2025年8月13日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 辉瑞明星PROTAC分子上市申请获FDA受理

8月11日，Arvinas与辉瑞（Pfizer）日前宣布，美国FDA已受理其为vepdegestrant所递交的新药申请（NDA），用于治疗既往接受过内分泌治疗的、雌激素受体阳性（ER+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且伴有ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。该申请的PDUFA日期为2026年6月5日。根据新闻稿，vepdegestrant是首个在乳腺癌患者中展现临床获益的PROTAC®疗法；若获批，该疗法将成为首个获美国FDA批准的PROTAC®雌激素受体降解剂。

2. GSK口服抗生素小分子新适应症获美国FDA受理，获优先审评资格

8月12日，GSK宣布，美国FDA已受理其口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗12岁及以上（体重≥45公斤）单纯性泌尿生殖道淋病患者的补充新药申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年12月11日。根据新闻稿，若获批，Blujepa将为目前主要依赖注射治疗方案的该患者群体提供一种全新的口服治疗选择。此次申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受口服两次Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。

3. 正大天晴PD-1/TGF-β融合蛋白启动首个III期临床

8月12日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，正大天晴的TQB2868启动了首个III期研究。TQB2868是正大天晴自主研发的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白，可阻断PD-1/PD-L1通路，并中和肿瘤微环境中的TGF-β，兼具免疫检查点抑制与肿瘤微环境重塑的双重作用。PD-1和TGF-β信号的共同抑制可带来比任一单独途径抑制更加有效的抗肿瘤免疫应答，从而达到提高抗肿瘤临床获益目的。该药物是全球首个进入III期临床阶段的PD-1/TGF-β双功能融合蛋白。

4. 迪哲全球首创LYN/BTK双靶点抑制剂启动首个III期临床

8 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，迪哲医药登记了一项 DZD8586 对比研究者选择治疗在复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（r/r CLL/SLL）的 III 期试验。DZD8586 是迪哲医药自主研发的全球首创 LYN/BTK 双靶点抑制剂，公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期临床。这是一项 III 期、开放标签、随机、多中心研究，旨在评估 DZD8586 对比研究者选择治疗在复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中的抗肿瘤疗效。该研究拟在国内入组 150 人，国际入组 250 人，研究的主要终点是独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。

5. Nectin-4 ADC+PD-1疗法膀胱癌辅助治疗三期临床成功

8月12日，默沙东宣布Nectin-4 ADC药物Padcev，联合PD-1抗体KEYTRUDA，在不符合顺铂化疗条件的肌层浸润性膀胱癌 （MIBC） 患者中开展的 3 期 KEYNOTE-905 试验（EV-303）取得了积极的顶线结果，这也将意味着该项组合疗法从膀胱癌一线治疗前移至辅助治疗阶段。目前晚期尿路上皮癌的一线格局，已经刚刚由Nectin-4 ADC+PD-1疗法改写，相对于化疗对照疗法，enfortumab vedotin联合pembrolizumab的PFS和OS均延长了一倍左右，跨时代的改变了一线尿路上皮癌的格局。

行业资讯

1. 13亿美元！拜耳引进一款KRAS G12D抑制剂

8月12日，拜耳和Kumquat Biosciences共同宣布已达成独家全球许可和合作，以开发和商业化Kumquat的KRAS G12D抑制剂。根据协议，Kumquat负责启动和完成Ia期研究，而拜耳将完成开发和商业活动。Kumquat于2025年7月获得美国食品和药物管理局（FDA）对其KRAS G12D抑制剂的研究新药（IND）的批准。根据协议条款，Kumquat将获得高达13亿美元的总金额，包括前期、临床和商业里程碑，以及净销售额的额外分层版税。Kumquat保留了参与美国损益分担谈判的独家选择权。

2. 4.53亿美元！南京安吉生物授权3款产品

8月12日，Amphastar Pharmaceuticals宣布与南京安吉生物科技签署了一项独家授权协议。这项战略性合作旨在大幅增强Amphastar在肿瘤学和眼科学领域高价值专有肽类产品的研发管线。根据协议条款，Amphastar获得了安吉三款专有肽类产品在美国和加拿大的独家开发、生产、使用和商业化权利。Amphastar在签署时支付了75万美元的诚意金和525万美元的首付款。此外，根据特定里程碑的达成情况，还将支付高达4200万美元的开发里程碑付款和高达2.25亿美元的销售里程碑付款。Amphastar还将向安吉支付净销售额5%的特许权使用费，每款授权产品累计最高可达6000万美元。安吉也将在其在美国和加拿大以外地区商业化授权产品时，向Amphastar支付低个位数的特许权使用费，在协议生命周期内总计可能获得高达4.53亿美元的款项。