2025年10月23日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 勃林格殷格翰first-in-class肺纤维化疗法在华获批上市

10月22日，勃林格殷格翰宣布那米司特片（nerandomilast）获国家药监局批准上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。那米司特是一款first-in-class小分子磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，可以选择性抑制PDE4B同工酶。关键性III期临床研究FIBRONEER™-IPF是IPF治疗领域迄今为止规模最大的III期临床研究，旨在评估那米司特治疗IPF患者的有效性和安全性，主要终点为第52周时用力肺活量FVC（mL）较基线的绝对变化。研究数据显示，该研究达到了主要终点，这是十年来首个达到主要终点的IPF III期临床研究。完整数据将于今年稍晚时候公布。

2. 国产RET抑制剂申报上市，来自首药控股

10月22日，CDE官网显示，首药控股1类新药索特替尼片上市申请获得受理。根据首药控股公开资料推测，索特替尼是其开发的RET抑制剂SY-5007，本次申报的适应症为RET基因融合阳性的晚期NSCLC。这是第二款报上市的国产高选择性RET抑制剂。此前，首药控股在2023年2月启动了SY-5007的关键性临床Ⅱ期试验；2024年，这项Ⅱ期单臂临床试验已达到方案中预设的主要分析节点，数据显示，在RET阳性NSCLC（初治和经治）患者中，主要疗效指标（经 IRC 评估的 ORR）超过预设值，达到试验的主要研究终点。2023年7月，首药控股启动SY-5007确证性Ⅲ期临床试验，该Ⅲ期单臂研究也已达到方案中预设的主要分析节点，经IRC评估确认的ORR远超预设值。目前，该Ⅲ期临床试验已完成。

3. 诺华「司库奇尤单抗」治疗风湿性多肌痛III期研究成功

10月22日，诺华宣布，司库奇尤单抗在III期REPLENISH研究中达到了主要终点及所有次要终点 。在风湿性多肌痛（PMR）成人患者中，截至第52周，司库奇尤单抗相较于安慰剂展现出具有统计学显著性和临床意义的持续缓解。REPLENISH是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组设计的III期临床研究（NCT05767034），旨在评估司库奇尤单抗治疗PMR患者的疗效与安全性。其详细数据将在即将召开的医学大会上公布，新适应症申请将于2026年上半年提交至各国监管机构。

4. 天广实CD20抗体新适应症拟纳入优先审评

10月22日，据CDE官网最新公示：天广实重组人源化单克隆抗体MIL62注射液新适应症拟纳入优先审评程序，用于治疗具有疾病进展风险的原发性膜性肾病（PMN）的成人患者。此前该适应症已被CDE纳入"突破性治疗"药物品种。MIL62是天广实自主研发的第三代抗CD20抗体，其III期临床试验期中分析数据显示，MIL62试验组的52周完全缓解率（CR）显著优于环孢素对照组，达到预设的优效标准，且安全性良好。Ib/II期研究的长期随访数据显示，MIL62单药治疗组76周的肾脏总体缓解率（OR）高达71.7%，完全缓解率（CR）达51.7%，均显著优于对照组。同时，MIL62在延缓肾功能恶化进展方面也展现出持续优势，并且常见不良反应（如输液相关反应）可控，整体安全性特征优于传统免疫抑制剂。

5. 圣因生物靶向C3 siRNA药物SGB-9768获FDA孤儿药资格认定

10月21日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。此次SGB-9768获得认定，标志着其在罕见病治疗领域的研发工作迈出了重要一步，将加速其研发和上市进程，最终惠及急需有效治疗方案的C3G患者群体。

6. 百利天恒又一款ADC获批临床

10月22日，百利天恒发布公告，其自主研发的创新生物药注射用BL-M24D1（ADC）的药物临床试验获得批准，适应症为复发或难治性血液系统恶性肿瘤和晚期实体瘤。根据公告，BL-M24D1是一款新一代毒素的ADC药物，与BL-B16D1和BL-M17D1出自同一小分子技术平台、与BL-B16D1和BL-M17D1共享同一"连接子+毒素"平台的ADC药物。根据公开信息，百利天恒这一新的ADC平台技术，采用的毒素为MMAE/F，BL-B16D1针对靶点为EGFR/HER3，BL-M17D1针对靶点为HER2，BL-M24D1靶点未知。

行业资讯

1. 114亿美元达成最大BD金额，信达生物冲刺全球TOP级

10月22日，信达生物宣布与武田制药达成一项最高达114亿美元的战略合作交易，此举标志着中国医药史上最大的创新药BD交易诞生。该交易的核心内容涉及信达生物的三款肿瘤管线药物（IBI363、IBI343及IBI3001的选择权）。根据协议，信达生物将获得12亿美元的首付款（其中包括1亿美元的战略股权投资），以及最高102亿美元的潜在里程碑付款，使得交易总额最高可达114亿美元。武田制药还将以每股112.56港元的价格（较前30交易日加权平均价溢价20%）认购信达生物的股份。所得款项将分配为80%用于全球管线研发，20%用于一般企业用途。

2. 21亿美元！Alkermes宣布收购Avadel，获得一款嗜睡症药物

10月22日，Alkermes plc（NASDAQ：ALKS）和Avadel Pharmaceuticals plc（NASDAQ：AVDL）宣布两家公司已达成最终协议，根据该协议，Alkermes将以每股高达20.00美元的现金总交易对价收购商业阶段生物制药公司Avadel，对Avadel的估值约为21亿美元，比今天宣布前三个月Avadel的加权平均交易价格溢价38%，比Avadel在2025年10月份21日的收盘价溢价12%。该交易已获得两家公司董事会的批准，预计将于2026年第一季度完成。计划中的收购将Avadel的FDA批准产品LUMRYZ™（羟丁酸钠口服混悬液）添加到Alkermes的商业产品组合中，用于治疗7岁以上发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。这一战略举措加快了Alkermes进入睡眠药物市场的步伐。

3. 10亿欧元！Ipsen收购ImCheck Therapeutics

10月22日，Ipsen和ImCheck Therapeutics宣布已达成最终股份购买协议，根据该协议Ipsen将以10亿欧元收购ImCheck Theraceutics的所有已发行和流通股份。预期收购的重点是一线急性髓系白血病（AML）患者的I/II期先导项目ICT01，这些患者不符合强化化疗的条件。ICT01是一种first in class靶向BTN3A（也就是 CD277）单克隆抗体，BTN3A是一种在癌症中广泛表达的关键免疫调节分子，并于2025年7月获得美国FDA和欧洲药品管理局的孤儿药物资格。