2025年11月13日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 劲方医药KRAS G12D抑制剂启动III期临床

11月11日，药物临床试验信息登记与公示平台显示，劲方医药启动了GFH375（VS-7375）的首个III期临床试验。该药物是全球第二款进入III期阶段的KRAS G12D抑制剂。该研究是一项多中心、开放标签、随机对照III期临床试验（n=320），旨在评估GFH375单药与研究者选择化疗治疗KRAS G12D突变型经治转移性胰腺癌患者的有效性、安全性、耐受性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。GFH375是劲方医药开发的一款口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白。2023年8月，劲方医药与Verastem达成独家授权及早期合作开发协议，合作开发三款RAS通路靶向抗肿瘤创新疗法。2025年1月，Verastem提前行使选择权，获得GFH375（VS-7375）在大中华区外的开发和商业化权利。

2. 针对难治性高血压，阿斯利康小分子新药3期临床结果公布

11月11日，阿斯利康宣布，Bax24 3期试验的阳性完整结果显示，在难治性高血压患者中显示出具有临床意义且持续的降压效果。与安慰剂相比，baxdrostat在12周时使24小时平均收缩压（SBP）实现具有统计学和临床意义的显著降低，安慰剂校正后的24小时动态平均收缩压降幅为14.0 mmHg。难治性高血压（rHTN）患者在标准治疗的基础上接受baxdrostat 2mg或安慰剂治疗，疗效在24小时的周期内均有体现，包括高血压患者心血管事件风险较高的清晨时段。Baxdrostat在多个关键次要终点上也显示出具有统计学和临床意义的显著降低，包括夜间动态平均收缩压（安慰剂校正后降低13.9 mmHg）和坐位收缩压（安慰剂校正后降低10.3 mmHg），与BaxHTN试验的数据一致。接受Baxdrostat治疗的患者（71%）24小时平均收缩压＜130mmHg的比例显著高于接受安慰剂治疗的患者（17%）。该产品总体耐受性良好，安全性特征与BaxHTN试验一致。

3. 礼来公布胰淀素受体激动剂2期临床数据

11月12日，礼来公司（Eli Lilly and Company）公布了eloralintide（LY3841136）的2期临床研究的积极结果。该研究在263名不合并2型糖尿病的肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重成人参与者中，评估了eloralintide单药治疗的安全性与有效性。在第48周时，eloralintide各剂量组均达到主要终点，平均体重降幅为9.5%至20.1%，优于安慰剂组0.4%的平均降幅。该研究结果已同步发表于《柳叶刀》。在研究中，eloralintide所有剂量组均在体重降低和BMI改善等次要终点上表现出较安慰剂具有临床意义的改善。该药还与腰围、血压、血脂、血糖控制以及炎症标志物等多项心血管风险因素的改善相关。Eloralintide是一种在研的每周一次给药、选择性胰淀素受体激动剂。研究显示该产品可能通过影响饱腹感来减少热量摄入。

4. 国产KRAS G12C抑制剂拟纳入突破性疗法

11 月 12 日，CDE 官网显示，济民可信子公司杭煜制药申报的 JMKX001899 片拟纳入突破性疗法，用于既往经奥沙利铂、伊立替康和氟尿嘧啶类治疗失败的 KRAS G12C 突变阳性的无法行根治性治疗的局部晚期或转移性结直肠癌患者。JMKX001899（索美来昔）是济民可信旗下上海济煜小分子创新中心自主研发的 KRAS 抑制剂。临床前研究数据显示，与同靶点产品相比，JMKX001899 具有较强的脑通透性，且没有心脏毒性和药物-药物相互作用风险。该药的首发适应症为非小细胞肺癌，已于 2025 年 6 月在国内申报上市（受理号：CXHS2500061）。此外，济民可信还针对该药开展了结直肠癌和胰腺癌的临床试验，目前尚处于临床 I 期。

5. MASH新药临床2b期试验成功，来自Altimmune

11月12日，Altimmune宣布，其进行中的IMPACT临床2b期试验在代谢功能异常相关脂肪性肝炎（MASH）患者中获得的24周疗效与安全性数据发布于《柳叶刀》。结果显示，其在研疗法pemvidutide在24周时实现显著的MASH缓解与体重下降，并呈现明确的抗纤维化信号且总体耐受性良好。此外，患者在多项次要终点同样取得显著改善，包括肝脏脂肪含量、炎症以及纤维化生物标志物的降低。该试验的48周读出结果预计于2025年第四季度公布。Pemvidutide为一款新型在研肽类药物，具备均衡的1:1胰高血糖素/GLP-1双受体激动活性，正开发用于治疗MASH、酒精使用障碍（AUD）及酒精相关性肝病（ALD）。

6. 发作性睡病小分子疗法公布2期积极临床结果，即将进入3期临床试验

11月12日，Alkermes宣布，其在2型发作性睡病（NT2）患者中开展的Vibrance-2临床2期剂量探索研究取得积极顶线结果。结果显示，其在研口服疗法alixorexton在第8周同时达到双重主要终点：与安慰剂相比，患者在维持清醒测试（MWT）及Epworth嗜睡量表（ESS）评分上均实现具有统计学显著性且具临床意义的改善；各剂量组整体耐受性良好。结合此前在NT1人群中所公布的Vibrance-1临床2期试验结果，Vibrance-2的数据为快速启动alixorexton针对NT1与NT2患者的全球3期项目提供了有力支持。Alixorexton（原名ALKS 2680）为一款每日一次口服、选择性OX2R激动剂，该疗法目前处于针对NT1、NT2及特发性嗜睡（IH）的临床2期开发阶段。

行业资讯

1. 20.45亿元！一款AKT抑制剂完成授权

11月12日，来凯医药（Laekna Therapeutics，股票代码：2105.HK）与齐鲁制药共同披露独家许可协议，来凯医药将其核心在研产品乳腺癌候选新药AKT抑制剂LAE002（afuresertib）的中国地区权益授权予齐鲁制药。根据协议条款，直至首个适应症在中国获得新药申请批准，来凯医药有权获得最高总计人民币5.3亿元不可退还的首付款和临床开发里程碑付款，以及最高总计人民币20.45亿元的首付款及里程碑款项。此外，来凯医药还有权在中国地区内未来净销售额收取梯度销售分成，分成比率范围为十余个百分点至二十余个百分点。