2025年10月29日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 礼来「米吉珠单抗」获FDA批准新治疗方案，每月一次维持治疗

10月27日，美国FDA正式批准了礼来旗下药物Omvoh（mirikizumab-mrkz）用于皮下注射的单次注射、每月一次的维持治疗方案（200 mg/2 mL）。这一批准意味着Omvoh为患者提供了一种简化的维持治疗体验，用每月一次的单次注射取代了先前复杂的两次注射方案。Omvoh（mirikizumab-mrkz）是一种白介素-23p19（IL-23p19）拮抗剂，这一新的单次注射批准基于一项I期研究结果，该研究对比了单次200 mg/2 mL皮下注射与此前的两次100 mg/1 mL注射，证实Omvoh单次注射方案与此前批准的两针方案具有生物等效性。

2. 阿斯利康「司美替尼」获欧盟批准上市

10月28日，阿斯利康罕见病部门Alexion宣布，口服、选择性MEK抑制剂Koselugo (司美替尼)已在欧盟获得批准，用于治疗伴有症状性、不可手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者。这一批准是基于KOMET全球III期临床试验的结果，该试验显示其ORR达到20%。Koselugo已获得了欧盟委员会的批准，此前欧盟人用医药产品委员会（CHMP）给出了积极意见。此次获批将Koselugo改变生命的潜力扩展到了该地区的成人NF1 PN患者，保障了护理延续至成年期。

3. 恒瑞CFB抑制剂拟纳入优先审评，治疗PNH

10月28日，CDE网站显示，恒瑞医药的HRS-5965胶囊拟纳入优先审评，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者。HRS-5965是一种小分子补体B因子 （CFB）抑制剂，可降低尿蛋白，延缓肾脏疾病进展。CFB是补体替代途径中的一个重要因子，主要由肝细胞和巨噬细胞合成，是参与补体活化的重要成分。CFB参与机体防御，在细胞损伤及炎症过程中均起重要作用。目前全球仅有一款CFB抑制剂获批上市，即诺华的伊普可泮。

4. 又一款IL17单抗国内申报上市

10月28日，CDE官网显示，尼塔奇单抗注射液申报上市，注册分类为3.1。尼塔奇单抗（Netakimab）是重组人源抗白介素-17（IL-17）单克隆抗体。该药最早于2019年4月在俄罗斯上市，获批适应症为重度斑块性银屑病。第二个适应症强直性脊柱炎在2020年获批。2019年，上海医药子公司SPH PB与BIOCAD HK正式签署《上海医药与BIOCAD间合资协议》与《关于SPH-BIOCAD (HK) Limited的股东协议》，引进包括尼塔奇单抗在内的6款生物生物药。目前，IL17单抗赛道竞争激烈，全球范围内已经有6款IL17单抗获批上市，国内还有3款处于上市审评阶段。

5. 百利天恒HER2 ADC拟纳入突破性治疗，针对胃癌

10月27日，根据CDE官网，百利天恒的HER2 ADC药物BL-M07D1（T-Bren）拟纳入突破性疗法，用于既往经一线抗HER2治疗及一线标准化疗方案治疗失败的HER2阳性局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）患者的治疗。BL-M07D1是一款具有潜在同类最佳（BIC）潜力的HER2 ADC，在ESMO大会期间，百利天恒首次公布了BL-M07D1在既往经治的HER2阳性晚期GC/GEJ患者中的初步疗效和安全性。结果显示，在HER2阳性三线及以上晚期胃癌患者（N=35）中，ORR为57.1%；DCR为94.3%；mPFS为10.2个月，6月PFS率为74.4%；9月OS率71.8%，1年OS率为67.3%。在HER2阳性二线晚期胃癌患者（N=31）中，ORR 58.1%；DCR为90.3%；mPFS为8.4个月，6月PFS率为61.8%；9月OS率为81.5%，1年OS率达61.2%。

6. 罗氏「奥妥珠单抗」临床III期成功，治疗特发性肾病

10月28日，罗氏宣布其Gazyva®/Gazyvaro®（奥妥珠单抗，obinutuzumab）在治疗患有特发性肾病综合征的儿童和青少年（年龄在2至25岁）的III期INShore研究中取得了具有统计学意义和临床意义的积极结果。这项研究达到了其主要终点，与霉酚酸酯相比，使用奥妥珠单抗治疗的患者在一年（第52周）时实现持续完全缓解的比例显著更高。持续完全缓解的定义是研究期间没有复发，并且在第52周时尿液中的蛋白质含量较低（蛋白质与肌酐比值低于或等于0.2）。INShore研究是针对这种通常在儿童早期诊断的慢性肾脏疾病的靶向疗法，进行的首次全球性III期研究。研究中没有发现新的安全信号，且安全性与Gazyva/Gazyvaro在成人中的已知特征一致。相关数据将提交美国FDA和欧洲药品管理局（EMA），并将在即将召开的医学会议上公布。

行业资讯

1. 10.7亿美元！荃信生物TSLP/IL-33双抗授权给罗氏

10月28日，荃信生物宣布与罗氏就其自主研发的长效自免双抗QX031N达成全球独家合作与许可协议。根据协议，罗氏将获授予研究、开发、注册、生产及商业化QX031N的全球独家权益。作为回报，荃信生物将获得一次性、不可退还且不可抵扣的首付款7,500万美元，并有资格获得与产品开发、监管批准及商业化相关的至多9.95亿美元里程碑付款，以及潜在未来产品销售的梯度特许权使用费。

2. 7.45亿美元！GSK引进一款siRNA新药治疗COPD

10月28日，葛兰素史克和Empirico宣布已就EMP-012达成全球独家许可协议，EMP-012是一种高度选择性的同类首创和潜在最佳siRNA。EMP-012针对一种新的治疗靶点，目前正处于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的I期试验中，有可能扩展到其他炎症性呼吸道疾病。GSK将支付8500万美元的预付款，以及高达6.6亿美元的基于成功的开发、监管和商业里程碑，以及全球净销售额的分层版税。