2025年10月11日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 再生元PD-1单抗新适应症再获FDA批准上市

10月9日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）作为具高复发风险的成人皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者在接受手术和放疗后的辅助治疗。此外，递交给欧盟的监管申请正在审评中，预计将于2026年上半年作出决定。本次批准主要基于关键性3期C-POST研究。分析显示，在手术与放疗后具高复发风险的CSCC人群中，Libtayo较安慰剂显著降低疾病复发或死亡风险达68%（HR=0.32；95% CI：0.20-0.51；p<0.0001）。安全性方面，Libtayo表现与其作为晚期肿瘤单药疗法时已知的安全性一致。

2. 首个选择性CDK2抑制剂进入III期阶段

10月9日，全球临床试验收录网站显示，Incyte启动了CDK2抑制剂INCB123667的首个III期临床试验（MAESTRA 2）。该药物是首个进入III期阶段的CDK2抑制剂。MAESTRA 2研究是一项随机、开放标签临床试验（n=466），旨在评估INCB123667对比研究者选择的化疗治疗伴有细胞周期蛋白E1过表达的铂耐药卵巢癌患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

3. 朗来科技CFB抑制剂拟纳入优先审评

10月9日，朗来科技补体CFB抑制剂MY008211A片拟纳入优先审评程序，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。朗来科技成立于2013年，成立12年来建立了丰富的研发管线，覆盖验证免疫、呼吸系统、肾脏系统、心血管系统等多个治疗领域，MY008211A为首个递交上市申请的新药，为全球第2款，国内首款CFB抑制剂。2024年12月ASH会议上，朗来科技公布了MY008211A片治疗PNH的二期临床数据，34例患者在没有输血的情况下，在第84天，所有剂量组34例受试者（100%）全部达到Hb浓度相较于基线增加≥20g/L的主要终点。有效性优于诺华CFB抑制剂伊普可泮（非头对头）。

4. 礼来FRα ADC启动III期研究

10月9日，全球临床试验收录网站显示，礼来启动了FRα ADC药物LY4170156的首个III期临床试验（FRAmework-01）。LY4170156是Mablink Bioscience（已被礼来收购）开发的一款FRα ADC药物，其有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂依沙替康，DAR值为8。FRAmework-01研究包含两部分，A部分旨在评估LY4170156对比化疗或索米妥昔单抗治疗铂耐药卵巢癌患者的有效性和安全性，B部分旨在评估LY4170156联合贝伐珠单抗对比铂类化疗联合贝伐珠单抗治疗铂敏感卵巢癌患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。

5. 流感创新疗法获FDA授予突破性疗法认定

10月9日，Cidara Therapeutics宣布，其创新候选药物CD388获美国FDA授予突破性疗法认定，用于预防成人及青少年中高风险人群感染甲型与乙型流感。这些人群包括因免疫缺陷而更易出现流感并发症、尽管接种疫苗仍有严重流感风险者，以及因禁忌症无法接种流感疫苗者。此次突破性疗法认定主要基于2b期NAVIGATE试验的积极结果。分析显示，在18至64岁未接种流感疫苗的健康成人中，单剂量CD388在24周内可显著预防季节性流感。接受450 mg、300 mg和150 mg剂量的受试者分别显示出76%、61%和58%的保护率，相比安慰剂差异具有统计学意义。CD388是一种创新的药物-Fc偶联物（DFC），通过将多拷贝高效神经氨酸酶抑制剂稳定连接至人源抗体Fc片段实现长效作用。

行业资讯

1. 15亿美元！BMS收购体内CAR-T公司

10月10日，BMS宣布将以15亿美元现金收购Orbital，以加强细胞疗法管线组合。收购包括一款在研下一代CAR-T细胞疗法OTX-201，该项目在体内重编程细胞，具有治疗自身免疫性疾病的best-in-class潜力。OTX-201包含一个优化的环状RNA，编码CD19靶向CAR，通过靶向脂质纳米颗粒（LNPs）在体内表达。项目目前处于IND-enabling研究阶段。与体外CAR-T细胞疗法相比，体内CAR-T疗法有望降低治疗负担，提高可及性。除OTX-201外，BMS还将收购Orbital的专有RNA平台，该平台集成了环状和线性RNA工程、先进的LNP递送和人工智能驱动的设计，以实现针对广泛疾病的独特生物学定制的持久、可编程RNA疗法。

2. 超4亿美金，英国公司引进一款中国眼科AAV

日前，苏州星明优健生物技术有限公司与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，将光遗传学管线UGX202的海外独家开发和商业化的独家选择权授予AviadoBio。根据协议条款，AviadoBio将在选择权期限内对UGX202进行评估，若行使选择权，AviadoBio将获得UGX202大中华地区以外全球独家开发及商业化权利，星明优健则可获得包括首付款、研发和销售里程碑付款在内合计超过4亿美元的现金，以及相应的销售提成。

3. 消息称强生正洽谈收购Protagonist？股价大涨30%

专注于肽类疗法的生物技术公司Protagonist Therapeutics（纳斯达克代码：PTGX）周五股价上涨约30%，此前《华尔街日报》报道称，强生公司（纽约证券交易所代码：JNJ）正在洽谈收购该公司。该报道援引知情人士的话称，这笔交易预计将巩固强生与这家总部位于加利福尼亚州纽瓦克公司的现有合作关系，具体细节尚未最终确定。知情人士表示，不能保证最终达成协议，并补充称，无法获知正在讨论的交易条款。潜在的交易金额预计将远超Protagonist（纳斯达克代码：PTGX）40亿美元的市值（包括交易溢价），并通过两种实验性药物增强强生在免疫和癌症药物领域的产品组合。