2025年8月23日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 欧盟委员会批准百济神州百悦泽®片剂用于所有当地已获批适应症

8月22日，百济神州宣布了一项重要里程碑：欧盟委员会已正式批准其创新药物百悦泽®（泽布替尼）新的薄膜包衣片剂剂型，用于所有当地已获批的适应症。此次获批的百悦泽®片剂剂型，旨在减轻患者的吞服负担、提升给药的便利性，从而有助于简化治疗方案，更好地满足患者在接受治疗中的真实需求。片剂剂型相较于原有的胶囊剂型，体积更小且带有薄膜包衣，使其更易于吞服。此外，新剂型还能提升给药灵活性，便于医生为患者提供不同的给药方案。根据计划，欧洲市场将从2025年10月起逐步以片剂剂型取代胶囊剂型，以更好地满足患者的临床治疗需求。

2. 轩竹生物ALK抑制剂「地罗阿克」国内获批上市

8月22日，国家药监局官网显示，四环医药集团旗下非全资附属公司轩竹生物自主研发的抗肿瘤1类创新药地罗阿克片（产品代号：XZP-3621）获批上市，适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。地罗阿克为新一代ALK抑制剂药物。临床研究结果表明，地罗阿克对第一代及部分二代ALK抑制剂药物多个耐药位点活性优异；相比于已上市的同类药物，地罗阿克治疗ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的客观缓解率更高，安全性更好。此外，地罗阿克能够穿过血脑屏障，对肿瘤脑转移有效。

3. 第一三共/阿斯利康乳腺癌新药TROP2 ADC国内获批上市

8月22日，阿斯利康宣布，注射用德达博妥单抗（达卓优®，Datroway®）正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。德达博妥单抗是阿斯利康和第一三共合作开发并引入中国的第二款ADC药物。此前德达博妥单抗已在美国、欧盟和日本获批用于治疗HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌的这项适应症。本次获批是基于一项名为TROPION-Breast01的全球性、随机、多中心、开放标签III期临床研究。

4. 首款！发作率减少94%，FDA批准反义寡核苷酸疗法

8月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Dawnzera（donidalorsen）用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。根据新闻稿，Dawnzera是获批用于HAE的首个RNA靶向药物。Dawnzera的批准主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照OASIS-HAE临床3期研究的积极结果。研究达到其主要终点。与安慰剂相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera皮下注射的患者在24周内月均HAE发作率显著降低81%。当从第二次给药开始评估时，平均发作率降低87%（关键次要终点）。此外，从第二次给药开始测量时，Dawnzera在24周内将中重度HAE发作减少约90%。

5. 国内首个！强生重磅产品新适应症国内报上市

8 月 22 日，CDE 官网显示，强生尼拉帕利阿比特龙片新适应症上市申请获受理。根据公开资料和临床进展推测，本次申报上市的适应症大概率为激素依赖性前列腺癌。尼拉帕利阿比特龙是强生推出的复方制剂，于 2023 年先后在欧盟、美国获批上市，用于联合泼尼松或泼尼松龙治疗 BRCA1/2 突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者（mCRPC）一线治疗。2024 年 10 月，该药首次在国内获批上市，成为国内首个且唯一获批的双效复方制剂。

6. Krystal公司暂停瘤内注射的基因疗法

8月21日，Krystal 公司宣布了其肿瘤学项目KB707的最新开发计划。根据公司发布的公告，他们将优先发展用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的吸入式KB707，并暂停了评估瘤内注射KB707的OPAL-1研究的患者招募。这一战略调整的背后，是美国FDA近期对类似药物（Replimune公司黑色素瘤候选药物）审批态度的转变。KB707是一种可吸入式的基因疗法 ，利用一种经过特殊修饰的 HSV-1载体将能够编码IL-12和IL-2的基因传递到肺部 ，旨在通过激活系统免疫介导的肿瘤清除机制，来实现对肿瘤的有效治疗。Replimune的RP1和Krystal的KB707在某些方面存在相似性：两者都是基于疱疹病毒的基因疗法，并且都通过注射给药。它们也都在研究与检查点抑制剂联合使用的情况。

7. 复宏汉霖PD-L1 ADC HLX43 全球II期临床完成美国首例给药

8月22日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司创新型程序性死亡-配体1（PD-L1）抗体偶联药物（ADC）注射用HLX43在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展的国际多中心II期临床研究（HLX43-NSCLC201）已于美国完成首例受试者给药。复宏汉霖全力推进这一创新分子在全球的临床开发进程，国际多中心II期研究在中美日澳等地陆续启动。目前，全球尚无同类靶向PD-L1的ADC产品获批上市。

行业资讯

1. 宝济药业递表港股IPO，上轮投后估值48.7亿元

8月21日，宝济药业港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。宝济药业成立于2019年，利用合成生物技术开发重组生物药物，专注于治疗选择有限且制造工艺复杂的目标适应症。宝济药业成立以来经过多轮融资，其中2024年12月完成4500万元C+轮融资，投后估值48.7亿元人民币。核心管线KJ103为一款重组透明质酸酶，用于大分子药物等的大容量皮下给药，已经递交上市申请，预计今年下半年获批上市。KJ103为一款IgG降解酶，用于治疗多种自身免疫病，目前处于三期临床阶段。SJ02为一款FSH-CTP融合蛋白，预计今年下半年获批上市。