2025年9月17日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 康方生物CD47单抗获得FDA孤儿药资格认定

9月16日，康方生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于近日授予了其自主研发的新一代抗CD47人源化IgG4单克隆抗体莱法利单抗（AK117）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），适应症为急性髓系白血病（AML）。除AML外，莱法利单抗联合阿扎胞苷治疗较高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的随机、双盲、国际多中心Ⅱ期临床研究已完成患者入组。与此同时，莱法利单抗是全球首个进入实体瘤注册性Ⅲ期临床阶段的CD47单抗。目前，其联合依沃西一线治疗PD-L1阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）及联合依沃西一线治疗胰腺癌的两项Ⅲ期临床试验正在高效推进中。

2. Genmab终止开发PTK7 ADC，从普方生物收购而来

9月15日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，Genmab已终止GEN1107（PRO1107）用于实体瘤的一项I/II期研究（NCT06171789），并表示"已决定终止GEN1107的临床开发，因为其总体获益-风险特征不再支持继续研发。"GEN1107是Genmab去年以18亿美元收购普方生物时获得的一款PTK7 ADC药物，此前该公司一直在探索GEN1107用于治疗多种实体瘤，包括卵巢癌、子宫内膜癌和尿路上皮癌。在全球PTK7 ADC赛道，已有科伦博泰、礼来和Day One等玩家入局，其中科伦博泰的SKB518进展最快。

3. 拜耳 1 类新药国内首次申报上市

9 月 16 日，CDE 官网显示，拜耳 1 类新药 Gadoquatrane 注射液在国内申报上市。根据该药的临床研究进度，推测本次申报适应症为用于核磁共振成像。Gadoquatrane 是拜耳开发的一种处于临床阶段的细胞外大环造影剂，用于增强 MRI 的对比度。这种低剂量钆基造影剂具有独特的四聚体结构，具有高稳定性和高弛豫率。今年 6 月和 7 月，拜耳已先后在日本、美国、欧盟递交了 Gadoquatrane 的上市申请，用于成人和儿科患者（包括新生儿）中枢神经系统（CNS）及其他身体部位的增强磁共振成像。拜耳新闻稿指出，一旦获批，Gadoquatrane 将成为美国和欧盟市场上剂量最低的大环钆造影剂 (GBCA)。

4. 默沙东/第一三共CDH6 ADC获FDA突破性疗法认定

9月15日，默沙东（MSD）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合宣布，其共同开发的在研抗体偶联药物（ADC）raludotatug deruxtecan（R-DXd）已获得美国FDA授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗接受过贝伐珠单抗（bevacizumab）治疗的铂类耐药性CDH6阳性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌成年患者。Raludotatug deruxtecan是一款潜在"first-in-class"的CDH6靶向DXd抗体偶联药物。本次BTD的授予主要基于其1期试验结果以及正在进行的REJOICE-Ovarian01临床2/3期试验的数据。分析显示，在多线治疗后的晚期卵巢癌患者中，该药物的总缓解率达46%，疾病控制率高达98%，中位缓解持续时间为11.2个月。

5. 诺和诺德公布cagrilintide临床III期减肥结果

9月16日，诺和诺德公布了其新一代胰淀素（amylin）类似物cagrilintide的3期REDEFINE 1试验的亚组分析数据，结果显示该药物在体重减轻方面取得了显著且具有临床意义的结果。此次公布的REDIEFINE 1亚组分析数据聚焦于每周一次2.4毫克cagrilintide单药疗法结合生活方式干预，针对患有肥胖症或超重并伴有体重相关合并症（不含糖尿病）的成年人。经过68周的治疗，cagrilintide组参与者的平均体重减轻达到12.5公斤，相当于体重的11.8%，而安慰剂组仅减轻2.5公斤，即2.3%。在cagrilintide治疗组中，31.6%的参与者实现了至少15%的显著体重减轻，而安慰剂组仅有4.7%的参与者达到此目标。

6. 诺诚健华抗肿瘤 1 类新药被 CDE 纳入「星光计划」

9 月 16日，CDE 官网公示，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，现将 ICP-723 口崩片纳入「星光计划」，拟开发儿童适应症：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤。卓乐替尼（ICP-723）是一款新一代泛 TRK 抑制剂。今年 4 月，该药已在国内递交了首个新药上市申请，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12 周岁≤年龄<18 周岁）患者，该申请已被纳入优先审评。「星光计划」是CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率，迄今为止，共有两款药物被纳入「星光计划」。

行业资讯

1. 22.05亿美元！CSL引进一款凝血新药

9月16日，VarmX宣布已与CSL达成战略合作，以支持其主要资产VMX-C001的开发。VMX-C001是一种新型治疗方法，可帮助需要紧急手术或在使用FXa DOAC时出现严重出血的患者恢复凝血。CSL还与VarmX股东签订了独家期权协议，以收购该公司所有已发行和流通的股份。VMX-C001 是一种改良的重组人凝血因子 Xa，即使在存在因子 Xa 凝血抑制剂的情况下也能实现正常的血液凝固。根据战略合作协议的条款，CSL将在交易完成后向VarmX股东支付1.17亿美元的预付款，以获得收购该公司的独家选择权。CSL将有权在3期临床数据后行使期权。根据某些里程碑的实现情况，在行使期权和惯例监管许可后，VarmX股东将获得3.88亿美元的收购和额外付款，直至VMX-C001商业启动，此后将获得高达17亿美元的销售成功里程碑。

2. 数亿美元首付款！网传复宏汉霖正与强生和罗氏进行合作谈判

9月16日，彭博新闻援引知情人士消息称，复宏汉霖与强生和罗氏就ADC药物HLX43的授权交易进行谈判。据悉，交易达成后复宏汉霖将获得数亿美元首付款，若保留特定区域权益并达成研发里程碑，还将获得分阶段付款及特许权使用费。HLX43是一款靶向PD-L1的ADC，载荷为拓扑异构酶抑制剂，DAR约为8。作为同时拥有毒素精准杀伤与肿瘤免疫治疗双重机制的药物，该药物在今年的WCLC大会上展现了其优异广谱性。具体而言，在HLX43临床I期研究中（入组56名NSCLC患者），对于可评估患者（n=54）， 整体ORR为37.0%、DCR为87.0%。