2025年11月5日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 复星医药MEK抑制剂新适应症上市申请拟纳入优先审评

11月4日，CDE网站显示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼，研发代号：FCN-159）的新适应症拟纳入优先审评，用于2岁及2岁以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。芦沃美替尼是复星医药自主研发的创新型小分子MEK1/2选择性抑制剂，今年EHA大会上，芦沃美替尼用于儿童LCH的II期研究成果以壁报形式发布。该项多中心、开放标签、单臂、II期研究旨在评估芦沃美替尼用于治疗复发/难治性LCH儿童患者的有效性与安全性。研究结果显示，IRC根据PRC评估的ORR达84.0%（21/25），其中14例为完全代谢缓解（CMR），7例为部分代谢缓解（PMR）。研究者评估的ORR达80.0%（20/25），其中11例为CMR，9例为PMR。

2. 诺华重磅核药新适应症在华申报上市

11月4日，CDE官网显示，诺华的镥 [177Lu] 特昔维匹肽一项新适应症申报上市，注册分类为2.4。根据公开信息和临床试验进展，此次适应症或为：镥 [177Lu] 特昔维匹肽联合基于雄激素剥夺治疗（ADT）和雄激素受体抑制剂（ARDT）的标准治疗用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的成年男性患者。镥 [177Lu] 特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617，Pluvicto）是一款PSMA靶向放射性配体疗法，其将PSMA-617与发射β射线的177Lu连接在一起，与表达PSMA的前列腺癌细胞结合后，177Lu释放的辐射能量会辐射并杀死肿瘤细胞。在国内，Pluvicto此前已经递交了2项上市申请，并都被纳入优先审评，本次是递交的第3项上市申请。

3. BioNtech推迟递交HER2 ADC的BLA申请至2026年

11月3日，BioNTech公布的Q3财报信息显示，该公司经过与FDA的监管沟通后，决定将合作映恩生物的HER2 ADC药物BNT323/DB-1303的上市申请日期推迟至2026年。此前，该公司一直将该药二线治疗HER2阳性子宫内膜癌的上市申请列为今年的关键里程碑。DB-1303为一款基于映恩生物DITAC技术平台构建的第三代HER2 ADC，采用映恩独有拓扑异构酶抑制剂毒素P1003，连接子为GGFG，DAR值为8，早期临床中显示更好的药效和安全性。2023年12月，FDA就该项适应症授予了突破性疗法认定；2025年06月，BioNtech也也已经启动了子宫内膜瘤的全球多中心三期临床Fern-EC-01。

4. 恒瑞抗癌联合疗法启动新III期临床，头对头挑战阿斯利康PD-L1

11月3日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，恒瑞登记了一项SHR-8068联合阿得贝利单抗及含铂化疗对比度伐利尤单抗联合含铂化疗一线治疗晚期胆道癌（BTC）的III期临床研究。这是一项随机、开放、对照、多中心III期研究，旨在评价SHR-8068联合阿得贝利单抗及含铂化疗对比度伐利尤单抗联合含铂化疗用于晚期BTC患者一线治疗的有效性和安全性。该试验拟在国内入组604人，研究的主要终点指标是OS。其中，阿得贝利单抗是恒瑞自主开发的PD-L1单抗，而SHR-8068则是引进自基石药业的CTLA-4单抗。

5. 亚盛医药Bcl-2抑制剂两项临床研究入选ASH大会

11月4日，亚盛医药宣布，其1类新药新型口服Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（APG-2575）共有2项临床进展获选第67届美国血液学会（ASH）年会，其中一项获口头报告。利沙托克拉此前已在中国获批上市，用于既往经过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。亚盛医药将在此次ASH年会上，口头报告该品种单药治疗复发/难治性（R/R）CLL/SLL患者的注册2期临床研究最新进展。而利沙托克拉联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治或既往维奈托克经治髓系肿瘤患者的临床研究最新数据将以壁报展示形式公布。

行业资讯

1. 1.41亿美元融资，新锐"剑指"眼部AAV基因疗法

11月3日， AAVantgarde Bio宣布完成1.41亿美元B轮融资，该公司专注于开发针对遗传性视网膜疾病（inherited retinal diseases，IRD）的突破性疗法。本轮融资由Schroders Capital作为新领投方，与现有投资者Atlas Venture和Forbion共同领投，其他新进投资者包括Amgen Ventures、Athos Capital等多家机构。此次融资所得将主要用于推进以下两大临床项目：1）完成AAVB-039针对ABCA4基因突变导致的斯特格病变（Stargardt disease）的CELESTE研究临床概念验证，并完成纳入超过100名患者的STELLA自然史研究；2）完成AAVB-081针对MYO7A基因突变引起的尤塞氏综合征1B型（Usher 1B）相关视网膜色素变性（RP）的LUCE I/II期临床试验概念验证。

2. 默沙东/科伦TROP2 ADC获Blackstone 7亿美元加码

11月4日，默沙东针对芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）启动专项融资的罕见动作，向Blackstone融资7亿美元用于这款产品在2026年的全球开发。默沙东保留sac-TMT的开发、生产和商业化的决策权和控制权，并以sac-TMT未来一定的收益权来换取本次的融资。细品这笔融资背后的战略布局，不难看出默沙东对sac-TMT的高度重视。在过去的几年里，默沙东持续加码ADC赛道，先后与科伦博泰、第一三共等企业达成百亿美元规模的合作。随着K药专利悬崖的临近，默沙东对ADC药物的决心愈发坚定，但管线中的其他ADC药物进展并不如预期，如HER3-DXd未能在全球III期临床中突破关键终点，导致其上市申请被撤回。相比之下，sac-TMT已经在多方面展现出强劲的势头。