2025年10月24日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 葛兰素史克BCMA ADC获美国FDA批准上市

10月23日，GSK宣布，美国FDA批准其抗体偶联药物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin）联合硼替佐米和地塞米松（BVd），用于治疗至少接受过两种既往疗法的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。Blenrep的批准基于关键性3期临床试验DREAMM-7的数据。结果显示，Blenrep联合方案将患者死亡风险降低51%（HR=0.49，95% CI：0.32-0.76），中位PFS延长至31.3个月（95% CI：23.5-尚未达到[NR]），而活性对照组为10.4个月（95% CI：7.0-13.4），风险比为0.31（95% CI：0.21-0.47）。在中位OS方面，Blenrep联合治疗组与活性对照组分别为NR和35.7个月（95% CI：21.1-NR），风险比为0.49（95% CI：0.32-0.76）。

2. 安斯泰来/辉瑞ADC联合疗法在美国申报上市，获优先审评资格

10月22日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，美国FDA已受理其与辉瑞（Pfizer）共同开发的Nectin-4 ADC药物Padcev（enfortumab vedotin）联合Keytruda（pembrolizumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格。该联合方案拟用于顺铂不适用的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，作为手术前的新辅助治疗，并在根治性膀胱切除术后继续给予辅助治疗；FDA预计将于2026年4月7日前完成审评。此次sBLA的递交主要基于关键性3期EV-303研究（亦称KEYNOTE-905）的结果。结果显示，联合方案较单纯手术可将复发、进展或死亡的风险降低60%，同时将死亡风险降低50%。安全性方面，EV-303的观察与既往报道一致，未见新的安全性信号。

3. 翰森制药新型RET抑制剂在中国申报上市

10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，翰森制药的1类新药HS-10365胶囊的上市申请已获受理。HS-10365是一款高活性、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，此前I期临床研究结果显示，该药在RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性与持久缓解，且安全性可控，PK特性良好。翰森目前正在开展HS-10365一线治疗RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌的有效性和安全性的注册性临床研究。

4. 勃林格殷格翰重磅肺癌新药一线适应症拟纳入优先审评

10 月 23 日，CDE 官网显示，勃林格殷格翰的宗艾替尼片拟纳入优先审评品种，用于存在 HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。宗艾替尼是勃林格殷格翰开发的一款口服 HER2 酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性抑制 HER2，同时避免对野生型 EGFR 的抑制，从而最大程度减少相关毒性。2025 年 8 月，该产品在中国获批上市，用于治疗存在 HER2 激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。

5. Moderna CMV mRNA疫苗三期临床失败

10月22日，Moerna宣布其CMV mRNA疫苗mRNA-1647的三期临床没有达到预防CMV感染的主要终点，Moderna决定终止继续开发这一项目。该三期临床入组约7500例16-40岁女性受试者，也是迄今为止最大的CMV疫苗临床试验。mRNA-1647为Moderna的核心管线之一，也是其最早进入三期临床的mRNA疫苗品种。Moderna的管线仍以传染病疫苗为主，目前的核心管线为新冠疫苗、流感疫苗、诺如病毒疫苗等。

6. 联用司美格鲁肽，小分子新药临床结果亮眼

10月23日，Ventyx Biosciences宣布，其口服、每日一次的小分子VTX3232在一项针对肥胖并伴心血管风险因素患者的2期研究中取得积极结果。该研究共入组175例受试者，比较VTX3232与安慰剂在疗效与安全性方面的差异；结果显示，VTX3232无论作为单药还是与司美格鲁肽联用，均表现出良好的安全性和耐受性。进一步分析显示，VTX3232可显著降低多项心血管风险因素：单药治疗在首周即可使高敏C反应蛋白（hsCRP）下降约80%，并在第12周将白介素-6（IL-6）降低至心血管风险阈值（≤1.65 ng/L）以下；同时观察到脂蛋白（a）--Lp（a）及肝脏炎症相关指标的统计学显著下降。与司美格鲁肽联用可带来额外获益，但无论单药或联用，VTX3232对体重均未产生影响。