2025年8月16日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 全球首个！司美格鲁肽获FDA批准治疗MASH

8月15日，诺和诺德宣布司美格鲁肽（Wegovy）的补充新药申请（sNDA）获FDA批准，用于结合减少卡路里饮食和增加体力活动治疗伴有中晚期肝纤维化（F2期或F3期）的代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）患者。结果显示，在第72周时，2.4mg司美格鲁肽组患者的肝纤维化较安慰剂组显著改善且没有出现脂肪性肝炎恶化，脂肪性肝炎得到了缓解且没有出现肝纤维化恶化。此外，2.4mg司美格鲁肽组和安慰剂组实现肝纤维化改善且脂肪性肝炎没有恶化的患者比例分别为36.8%和22.4%，实现脂肪性肝炎得到缓解且肝纤维化没有恶化的患者比例分别为62.9%和34.3%。

2. First-in-class突破性基因疗法在美国获批上市

当地时间8月14日，FDA批准Papzimeos（zopapogene-imadenovec-drba，研发代号：PRGN-2012），用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。 这是全球首个获得批准用于治疗成人RRP的疗法。PRGN-2012旨在激发针对感染HPV 6型或11型细胞的免疫反应。此前，该产品已获得FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格和加速审批通道，并获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。PRGN-2012在美国的上市申请得到了关键性Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据的支持。结果显示，这项研究达到主要终点，与治疗前一年相比，超过50%的患者在PRGN-2012治疗后的第一年达到完全缓解（CR），超过85%的患者手术干预次数减少。

3. FDA批准"first-in-class"小分子疗法，治疗纤维肌痛症

8月15日，Tonix Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准其"first-in-class"疗法Tonmya（cyclobenzaprine HCl舌下片）用于治疗成人纤维肌痛症。根据新闻稿，Tonmya是15年来首个获FDA批准用于治疗纤维肌痛症的疗法。此次批准主要基于两项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验，总计包含约1000名患者，旨在评估Tonmya用以睡前治疗纤维肌痛症的疗效。该疗法在两项3期试验中达到主要终点，在14周时，Tonmya相较安慰剂显著降低了患者的日常疼痛评分。

4. 近10亿元引进！丽珠医药重磅产品国内报上市

8月15日，丽珠医药发布公告，其申请的JP-1366片的注册上市许可申请获国家药品监督管理局受理，适应症为反流性食管炎。JP-1366片是一款创新钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），可以通过竞争性阻断H(+)、K(+)-ATP酶(质子泵)的K(+)通道，阻滞K(+)与质子泵的结合，抑制胃酸的分泌，从而达到促进食管黏膜愈合和改善反流症状的效果。JP-1366片提升胃内pH值的速率较快，且可长时间维持胃内pH值＞4，能有效地解决夜间酸突破。2023年3月，丽珠医药与Onconic Therapeutics就该药签署了许可协议，丽珠医药获得在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区及台湾地区内开发、制造和商业化该药的授权，支付1500万美元的首付款，以及不超过1.125亿美元的技术转移费用、相应的开发里程碑金及销售里程碑金。

5. 礼来RET抑制剂「塞普替尼」新适应症申报上市

8月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的塞普替尼新适应症上市申请已获受理。根据其注册性临床研究进展，推测此次申报的适应症为治疗RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。一项评估塞普替尼治疗携带RET基因改变的晚期实体瘤或神经系统原发性肿瘤儿科患者的疗效和安全性的I/II期研究（LIBRETTO-121研究）最新结果显示，中位随访30个月，在可评估患者（n=36）中，ORR为36%，24个月的DOR率为100%，24个月的PFS率为86%。其中，在15例RET突变型甲状腺髓样癌患者中，ORR为40%；在15例RET融合阳性甲状腺状癌患者中，ORR为33.3%。

6. 辉瑞镰状细胞病新药III期研究未达主要终点

8月15日，辉瑞宣布inclacumab（PF-07940370）治疗镰状细胞病（SCD）的III期THRIVE-131研究未达到主要终点。该药物是罗氏与Genmab合作开发的一款靶向P-选择素（P-selectin）的全人源单抗，通过选择性抑制P-选择素来减少血管闭塞危象的发生并减轻疼痛症状。2018年8月，Global Blood Therapeutics（GBT）与罗氏达成独家许可协议，获得了inclacumab的全球开发、生产和商业化权益。2022年8月，辉瑞以54亿美元的总交易额并购GBT，获得该公司旗下三款SCD药物。