2025年8月21日全球新药进展早知道

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药物研发进展

1. 石药集团/康宁杰瑞HER2双抗拟纳入优先审评

8月20日，CDE网站显示，石药集团的HER2双抗安尼妥单抗（KN026，anbenitamab）拟纳入优先审评，用于联合化疗治疗至少接受过一种系统性治疗（必须包含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2阳性局部晚期、复发或转移性胃/胃-食管结合部腺癌。安尼妥单抗最初由康宁杰瑞开发，2021年8月，石药集团获得了安尼妥单抗在中国的独家开发和商业化权益。今年5月，安尼妥单抗二线治疗胃癌的关键性II/III期临床研究（KC-WISE）达到了预先设定的的主要终点，即安尼妥单抗组患者的中位无进展生存期（PFS）较化疗组显著延长。详细数据尚未公布。

2. 爱科百发RSV口服新药「齐瑞索韦」申报上市

8月20号，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，爱科百发的齐瑞索韦肠溶胶囊上市申请已获受理，根据注册临床研究数据，推测其适应症为：用于由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。齐瑞索韦是一款全新的靶向RSV融合蛋白小分子抑制剂，也是全球首个成功完成III期临床试验并获得积极结果的靶向RSV的特效抗病毒药物，也是首个在中国发明和开发，并拓展到全球的儿童创新药。

3. 恩华药业1类麻醉新药申报上市

8月20号，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恩华药业的NH600001乳状注射液上市申请已获受理，根据其注册性临床研究进展，推测此次申报的适应症为用于胃镜和结肠镜诊疗镇静/麻醉。根据恩华药业新闻稿，NH600001分子结构与依托咪酯相似，拟开发成与依托咪酯相比具有明显优势的短效静脉麻醉1类新药。临床前研究结果表明，NH600001乳状注射液保留了依托咪酯麻醉起效快、苏醒迅速、安全窗大、对呼吸和循环系统影响小等优点。同时克服了依托咪酯抑制肾上腺皮质功能的缺点，对肾上腺皮质激素没有明显的抑制作用。

4. 阿斯利康系统性红斑狼疮新药在国内申报上市

8月20日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的阿伏利尤单抗注射液上市申请已获受理，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。阿伏利尤单抗是一款first-in-class全人源单克隆抗体，靶向I型干扰素受体1（IFNAR1），从而阻断I型干扰素的活性。2021年8月，阿伏利尤单抗首次获得FDA批准，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度系统性红斑狼疮成人患者。

5. MASH疗法在欧盟获批

8月19日，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其药品Rezdiffra（Rresmetirom）用以治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。此次获批基于关键性III期临床试验MAESTRO-NASH的积极结果。作为一款选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

6. 诺华IgA肾病新药「阿曲生坦」国内获批上市

8月20日，诺华宣布阿曲生坦（商品名：诺锐达）获得国家药品监督管理局批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。该药是中国首个获批治疗IgA肾病的非免疫性疗法，是国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，有望重塑IgA肾病治疗基石。这也是继盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达）获批肾科适应症后，诺华在国内获批的第二款肾科产品。RGX-121是一款AAV基因治疗，旨在利用AAV载体将功能性艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（I2S）基因递送至中枢神经系统（CNS）。

行业资讯

1. 又一siRNA公司获千万美金种子轮融资

据杏泽资本透露，蔚程医药有限公司（Vivatides Therapeutics, 下称蔚程医药）日前完成由杏泽资本领投、启明创投跟投的千万美金种子轮融资。资金主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线开发。目前商业化阶段的siRNA药物均为肝靶向，技术较为成熟，但肝外市场有巨大需求和拓展空间。肝外靶向递送在受体选择、吸收效率、安全性等方面有挑战，化学修饰也在迭代，它是小核酸技术下一代发展方向，而突破者将占市场先机。根据新闻稿，蔚程医药自主研发的肝外递送平台，在底层设计上具备差异化创新，旨在突破肝外靶向的瓶颈。