2025年10月31日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 全球首个！乐普生物EGFR ADC获批上市

10月30日，NMPA官网显示，乐普生物的维贝柯妥塔单抗（Becotatug vedotin、MRG003）获批上市，适用于治疗既往经至少二线系统化疗和 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。值得一提的是，维贝柯妥塔单抗是全球首个获批上市的EGFR ADC，由EGFR人源化单抗与强效的微管抑制有效载荷甲基澳瑞他汀E（MMAE）通过缬氨酸-瓜氨酸链接体偶联而成。在2025年ASCO大会上，维贝柯妥塔单抗治疗复发转移性鼻咽癌的关键研究以 LBA 口头报告形式重磅亮相。截至2024年6月30日，维贝柯妥塔单抗组经BICR评估的ORR为30.2%，化疗组ORR为11.5%，数值近三倍提升，中位PFS 获益翻倍，显著降低疾病进展或死亡风险37%（5.82个月vs. 2.83个月；HR=0.63，P=0.0146）。截至2024年12月30日，期中分析时两组患者的中位OS分别为17.08个月vs. 11.99个月（HR=0.73），维贝柯妥塔单抗已显示出明确的获益趋势。

2. 恒瑞合作伙伴拟向FDA重新提交「双艾」组合上市申请

10月30日，根据外媒报道，Elevar Therapeutics计划最早于12月将其肝癌疗法提交给FDA，目标是在2026年获得批准，从而为直接在美国上市铺平道路。此次重新提交申请是在美国FDA于3月份发出完整回复函（CRL）之后进行的。在针对Elevar公司的小分子VEGFR2抑制剂阿帕替尼（Rivoceranib）的回复函中，FDA表示无法单独批准该药物，因为其安全性和有效性仅在与PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（Camrelizumab）联合使用时得到证实。此前于2023年10月，恒瑞将卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼（「双艾」组合）用于治疗肝细胞癌在除大中华区和韩国以外全球范围内的开发及商业化的独家权利，有偿许可给了Elevar。

3. 礼来「巴瑞替尼」启动一型糖尿病三期临床

10月29日，礼来在Clinicaltrials.gov网站上注册了两项JAK抑制剂Baricitinib治疗一型糖尿病的三期临床试验BARICADE-PRESERVE、BARICADE-DELAY。这两项三期临床分别拟入组300例、150例一型糖尿病患者，预期分别于2028年7月、2031年7月完成。2023年12月，Baricitinib治疗一型糖尿病的二期临床研究数据发表在新英格兰医学期刊上，91例一型糖尿病患者入组，60例接受Baricitinib治疗，31例接受安慰剂治疗。治疗第48周时，巴瑞替尼组和安慰剂平均C肽水平中位值为0.65 nmol/（L·min）和0.43 nmol/（L·min），两组校正后差异为0.13，95%CI=0.06~0.20，P=0.001。巴瑞替尼组和安慰剂组平均每日胰岛素剂量分别为0.41 U/(kg·d)和0.52 U/(kg·d)。两组HbA1c水平相似。研究表明，巴瑞替尼有望恢复新发1型糖尿病患者β细胞功能，有望逆转病理状态。

4. 百济神州KAT6抑制剂启动美国一期临床

10月29日，百济神州在Clinicaltrials.gov网站上注册了KAT6抑制剂BG-75202治疗晚期实体瘤的一期临床试验。该一期临床试验拟入组86例晚期实体瘤患者，探索KAT6抑制剂单药或与CDK4抑制剂等联合疗法的治疗效果。同机制来看，今年7月，辉瑞已经在Clinicaltrials.gov网站上注册了KAT6抑制剂PF-07248144+氟维司群联合治疗HR+/HER2-乳腺癌的三期临床试验。2025年5月，辉瑞KAT6抑制剂PF-07248144治疗ER+/HER2-转移性乳腺癌的一期临床最新数据在ASCO会议的摘要中公布，1mg、5mg PF-07248144+氟维司群治疗组ORR分别为24.1%、37.2%，CBR分别为37.9%、55.8%，mDOR分别为4.6个月、15.8个月，mPFS分别为3.6个月、10.7个月。

5. CAR-T疗法自免适应症临床结果积极，即将启动3期临床

10月29日，Kyverna Therapeutics宣布，其注册性2/3期临床试验KYSA-6中，CAR-T疗法KYV-101用于治疗全身性重症肌无力（gMG）在2期试验阶段取得积极中期数据。100%患者在临床终点日常生活活动量表（MG-ADL）和定量重症肌无力（QMG）评分上，均达到具有临床意义的改善。在第24周时，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分别为-8.0分和-7.7分，且在治疗后第2周即已观察到显著改善。此外，100%（6/6）患者在MGC方面达到具有临床意义的缓解，24周平均改善-12分。KYV-101在单次给药后可显著降低治疗负担，至24周时，100%患者已无需使用非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（>10 mg），以及FcRn抑制剂或补体抑制剂。Kyverna预定在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。

6. 艾伯维口服JAK抑制剂临床III期试验成功，针对非节段型白癜风

10月29日，艾伯维宣布，其口服JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）在两项针对成人及青少年非节段型白癜风（NSV）患者的3期重复研究中取得积极顶线结果。这两项研究旨在评估Rinvoq在改善皮损面积和面部脱色程度方面的疗效及安全性。Rinvoq由艾伯维的科学家发现并开发，是一种用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病的JAK抑制剂。基于酶学和细胞分析，Rinvoq对JAK1的抑制效力大于JAK2、JAK3和TYK2。研究结果显示，在第48周时，Rinvoq在两项研究中均达到共同主要终点，即相较基线实现全身白癜风面积评分指数（T-VASI）减少50%（T-VASI 50），以及面部白癜风面积评分指数（F-VASI）减少75%（F-VASI 75）。此外，两项研究还达成了关键的次要终点，进一步支持了该药物在恢复皮肤色素方面的潜在临床价值。

行业资讯

1. 6.4亿欧元！勃林格殷格翰引进一款临床前自免小分子新药

10月30日，勃林格殷格翰宣布引进一款协和麒麟开发的一款first in class临床前小分子新药治疗自身免疫性疾病的全球独家权利。 协和麒麟有资格获得高达6.4亿欧元的收入，包括预付款、基于成功的开发、监管和商业里程碑付款，以及可能销售的特许权使用费。

2. 替尔泊肽前三季度大卖248亿美元，超越K药提前成为药王

10月30日，礼来披露三季度财报，三季度营收176亿美元，同比增长54%。美国市场上，礼来GLP-1市场份额已经稳稳的将诺和诺德甩在身后。其中，替尔泊肽降糖版Mounjaro三季度销售额65.15亿美元，前三季度销售额155.56亿美元。替尔泊肽减重版Zepbound三季度销售额35.88亿美元，前三季度销售额92.81亿美元。替尔泊肽两款产品三季度合计销售额101.03亿美元，前三季度销售额248.37亿美元，预计全年将突破350亿美元。恰逢默沙东也在同日发布了三季报，Keytruda三季度销售额81.42亿美元，前三季度销售额233.03亿美元。标志着替尔泊肽正式超过Keytruda，登顶药王。