全球新药研发进展一周速递

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本周全球药物研发进展

1. 首个肢端肥大症SST2激动剂口服药获FDA批准上市

9月25日，Crinetics公司宣布，FDA已经批准新型非肽类SST2（生长抑素受体2型）激动剂paltusotine（商品名：Palsonify）作为首个肢端肥大症口服药上市。肢端肥大症的市场长期以来由Ipsen和诺华占据，作为首个新机制口服药，此次paltusotine获得批准将意味着现有治疗格局将出现重大转变。本次获批基于两项III期临床试验PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的数据。PATHFNDR-1针对的是之前有注射治疗史的患者，2023年公布的结果显示服用该药物的患者中有83%达到了IGF-1水平的正常上限，而服用安慰剂的患者中只有4%达到这一水平。PATHFNDR-2试验针对的则是之前没有接受过注射治疗的患者，2024年公布的PATHFNDR-2试验结果显示，服用Palsonify的患者中有56%达到了正常的IGF-1水平，而安慰剂组中这一比例仅为5%。

2. 礼来口服SERD获FDA批准上市，治疗ESR1突变乳腺癌

9月25日，礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布，美国FDA已批准其口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）Inluriyo（imlunestrant），用于治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌（MBC）成人患者，这些患者的疾病在至少一线内分泌治疗（ET）后出现进展。此次FDA批准主要依据EMBER-3试验在携带ESR1突变的MBC患者群体（n=256）中的结果。分析显示，Inluriyo较标准内分泌治疗将疾病进展或死亡风险降低了38%。在ESR1突变MBC患者中，Inluriyo显著改善了无进展生存期（PFS），与对照组相比，中位PFS分别为5.5个月和3.8个月（HR=0.62，95% CI：0.46-0.82；p=0.0008）。

3. 礼来阿尔茨海默病单抗在欧盟获批上市

9月25日，礼来宣布，欧洲委员会（EC）已授予Kisunla（Donanemab，多奈单抗，也被简称为"D药"）上市许可，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD）成人患者，包括患有轻度认知障碍以及患有轻度痴呆阶段AD且确认存在淀粉样蛋白病理的载脂蛋白E（ApoE4）杂合子或非携带者。礼来新闻稿指出，在III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究中，D药在早期症状性AD患者身上展现了有意义的成果，显著减缓了认知和功能衰退。且患者越早被识别、诊断并用采取治疗，治疗效果越好。D药基于β淀粉样蛋白（Aβ）级联假说研发，于2024年7月获FDA批准上市，是继渤健/卫材的仑卡奈单抗后，全球第二款获FDA批准上市的Aβ单抗产品。此前，D药已分别于美国、日本、中国及英国等地获批上市，但在欧盟的上市申请此前因严重的淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）风险一直未被批准。

4. 大冢/灵北PTSD新药被FDA拒绝批准

9月20日，Otsuka（大冢制药）和Lundbeck（灵北）共同宣布收到FDA就Rexulti（布瑞哌唑片剂）联合舍曲林用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）成人患者的补充新药申请（sNDA）发出的完整回复函（CRL）。布瑞哌唑是Otsuka Pharmaceutical研发的一种5-HT1A受体部分激动剂、5-HT2A受体拮抗剂、多巴胺D2受体部分激动剂。2011年11月，灵北与大冢制药达成总额高达18亿美元的协议，获得布瑞哌唑的全球合作开发和商业化权益。2015年7月，布瑞哌唑首次在美国获批上市，用于治疗重度抑郁症（MDD）或精神分裂症。2023年5月，布瑞哌唑的适应症进一步扩大至阿尔茨海默病激越。FDA在CRL中表示，已对申请资料进行审查，最终决定拒绝批准该sNDA，并指出申请方没有提供实质性的有效性证据来支持该申请。

5. 首个国产四价HPV疫苗获批上市

9 月 28 日，中国生物官微显示，国药集团中国生物成都生物制品研究所和中国生物研究院联合申报的四价重组人乳头瘤病毒疫苗（汉逊酵母）获批上市（CXSS2400063）。该疫苗由中国生物研究院自主研发，成都生物制品研究所进行产业化开发，双方共同开展临床研究。2024 年 8 月，该疫苗被 CDE 纳入优先审评，适用于预防因高危型 HPV16、HPV18 型所致宫颈癌、2 级、3 级宫颈上皮内瘤样病变（CIN 2/3）和原位腺癌、1 级宫颈上皮内瘤样病变（CIN 1）以及 HPV6 型、HPV11 型、HPV16 型、HPV18 型引起的感染。根据访视结果，期中分析结果达到预设的显著性水平，表明该疫苗安全性、有效性良好。

6. 艾伯维向FDA递交帕金森小分子疗法上市申请

9月26日，艾伯维（AbbVie）宣布已向美国FDA提交在研小分子tavapadon的新药申请（NDA），用于帕金森病治疗。Tavapadon是一种新型选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，被开发为每日一次口服疗法。申请主要基于TEMPO临床开发项目的结果，该项目全面评估了tavapadon在帕金森病不同患者群体中的疗效、安全性及耐受性。TEMPO项目包含三项关键3期临床试验：TEMPO-1与TEMPO-2在早期帕金森病患者中开展，结果显示患者在第26周时，运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第2和3部分综合评分上，与基线相较具有统计学显著改善。TEMPO-3试验则评估tavapadon联合左旋多巴的疗效，结果表明患者处于"on"时期（症状得到良好控制且无运动障碍）明显延长。

7. 阿斯利康/第一三共重磅ADC又一新适应症在美国申报上市，获优先审评资格

9月24日，阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）联合帕妥珠单抗（pertuzumab）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获美国FDA受理并授予优先审评资格，用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的一线治疗。FDA预计将在2026年第一季度作出最终审评决定。根据新闻稿，如果获批，Enhertu联合治疗方案有望成为HER2阳性转移性乳腺癌患者的一线标准治疗。该sBLA主要基于DESTINY-Breast09临床3期试验的数据。结果显示，Enhertu联合帕妥珠单抗在一线治疗中显著降低疾病进展或死亡风险44%（HR=0.56；95% CI：0.44-0.71；p<0.00001）。Enhertu联合疗法组中位无进展生存期（PFS）达40.7个月，而接受标准联合治疗方案患者的PFS为26.9个月。各亚组分析结果一致支持这一优势。

8. 罗氏口服SERD药物III期研究成功，拟申报上市

9月22日，罗氏宣布Giredestrant治疗乳腺癌的III期evERA研究取得了积极结果。新闻稿指出，这是第一个在头对头标准治疗的III期研究中取得积极结果的基于口服SERD的全口服方案。罗氏计划将数据提交至监管机构，尽快使患者能够获得最新治疗选择。Giredestrant是罗氏自主研发的一款下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全拮抗剂，evERA研究乳腺癌是一项随机、开放标签、多中心临床试验，评估了Giredestrant联合依维莫司对比医生选择的内分泌疗法联合依维莫司治疗在辅助治疗或局部晚期/转移性环境中接受过CDK4/6抑制剂和内分泌疗法治疗的ER阳性且HER2阴性（ER+/HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性。结果显示，该研究达到了主要终点，ITT人群和ESR1突变亚组经Giredestrant联合依维莫司治疗后，PFS均实现了具有统计学意义和临床意义的延长效果。总生存期（OS）数据尚未成熟，但显示出明显的积极趋势。

9. 复星凯瑞CAR-T疗法在国内申报上市

9月24日，CDE官网显示，复星医药旗下复星凯瑞（曾用名复星凯特）的布瑞基奥仑赛注射液申报上市。此前，复星凯瑞从Kite Pharma引进的CD 19 CAR-T阿基仑赛为中国首款上市的CAR-T产品。布瑞基奥仑赛（Brexucabtagene autoleucel、KTE-X19）是吉利德科学旗下Kite Pharma开发的一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法。此前，该药已在美国、欧盟、加拿大等国家和地区获批上市，用于治疗套细胞淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。由此推测，本次申报上市的适应症应或是其中一个。复星凯瑞拥有布瑞基奥仑赛在中国内地、香港、澳门地区的权益，目前正在中国内地开展布瑞基奥仑赛治疗套细胞淋巴瘤、B-ALL的单臂Ⅱ期临床。

10. 针对不孕不育，恒瑞1类小分子新药在国内申报上市

9 月 23 日，CDE 官网显示，恒瑞医药 SHR7280 片上市申请获受理。根据临床试验进展，推测用于辅助生殖。SHR7280 是恒瑞自主开发的一款口服促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，今年 7 月，恒瑞在 2025 年欧洲人类生殖与胚胎学会（ESHRE）年会上以口头报告形式公布了 SHR7280 的关键 III 期研究数据。这是全球首个口服小分子 GnRH 拮抗剂与注射用肽类制剂的头对头研究，结果表明，在辅助生殖技术控制性超促排卵治疗中，SHR7280 可有效抑制早发 LH 峰，防止提前排卵，且整体安全性良好。

赛诺菲多发性硬化症新药在美国审批延期

9月22日，赛诺菲宣布，美国FDA已将对tolebrutinib的新药申请（NDA）审评时限延长了三个月。该药是一种口服、具有脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗非复发型继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），以减缓成人患者独立于复发活动的残疾进展。由于在审评期间递交了补充分析资料，FDA认定该补充构成对NDA的重大修订（major amendment），据此将目标审批日（PDUFA date）顺延至2025年12月28日。赛诺菲称对tolebrutinib可能带来的积极影响充满信心，并将在审查期间继续与FDA密切合作。

渤健终止AAV基因疗法研发

9月25日，据外媒Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。渤健的一位发言人证实，此次缩减影响了约20名从事AAV衣壳研发的员工，但其中大部分人员已被重新安排到渤健内部的其他岗位。渤健研发负责人Jane Grogan于5月底在公司总部接受采访时表示，她相信"基因疗法未来将成为患者治疗方案的一部分"，但在新型病毒衣壳方面仍"有很多问题需要解决"。渤健在AAV衣壳方面的部分工作是通过2021年与位于华盛顿州温哥华的初创公司Capsigen的合作开展的。渤健表示，与Capsigen的合作已于2023年结束，作为其首次降低基因疗法优先级计划的一部分。

康哲药业磷酸芦可替尼乳膏AD国内III期临床达到主要终点

9月26日，康哲药业宣布，其皮肤健康业务公司德镁医药（拟分拆于联交所独立上市）的创新药磷酸芦可替尼乳膏（"芦可替尼乳膏"或"产品"）轻中度特应性皮炎（AD）的中国III期药物临床研究取得了积极结果。该试验是一项在中国人群开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床研究，共入组192例患者，旨在评估产品治疗轻中度AD的安全性和有效性。该研究组长单位为上海市皮肤病医院，主要研究者为史玉玲教授。产品用于轻中度特应性皮炎的中国III期临床研究成功达到主要终点，即使用芦可替尼乳膏治疗8周，达到研究者整体评估（IGA）评分为0或1分，且较基线改善≥2分的受试者比例，显著高于安慰剂（63.0% vs 9.2%，P<0.001）。

正大天晴双抗ADC拟纳入突破性疗法，治疗结直肠癌

9月25日，根据CDE官网，正大天晴1类新药TQB2102拟纳入突破性治疗品种，用于既往经奥沙利铂、伊立替康、氟尿嘧啶类药物治疗失败的HER2 IHC 3+晚期结直肠癌。这是今年以来，TQB2102第2次获得突破性治疗指定。先前7月，该药物用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗的适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。TQB2102是基于曲妥珠单抗+帕妥珠单抗的双特异性抗体，靶向HER2蛋白ECD2及ECD4双非重叠表位的双抗ADC药物。与第一三共的DS-8201（基于曲妥珠单抗结构的单靶点药物）原理相似，但在靶点结合、毒素载量、载荷等方面均进行大幅优化，在疗效相近的前提下，安全性更好。

第一三共/默沙东ADC新药拟纳入突破性治疗品种，治疗小细胞肺癌

9月25日，根据CDE官网，第一三共FIC新药Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd, DS-7300a）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（SCLC）成人患者。针对该项适应症，I-DXd已经于今年8月被美国FDA授予突破性疗法认定。DXd是一种B7-H3靶向ADC，采用第一三共专有的DXd ADC技术设计而成，基于人源化B7-H3靶向IgG1单克隆抗体构建。该抗体通过基于四肽的可裂解连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷相连，实现高效肿瘤杀伤。2023年10月，默沙东与第一三共就I-DXd达成合作，在除日本以外全球公共开发I-DXd在内的3款ADC，交易潜在总对价高达220亿美元。

恒瑞医药布局PD-1激动剂抗体，治疗自免疾病

9月25日，恒瑞医药PD-1激动剂抗体专利公开，专利申请时间为2025年3月18日。专利公开内容显示，恒瑞医药PD-1激动剂体外检测活性显著优于礼来Peresolimab；在CMV recall试验体系中表现出对CD8 T细胞抑制活性优于Peresolimab。体内研究方面，移植物抗宿主病（GvHD）模型中表现出优于Peresolimab的激动活性。胶原诱导的关节炎（CIA）模型中表现出更优异的疗效，缓解比例达到100%。同类药物而言，礼来曾在2023年宣布PD-1激动剂抗体Peresolimab在类风关二期临床达到主要终点，但后续于2024年三季度终止开发。2025年2月12日，AnaptysBio宣布PD-1激动剂抗体Rosnilimab治疗类风湿关节炎的2b期临床达到主要终点和关键次要终点，且6个月CDAI LDA响应率为有史以来最高。国内方面，金赛药业的PD-1激动剂抗体GenSci120率先推进到临床阶段，探索多种自免适应症。

进口新药！大冢制药「地法米司特软膏」在国内申报上市

9 月 25 日，CDE 官网显示，大冢制药 5.1 类新药地法米司特软膏申报上市。根据该药的临床试验进度，推测本次申报的适应症为特应性皮炎。地法米司特（Difamilast）是大冢制药发现的一款非甾体、局部抗炎磷酸二酯酶 4（PDE4）抑制剂，针对该药，大冢制药在国内启动了 2 项 III 期临床，当前均处于已完成状态，但具体结果尚未披露。此前，该药已于 2021 年 9 月在日本获批上市，用于治疗特应性皮炎。

亨廷顿病基因疗法效果超预期，有望明年申报上市

9月24日，生物制药公司UniQure近日公布了其基因疗法AMT-130在关键的I/II期临床试验中为期三年的数据，结果"远超预期"，为亨廷顿病的治疗带来了新的希望。根据UniQure周三发布的报告，其基因疗法AMT-130在三年数据显示中，成功将亨廷顿病的疾病进展速度减缓了惊人的75%。AMT-130采用腺相关病毒5型（AAV5）作为载体，携带的是miQURE™沉默技术设计的微RNA序列，其核心作用是精准"沉默"患者体内的亨廷顿基因（HTT），减少突变的亨廷顿蛋白（mHTT）的产生--而这种突变蛋白的异常积累，正是亨廷顿舞蹈症的关键诱因。这一结果超出最好预期，直接推动UniQure的股价大涨逾150%。值得关注的是，75%的疾病减缓与两年随访期的数据中80%的减缓率"基本一致"，印证了疗效的稳定性。UniQure将于2026年第一季度向美FDA提交生物制品注册申请（BLA），如果获得批准，这将成为亨廷顿病的首个遗传性治疗方案。

赛诺菲TSLP/IL-13双抗启动COPD三期临床

9月24日，赛诺菲在Clinicaltrials.gov网站上注册了Lunsekimig治疗慢阻肺（COPD）的2b/3期临床试验。该2b/3期临床计划入组942例COPD成人患者，预计2029年11月初步完成。Lunsekimig为一款TSLP/IL-13四价纳米双抗，有望打破二型炎症通路的疗效天花板，赛诺菲认为销售峰值将达到20-50亿美元。Lunsekimig目前在探索哮喘、特应性皮炎、CPOD、CRSwNP等多个适应症，此次COPD率先推进到2b/3期临床阶段。该药是赛诺菲在自免双抗/多抗领域布局的重要一环，除此之外，该企业还布局了自研的TSLP/IL-13双抗、TNFα/OX40L双抗，均基于纳米抗体构建。

罗氏潜在First in class 双抗即将进入Ⅲ期临床

9月23日，罗氏举办了2025年度"制药日"活动，本次活动上，罗氏宣布其即将启动FcRH5/CD3双抗cevostamab的三期临床研究并命名为Cevolution。这项名为"Cevolution"、计划于2026年启动的三期试验，将测试cevostamab联合泊马度胺和地塞米松在二线及以上多发性骨髓瘤治疗中的效果。罗氏在活动上也重点公布了相同联合方案在二线及以上治疗的一期Camma 1试验数据：在54名患者中，cevostamab 70mg和105mg剂量的总体缓解率分别达到86%和88%。根据罗氏披露，3级感染发生率低于30%。罗氏跳过二期，决定cevostamab推向三期具有一定程度的冒险，因为该靶点的有效性尚未得到验证；此外，该领域几乎没有其玩家在开发类似的分子，目前仅有传奇生物和Moderna的少数资产处于早期试验阶段。罗氏希望其能够与众多争夺多发性骨髓瘤市场份额的其他产品竞争，但同时也对cevostamab作为联合疗法组成部分抱有期待。

辉瑞PD-L1 ADC在国内启动III期临床

9 月 24 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，辉瑞登记了一项在既往接受过治疗的程序性细胞死亡配体 1 (PD-L1) 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人研究参与者中评价研究药物 PF-08046054/SGN-PDL1V 相比多西他赛的 III 期临床研究。PF-08046054（SGN-PDL1V）是辉瑞收购 Seagen 获得的一款靶向 PD-L1 的 ADC 。本次启动的是一项随机、III 期、开放性研究，旨在肿瘤细胞 PD-L1 表达 ≥ 1% ，且在 PD-（L）1 抑制剂、含铂化疗和靶向治疗方案（对于具有已知可靶向基因组改变的研究参与者）治疗期间或治疗后出现疾病进展的局部晚期、不可切除或转移性 NSCLC 研究参与者中，确定 PF-08046054 单药治疗与标准治疗多西他赛单药治疗相比是否可改善临床结局。研究的主要终点是 OS 和 BICR 根据 RECIST v1.1 评估的 PFS。

全球首个！泽璟制药CD3/DLL3三抗启动III期临床

9月23日，药物临床试验登记与信息系公式平台显示，泽璟制药的CD3/DLL3三抗药物ZG006（alveltamig）启动了首个III期临床试验。据数据统计，该药物是全球首款启动III期临床的DLL3三抗药物，也是全球首款进入III期阶段的三抗药物。该研究是一项多中心、随机对照、开放标签临床试验（n=420），旨在评估ZG006（10mg，每2周1次）对比研究者选择的化疗方案治疗复发性小细胞肺癌（SCLC）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS）。ZG006是泽璟制药基于其双/多抗药物研发平台开发的一款靶向CD3和两个不同DLL3表位的三特异性T细胞衔接器。今年ASCO期间，泽璟制药公布了ZG006单药（10mg或30mg，每2周1次）治疗既往接受过至少二线标准系统治疗的SCLC患者的II期研究数据。

华东医药GLP-1R/GIPR双靶新药启动首个Ⅲ期临床

9 月 24 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，华东医药旗下中美华东登记了一项国内 Ⅲ 期临床，以评估 HDM1005 注射液在超重或肥胖成人受试者中的有效性和安全性。 数据显示，这是 HDM1005 启动的首个Ⅲ期临床。HDM1005 是由中美华东研发的 1 类化学新药，是多肽类人 GLP-1 受体和 GIP 受体的双靶点长效激动剂。临床前研究显示，HDM1005 可通过激活 GLP-1 受体和 GIP 受体，促进环磷酸腺苷（cAMP）产生，增加胰岛素分泌，抑制食欲，延迟胃排空，改善代谢功能，进而改善血浆容量、减少氧化应激和全身炎症、改善心血管适应性。在国内，HDM1005 正在开展针对 2 型糖尿病、肥胖的临床研究。

BMS分子胶Iberdomide达到3期临床试验MRD替代终点

9月23日，百时美施贵宝（BMS）宣布，其在研药物iberdomide针对多发性骨髓瘤的3期试验EXCALIBER-RRMM中，两个主要终点之一的微小残留病（MRD）阴性率取得了统计学意义上的显著改善。尽管，目前该研究还在继续进行中，以评估另一个双主要终点无进展生存期 （PFS） 以及总生存期和安全性的关键次要终点。BMS表示将要与卫生当局讨论这些结果。iberdomide是一款分子胶蛋白质降解药物，属于新一代cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD™），通过靶向降解关键转录因子（如Aiolos和Ikaros）发挥抗癌作用。iberdomide是BMS收购Celgene获得的三种蛋白质降解药物之一，被BMS定位为Revlimid和Pomalyst等重磅血癌药物的后继者。

ASO龙头Ionis又一款新药临床成功，积极顶线结果公布

9月22日，反义寡核苷酸（ASO）龙头Ionis Pharmaceuticals（以下简称为"Ionis"）宣布了其在研的一款亚历山大病（AxD）治疗药物--Zilganersen（ION373）关键研究的积极顶线结果。AxD是一种罕见的、进行性且通常致命的神经系统疾病。该病由神经胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因中的致病变异引起，通常在症状出现后14-25年内导致死亡。目前，该疾病领域尚无批准的疾病缓解药物。Zilganersen可阻止由GFAP基因致病变异而导致的GFAP的过度产生和累积，是第一个也是唯一一个证明对AxD具有临床意义和疾病缓解影响的药物。研究结果显示，与第61周的对照组相比，Zilganersen 50mg组通过10MWT评估的步态速度表现出具有统计学意义和临床意义的稳定性（平均差 33.3%，p=0.0412），具有良好的安全性和耐受性。此外，Zilganersen在关键次要终点中也表现出一致的益处。这些数据标志着研究药物首次显示出对AxD的积极疾病缓解作用。

艾伯维CD20/CD3双抗又一项适应症在国内报上市

9 月 23 日，CDE 官网显示，艾伯维的艾可瑞妥单抗注液新适应症申报上市，联合利妥昔单抗和来那度胺适用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，此前该适应症获 CDE 纳入优先审评。艾可瑞妥单抗（Epcoritamab）是一款 CD20×CD3 双抗，最初由 Genmab 公司开发 。 2020 年，艾伯维与 Genmab 达成一项总额达 39 亿美元的合作，以共同开发和商业化 Genmab 的三种下一代双抗产品，其中就包括 Epcoritamab。艾可瑞妥单抗于 2023 年 5 月全球首批。截至目前，该药已在美国、欧盟、日本获批上市，获批适应症涵盖弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、原发纵隔大 B 细胞淋巴瘤。

恒瑞PD-L1单抗「阿得贝利单抗」新适应症报上市

9 月 23 日，恒瑞发布公告，阿得贝利单抗注射液新适应症的药品上市许可申请获国家药监局受理，联合含铂化疗作为新辅助治疗，术后继续以该产品作为单药辅助治疗，用于治疗可手术切除的 Ⅱ、ⅢA 和 ⅢB 期且无已知表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的成人非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此次上市基于一项在有可切除的 Ⅱ-ⅢB 期非小细胞肺癌患者中比较阿得贝利单抗联合含铂化疗与安慰剂联合含铂化疗作为围手术期治疗的有效 性和安全性的随机、双盲、多中心的 Ib/Ⅲ 期临床研究。2025 年 6 月，该研究达到了方案预设的主要终点。广东省人民医院吴一龙教授担任主要研究者，共有 58 家国内中心参与，共入组 501 例患者。

诺和诺德GLP-1/GIP/Amylin三靶点激动剂启动二期临床

9月22日，诺和诺德在Clinicaltrials.gov网站上注册了NNC0662-0419用于减重的二期临床试验。该二期临床试验计划入组220例肥胖或超重受试者，预计2026年底完成。根据临床试验注册信息和官网信息，NNC0662-0419应为GLP-1/GIP/Amylin三靶点激动剂，应为NN9662。诺和诺德布局了两款三靶点激动剂，包括自研的GLP-1/GIP/Amylin，以及从联邦制药引进的GLP-1/GIP/GCG。诺和诺德司美格鲁肽为目前最畅销的GLP-1，但受到替尔泊肽的强势冲击，GLP-1+Amylin、GLP-1/Amylin正在积极推进，再后续的迭代产品即为三靶点激动剂，减重疗效不断强化。

科伦博泰1类新药「富马酸仑博替尼」报上市

9 月 22 日，CDE 官网显示，科伦博泰 1 类新药富马酸仑博替尼胶囊上市申请获受理。根据公开信息和临床试验进展，推测适应症为晚期 RET+ 非小细胞肺癌（NSCLC）。仑博替尼（A400/EP0031）是科伦博泰自主研发的第二代小分子选择性 RET 抑制剂 (SRI)，对常见的 RET 基因融合和突变具有广泛活性。因此，仑博替尼具有克服第一代 SRI 耐药的潜力。临床前研究显示，仑博替尼在体外和体内对主要 RET 激酶表现出良好的抑制活性，在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前科伦博泰已开展针对 1L 及 2L+ 晚期 RET+ NSCLC 的关键临床研究及 RET+ MTC 以及实体瘤的 Ib/II 期临床研究。

阿斯利康「奥希替尼」新适应症国内报上市

9 月 22 日，CDE 官网显示，阿斯利康奥希替尼新适应症国内申报上市。根据公开资料和临床试验进展，推测适应症可能为：单药或联合化疗用于新辅助治疗可切除的表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。奥希替尼是阿斯利康自主研发的一种不可逆的第三代 EGFR-TKI，奥希替尼自 2015 年首次被 FDA 获批上市后，成为全球首个第三代 EGFR-TKI 肺癌靶向药物，随后又在欧盟、日本等地区和国家获批。此前，奥希替尼在中国已经获批 5 项适应症。

歌礼减重不减肌药物首项临床数据公布，联用司美格鲁肽提升56.2%疗效

9月22日，歌礼制药宣布，在第29天时，减重不减肌候选药物ASC47与司美格鲁肽联用在肥胖受试者（体重指数≥30 kg/m²）中较安慰剂与司美格鲁肽联用（司美格鲁肽单药）减重效果相对提升高达56.2%。ASC47是一款由歌礼自主研发的、脂肪靶向、超长效皮下注射的甲状腺激素受体β（THRβ）选择性小分子激动剂。ASC47具有独特的差异化特性，能够靶向脂肪，从而在脂肪组织中产生剂量依赖性的高药物浓度。ASC47-103研究（NCT06972992）是一项在美国开展的随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估超长效皮下注射ASC47单次给药与司美格鲁肽联用对比等量（volume-matched）安慰剂与司美格鲁肽联用在肥胖受试者中的安全性、耐受性及疗效。该研究在美国开展，共入组了28例肥胖受试者。

全球交易合作动态

1. 近6亿美元！默沙东获得一款基于AI的临床前疫苗

9月25日，默沙东宣布正式行使选择权，获得Evaxion Biotech的疫苗候选药物EVX-B3。根据协议，Evaxion将获得750万美元的首付款，并有资格获得高达5.92亿美元的开发、注册和销售里程款。这项授权交易是双方在2024年9月签订的期权和许可协议的延续。当时的协议涵盖两种候选疫苗，其中EVX-B2是一种基于蛋白质的淋病候选疫苗，EVX-B3靶向一种未公开的感染因子。此次默沙东不仅行使了EVX-B3的授权选择权，双方还同意延长对EVX-B2的评估期。根据最新协议，默沙东将在2026年上半年决定是否授权EVX-B2。若默沙东最终选择授权EVX-B2，Evaxion将再获得250万美元现金付款，并同样有资格获得高达5.92亿美元的里程款。

2. 超11亿美元！恒瑞医药HER2 ADC瑞康曲妥珠单抗实现海外独家许可

9月24日，恒瑞医药（600276.SH；01276.HK）宣布与以研发为驱动的全球制药公司Glenmark Pharmaceuticals公司的全资子公司Glenmark Specialty S.A.（GSSA）就恒瑞医药自主研发的HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗(SHR-A1811) 达成独家许可协议。根据协议条款，恒瑞医药将瑞康曲妥珠单抗在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区、美国、加拿大、欧洲、日本、俄罗斯、亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、塔吉克斯坦、土库曼斯坦和乌兹别克斯坦外的全球范围内开发及商业化的独家权利有偿许可给Glenmark。恒瑞医药将收取1800万美元的首付款、最高可达10.93亿美元的与注册和销售相关的里程碑付款，以及相应的销售提成。

3. 5.64亿美元！罗氏达成一项合作协议

9月22日，澳大利亚创新生物技术公司Starpharma宣布签署了一项重要的合作与许可协议，合作伙伴是罗氏集团旗下的成员Genentech公司。这项协议旨在利用Starpharma专有的DEP®药物递送技术，共同开发潜在的癌症疗法。根据协议，Starpharma将获得550万美元（约合830万澳元）的预付款，并且还有资格获得高达5.64亿美元（约合8.55亿澳元）的开发、商业和净销售里程碑付款。除此之外，Starpharma还将根据合作产生的产品的全球净销售额，获得分级特许权使用费。

4. 3.49亿美元！默沙东押注两款AI小分子新药合作

9月23日，加拿大温哥华，生成式人工智能药物发现公司Variational AI宣布与默沙东达成合作，应用Variational人工智能的Enki™平台，针对两个未公开的靶点设计和优化新型小分子候选物。根据协议，Variational AI将使用其Enki™平台的微调版本，该平台基于默沙东的专有数据进行训练，以针对默沙东指定的治疗靶点生成和优化小分子候选物。默沙东将拥有开发和商业化合作化合物的专有权。Variational AI将获得预付款，并有资格获得总潜在交易价值高达3.49亿美元的里程碑。

5. 5.1亿元！两款国产单抗注射液卖了

9月22日，A股创新型生物医药公司智翔金泰（股票代码：688443.SH）宣布与康哲药业（港股代码：00867.HK）附属公司西藏康哲，以及RXILIENT MEDICAL PTE.LTD.分别达成独家商业化合作协议。合作标的包括两款在研单克隆抗体产品：唯康度塔单抗注射液（GR2001）与斯乐韦米单抗注射液（GR1801）。根据协议，康哲药业获得GR2001与GR1801在中国大陆市场的独家商业化权利，而RXILIENT则获得中国大陆以外的亚太、中东及北非市场的相关权益。智翔金泰将从本次合作中获得约5.1亿元人民币的首付款与后续里程碑付款。

6. 72亿美元！辉瑞宣布收购Metsera，获得下一代减肥新药

9月22日，纽约，辉瑞（NYSE:PFE）和Metsera（NASDAQ:MTSR）宣布两家公司已达成最终协议，辉瑞将收购Metsera。Metsera是一家临床阶段的生物制药公司，正在加速下一代治疗肥胖和心脏代谢疾病的药物。此次收购带来了深厚的专业知识和一系列差异化的口服和注射肠促胰岛素、非肠促胰岛素和联合治疗候选药物，具有潜在的同类最佳疗效和安全性。Metsera和辉瑞的董事会一致批准了这笔交易。Metsera由Population Health Partners和Arch于2022年创立，2024年4月Metsera完成2.9亿美元首轮融资，11月完成2.15亿美元B轮融资，2025年1月，Metsera Therapeutics（纳斯达克代码：MTSR）在纳斯达克交易所成功上市，以2.75亿美元融资额、首日股价上涨47%、收盘市值27.8亿美元的亮眼成绩，迅速成为全球医药资本市场的焦点。根据协议条款，辉瑞将在交割时以每股47.50美元的现金收购Metsera普通股的所有已发行股份，企业价值约为49亿美元。此外，该协议还包括一项不可转让的或有价值权（CVR），使持有人有权获得与三个特定临床和监管里程碑相关的每股高达22.50美元的现金额外付款（约23亿美元）。