全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 和美药业PDE4抑制剂「莫米司特」获批上市

10月11日，NMPA官网显示，和美药业1类新药「莫米司特」获批上市，治疗斑块状银屑病，成为首款获批的国产PDE4抑制剂。莫米司特治疗中至重度慢性斑块状银屑病的III期临床结果已在2023年美国风湿病学会年会（ACR）上公布。这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床研究，在中国境内纳入306例患者，主要终点为治疗16周时PASI评分≥75%的患者比例，次要终点包括第16周静态临床医生整体评估（sPGA）评分达到清除（0）或几乎清除（1）且较基线改善≥2分的受试者比例等。结果显示，莫米司特和安慰剂组PASI75比例分别为53.6% vs 16.0%，sPGA 0/1率分别为31.3% vs 6.4%。

2. 再生元PD-1单抗新适应症再获FDA批准上市

10月9日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）作为具高复发风险的成人皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者在接受手术和放疗后的辅助治疗。此外，递交给欧盟的监管申请正在审评中，预计将于2026年上半年作出决定。本次批准主要基于关键性3期C-POST研究。分析显示，在手术与放疗后具高复发风险的CSCC人群中，Libtayo较安慰剂显著降低疾病复发或死亡风险达68%（HR=0.32；95% CI：0.20-0.51；p<0.0001）。安全性方面，Libtayo表现与其作为晚期肿瘤单药疗法时已知的安全性一致。

3. 优时比肌无力新药「卢克布仑钠」国内获批上市

10月11日，优时比宣布，卢克布仑钠在中国获批上市，与常规治疗药物联合治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂，早前已于2023年9月25日在日本获批上市，同年10月、12月又分别在美国和欧盟获批。此次批准是基于RAISE研究 (NCT04115293) 的安全性和有效性数据，研究表明，在广泛的轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG成年患者中，卢克布仑钠第12周在不同患者和临床医生报告的结果中提供了快速、一致且具有统计学意义的益处。

4. 科伦博泰TROP2 ADC第3项适应症获批上市

10月11日，NMPA官网显示，科伦博泰TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗获批一项新适应症，用于治疗经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。此项新适应症的获批是基于OptiTROP-Lung04关键III期研究积极结果。这是一项多中心、随机、注册III期临床研究，评估芦康沙妥珠单抗单药对比培美曲塞联合铂类治疗经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者中的疗效和安全性。在预设的期中分析中，与培美曲塞联合铂类相比，芦康沙妥珠单抗单药在主要研究终点BICR评估的无进展生存期（PFS）具有显著统计学意义和临床意义的改善。芦康沙妥珠单抗的安全性良好，未发现新的安全性信号。

5. 特宝生物「派格宾」在国内获批一项新适应症

10月11日，NMPA官网显示，特宝生物「聚乙二醇干扰素α-2b注射液」（商品名：派格宾®）获批一项新适应症，联合核苷（酸）类似物适用于临床治愈成人慢性乙型肝炎。该药于2016年9月获批上市，用于治疗慢性丙型肝炎成年患者，成为中国第一个具有完全自主知识产权的长效干扰素药物。2017年5月，派格宾又获批新增适应症，用于治疗成人慢性乙型肝炎，成为目前慢性乙肝抗病毒治疗的一线用药。而本次是该药获批的第3项适应症。根据特宝生物24年财报，派格宾全年销售额达24.47亿元，同比增长36.72%。

6. GSK重组带状疱疹疫苗在国内获批一项新适应症

10月11日，NMPA官网显示，GSK重组带状疱疹疫苗（GSK1437173A，欣安立适）新适应症获批上市，用于18岁及以上高危成人预防带状疱疹。欣安立适是一种重组亚单位佐剂疫苗，分两剂肌肉注射。该疫苗结合了抗原糖蛋白E和AS01B佐剂系统，旨在产生强而持久的免疫应答，帮助克服随着年龄增长而出现的免疫功能下降。欣安立适于2017年首次获FDA批准上市，用于预防50岁及以上成人的带状疱疹，2021年进一步扩展适应症，用于预防18岁及以上因已知疾病或治疗导致的免疫缺陷或免疫抑制而处于带状疱疹高风险或即将处于高风险的人群。在国内，2019年5月该疫苗首次获NMPA批准在中国上市，用于预防50岁及以上成人的带状疱疹。

7. 复宏汉霖「斯鲁利单抗」又一项III期成功，支持提前申报上市

10月9日，复宏汉霖发布公告，宣布一项比较斯鲁利单抗（H药）或安慰剂联合化疗（奥沙利铂+替吉奥）新辅助/辅助治疗胃癌的III期临床研究在计划的期中分析中，经独立数据监察委员会（IDMC）评估达到了无事件生存期（EFS）的主要研究终点。新闻稿指出，这是全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案，实现了该领域的重大突破。期中分析结果显示，该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗显著改善EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组3倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。基于这一积极结果，建议提前申报上市。

8. 君实生物PD-1单抗在巴基斯坦正式获批

10月11日，君实生物宣布，特瑞普利单抗已在巴基斯坦正式获批，用于鼻咽癌。目前，该药已在美国、欧盟、印度、英国、约旦、澳大利亚、新加坡、阿联酋、科威特、巴基斯坦等国家和地区获得批准上市，并在全球多个国家或地区接受上市审评，其中在中国内地获批 12 项适应症，有10项纳入医保目录当中。特瑞普利单抗至今已在全球（包括中国、美国、欧洲及东南亚等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项由公司发起的临床研究。

9. 朗来科技CFB抑制剂在国内拟纳入优先审评

10月9日，朗来科技补体CFB抑制剂MY008211A片拟纳入优先审评程序，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。朗来科技成立于2013年，成立12年来建立了丰富的研发管线，覆盖验证免疫、呼吸系统、肾脏系统、心血管系统等多个治疗领域，MY008211A为首个递交上市申请的新药，为全球第2款，国内首款CFB抑制剂。2024年12月ASH会议上，朗来科技公布了MY008211A片治疗PNH的二期临床数据，34例患者在没有输血的情况下，在第84天，所有剂量组34例受试者（100%）全部达到Hb浓度相较于基线增加≥20g/L的主要终点。有效性优于诺华CFB抑制剂伊普可泮（非头对头）。

10. 礼来FRα ADC启动III期研究

10月9日，全球临床试验收录网站显示，礼来启动了FRα ADC药物LY4170156的首个III期临床试验（FRAmework-01）。LY4170156是Mablink Bioscience（已被礼来收购）开发的一款FRα ADC药物，其有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂依沙替康，DAR值为8。FRAmework-01研究包含两部分，A部分旨在评估LY4170156对比化疗或索米妥昔单抗治疗铂耐药卵巢癌患者的有效性和安全性，B部分旨在评估LY4170156联合贝伐珠单抗对比铂类化疗联合贝伐珠单抗治疗铂敏感卵巢癌患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

首个选择性CDK2抑制剂进入III期阶段

10月9日，全球临床试验收录网站显示，Incyte启动了CDK2抑制剂INCB123667的首个III期临床试验（MAESTRA 2）。该药物是首个进入III期阶段的CDK2抑制剂。MAESTRA 2研究是一项随机、开放标签临床试验（n=466），旨在评估INCB123667对比研究者选择的化疗治疗伴有细胞周期蛋白E1过表达的铂耐药卵巢癌患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

流感创新疗法获FDA授予突破性疗法认定

10月9日，Cidara Therapeutics宣布，其创新候选药物CD388获美国FDA授予突破性疗法认定，用于预防成人及青少年中高风险人群感染甲型与乙型流感。这些人群包括因免疫缺陷而更易出现流感并发症、尽管接种疫苗仍有严重流感风险者，以及因禁忌症无法接种流感疫苗者。此次突破性疗法认定主要基于2b期NAVIGATE试验的积极结果。分析显示，在18至64岁未接种流感疫苗的健康成人中，单剂量CD388在24周内可显著预防季节性流感。接受450 mg、300 mg和150 mg剂量的受试者分别显示出76%、61%和58%的保护率，相比安慰剂差异具有统计学意义。CD388是一种创新的药物-Fc偶联物（DFC），通过将多拷贝高效神经氨酸酶抑制剂稳定连接至人源抗体Fc片段实现长效作用。

正大天晴/首药控股1类新药拟纳入突破性疗法

10月9日，CDE官网显示，正大天晴/首药控股1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。TQ-B3234是一款选择性MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的抑制作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。在2025年ASCO大会上，一项评价TQ-B3234在NF1成人患者中安全性、耐受性及有效性的开放性I期试验结果被公布。在30名至少接受过一次肿瘤评估的NF1-PN患者中，29名患者（96.7%）出现肿瘤缩小，11名患者（36.7%）根据REiNS标准获得部分缓解 （PR），肿瘤缩小幅度最大为37.7%。对于6名至少接受过一次肿瘤评估的cNF患者，所有6名患者（100%）均出现肿瘤缩小，最大缩小幅度为85.2%。

石药集团双链小干扰RNA药物在美国获批临床

10月9日，石药集团宣布，该集团自主研发的化学1类新药SYH2070注射液（双链小干扰RNA（siRNA）药物）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于2025年9月获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准在中国开展临床试验。SYH2070是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该产品实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物，适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品。

艾曲莫德亚洲多中心Ⅲ期临床结果荣登《柳叶刀》子刊

10月9日，云顶新耀宣布，国际权威期刊《柳叶刀胃肠病学和肝病学》近日发表了艾曲莫德在亚洲中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者中的多中心Ⅲ期临床ENLIGHT UC研究（ES101002）成果，标志着这款新一代高选择性S1P受体调节剂在亚洲人群中的疗效与安全性获得全球顶级学术期刊认可。ENLIGHT UC研究是迄今为止完成的最大规模的针对亚洲中重度活动性溃疡性结肠炎患者的III期注册临床研究，总计纳入340名既往对至少一种溃疡性结肠炎常规治疗、生物制剂或Janus激酶抑制剂治疗失败或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎患者。ENLIGHT UC研究结果显示，艾曲莫德治疗52周黏膜愈合率高达51.9%，黏膜完全正常化高达45.5%。研究结果显示，艾曲莫德在快速起效、实现无激素缓解和深度黏膜愈合方面具有显著临床优势，为包括中国患者在内的亚洲中重度活动性溃疡性结肠炎患者提供坚实的临床证据支持。

百利天恒首款抗体放射性核素偶联药物获批临床

10月8日，百利天恒发布公告：其首款抗体放射性核素偶联药物（ARC）镥[177Lu]-BL-ARC001注射液临床试验申请获得默示许可，拟用于包括但不限于标准治疗失败或无法获得标准治疗的局部晚期或转移性实体瘤。镥[177Lu]-BL-ARC001是百利天恒基于公司自主研发的HIRE-ARC平台在抗体放射性核素偶联药物领域的首款I类创新药物，同时也是公司拥有完全自主知识产权的潜在全球首创（First-in-class）的ARC药物。镥[177Lu]-BL-ARC001通过抗体介导的精准靶向递送技术及放射性核素强大的肿瘤杀伤能力，与传统放射性核素偶联药物相比，具有更强的靶点特异性、更高的肿瘤富集性，并有望展现出更好的抗耐药性。此次临床试验申请获得默示许可，标志着公司在核药研发领域迈出了重要一步。

全球交易合作动态

1. 15亿美元！BMS收购体内CAR-T公司

10月10日，BMS宣布将以15亿美元现金收购Orbital，以加强细胞疗法管线组合。收购包括一款在研下一代CAR-T细胞疗法OTX-201，该项目在体内重编程细胞，具有治疗自身免疫性疾病的best-in-class潜力。OTX-201包含一个优化的环状RNA，编码CD19靶向CAR，通过靶向脂质纳米颗粒（LNPs）在体内表达。项目目前处于IND-enabling研究阶段。与体外CAR-T细胞疗法相比，体内CAR-T疗法有望降低治疗负担，提高可及性。除OTX-201外，BMS还将收购Orbital的专有RNA平台，该平台集成了环状和线性RNA工程、先进的LNP递送和人工智能驱动的设计，以实现针对广泛疾病的独特生物学定制的持久、可编程RNA疗法。

2. 超4亿美金，英国公司引进一款中国眼科AAV

日前，苏州星明优健生物技术有限公司与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，将光遗传学管线UGX202的海外独家开发和商业化的独家选择权授予AviadoBio。根据协议条款，AviadoBio将在选择权期限内对UGX202进行评估，若行使选择权，AviadoBio将获得UGX202大中华地区以外全球独家开发及商业化权利，星明优健则可获得包括首付款、研发和销售里程碑付款在内合计超过4亿美元的现金，以及相应的销售提成。

3. 消息称强生正洽谈收购Protagonist？股价大涨30%

专注于肽类疗法的生物技术公司Protagonist Therapeutics（纳斯达克代码：PTGX）周五股价上涨约30%，此前《华尔街日报》报道称，强生公司（纽约证券交易所代码：JNJ）正在洽谈收购该公司。该报道援引知情人士的话称，这笔交易预计将巩固强生与这家总部位于加利福尼亚州纽瓦克公司的现有合作关系，具体细节尚未最终确定。知情人士表示，不能保证最终达成协议，并补充称，无法获知正在讨论的交易条款。潜在的交易金额预计将远超Protagonist（纳斯达克代码：PTGX）40亿美元的市值（包括交易溢价），并通过两种实验性药物增强强生在免疫和癌症药物领域的产品组合。

4. 52亿美元！诺和诺德收购Akero Therapeutics

10月9日，诺和诺德宣布已达成最终协议以52亿美元收购Akero Therapeutics。Akero的成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物Efruxifermin（EFX）是治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的潜在最佳药物。EFX目前正处于3期开发阶段，用于治疗中晚期肝纤维化（F2-F3）和肝硬化（F4）患者。根据协议条款，诺和诺德将在交割时以每股54美元现金（或总价值47亿美元）的价格收购Akero普通股的所有已发行股份。此外，Akero股东将收到不可转让的CVR，在美国监管机构批准EFX治疗MASH引起的代偿性肝硬化后，持有人有权获得每股6美元的现金（或5亿美元的总价值）的潜在额外付款。

5. 1.65亿美元A轮融资，开发复星医药授权的DPP1抑制剂

10月9日，旧金山，开发新型炎症和呼吸道疾病疗法的生物技术公司Expedition Therapeutics（艾佩迪生物）宣布完成1.65亿美元的超额认购A轮融资。本轮融资由Sofinnova Investments和Novo Holdings共同领投，另外还有Forbion、Dawn Biopharma（KKR控制的平台）、Adage、Balyasny、Logos Capital、Sanofi Ventures以及现有投资者BVF Partners和Venrock Healthcare Capital Partners的额外投资。收益将推动Expedition的主要候选管线EXPD-101通过慢性阻塞性肺疾病（COPD）的全球2期研究。EXPD-101是具有first in class的下一代DPP1抑制剂。

6. 百奥泰与Intas Pharmaceuticals就戈利木单抗深化在加拿大市场的合作

10月9日，百奥泰宣布，已与Intas Pharmaceuticals就BAT2506（一款参照欣普尼®戈利木单抗开发的生物类似药）深化在加拿大市场的合作。Intas将拥有BAT2506在加拿大市场的独占的商业化权益。根据协议条款，百奥泰将负责这款生物类似药的研发、生产以及商业化供应，Intas将通过其美国子公司Accord BioPharma（以下简称"Accord"）负责BAT2506在加拿大市场的商业化。此前，百奥泰已与Intas就BAT2506在美国市场达成合作，目前Intas拥有BAT2506在美国及加拿大市场的独占的商业化权益。