2025年8月30日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 赛诺菲自免BTK抑制剂在美国获批上市

8月29日，赛诺菲宣布Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）获FDA批准上市，用于治疗对既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这是首款获批ITP适应症的BTK抑制剂。该药物已在国内申报上市。Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。FDA此次批准上市是基于III期LUNA 3研究的积极结果。结果显示，Rilzabrutinib组实现持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组（23% vs 0%，P<0.0001），数据具有临床意义和统计学意义。

2. 恒瑞EZH2抑制剂在华获批上市，治疗外周T细胞淋巴瘤

8月29日，NMPA官网公告显示，已通过优先审评审批程序附条件批准江苏恒瑞医药股份有限公司申报的1类创新药泽美妥司他片（SHR2554）上市，该药品适用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者。SHR2554是恒瑞医药自主研发的新型、高效、选择性的口服EZH2抑制剂，可以选择性强效抑制野生型和突变型EZH2酶活性。2023年1月，NMPA授予SHR2554用于治疗R/R PTCL患者的突破性疗法资格。2023年2月，恒瑞将SHR2554项目在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化独占权利有偿许可给Treeline公司。

3. 勃林格殷格翰口服HER2抑制剂在华获批上市，治疗NSCLC

8月29日，NMPA官网显示，勃林格殷格翰的宗艾替尼片（Zongertinib）的上市申请已获批准，用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是全球首个且目前唯一获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂。2024年4月，BI与中国生物制药签署了战略合作协议。双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化BI的肿瘤药物管线，其中就包括了宗艾替尼。此次批准是基于Ia/Ib期Beamion LUNG-1研究的积极结果。数据显示，在接受宗艾替尼治疗的队列1经治患者中（n=75），客观缓解率（ORR）为71%，疾病控制率（DCR）高达96%。中位缓解持续时间（DoR）达14.1个月，中位无进展生存期（PFS）达12.4个月。

4. 德昇济新一代KRAS G12C获FDA授予突破疗法认证

8月29日，德昇济宣布其新一代KRAS G12C抑制剂D3S-001获得FDA突破疗法认证和孤儿药资格认证，突破疗法认证是给予KRAS G12C突变、经PD-1和化含铂化疗治疗后进展，但未经KRAS G12C抑制剂治疗的非小细胞肺癌适应症，孤儿药资格是给予KRAS G12C突变的结直肠癌适应症。D3S-001为德昇济的核心管线，正在快速推进多项临床试验，包括单药二线及以上治疗NSCLC和CRC，以及联合治疗一线治疗NSCLC和CRC。该药采用了差异化的设计，作用机制上显著优于第一代KRAS G12C抑制剂，并在临床中获得初步POC，一方面疗效更佳突出，另一方面对于一代KRAS G12C耐药的患者仍然表现出优异的疗效潜力。

5. 强生FcRn单抗治疗类风湿关节炎IIa期概念验证研究失败

8月29日，强生宣布尼卡利单抗（nipocalimab）联合抗TNF-α疗法治疗难治性类风湿关节炎患者的IIa期概念验证研究（DAISY）未达到主要终点。基于此，强生决定不再推进尼卡利单抗在该适应症上的后续临床开发。尼卡利单抗是一款靶向FcRn的高亲和力、全人源、去糖基化、无效应子、对pH不敏感的IgG1型单克隆抗体，可以选择性阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。尼卡利单抗最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。今年4月末，尼卡利单抗首次在美国获批上市，用于治疗重症肌无力。

行业资讯

1. 5.5亿美元！诺和诺德加码RNA疗法

8月28日，诺和诺德与Replicate Bioscience签署了一份价值高达5.5亿美元的多年期研究协议。这合作旨在利用Replicate创新的srRNA技术，共同开发针对肥胖症、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病的新型疗法。通过这项合作，诺和诺德将资助Replicate的研究，并获得开发和商业化由此产生的领先项目的全球独家权利。作为新一代srRNA技术的开拓者，Replicate通过独特的srRNA自复制机制，实现了治疗性蛋白质的高效体内合成，突破了传统mRNA治疗的治疗瓶颈，有望惠及更广泛的患者群体。

2. 1.56亿元！复星医药引进一款国产TYK2/JAK1抑制剂

8月29日，复星医药与爱科诺共同宣布，爱科诺将向复星医药控股子公司复星医药产业独家授予其自主研发的高选择性TYK2/JAK1抑制剂在大中华区（包括中国内地及港澳地区）的开发、生产、商业化权利。爱科诺将保留AC-201在全球（除中国内地及港澳地区）的开发、生产、商业化权利。根据协议，爱科诺将获得总计8000万元人民币的首付款及近期里程碑款（其中包括首付款6000万元，及生产技术转移完成后的里程碑款2000万元），以及最高可达7600万元的开发里程碑款。爱科诺还将根据授权地区的产品销售额收取销售里程碑款及至多可能达两位数百分比的梯度销售分成。

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