2025年9月12日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 诺华重磅肺癌药物「卡马替尼」获批新适应症

9月11日，诺华宣布其重磅抗肿瘤药物卡马替尼在中国成功获批新适应症，用于治疗携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。卡马替尼是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶抑制剂。作为诺华在肺癌领域的核心产品之一，卡马替尼已于2024年在中国获批用于未经系统治疗的携带METex14跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。此次新适应症的获批，进一步扩大了卡马替尼的适用人群。

2. 智翔金泰IL-4R抗体申报上市

9月11日，智翔金泰IL-4R抗体泰利奇拜单抗注射液的上市申请获得NMPA受理。泰利奇拜单抗为智翔金泰核心管线之一，目前有5项适应症在推进三期临床试验，包括中至重度特应性皮炎、慢性自发性荨麻疹、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、成人季节性过敏性鼻炎、青少年季节性过敏性皮鼻炎。智翔金泰围绕自免领域进行了广泛布局，IL-17A抗体已经获批上市，此次IL-4R抗体申报上市，后续自免管线还有IFNAR1抗体、TSLP抗体、BCMA/CD3双抗、TL1A抗体、IL-15抗体。

3. 强生提交治疗银屑病口服多肽上市申请

9月11日，强生公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了 Icotrokinra 的首次上市申请，这种创新的靶向口服多肽有望为12岁及以上的中度至重度斑块状银屑病（Pso）成人及青少年患者带来全新的治疗选择。Icotrokinra是一种全球首创的靶向口服多肽，能够选择性地阻断IL-23受体。此次申请基于四项关键的III期临床研究数据，这些研究均属于 ICONIC 临床开发项目。包括 ICONIC-LEAD、ICONIC-TOTAL 以及 ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2。这些研究涵盖了成人和12岁及以上青少年中度至重度斑块状银屑病患者，并达到了所有主要和共同主要终点。

4. 首个国产HER2双抗申报上市，来自康宁杰瑞/石药集团

9 月 11 日，石药集团和康宁杰瑞宣布，双方合作开发的 HER2 双抗 KN026（安尼妥单抗注射液）的新药上市申请已获中国国家药监局受理，适应症为联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2 阳性局部晚期、复发或转移性的胃/胃食管结合部腺癌。KN026 是康宁杰瑞自主研发的一种抗 HER2 双特异性抗体，可同时结合 HER2 的两个非重叠表位，导致 HER2 信号阻断。2021 年 8 月，石药集团附属公司津曼特生物与康宁杰瑞达成一项 10 亿元的独家授权许可协议，获得 KN026 在中国内地在乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。

5. 治疗DMD的突破性偶联疗法亮眼数据公布，上市申请递交在即

9月11日，Avidity Biosciences宣布，其在研疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在EXPLORE44和EXPLORE44-OLE试验中取得了积极的新数据。分析显示，持续接受del-zota治疗一年的杜氏肌营养不良症（DMD）患者在多项功能性指标上，显示疾病进展得到逆转，并且相比基线和自然病程呈现出"史无前例"的改善。Avidity计划于2025年底向美国FDA提交del-zota的生物制品许可申请（BLA）。Del-zota由靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成，TfR1在肌肉组织中高度表达。这款疗法通过改变mRNA剪接过程，产生几乎与正常抗肌萎缩蛋白功能相同的蛋白。

6. FDA接受创新痛风疗法上市申请

9月11日，Sobi宣布，美国FDA已接受其关于Nanoencapsulated Sirolimus plus Pegadricase（NASP，原SEL-212）的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗难以控制的痛风。NASP是一种创新疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米颗粒包裹sirolimus和PEG化尿酸酶pegadricase组成。该申请的PDUFA日期为2026年6月27日。此次递交申请包含了3期DISSOLVE I和II研究的结果，这两项随机、安慰剂对照临床试验在成人难治性痛风患者中评估了NASP的两种不同剂量的安全性和疗效。

7. 强生全球首创KLK2/CD3双抗启动III期临床

9月10日，全球临床试验收录网站显示，强生启动了Pasritamig（JNJ-78278343）的首个全球III期临床试验（KLK2-comPAS）。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=663），旨在评估Pasritamig联合最佳支持治疗（BSC）对比安慰剂联合BSC在后线转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是总生存期（OS）。Pasritamig是强生开发的一款靶向CD3和激肽释放酶2（KLK2）的双特异性抗体，通过同时结合前列腺癌细胞上的KLK2和T细胞上的CD3受体复合物起到精准强效杀伤前列腺癌细胞的作用。

行业资讯

1. 劲方医药于港交所IPO，每股发售价20.39港元

9月11日，劲方医药科技（上海）股份有限公司（劲方医药，2595.HK）于港交所IPO，全球发售77,600,000股H股，每股发售价20.39港元；合计募资15.82亿港元，扣除包销费用及开支后所得款项净额约为14.44亿港元。劲方医药成立于2017年，是一家处于临床阶段的生物医药公司，围绕肿瘤、自身免疫与炎症性疾病等重大治疗领域开展新药研发。公司目前已构建起涵盖八款候选药物的产品管线，其中五款已进入临床开发阶段，包括两款核心产品：GFH925和GFH375。

2. 默沙东宣布彻底终止在英国的所有研究

默沙东公司决定撤销在英国的研发业务，这不仅意味着其耗资10亿英镑的伦敦研发中心项目被叫停，更标志着公司将彻底终止在英国的所有研究活动。在不到两年前，默沙东还曾高调宣布在伦敦破土动工，计划在此设立其未来的英国总部和研发中心。默沙东表示，这一决定反映了英国在解决生命科学产业投资不足以及历届英国政府对创新药物和疫苗整体估值过低方面未能取得实质性进展的挑战，他们认为英国的商业环境对制药公司来说并不友好。作为此次战略调整的一部分，默沙东计划在2025年底前腾空位于伦敦生物科学创新中心和弗朗西斯·克里克研究所的实验室，这将影响大约125个职位。公司将把这些位于英国的研发业务迁回美国。