2025年8月12日全球新药进展早知道

来自智慧芽Eureka Agent平台

药物研发进展

1. 恒瑞1类新药「海曲泊帕乙醇胺」新适应症报上市

8 月 11 日，CDE 官网显示，恒瑞海曲泊帕乙醇胺片新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展推测用于肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）。海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药研发的 1 类创新药，也是中国首个自主研发的非肽类口服血小板生成素受体激动剂，通过激活 TPO-R 介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。海曲泊帕乙醇胺片于 2021 年在中国获批上市并纳入医保目录。

2. 诺华抗BAFF-R单抗两项III期研究成功

8月11日，诺华宣布Ianalumab（VAY736）治疗活动性干燥综合征的两项III期研究（NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2）取得了积极结果。诺华将在近期举行的医学会议上公布两项研究的具体数据，并计划提交该药物的上市申请。该药物有望成为干燥综合征领域首个靶向治疗药物。Ianalumab是诺华收购（MorphoSys）获得的一款靶向B淋巴细胞活化因子受体（BAFF-R）的全人源单抗，具有耗竭B细胞和抑制BAFF-R的双重作用机制，可用于治疗干燥综合征、免疫性血小板减少症（ITP）、系统性红斑狼疮（SLE）等多种自免疾病。该药物是首个完成III期研究的抗BAFF-R抗体。

3. 研究性癌症疫苗公布III期临床结果，治疗黑色素瘤

8月11日，IO Biotech公司公布了其研究性癌症疫苗Cylembio®（imsapepimut和etimupepimut，佐剂）联合默沙东的KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）治疗一线晚期黑色素瘤的III期关键性临床试验（IOB-013/KN-D18）取得了不错的顶线结果。尽管在主要终点无进展生存期PFS上，统计学意义以微弱的劣势未能达到预设的阈值（p=0.056，而阈值为p≤0.045），但该联合疗法与单用帕博利珠单抗相比，仍显示出显著的临床改善。数据显示，联合治疗组的中位PFS达到了19.4个月，而K药单药治疗组仅为11.0个月，患者疾病进展或死亡的风险降低了23%。这一中位PFS是迄今为止在晚期黑色素瘤III期临床研究中观察到的最长中位PFS。

4. 荣昌生物PD-1/VEGF双抗拟纳入突破性治疗

8月11日，荣昌生物RC148被NMPA拟纳入突破性治疗药物程序，用于联合多西他赛治疗经PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗（联合或序贯）治疗失败的驱动基因阴性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。RC148为一款PD-1/VEGF双抗，继康方生物、普米斯、三生制药之后第4款拿下突破疗法的PD-(L)1/VEGF双抗。上周五，RC148刚刚获得FDA批准在美国开展二期临床试验。

5. 乐普生物TF ADC拟纳入突破性治疗

8月11日，乐普生物MRG004A被NMPA拟纳入突破性治疗药物程序，用于既往经至少二线系统性治疗失败的晚期胰腺癌患者。MRG004A是乐普生物子公司美雅珂基于Synaffix的专有技术平台开发的一款靶向组织因子（TF）的ADC药物，其有效载荷为MMAE。在2024年ASCO大会上，乐普生物首次披露了MRG004A的实体瘤I/II期MRG004A-001研究的初步疗效和安全性数据。该研究共纳入了19例胰腺癌患者。结果显示，在接受MRG004A（2.0mg/kg）治疗的12例可评估疗效的胰腺癌患者中，4例达到部分缓解（PR），6例达到疾病稳定（SD），ORR为33.3%（4/12），DCR高达83.3%（10/12）。

6. 德琪医药CLDN18.2 ADC拟纳入突破性治疗

8月11日，德琪医药ATG-022被NMPA拟纳入突破性治疗药物程序，治疗既往经过2线及以上治疗的Claudin 18.2阳性且HER2阴性的不可切除或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）患者。今年1月，德琪医药在ASCO GI 2025大会上公布了ATG-022治疗晚期或转移性胃癌的I/II期CLINCH研究数据。结果显示，在21例CLDN18.2表达为IHC 2+ ≥20%且进行了至少1次肿瘤评估的胃癌患者中，ORR为42.9%（9/21，9例均为PR），DCR为95.2%。

7. 礼新医药CLDN18.2 ADC拟纳入突破性治疗

8月11日，礼新医药（已被中国生物制药收购）LM-302被NMPA拟纳入突破性治疗药物程序，联合抗特瑞普利单抗一线治疗CLDN18.2阳性的局部晚期或转移性胃及胃食管交界部腺癌患者。今年5月，礼新医药在ASCO 2025大会上公布了LM-302联合抗特瑞普利单抗治疗胃癌的I/II期研究数据。结果显示，在41例疗效可评估的患者中，ORR为65.9%，DCR为85.4%。

行业资讯

1. 6.45亿美元！复星医药DPP-1抑制剂授权出海

8月11日，复星医药宣布其控股子公司复星医药产业与Expedition签订许可协议，授予后者在除中国境内及港澳地区以外地区开发、生产及商业化XH-S004的权利。XH-S004为复星医药拥有自主知识产权的小分子口服DPP-1抑制剂。作为回报，复星医药产业将获得至多12000万美元不可退还的首付款、开发及监管里程碑付款，具体包括：①首付款1700万美元；②根据许可产品于许可区域的临床试验及上市进展等，支付至多10300万美元的开发及监管里程碑款项。此外，基于许可产品于许可区域的年度净销售额（定义依约定）达成情况，复星医药产业还将有可能获得至多52500万美元的销售里程碑款项。产品上市后，Expedition应根据许可产品于许可区域内的年度净销售额、按约定百分比和期限向复星医药产业支付特许权使用费。