2025年9月3日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 阿斯利康「本瑞利珠单抗」新适应症国内报上市

9 月 2 日，CDE 官网显示，阿斯利康本瑞利珠单抗的一项新适应症上市申请获得受理，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年患者无明确非血液学继发性病因的嗜酸性粒细胞增多综合征。这是本瑞利珠单抗在国内递交的第 4 个适应症上市申请。本瑞利珠单抗是一款精准靶向嗜酸性粒细胞（EOS）的抗 IL-5R 创新生物制剂。在国内，该药此前已获批用于成人和 12 岁及以上青少年重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗、儿童（6 至＜12 岁）重度嗜酸粒细胞性哮喘的维持治疗，其嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)适应症也已递交 CDE 并获得受理。

2. 复星医药「地舒单抗」在美国获批上市

9 月 2 日，复星医药发布公告，宣布其子公司复宏汉霖自主开发的 60 mg/mL、120 mg/1.7mL 两项规格的地舒单抗注射液（项目代号：HLX14）的生物制品许可申请（BLA）获美国 FDA 批准。HLX14 是一款地舒单抗生物类似药。原研由安进开发，2024 年地舒单抗全球销售额为 72.52 亿美元。除本次获批外，HLX14 在其他主要国家/地区的注册进展包括：2024年5月，HLX14 的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）受理、并已于 2025 年 7 月获 EMA 人用医药产品委员会（CHMP）的积极审评意见；2024 年9月，HLX14 的上市注册申请获加拿大卫生部（Health Canada）受理。截至 2025 年 7 月，HLX14 的累计研发投入约为人民币 3.23 亿元（未经审计）。

3. 百利天恒EGFR/HER3双抗ADC获得第6项拟突破性治疗认定

9月2日，根据CDE官网公示，百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC药物BL-B01D1拟纳入突破性疗法，用于铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗，这也是BL-B01D1即将在中国获得的第6项突破性疗法。目前BL-B01D1在中国已经启动了11项三期临床，在美启动3项2/3期注册临床。此前在中国已经获得了鼻咽癌、非鳞状非小细胞肺癌患者、EGFR野生型非小细胞肺癌患、食管鳞癌和小细胞肺癌等5项突破性疗法认定。并于近期获得FDA授予的携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替换突变且既往接受过EGFR-TKI和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的突破性疗法认定。

4. 信念医药一款HPV新药申报临床，或为治疗性疫苗

9月2日，根据CDE官网公示，信念医药已经向NMPA申报了BBM-C101注射液的新药临床申请。根据可公开信息BBM-C101注射液是一款针对宫颈上皮内瘤样病变（HPV）的疗法，早先处于IIT阶段，根据公司持有专利对应信息可知，这可能是一款HPV治疗型疫苗。一般而言，已经获批的一些HPV疫苗以预防为核心，通过VLPs技术激发抗体反应，而治疗性疫苗则不同，通过融合HPV抗原与免疫增强分子，激活T细胞免疫，旨在清除已存在的感染或癌变。由于目标患者人群不同，因此这一市场若有产品成功上市，将填补现有疫苗对已感染人群的治疗空白。

5. 恒瑞创新药HRS-1893（肥厚型心肌病）重磅研究数据披露

2025年欧洲心脏病学会（ESC）于8月29日至9月1日在西班牙马德里隆重召开。本次大会，恒瑞医药自主研发的口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂HRS-1893用于肥厚型心肌病的研究首次亮相。该研究（HRS-1893-101，NCT07033455）为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，本次汇报的第四部分为oHCM受试者多次给药剂量递增试验，纳入左心室射血分数（LVEF）≥60%的oHCM受试者，给药剂量为60 mg BID，连续给药14天。结果显示，所有oHCM受试者对HRS-1893的耐受性良好，HRS-1893组所有不良事件均为轻度。HRS-1893 60 mg BID给药，可明显降低oHCM受试者左心室流出道压差（LVOT-G）水平，在第5天达到最低值，其中静息LVOT-G平均值为6.0mmHg；瓦氏（Valsalva）动作后LVOT-G在第5天达到最低值8.0mmHg，均降至oHCM治疗目标（LVOT-G<30mmHg）之下，且可维持至末次给药。

行业资讯

1. 20.45亿美元！Vertex押注小型偶联药物和TCE改善特定自免疾病

9月2日，Enlaza Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals达成多靶点药物发现合作，利用Enlaza的专有War Lock™技术平台开发用于某些自身免疫性疾病的小型（small format）药物偶联物和T细胞接合剂（TCE），并改善镰状细胞病和β地中海贫血的治疗。根据合作条款，Enlaza将获得4500万美元，包括预付款和股权投资。该公司还有资格获得超过20亿美元的未来里程碑付款，包括研究、开发、监管和商业里程碑，以及净销售额的分层特许权使用费。Enlaza将通过开发候选产品提名领导所有研究活动，Vertex随后将领导所有成功候选产品的未来研究、开发、制造和商业化。Vertex将资助与四年合作相关的所有研发费用。

2. 22亿美元！诺华引进Arrowhead一款临床前siRNA治疗帕金森

9月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与诺华公司就ARO-SNCA达成全球许可和合作协议。交易完成后，Arrowhead将获得2亿美元的预付款，并有资格获得高达20亿美元的潜在里程碑付款以及商业销售的特许权使用费。诺华将获得全球独家许可，研究、开发、制造和商业化ARO-SNCA，这是一个临床前阶段的项目，利用Arrowhead的TRiM™平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送，旨在靶向编码α-突触核蛋白的基因，作为帕金森病和其他突触核蛋白病患者的潜在治疗方法。诺华将在Arrowhead目前使用TRiM™平台开发的产品线之外选择其他合作靶点。对于协议项下的所有许可项目，Arrowhead将开展并完成必要的临床前研究活动，以便提交临床试验申请（CTA）。诺华将全权控制开发、制造、医疗事务和商业化活动。

3. 罗氏4亿美元加码IBD领域，开发临床前口服小分子

9月2日，OMass Therapeutics宣布，已与罗氏集团成员基因泰克（Genentech）达成一项独家合作与许可协议，授权后者开发和商业化OMass针对炎症性肠病（IBD）的临床前口服小分子项目。OMass是一家针对膜蛋白或细胞内复合物等经过高度验证的靶点生态系统开发药物的生物技术公司。根据协议条款，OMass将获得2000万美元的首付款，此外还有可能获得超过4亿美元的潜在临床前、开发、商业和净销售额里程碑付款。OMass也有资格根据净销售额获得分层特许权使用费。在此合作下，OMass将主导该项目的初步临床前开发，直至候选化合物选定。基因泰克将负责临床开发、注册申报、生产及商业化活动。

4. 5.3亿美元！施维雅引进一款PKC抑制剂

9月2日，施维雅和领先的精准医学肿瘤学公司IDEAYA Biosciences宣布了一项独家许可协议，为全球患者提供治疗罕见癌症的有前景的药物darovasterib。根据该协议，施维雅在美国以外的所有地区获得了darovasterib的监管和商业权利。IDEAYA保留其在美国的darovasterib权利。Darovasertib是一种强效且选择性的蛋白激酶C（PKC）抑制剂，正在开发中以广泛治疗原发性和转移性葡萄膜黑色素瘤（UM）。根据协议条款，IDEAYA将获得2.1亿美元的预付款，并有资格获得高达1亿美元的监管批准里程碑付款和高达2.2亿美元的商业里程碑付款，以及美国以外所有地区净销售额的两位数特许权使用费。施维雅将负责darovasterib在美国以外所有地区的监管和商业活动。IDEAYA和施维雅将合作开发darovasterib并分担相关费用。