2025年9月10日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. FDA批准强生突破性疗法，治疗膀胱癌

9月9日，强生（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准其创新药物Inlexzo（吉西他滨膀胱内药物释放系统[iDRS]），用于治疗对卡介苗（BCG）无应答，携带原位癌（CIS）的成人非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，伴或不伴乳头状肿瘤。Inlexzo专为希望保留膀胱的患者设计。根据新闻稿，这是首个获批能够在膀胱内持续释放抗癌药物的iDRS。Inlexzo的批准主要基于SunRISe-1单臂、开放标签2b期临床研究的数据。结果显示，使用Inlexzo治疗的BCG无应答NMIBC患者中有82%达到完全缓解（CR），即治疗后未观察到癌症迹象（95% CI：72-90）。该高缓解率具有显著持久性，其中51%的患者维持至少一年的完全缓解。

2. 全球首个！国产「干燥综合征」靶向药申报上市，来自荣昌

9月9日，荣昌生物宣布，其自主研发的全球首创 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗干燥综合征（Sjogren's syndrome）的上市申请，已获 CDE 正式受理，成为干燥综合征领域全球首个申请上市的生物药。此次申报基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究，旨在评价泰它西普用于治疗干燥综合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，荣昌生物宣布该研究达到方案设计的临床试验主要研究终点，研究结果显示泰它西普可持续有效改善干燥综合征患者的临床症状，展示出良好的有效性和安全性。详细临床试验数据将在近期举行的国际重大学术会议上公布。

3. 按季度给药，歌礼开发超长效GLP-1

9月9日，港股上市的Biotech公司歌礼制药宣布，其小分子GLP-1R激动剂ASC30用于减重维持的超长效皮下储库型制剂，在美国Ib期临床研究中，显示出75天的表观半衰期。研究结果表明，入组的8名受试者接受单次皮下注射100毫克ASC30后，在17天达到血药浓度的峰值，约75天后血药浓度降至峰值的50%。这个数据，完全支持每季度给药一次的方案，ASC30也成为临床进展最快的每季度给药的GLP-1药物。歌礼制药将ASC30定位为"减重维持疗法"，是长期体重管理中一个重大未被满足的需求。所谓减重维持疗法，简单说，是在前期已经把体重降下来之后，通过继续或切换为更适合长期的治疗，把体重维持在新的、较低的设定点，尽量避免回弹。

4. 塔拉妥单抗最新临床数据公布，中位OS达25.3个月

近日，安进在 WCLC 大会上公布了塔拉妥单抗（Tarlatamab）与 PD-L1 单抗联合用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）化疗后一线维持治疗的 Ib 期临床的安全性和生存期更新数据（DeLLphi-303，NCT05361395）。DeLLphi-303 是一项非随机、开放标签的 Ib 期临床研究。研究对象为完成 4-6 个周期一线铂类-依托泊苷联合 PDL1 单抗治疗且病情没有发生进展的 ES-SCLC 患者。研究共有 88 名受试者接受了塔拉妥单抗联合阿替利珠单抗或度伐利尤单抗治疗。从维持治疗开始的中位随访时间为 18.4 个月，塔拉妥单抗的中位暴露时间为 35 周。中位 OS 为 25.3 个月（95% CI，20.3-未达到），中位 PFS 为 5.6 个月（95% CI，3.5-9.0）。

5. Ionis反义寡核苷酸疗法获突破性疗法认定，3期试验已启动

9月9日，Ionis Pharmaceuticals今日宣布，美国FDA已授予其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582突破性疗法认定，用于治疗天使综合征（AS）。这一认定基于ION582在1/2期HALOS研究中的积极结果。分析显示，患者在沟通、认知及运动功能等所有AS患者功能评估领域均有持续且积极的临床改善，同时该药物具备良好的安全性和耐受性。今年早些时候，Ionis已启动ION582的全球3期关键性REVEAL研究，计划纳入携带母源UBE3A基因缺失或突变的儿童和成人AS患者。公司预计该研究将在2026年完成入组，这将为ION582未来的上市申请奠定重要基础。

行业资讯

1. 14亿美元！诺华收购一款IL-6单抗

9月9日，诺华宣布已与Tourmaline Bio达成一项收购协议，将以每股48美元的价格收购后者，总交易额约为14亿美元。根据两家公司董事会一致批准的交易条款，诺华将通过一家间接全资子公司向Tourmaline Bio发起要约收购。待要约收购完成后，诺华计划将收购子公司与Tourmaline Bio合并，从而使Tourmaline Bio成为诺华的间接全资子公司。该交易预计将于2025年第四季度完成。Tourmaline Bio是一家总部位于纽约的上市公司，其核心资产Pacibekitug是一款临床在研抗IL-6 IgG2人单抗，旨在通过高亲和力结合IL-6减轻与ASCVD有关的全身炎症。该药物目前已完成一项针对慢性肾病的II期临床试验（TRANQUILITY）。

2. 齐鲁制药重金引进一款创新微球产品

9月9日，齐鲁制药宣布，近日该公司与百迈生物达成一项协议，共同推进用于肝癌 TACE 治疗的金属栓塞微球 BM601 产品开发。根据协议条款，百迈生物将获得总金额超 2 亿元人民币的里程碑付款及额外的销售提成和境外收益分享。BM601 是百迈生物基于苏州大学刘庄教授团队原创技术自主开发的 III 类医疗器械产品，拥有独立自主的知识产权，其独特的作用机制能够显著提升经动脉化疗栓塞（TACE）的治疗效果。在针对不可手术切除原发性肝癌患者的早期临床研究中，BM601 显示出显著的临床优势，有望为中晚期肝癌患者带来更有效的治疗方案。

打赏