP-1R/GIPR双靶点激动剂ASC35复方制剂进入临床开发阶段。歌礼预计将于2026年第二季度向美国FDA递交ASC36和ASC35复方制剂用于治疗肥胖症的新药临床试验申请（IND）。ASC36与ASC35均由歌礼自主研发而成，为专有的超长效复方制剂，以实现每月一次皮下给药。歌礼正将ASC36打造为每月一次疗法的基石，用于治疗包括肥胖在内的心脏代谢疾病。ASC36有望达到比GLP-1疗法更优的疗效和耐受性，是一款既可作为单药疗法，也可与其他长效制剂如ASC35或THRβ激动剂ASC47开发成复方制剂的理想候选药物。

劲方医药KRAS G12D抑制剂启动III期临床

11月11日，药物临床试验信息登记与公示平台显示，劲方医药启动了GFH375（VS-7375）的首个III期临床试验。该药物是全球第二款进入III期阶段的KRAS G12D抑制剂。该研究是一项多中心、开放标签、随机对照III期临床试验（n=320），旨在评估GFH375单药与研究者选择化疗治疗KRAS G12D突变型经治转移性胰腺癌患者的有效性、安全性、耐受性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。GFH375是劲方医药开发的一款口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白。2023年8月，劲方医药与Verastem达成独家授权及早期合作开发协议，合作开发三款RAS通路靶向抗肿瘤创新疗法。2025年1月，Verastem提前行使选择权，获得GFH375（VS-7375）在大中华区外的开发和商业化权利。

礼来公布胰淀素受体激动剂2期临床数据

11月12日，礼来公司（Eli Lilly and Company）公布了eloralintide（LY3841136）的2期临床研究的积极结果。该研究在263名不合并2型糖尿病的肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重成人参与者中，评估了eloralintide单药治疗的安全性与有效性。在第48周时，eloralintide各剂量组均达到主要终点，平均体重降幅为9.5%至20.1%，优于安慰剂组0.4%的平均降幅。该研究结果已同步发表于《柳叶刀》。在研究中，eloralintide所有剂量组均在体重降低和BMI改善等次要终点上表现出较安慰剂具有临床意义的改善。该药还与腰围、血压、血脂、血糖控制以及炎症标志物等多项心血管风险因素的改善相关。Eloralintide是一种在研的每周一次给药、选择性胰淀素受体激动剂。研究显示该产品可能通过影响饱腹感来减少热量摄入。

国产KRAS G12C抑制剂拟纳入突破性疗法

11 月 12 日，CDE 官网显示，济民可信子公司杭煜制药申报的 JMKX001899 片拟纳入突破性疗法，用于既往经奥沙利铂、伊立替康和氟尿嘧啶类治疗失败的 KRAS G12C 突变阳性的无法行根治性治疗的局部晚期或转移性结直肠癌患者。JMKX001899（索美来昔）是济民可信旗下上海济煜小分子创新中心自主研发的 KRAS 抑制剂。临床前研究数据显示，与同靶点产品相比，JMKX001899 具有较强的脑通透性，且没有心脏毒性和药物-药物相互作用风险。该药的首发适应症为非小细胞肺癌，已于 2025 年 6 月在国内申报上市（受理号：CXHS2500061）。此外，济民可信还针对该药开展了结直肠癌和胰腺癌的临床试验，目前尚处于临床 I 期。

MASH新药临床2b期试验成功，来自Altimmune

11月12日，Altimmune宣布，其进行中的IMPACT临床2b期试验在代谢功能异常相关脂肪性肝炎（MASH）患者中获得的24周疗效与安全性数据发布于《柳叶刀》。结果显示，其在研疗法pemvidutide在24周时实现显著的MASH缓解与体重下降，并呈现明确的抗纤维化信号且总体耐受性良好。此外，患者在多项次要终点同样取得显著改善，包括肝脏脂肪含量、炎症以及纤维化生物标志物的降低。该试验的48周读出结果预计于2025年第四季度公布。Pemvidutide为一款新型在研肽类药物，具备均衡的1:1胰高血糖素/GLP-1双受体激动活性，正开发用于治疗MASH、酒精使用障碍（AUD）及酒精相关性肝病（ALD）。

发作性睡病小分子疗法公布2期积极临床结果，即将进入3期临床试验

11月12日，Alkermes宣布，其在2型发作性睡病（NT2）患者中开展的Vibrance-2临床2期剂量探索研究取得积极顶线结果。结果显示，其在研口服疗法alixorexton在第8周同时达到双重主要终点：与安慰剂相比，患者在维持清醒测试（MWT）及Epworth嗜睡量表（ESS）评分上均实现具有统计学显著性且具临床意义的改善；各剂量组整体耐受性良好。结合此前在NT1人群中所公布的Vibrance-1临床2期试验结果，Vibrance-2的数据为快速启动alixorexton针对NT1与NT2患者的全球3期项目提供了有力支持。Alixorexton（原名ALKS 2680）为一款每日一次口服、选择性OX2R激动剂，该疗法目前处于针对NT1、NT2及特发性嗜睡（IH）的临床2期开发阶段。

石药集团「帕妥珠单抗」在华申报上市，国内第5款

11月11日，CDE官网显示，石药集团帕妥珠单抗注射液上市申请获受理，用于治疗HER2阳性乳腺癌。这是国内第5款申报上市的帕妥珠单抗生物类似药。帕妥珠单抗是一款HER2单抗，通过靶向HER2的细胞外二聚体化结构域（亚结构域II），阻断HER2与其他HER2家族成员（包括EGFR、HER3和HER4）生成配体依赖型异源二聚体，从而阻断信号通路，抑制肿瘤细胞生长。原研由罗氏开发，最早2012年在美国获批上市，虽然受到生物类似药冲击，但2024年销售额还有40.97亿美元。

默沙东口服PCSK9抑制剂关键三期临床成功

11月10日，默沙东公布了其关键性3期CORALreef HeFH研究的初步结果。在该试验中，每日一次口服的在研PCSK9抑制剂enlicitide decanoate在治疗24周时，使异质性家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平较安慰剂显著降低了59.4%（95% CI：-65.6，-53.2；p<0.001），达成主要终点。其疗效幅度及安全性表现与此前关键性3期CORALreef Lipids研究中观察到的结果一致。新闻稿指出，enlicitide decanoate有望成为首款可提供类似抗体疗效的口服PCSK9抑制剂。

反义寡核苷酸疗法关键三期临床结果积极，每月一针长效降脂

11月10日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的CORE和CORE2关键性3期研究取得了积极结果。研究显示，olezarsen在6个月时实现了高达72%经安慰剂校正的空腹甘油三酯（TG）平均水平显著降低，且这一降幅在12个月时仍然得以维持。同时，olezarsen还将急性胰腺炎事件风险显著降低了85%，安全性和耐受性表现良好。值得注意的是，这一结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。根据新闻稿，这是首次在研治疗方案可在sHTG患者中显著降低急性胰腺炎事件发生率。Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III。美国FDA于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并在12月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。

百济神州CDK2 PROTAC启动美国一期临床

11月10日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了BG-75098单药或联合治疗晚期实体瘤的国际化一期临床试验。该一期临床计划入组105例晚期实体瘤患者。联合治疗方案包括联合CDK4抑制剂BGB-43395和氟维司群。根据百济神州2025年研发日上披露的信息，BG-75098为一款CDK2 CDAC，也是潜在同类首创的CDK2降解剂，具有更优的强效性、选择性和PK特征。百济神州将CDK2 CDAC作为乳腺癌/妇科肿瘤领域又一个潜在核心产品，尽管其已经布局了选择性的CDK4、CDK2抑制剂。

先声药业IL-2突变融合蛋白SIM0278进入Ⅱ期临床

11月10日，先声药业集团（2096.HK）宣布，其自主研发并与Almirall公司合作在全球同步开展临床研究的调节性T细胞（Treg）偏好型IL-2突变融合蛋白（IL-2 mu-Fc）SIM0278注射液已正式启动中国Ⅱ期临床研究，并于杭州市第一人民医院完成首例患者给药，用于中重度特应性皮炎的治疗。该研究为随机、双盲、安慰剂对照的多中心Ⅱ期临床试验，旨在评估SIM0278连续皮下给药在中重度特应性皮炎受试者中的疗效、安全性和药代动力学特征。

康方生物首个mRNA药物进入临床

11 月 10 日，康方生物宣布，其首个自研个性化 mRNA 疫苗 AK154 单药及联合卡度尼利（PD-1/CTLA-4 双抗）或依沃西（PD-1/VEGF 双抗），用于胰腺癌术后辅助治疗的 Ⅰ 期临床研究已完成首例患者给药。AK154 是康方生物首个进入临床阶段的 mRNA 药物。AK154 是康方生物基于 mRNA 技术平台开发的个性化新抗原疫苗，通过对患者的肿瘤组织进行测序，利用算法筛选高亲和力的免疫原性基因突变，进而制备特定序列的 mRNA 疫苗，有望逆转胰腺癌的「冷肿瘤」特性。AK154 与免疫双抗药物联用后产生协同效应，进一步增强抗肿瘤免疫力。

信达生物与圣因生物公布siRNA降压新药1期临床研究结果

11月10日，信达生物与Sanegene Bio（简称圣因生物）共同宣布，靶向血管紧张素原（AGT）的小干扰核酸（siRNA）药物IBI3016（圣因生物研发代号：SGB-3908）的首次人体（FIH）临床1期研究的主要结果，在2025年美国心脏协会（AHA）科学会议数字化壁报专场展示。本FIH研究（NCT06501586 / CTR20242500）是一项在健康受试者和轻度高血压患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增试验，旨在评估皮下注射IBI3016后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征。 结果显示，IBI3016单次给药实现持久强效的AGT水平降低以及初步的血压下降。单次给药后，血清AGT水平得到显著且持久降低，最大降幅超过95%，且在6个月内降幅维持稳定。且在3个月时，IBI3016各剂量组均实现了血压下降。同时安全性和耐受性良好，无预期外安全性信号。

全球交易合作动态

1. 4.75亿美元！礼来引进一款眼科基因治疗

11月10日，伦敦和纽约，垂直整合的临床阶段基因药物公司MeiraGTx Holdings plc（NASDAQ：MGTX）宣布与礼来在眼科领域达成广泛的战略合作。礼来目前是CGT领域最炙手可热的玩家。MeiraGTx将授予礼来全球独家使用其AAV-AIPL1项目的权利，该项目用于治疗最严重的遗传性视网膜病之一，即由于芳香烃相互作用蛋白样1（AIPL1）遗传缺陷引起的Leber先天性黑朦4（LCA4）。礼来还将获得MeiraGTx创新基因治疗技术的全球独家使用权，该技术用于眼科，具有礼来指定的某些靶点，包括MeiraGTx内部开发的新型玻璃体内衣壳和定制的启动子，包括人工智能生成的视网膜特定细胞启动子。MeiraGTx还授予礼来对其专有核糖开关技术的某些权利，用于眼睛的基因编辑。根据协议条款，MeiraGTx将获得7500万美元的首付款，并有资格获得超过4亿美元的里程碑付款。MeiraGTx也有资格获得许可产品的分层版税。

2. 真实生物递表港股IPO，上轮投后35.6亿元

11月9日，真实生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。真实生物成立于2012年，专注于病毒感染、肿瘤、心脑血管疾病创新药物的开发、制造与商业化。核心管线阿兹夫定已经获批上市，用于治疗艾滋病毒感染、新冠病毒感染，同时在探索肿瘤适应症，后续管线还有CL-197、EGFR抑制剂、TOPO1抑制剂等。2023年、2024年、2025年上半年真实生物收入分别为3.44亿元、2.38亿元、1653万元。2022年4月，真实生物完成5.63亿元B轮融资，投前估值30亿元，投后估值35.6亿元。

3. 超8.6亿美元！斯丹赛CAR-T出海

11月10日，Lyell Immunopharma（Nasdaq:LYEL）宣布已通过从Innovative Cellular Therapeutics（ICT，斯丹赛生物）获得LYL273（前身为GCC19CART）的全球权利来加强其实体瘤管线。LYL273是一种新型的自体鸟苷酸环化酶-C（GCC）靶向CAR-T细胞治疗候选产品，用于治疗转移性癌症（mCRC）和其他表达GCC的癌症。根据最终许可协议的条款，Lyell将获得LYL273在中国大陆、香港、澳门和台湾地区以外的独家全球权利，用于研究、开发、生产和商业化LYL273。斯丹赛将获得4000万美元的首付款和190万股Lyell普通股。斯丹赛还有资格获得额外的现金和股权对价，以及未来净销售额的分层特许权使用费。额外现金对价包括潜在的3000万美元临床里程碑付款，最高1.15亿美元的后期监管里程碑付款，以及最高6.75亿美元的商业销售里程碑付款。

4. 20.45亿元！一款AKT抑制剂完成授权

11月12日，来凯医药（Laekna Therapeutics，股票代码：2105.HK）与齐鲁制药共同披露独家许可协议，来凯医药将其核心在研产品乳腺癌候选新药AKT抑制剂LAE002（afuresertib）的中国地区权益授权予齐鲁制药。根据协议条款，直至首个适应症在中国获得新药申请批准，来凯医药有权获得最高总计人民币5.3亿元不可退还的首付款和临床开发里程碑付款，以及最高总计人民币20.45亿元的首付款及里程碑款项。此外，来凯医药还有权在中国地区内未来净销售额收取梯度销售分成，分成比率范围为十余个百分点至二十余个百分点。

5. 2.04亿美元！艾迪康收购中美冠科

11月13日，艾迪康（Adicon）宣布以2.04亿美元从日本JSR Life Sciences手上收购Crown Bioscience（中美冠科）100%股权，不包括旗下生物样本企业。该交易预计将于2026年年中完成。Crown Bioscience的全球生物样本业务总部位于德国汉堡，在马里兰州弗雷德里克设有工厂，将继续与JSR Life Sciences完全整合。生物样本团队将继续受益于JSR强大的全球资源、创新生态系统，并专注于道德采购、定制采购以及先进的样本处理和存储能力。

6. 2.85亿美元！Day One收购Mersana Therapeutics，获得一款B7-H4 ADC

11月13日，生物制药公司Day One Biopharmaceuticals（Nasdaq:DAWN）宣布以2.85亿美元收购Mersana Therapeutics。该交易使公司能够继续取得成功并扩大其肿瘤学投资组合，增加了Emi-Le，这是一种针对腺样囊性癌（ACC）患者的B7-H4 ADC，在一项正在进行的1期研究中观察到的早期抗肿瘤活性。根据最终合并协议的条款，Day One将立即开始要约收购Mersana普通股的所有已发行股份，收盘时以每股25美元的现金价格加上每股一股不可交易的CVR，以获得某些潜在的里程碑付款，每股CVR现金总额高达30.25美元，现金总对价高达每股55.25美元，收盘时股权总价值约为1.29亿美元，交易总价值高达约2.85亿美元。

7. 艾伯维终止与谷歌合作，数十亿美金研发项目失败

11月12日，据Stat披露的内部邮件显示，制药巨头艾伯维（AbbVie）将终止与谷歌母公司Alphabet旗下生物科技公司Calico Labs长达11年的合作，约100名相关员工将被裁撤。这场合作始于2014年，最初以高达15亿美元的研发投入启动，聚焦于神经退行性疾病等与年龄相关的疾病领域。双方在2018年和2021年两度续约，每次续约各投入50万美元，截至2022年，艾伯维已为该合作累计注入17.5亿美元资金。关键项目的研发挫折成为合作破裂的重要导火索。2025年初，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的候选药物fosigotifator在Ⅱ/Ⅲ期临床试验中未能显示出比安慰剂更显著的疾病进展延缓效果。

8. 辉瑞92亿美元完成对Metsera的收购

11月13日，辉瑞宣布已成功完成对Metsera公司的收购。Metsera是一家致力于加速开发下一代肥胖症及心血管代谢疾病治疗药物的生物制药公司。辉瑞以每股65.60美元现金收购Metsera全部流通普通股，对应企业价值约70亿美元；此外，每份股票还可获得最高20.65美元（共约22亿美元）的或有价值权（CVR），与三项指定的临床及监管里程碑挂钩。交易总价值约为92亿美元。交易完成后，Metsera成为辉瑞全资子公司，其普通股将停止在纳斯达克全球精选市场交易。通过此次收购，辉瑞新增了一系列与现有内科管线高度互补的潜力候选药物。

9. 92亿美元！默沙东收购Cidara，获得一款流感新药

11月14日，默沙东（NYSE：MRK）和Cidara Therapeutics（NASDAQ：CDTX）宣布两家公司已签订最终协议，根据该协议，默沙东将通过其子公司以每股221.50美元的全现金收购Cidara，总交易价值约92亿美元。Cidara的主要候选物CD388由一种小分子神经氨酸酶抑制剂zanamivir组成，该抑制剂与一种旨在预防甲型和乙型流感的人源抗体的专有Fc片段稳定结合。CD388目前正在ANCHOR 3期研究（NCT07159763）中接受评估，该研究针对的是患流感并发症风险较高的成年和青少年参与者。

10. 8.45亿美元！天演药业达成两款TCE研发合作协议

11月13日，天演药业（Adagene Inc.，纳斯达克代码：ADAG）与Third Arc Bio, Inc.（以下简称"Third Arc Bio"） 宣布达成授权协议。根据协议，Third Arc Bio将利用天演的SAFEbody安全抗体技术，开发针对特定肿瘤相关抗原的掩蔽型CD3 T细胞接合器(T Cell Engager, TCE)。依据协议条款，Third Arc Bio将获得两款候选分子在全球范围内的研究、开发及商业化权利。天演药业将获得500万美元的预付款，并有资格获得高达8.4亿美元的研发及商业里程碑付款，以及基于销售额的特许权使用费。此外，天演药业保留在大中华区、新加坡及韩国以非独占方式开发及商业化这些候选分子的选择权。