2025年10月28日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 默沙东肺动脉高压新药获FDA批准扩大适应症

10月27日，默沙东宣布Sotatercept（Winrevair）的新适应症获FDA批准，用于治疗死亡风险高的WHO功能分级（FC）为III级或IV级的肺动脉高压（PAH）成人患者，以增强运动能力、改善WHO FC并降低临床恶化事件（包括死亡、肺移植和因PAH住院）的风险。Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白 ，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成。2021年9月，默沙东以115亿美元的价格收购Acceleron Pharma，囊获Sotatercept。2024年3月，该药物基于III期STELLAR研究的结果获FDA批准上市，用于治疗WHO FC为II级或III级的PAH成人患者，以增强运动能力、改善WHO FC并降低临床恶化事件的风险。此次新适应症获批是基于III期ZENITH研究的积极结果。

2. 恒瑞医药「氟唑帕利」新适应症在华申报上市

10月27日，恒瑞发布公告，称氟唑帕利胶囊的药品上市许可申请获国家药监局受理，联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙用于DNA修复基因缺陷阳性（DRD+）的转移性去势抵抗性前列腺癌的一线治疗。此前，该药已有4个适应症获批上市。2025年7月，氟唑帕利联合阿比特龙和泼尼松（AA-P）一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的Ⅲ期临床试验（SHR3162-Ⅲ-305）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。结果显示，与安慰剂联合 AA-P 组相比，氟唑帕利联合AA-P 组的影像学无进展生存期取得了显著且有临床意义的改善。

3. 全球首个KRAS G12D抑制剂启动III期临床

10月24日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药启动了HRS-4642的首个III期临床试验。HRS-4642是恒瑞医药自主研发的一种新型、长效、选择性KRAS G12D抑制剂。此次启动的III期研究是一项随机、对照、双盲、多中心临床试验（n=588），旨在评估HRS-4642联合化疗（吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇）对比安慰剂联合化疗一线治疗携带KRAS G12D基因突变的晚期或转移性胰腺癌成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

4. 信达生物玛仕度肽在III期临床试验中头对头击败司美格鲁肽

10月27日，信达生物宣布玛仕度肽（GCG/GLP-1双受体激动剂）的第四项III期临床研究（DREAMS-3）达到主要终点。DREAMS-3（NCT06184568）是一项多中心、随机、开放标签III期临床研究，入组经单纯饮食运动干预伴/不伴二甲双胍单药治疗血糖、体重控制不佳的中国早期2型糖尿病（病程＜10年）合并肥胖受试者349例。研究结果证明，在中国2型糖尿病合并肥胖受试者中，第32周时，玛仕度肽组HbA1c＜7.0%且体重较基线下降≥10%的受试者比例为48.0%，优效于司美格鲁肽组（21.0%，P值＜0.0001）。此外，第32周时，玛仕度肽组和司美格鲁肽组HbA1c较基线变化均值分别为−2.03%和−1.84%，体重较基线平均百分比降幅分别为10.29%和6.00%（P值均＜0.05）。研究期间玛仕度肽整体安全性特征与既往临床研究一致，未发现新增安全性信号。

5. ATTR体内基因编辑疗法出现4级肝脏毒性副作用，Intellia大跌40%

10月27日，Intellia Therapeutics宣布Nexiguran Ziclumeran（nex-z）治疗ATTR-CM、ATTR-CMPN的三期临床MAGNITUDE、MAGNITUDE-2暂停给药和筛选入组，原因是MAGNITUDE临床试验中1例患者在治疗后出现4级肝脏转氨酶升高和胆红素升高的4级副作用，该患者已经住院，并处于严密监控和接受医疗干预。受此消息影响，Intellia Therapeutics跌幅超过40%，目前市值为16亿美元。nex-z为Intellia的核心管线之一。Intellia体内基因编辑疗法有3项三期临床在推进中，此次受影响的为Nex-z两项三期临床，ATTR-PN原计划2028年递交上市申请，ATTR-CM预计2027年初完成入组。

6. Zenas公布CD19抗体治疗多发性硬化症积极结果，股价暴涨33%

10月27日，Zenas BioPharma宣布，CD19工程化抗体Obexelimab 治疗复发性多发性硬化症 (RMS) 的二期 MoonStone 临床试验取得了积极成果。Obexelimab达到了主要终点，与安慰剂组相比，在第8周和第12周，新发钆 (Gd) 增强 (GdE) T1 高信号病灶的累积数量相对减少了95%，具有高度统计学意义 (p=0.0009)，受此消息推动，公司股价暴涨33%。Obexelimab为一款经过抗体工程改造的CD19抗体，通过Fc改造将FcγRIIb的亲和力增强了400倍，从而更有效地发挥抑制B细胞的效应，以治疗自身免疫病。

行业资讯

1. 诺华将彻底退出中国眼科成熟药物市场

根据界面新闻报道，诺华与康哲药业旗下康哲维盛正式签署战略合作协议。自2025年11月1日起，诺华将旗下两款眼科产品诺适得(雷珠单抗注射液)与倍优适(布西珠单抗注射液)在中国的独家进口、商业推广和分销权转上给康哲维盛，协议为期5年。诺华眼科曾是中国眼科药物市场的领跑者，一度占据超过25%的市场份额。此次拟出售的核心资产包括支撑业绩的眼后节重磅产品，用于治疗眼底病的标杆药物雷珠单抗注射液（诺适得）和新一代抗VEGF药物布西珠单抗注射液（倍优适）。

2. 2.68亿英镑！GSK买了一款ADC

10月27日，GSK与专注于下一代ADC的生物技术公司Syndivia达成一项协议，授予GSK一项临床前ADC的全球独家开发和商业化权利，该ADC专门用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。mCRPC仍然是男性面临的重大健康负担，对新型靶向治疗存在迫切需求。这款新颖的ADC利用了Syndivia专有的GeminiMab偶联技术，在临床前研究中显示出增强的抗肿瘤活性和安全性，具备成为同类最佳的潜力。

3. 120亿美元！诺华收购Avidity Biosciences

10月26日，诺华与Avidity Biosciences达成收购协议，收购价为72美元/股，相比于10月24日周五收盘价49.15亿美元溢价62%，收购总价为120亿美元。诺华将收购Avidity的神经学管线和差异化技术平台，包括3个后期临床管线，Del-zota、Del-desiran、Del-brax。同时，Avidity将早期心脏病学管线及相关合作转移至全资子公司SpinCo，Avidity的股东将每持有10股Avidity股份获得1股SpinCo股份。Avidity Biosciences成立于2013年，为AOC（抗体偶联小核酸）领域先驱，已有3款产品进入注册临床阶段。

4. 28亿元！高瓴资本收购药明康德旗下临床CRO业务

10月26日下午，药明康德宣布全资子公司上海药明康德新药开发有限公司已于10月24日与高瓴资本签订买卖协议。上海药明同意按现金28亿元对价出售康德弘翼及津石医药100%股权。此次出售体现药明康德为聚焦CRDMO（合同研究、开发与生产）业务模式，专注药物发现、实验室测试及工艺开发和生产服务，并加速全球化能力和产能的投放。康德弘翼（WuXi Clinical），是药明康德的全资子公司，专注于为全球客户提供覆盖药物全生命周期的临床研究解决方案。上海药明津石医药科技有限公司是中国专业的新型综合性一体化医学研究平台，成立于2009年，总部位于上海。