2025年10月16日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 三生制药眼科创新药申报上市

10月15日，三生制药宣布601A（SSGJ-601，通用名：贝伐珠单抗眼内注射溶液）的首个上市申请已获国家药监局受理，用于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）所致黄斑水肿病变。601A已顺利完成针对BRVO的III期临床研究。结果显示，患者经601A治疗24周后，最佳矫正视力（BCVA）较基线的改善效果非劣于雷珠单抗。此外，治疗12周、24周、52周后，601A组目标眼BCVA较基线增加≥5个字母、≥10个字母和≥15个字母的患者比例均与雷珠单抗组相当，在体现黄斑水肿改善的中央视网膜厚度（CRT）较基线变化等疗效指标上也均与雷珠单抗相当。安全性方面，601A治疗后总体安全性和耐受性良好，整体获益风险正向。

2. 辉瑞Tukysa三期试验达主要终点，用于HER2阳性乳腺癌一线维持治疗

当地时间10月14日，辉瑞宣布HER2靶向酪氨酸激酶抑制剂Tukysa（tucatinib）在的三期临床达到主要终点。数据来自HER2CLIMB-05研究实验，评估了Tukysa作为一线维持疗法，用于HER2阳性转移性乳腺癌患者在接受标准诱导治疗并产生响应后的效果。HER2CLIMB-05是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期研究。患者在接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉烷类药物的诱导治疗且病情未进展后，被随机分配接受Tukysa+曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（n=326），或安慰剂+曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（n=328）。主要终点为无进展生存期（PFS）。结果显示，与安慰剂组相比，Tukysa联合标准维持治疗方案显著延长了患者的无进展生存期，且这一改善具有统计学意义和临床意义。

3. 礼来口服GLP-1RA在两项成功3期临床研究中显示出优效的控糖效果

10月15日，礼来公司公布了ACHIEVE-2与ACHIEVE-5两项3期临床试验的积极顶线结果。ACHIEVE-2是该研究系列的第二项头对头对照研究，评估了orforglipron对比SGLT-2抑制剂达格列净在经二甲双胍治疗血糖控制不佳的2型糖尿病成人中的疗效。ACHIEVE-5则评估了orforglipron对比安慰剂在经滴定甘精胰岛素治疗（联用或不联用二甲双胍和/或SGLT-2抑制剂）血糖控制不佳的2型糖尿病成人中的疗效。两项研究在第40周时，在有效性估计目标和治疗方案估计目标下，orforglipron（3mg、12mg、36mg）均达成主要及所有关键次要终点，实现A1C显著降低，并减轻体重及改善多项心血管风险因子，研究结果均与此前公布的2型糖尿病相关研究一致。

4. 齐鲁制药PROTAC药物首个临床数据公开

近日，ESMO 2025大会常规摘要全文公布。在本次大会上，齐鲁制药披露了其PROTAC药物QLH12016的首个临床数据。该药物所针对的靶点为雄激素受体（AR）。截至2025年2月14日，共36例转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者入组接受QLH12016（100-1200mg，每日1次）治疗。所有患者均有转移性疾病。结果显示，在100-1200mg剂量范围内未观察到剂量限制性毒性（DLTs）。疗效方面，全人群、600mg剂量组（n=13）和900mg（n=10）的中位影像学无进展生存期（rPFS）分别为7.4个月、9.0个月和尚未达到。总而言之，QLH12016显示出有希望的疗效，无论LBD状态如何。

5. TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗启动第15项全球三期临床

10月14日，默沙东在Clinicaltrials.gov网站上注册了TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗（SKB264/MK2870）+Keytruda一线维持治疗晚期宫颈癌的三期临床试验，这也是默沙东围绕TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗开展的第15项全球三期临床试验，计划入组1023例晚期宫颈癌患者，预计2031年完成。目前，芦康沙妥珠单抗的全球三期临床已覆盖非小细胞肺癌、子宫内膜癌、乳腺癌、胃癌、宫颈癌、卵巢癌等多个瘤种。其中，妇科肿瘤作为重点布局领域，共开展了5项全球三期临床，包括铂类化疗和免疫治疗后的子宫内膜癌、错配修复完整的子宫内膜癌、单药二线治疗晚期宫颈癌、一线维持治疗晚期宫颈癌以及铂类化疗敏感卵巢癌。

6. DURAVYU治疗DME的关键性III期临床试验在美启动

10月15日，贝达药业战略合作伙伴EyePoint Pharmaceuticals, Inc.宣布启动其评估DURAVYU™治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的关键性III期临床试验，预计在2026年第一季度完成首例患者给药。此外，新的临床前数据表明，除阻断血管内皮生长因子（VEGF）介导的血管通透性外，DURAVYU中的活性成分伏罗尼布还能通过抑制JAK受体，特别是JAK-1，来抑制白细胞介素-6（IL-6）介导的炎症。这一发现进一步强化了在VERONA II期临床六个月中早期出现且持续的疗效改善，使DURAVYU成为具有多重作用机制的潜在创新疗法。

行业资讯

1. 9.91亿美元！勃林格殷格翰引进一款新型ADC药物

10月15日，勃林格殷格翰和AimedBio宣布了一项全球合作和许可协议，以开发一种针对多种癌症的新型抗体偶联药物（ADC）。该协议进一步加强了勃林格在其子公司NBE Therapeutics的推动下不断增长的ADC投资组合，以实现公司改变癌症患者生活的目标。 根据协议条款，AimedBio有权获得高达9.91亿美元的总额，包括预付款、开发和监管里程碑、商业里程碑，以及净销售额的单独特许权使用费。

2. 21亿美元！诺和诺德收购一款MASP-3单抗

10月15日，诺和诺德和Omeros Corporation（NASDAQ：OMER）宣布已就候选药物zaltenibart（前身为OMS906）在罕见血液和肾脏疾病临床开发中的最终资产购买和许可协议达成一致。根据协议条款，诺和诺德将被授予在所有适应症中开发和商业化zaltenibart的全球独家权利。Omeros有资格获得3.4亿美元的前期和近期里程碑付款，总计21亿美元包括潜在的开发和商业里程碑以及净销售额的分层特许权使用费。Zaltenibart是一种旨在抑制MASP-3的抗体，MASP-3是一种作为补体系统替代途径的关键激活剂的蛋白质。补体系统是免疫系统的重要组成部分，其失调已被证明与许多罕见疾病的病理生理学有关。