2025年9月9日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 康方/Summit发布HARMONi研究更新数据

9月7日，康方生物（9926.HK）自主研发的全球首创PD-1/VEGF双抗依沃西海外合作伙伴Summit Therapeutics在世界肺癌大会（WCLC 2025）全体会议主席专题研讨会（Presidential Symposium）上重磅发布了依沃西首个全球多中心III期临床HARMONi研究的更新数据：随着随访时间延长，ITT人群OS HR进一步缩小（HR=0.78,P=0.0332），更新的OS数据较此前5月的分析结果呈明显改善趋势，特别是北美人群的OS获益更为突出（HR=0.70）。与此同时，中国开展的HARMONi-A研究也在日前达到OS临床终点，取得具有临床意义和统计学显著性的OS获益。该研究OS数据将在后续的学术会议上发表。

2. 君实生物抗IL-17A单抗III期研究成功，拟申报上市

9月7日，君实生物宣布JS005治疗斑块状银屑病的关键注册性III期研究（JS005-005-III-PsO）取得阳性结果，共同主要研究终点和关键次要终点均具有统计学显著性和临床意义的改善。基于此，君实生物计划将于近期向监管部门递交该产品的上市许可申请。JS005是君实生物自主研发的一款特异性抗IL-17A单克隆抗体，JS005-005-III-PsO研究是一项多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照临床试验（n=747），评估了JS005（150mg或300mg，皮下注射）对比安慰剂治疗中重度斑块状银屑病患者的有效性和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，JS005可显著改善参与者的银屑病皮损面积和严重程度，达到sPGA评分为0或1的参与者比例显著优于安慰剂,并在中重度斑块状银屑病参与者中安全性良好。相关研究结果计划在未来国际学术会议上予以公布。

3. 信达生物超9500万美元引进，痛风新药中国2期临床研究结果积极

9月8日，信达生物宣布：黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）替古索司他片（研发代号：IBI128）在中国痛风患者中的2期临床研究的主要结果在2025年亚太风湿病协会联盟大会（APLAR）发表。研究结果显示，替古索司他各剂量组相较对照组均展现出了更显著的降尿酸效果以及良好的安全性。基于该积极结果，信达生物计划于2025年下半年启动替古索司他片（IBI128）中国注册临床3期研究。此次发表的结果是基于一项探索不同剂量替古索司他片（IBI128）在中国痛风患者中有效性和安全性的随机、开放、多中心、平行、活性对照的2期临床研究（NCT06501534）。研究入组84例痛风患者，研究结果显示，替古索司他各剂量组相较对照组均展现出了更大幅度且显著的降尿酸效果和良好的安全性；不同治疗组间疗效也存在良好的剂量相关性。

4. 恒瑞医药DLL3 ADC临床1期结果公布

9月7日，IDEAYA Biosciences和恒瑞医药在西班牙巴塞罗那举行的IASLC 2025世界肺癌大会(WCLC)上，口头报告了IDE849 (SHR-4849，DLL3-ADC) 1期临床试验的初步积极数据。此次报告的数据截止日期为2025年6月20日，涵盖了100名接受IDE849治疗的患者，其中87名为小细胞肺癌患者，13名为其他神经内分泌癌 (NEC) 患者。在关键的疗效评估中，IDE849在小细胞肺癌患者中显示出显著的抗肿瘤活性。在2.4 mg/kg的扩展剂量下，二线 (2L) 小细胞肺癌患者的客观缓解率 (ORR) 达到 80.0% (8/10)，确认ORR为 70.0% (7/10)。在所有接受治疗的小细胞肺癌患者中 (n=19)，ORR为 73.7% (14/19)，确认ORR为 57.9% (11/19) (1例待确认)。扩大到所有扩展剂量 (≥2.4 mg/kg) 的二线小细胞肺癌患者 (n=35)，ORR为 77.1% (27/35)，确认ORR为 60.0% (21/35) (4例待确认)。

5. 贝达药业MCLA-129治疗NSCLC患者1期研究更新结果发布

9月6日-9日，2025年世界肺癌大会（WCLC）在西班牙巴塞罗那举行。贝达药业MCLA-129治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1期研究的更新结果荣登WCLC Poster Tour，本次数据更新首次公开了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）数据。该项研究由中国医学科学院肿瘤医院王洁教授发起。这项研究是一项中国首次人体试验，包括I/II期研究，旨在评估其在晚期NSCLC等实体瘤患者中的效果，尤其是针对MET外显子14跳跃（METex14）突变（队列A）、EGFR外显子20插入（exon20ins）突变（队列B）以及EGFR non-exon20ins突变（队列C）的NSCLC患者。结果显示，MCLA-129双特异性抗体在晚期NSCLC患者，尤其是在具有METex14、EGFR exon20ins和non-exon20ins突变的患者中展示了初步可观的疗效和可控的安全性。

6. 多禧生物B7H3/PSMA ADC启动一期临床

9月8日，多禧生物在药物临床试验登记与信息公示平台网站上注册了DXC14治疗晚期实体瘤的一期临床试验。该一期临床在浙江省肿瘤医院、湖南省肿瘤医院、北京大学第一医院进行，计划入组150例晚期实体瘤患者。根据多禧生物官网信息，DXC014为一款B7H3/PSMA ADC，此次一期临床终点探索前列腺癌适应症，此前多禧生物另一款前列腺癌双靶点STEAP1/PSMA ADC已经启动一期临床试验。

行业资讯

1. 施维雅4.5亿美元收购，引进一款口服新药

9月8日，施维雅宣布收购了生物科技公司Kaerus Bioscience开发的脆性X综合征（Fragile X Syndrome, FXS）潜在疗法KER-0193。脆性X综合征是全球最常见的遗传性自闭症和智力残疾的原因，目前尚无获批的治疗方案。KER-0193是一种新型、专有的口服生物可利用BK通道调节剂，旨在纠正与脆性X综合征遗传原因相关的BK通道异常功能。KER-0193已被美国FDA授予孤儿药称号和罕见儿科疾病称号。这项收购是施维雅在神经学领域的第一笔资产收购，总价值可能高达4.5亿美元。施维雅计划于2026年在欧美启动KER-0193的II期临床试验，进一步验证其在患者群体中的疗效和安全性。

2. 新锐！6700万美元B轮融资，开发CNS新药

9月8日，英国，NRG Therapeutics（"NRG"）是一家创新的神经科学公司，致力于解决线粒体功能障碍的新机制，宣布完成其超额认购的5000万英镑（6700万美元）B轮融资。此次融资由SV Health Investors的痴呆症发现基金（DDF）领投，该基金是一家专业风险基金，致力于投资开发或实现痴呆症新疗法的公司。这笔资金将使NRG Therapeutics能够实现肌萎缩侧索硬化症（ALS）/运动神经元疾病（MND）的临床概念验证，同时通过1b期研究为帕金森病患者提供有意义的临床数据。NRG主要开发候选药物NRG5051已被证明具有深刻的神经保护作用，并在帕金森病和ALS/MND的临床前模型中显著减少了神经炎症。