2025年11月7日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 赛诺菲靶向纳米抗体「卡拉西珠单抗」在华获批

11月5日，赛诺菲（Sanofi）宣布其创新药物注射用卡拉西珠单抗正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜[iTTP]）的成人和12岁及以上体重至少40kg的青少年患者。这一款靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择。据赛诺菲新闻稿，卡拉西珠单抗是全球首个且目前唯一获批用于aTTP治疗的新药。

2. 口服司美格鲁肽3期试验最新分析积极结果公布

11月5日，诺和诺德（Novo Nordisk）公布了OASIS 4临床3期试验的最新数据。事后分析结果显示，在研口服司美格鲁肽（semaglutide）25 mg在多种体重减轻幅度类别中，均与血糖控制及心血管（CV）风险因素的显著改善相关。与安慰剂相比，每日一次口服25 mg司美格鲁肽可使包括糖化血红蛋白（HbA1c）、空腹血浆葡萄糖和空腹血清胰岛素在内的血糖指标得到更大改善，并显著降低C反应蛋白和血清甘油三酯等心血管风险生物标志物。此外，另两项分析也表明，该药物在不同绝经状态的肥胖女性中均呈现一致的减重效果，同时患者的身体功能状况也有所提升。

3. 减缓"渐冻症"疾病进展近80%，潜在"first-in-class"小分子积极数据公布

11月4日，Spinogenix公布了其2a期临床试验的初步积极顶线结果。该试验评估在研疗法SPG302用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的治疗效果。根据新闻稿，SPG302是首款突触再生药物，可减缓ALS患者的疾病进展。这项2a期随机、双盲、安慰剂对照临床试验共纳入23名ALS患者，试验结果的初步分析显示：SPG302耐受性良好，在连续口服300 mg、为期6个月的治疗中未出现与治疗相关的严重不良事件。客观、定量的生物标志物结果支持剂量选择，并显示药物对ALS所影响的脑区产生作用。脑电图（EEG）活动显示ALS相关脑活动模式出现改善，与功能衰退速度的减缓趋势相一致。在治疗结束时，82%的SPG302组患者表现为功能下降速度稳定或改善（基于ALS功能评分量表修订版ALSFRS-R评估）。与PRO-ACT数据库的历史对照相比，这些患者在6个月随访中平均功能下降速度降低约76%。

4. IGF-1R单抗在美国申报上市，治疗甲状腺眼病

近日，Viridian Therapeutics宣布已正式向美国FDA提交其在研疗法veligrotug用于治疗甲状腺相关眼病（TED）的生物制品许可申请（BLA）。TED是一种罕见且致残性强的自身免疫性疾病，患者因眼周组织炎症与肿胀常出现疼痛、复视、眼球突出及视力受损，显著影响生活质量。Veligrotug为静脉注射给药的全人源IGF-1R靶向单克隆抗体；该疗法已于今年获FDA授予突破性疗法认定，按流程有望获得优先审评资格。此次BLA主要基于两项关键性3期临床试验THRIVE与THRIVE-2的数据，分别在活动期和慢性期TED患者中验证了veligrotug的有效性与安全性。结果显示，两项研究均达成全部主要及次要终点，药物总体耐受性良好且起效迅速，尤其在改善复视相关指标方面表现突出。

5. 康诺亚特应性皮炎长效新药1期临床结果公布

11月4日，康诺亚宣布，公司自主研发的长效TSLPxIL-13双阻断剂CM512治疗成人中重度特应性皮炎的1期临床研究达成全部研究终点。研究显示，CM512在治疗中重度特应性皮炎患者中展现出快速疾病控制能力，具有深度缓解及持久稳定的疗效特征，半衰期长达70天，安全性良好。CM512在健康受试者和中重度AD患者中PK特征相似，体内暴露量随着剂量的增加而成比例增加。半衰期长达70天，支持临床评估更长给药间隔。首次给药后第6周，50%的300mg组（拟定临床推荐剂量）患者达到了EASI-75（湿疹面积及严重程度指数评分较基线降低≥75%），安慰剂组为7%；12周时，300mg剂量组EASI-75及EASI-90应答率分别可达58.3%和41.7% ，安慰剂组为21.4%和0%；在第24周时，各项指标稳定应答，且均显著优于安慰剂组。

6. 乐普生物CD20 ADC+BTK联合治疗DLBCL取得突破性疗效

12月6-9日，美国血液学会年会（ASH）将在美国佛罗里达州奥兰多举办，近日ASH摘要正式公开，乐普生物CD20 ADC新药MRG001+BTK抑制剂奥布替尼联合治疗DLBCL的二期临床最新数据将在此次大会上报告。截至2025年6月20日，该II期研究共入组22例R/R DLBCL患者，所有患者均接受过至少1线标准治疗失败，既往治疗线数中位数为3线（1-10线），其中11例（50.0%）接受过≥3线治疗；8例（36.4%）存在大肿块疾病（≥7.5cm）。16例疗效可评估患者中，总缓解率（ORR）达75.0%（95% CI：47.6-92.7），其中25.0%实现完全缓解（CR）、50.0%实现部分缓解（PR），疾病控制率（DCR）更高达93.8%（95% CI：69.8-99.8）。

行业资讯

1. 诺和诺德、礼来与美国政府达成协议，GLP-1药物大降价

11月7日，诺和诺和与礼来宣布与美国政府达成协议，2026年起降低肥胖药物价格，以提升药物可及性、降低患者负担，并将获得三年关税豁免。具体来看，诺和诺德将自2026年起降低药品价格，并扩大司美格鲁肽药物（包括Wegovy®和Ozempic®）在联邦医疗保险D部分（Medicare Part D）、医疗补助（Medicaid）以及直接面向患者现金支付渠道中的患者可及性与可负担性。诺和诺德目前预计，该协议将对其2026年全球销售增长产生直接的、约低个位数的负面影响。礼来将改善对近4000万政府保险计划覆盖的肥胖美国人的药物可及性，以及数百万其他自付费用患者。

2. 3.45亿美元！礼来再度"牵手"晶泰科技

11月5日，晶泰科技宣布其全资子公司Ailux与礼来达成多靶点战略合作及平台授权协议，协议总价值最高可达3.45亿美元，其中包括数千万美元的预付款及近期里程碑付款。礼来将借助Ailux的专有平台加速多个治疗领域的双特异性抗体（双抗）发现与开发，同时利用其AI抗体研发平台加速内部管线的研究。这是继2023年晶泰科技与礼来签订2.5亿美元AI小分子药物合作后双方的再度携手。根据协议，礼来可提名多组靶点，由Ailux负责设计和优化双抗候选药物。Ailux有资格获得数千万美元的预付款及近期里程碑付款，以及后续的研发、注册和商业化里程碑付款。此外，礼来还有权获得Ailux人工智能双抗设计平台的使用权。