2025年9月27日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 首个肢端肥大症SST2激动剂口服药获FDA批准上市

9月25日，Crinetics公司宣布，FDA已经批准新型非肽类SST2（生长抑素受体2型）激动剂paltusotine（商品名：Palsonify）作为首个肢端肥大症口服药上市。肢端肥大症的市场长期以来由Ipsen和诺华占据，作为首个新机制口服药，此次paltusotine获得批准将意味着现有治疗格局将出现重大转变。本次获批基于两项III期临床试验PATHFNDR-1和PATHFNDR-2的数据。PATHFNDR-1针对的是之前有注射治疗史的患者，2023年公布的结果显示服用该药物的患者中有83%达到了IGF-1水平的正常上限，而服用安慰剂的患者中只有4%达到这一水平。PATHFNDR-2试验针对的则是之前没有接受过注射治疗的患者，2024年公布的PATHFNDR-2试验结果显示，服用Palsonify的患者中有56%达到了正常的IGF-1水平，而安慰剂组中这一比例仅为5%。

2. 礼来阿尔茨海默病单抗在欧盟获批上市

9月25日，礼来宣布，欧洲委员会（EC）已授予Kisunla（Donanemab，多奈单抗，也被简称为"D药"）上市许可，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病（AD）成人患者，包括患有轻度认知障碍以及患有轻度痴呆阶段AD且确认存在淀粉样蛋白病理的载脂蛋白E（ApoE4）杂合子或非携带者。礼来新闻稿指出，在III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究中，D药在早期症状性AD患者身上展现了有意义的成果，显著减缓了认知和功能衰退。且患者越早被识别、诊断并用采取治疗，治疗效果越好。D药基于β淀粉样蛋白（Aβ）级联假说研发，于2024年7月获FDA批准上市，是继渤健/卫材的仑卡奈单抗后，全球第二款获FDA批准上市的Aβ单抗产品。此前，D药已分别于美国、日本、中国及英国等地获批上市，但在欧盟的上市申请此前因严重的淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）风险一直未被批准。

3. 艾伯维向FDA递交帕金森小分子疗法上市申请

9月26日，艾伯维（AbbVie）宣布已向美国FDA提交在研小分子tavapadon的新药申请（NDA），用于帕金森病治疗。Tavapadon是一种新型选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，被开发为每日一次口服疗法。申请主要基于TEMPO临床开发项目的结果，该项目全面评估了tavapadon在帕金森病不同患者群体中的疗效、安全性及耐受性。TEMPO项目包含三项关键3期临床试验：TEMPO-1与TEMPO-2在早期帕金森病患者中开展，结果显示患者在第26周时，运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第2和3部分综合评分上，与基线相较具有统计学显著改善。TEMPO-3试验则评估tavapadon联合左旋多巴的疗效，结果表明患者处于"on"时期（症状得到良好控制且无运动障碍）明显延长。

4. 渤健终止AAV基因疗法研发

9月25日，据外媒Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。渤健的一位发言人证实，此次缩减影响了约20名从事AAV衣壳研发的员工，但其中大部分人员已被重新安排到渤健内部的其他岗位。渤健研发负责人Jane Grogan于5月底在公司总部接受采访时表示，她相信"基因疗法未来将成为患者治疗方案的一部分"，但在新型病毒衣壳方面仍"有很多问题需要解决"。渤健在AAV衣壳方面的部分工作是通过2021年与位于华盛顿州温哥华的初创公司Capsigen的合作开展的。渤健表示，与Capsigen的合作已于2023年结束，作为其首次降低基因疗法优先级计划的一部分。

5. 康哲药业磷酸芦可替尼乳膏AD国内III期临床达到主要终点

9月26日，康哲药业宣布，其皮肤健康业务公司德镁医药（拟分拆于联交所独立上市）的创新药磷酸芦可替尼乳膏（"芦可替尼乳膏"或"产品"）轻中度特应性皮炎（AD）的中国III期药物临床研究取得了积极结果。该试验是一项在中国人群开展的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的临床研究，共入组192例患者，旨在评估产品治疗轻中度AD的安全性和有效性。该研究组长单位为上海市皮肤病医院，主要研究者为史玉玲教授。产品用于轻中度特应性皮炎的中国III期临床研究成功达到主要终点，即使用芦可替尼乳膏治疗8周，达到研究者整体评估（IGA）评分为0或1分，且较基线改善≥2分的受试者比例，显著高于安慰剂（63.0% vs 9.2%，P<0.001）。

6. 正大天晴双抗ADC拟纳入突破性疗法，治疗结直肠癌

9月25日，根据CDE官网，正大天晴1类新药TQB2102拟纳入突破性治疗品种，用于既往经奥沙利铂、伊立替康、氟尿嘧啶类药物治疗失败的HER2 IHC 3+晚期结直肠癌。这是今年以来，TQB2102第2次获得突破性治疗指定。先前7月，该药物用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗的适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。TQB2102是基于曲妥珠单抗+帕妥珠单抗的双特异性抗体，靶向HER2蛋白ECD2及ECD4双非重叠表位的双抗ADC药物。与第一三共的DS-8201（基于曲妥珠单抗结构的单靶点药物）原理相似，但在靶点结合、毒素载量、载荷等方面均进行大幅优化，在疗效相近的前提下，安全性更好。

7. 第一三共/默沙东ADC新药拟纳入突破性治疗品种，治疗小细胞肺癌

9月25日，根据CDE官网，第一三共FIC新药Ifinatamab Deruxtecan（I-DXd, DS-7300a）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（SCLC）成人患者。针对该项适应症，I-DXd已经于今年8月被美国FDA授予突破性疗法认定。DXd是一种B7-H3靶向ADC，采用第一三共专有的DXd ADC技术设计而成，基于人源化B7-H3靶向IgG1单克隆抗体构建。该抗体通过基于四肽的可裂解连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷相连，实现高效肿瘤杀伤。2023年10月，默沙东与第一三共就I-DXd达成合作，在除日本以外全球公共开发I-DXd在内的3款ADC，交易潜在总对价高达220亿美元。

8. 恒瑞医药布局PD-1激动剂抗体，治疗自免疾病

9月25日，恒瑞医药PD-1激动剂抗体专利公开，专利申请时间为2025年3月18日。专利公开内容显示，恒瑞医药PD-1激动剂体外检测活性显著优于礼来Peresolimab；在CMV recall试验体系中表现出对CD8 T细胞抑制活性优于Peresolimab。体内研究方面，移植物抗宿主病（GvHD）模型中表现出优于Peresolimab的激动活性。胶原诱导的关节炎（CIA）模型中表现出更优异的疗效，缓解比例达到100%。同类药物而言，礼来曾在2023年宣布PD-1激动剂抗体Peresolimab在类风关二期临床达到主要终点，但后续于2024年三季度终止开发。2025年2月12日，AnaptysBio宣布PD-1激动剂抗体Rosnilimab治疗类风湿关节炎的2b期临床达到主要终点和关键次要终点，且6个月CDAI LDA响应率为有史以来最高。国内方面，金赛药业的PD-1激动剂抗体GenSci120率先推进到临床阶段，探索多种自免适应症。

行业资讯

1. 近6亿美元！默沙东获得一款基于AI的临床前疫苗

9月25日，默沙东宣布正式行使选择权，获得Evaxion Biotech的疫苗候选药物EVX-B3。根据协议，Evaxion将获得750万美元的首付款，并有资格获得高达5.92亿美元的开发、注册和销售里程款。这项授权交易是双方在2024年9月签订的期权和许可协议的延续。当时的协议涵盖两种候选疫苗，其中EVX-B2是一种基于蛋白质的淋病候选疫苗，EVX-B3靶向一种未公开的感染因子。此次默沙东不仅行使了EVX-B3的授权选择权，双方还同意延长对EVX-B2的评估期。根据最新协议，默沙东将在2026年上半年决定是否授权EVX-B2。若默沙东最终选择授权EVX-B2，Evaxion将再获得250万美元现金付款，并同样有资格获得高达5.92亿美元的里程款。